Konstruktion eines Fragebogens zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HR-QOL) für Patienten mit primärer Antikörpermangelkrankheit (HR-QOLPIDD)

Eine vorläufige, von Patienten und Ärzten erstellte Skala wird während einer multizentrischen Validitätsstudie mit 85 Patienten an 5 Standorten validiert und modifiziert. Es wurden Machbarkeitsstudien durchgeführt, und verfügbare Standorte, die in diese Studie einbezogen werden können, umfassen Boston Children's/Harvard, Midwest Immunology, Johns Hopkins, Children's Hospital at Baylor University und die University of South Florida at All Children's Hospital Johns Hopkins Medicine. Die Patienten werden bei einem Klinikbesuch ohne Infusion aufgenommen. Der Zweck der Studie wird erklärt und die Einverständniserklärung eingeholt. Ein Fallberichtsformular (CRF) über ihren klinischen Zustand und ihre demografischen Daten wird auf der Grundlage der Informationen ausgefüllt, die der lokale Studienkoordinator während des Interviews zum Zeitpunkt des Besuchs erhalten hat. Die HR-QOL-PIDD-Umfrage wird dem Patienten vom Standort-PI oder dem Studienkoordinator verabreicht. Eine zweite Umfrage wird dem Patienten mit nach Hause gegeben und zwischen 48 und 120 Uhr ausgefüllt. nach dem Klinikbesuch. Der Studienkoordinator wird den Patienten während dieses Zeitraums kontaktieren, um sicherzustellen, dass der Patient diese zweite Umfrage ausfüllt und an das lokale Studienzentrum zurücksendet. Wenn ein Patient SCIg erhält, wird er gebeten, die Umfrage 3 Tage nach der SC-Infusion (falls wöchentlich) durchzuführen und die gepaarte Umfrage 48-72 Stunden später auszufüllen (bevor eine weitere SCIg-Infusion geplant ist). Der Studienkoordinator wird eine Zwischenanamnese für den Zeitraum zwischen den gepaarten Erhebungen einholen, um sicherzustellen, dass sich der Zustand des Patienten im Allgemeinen nicht geändert hat, was den Validierungsprozess ungültig machen könnte, und diese Informationen werden auf dem ergänzenden Fallberichtsformular dokumentiert ( CNI). Der Patient kann die Umfragen entweder per Post, Fax oder elektronisch durch Scannen der Dokumente an den Studienkoordinator des Zentrums zurücksenden. Gepaarte Erhebungen werden zur Dateneingabe an den zentralen Studienstandort (USF St. Petersburg) zurückgesendet.