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Étude pour évaluer l'efficacité clinique et l'innocuité de l'inhibiteur de la C1 estérase administré par voie sous-cutanée pour la prévention des crises d'œdème de Quincke chez les adolescents et les adultes atteints d'œdème de Quincke héréditaire

14 mai 2021 mis à jour par: Shire

Une phase 3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, à deux périodes, trois séquences, étude croisée partielle pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'administration sous-cutanée de 2000 UI d'inhibiteur de la C1 estérase [humain] liquide pour injection pour la prévention des crises d'œdème de Quincke chez les adolescents et les adultes atteints d'œdème de Quincke héréditaire

Le but de cette étude est d'évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'administration sous-cutanée d'une formulation liquide d'inhibiteur de la C1 estérase pour la prévention des crises d'œdème de Quincke chez des sujets adolescents et adultes atteints d'œdème de Quincke héréditaire.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

75

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Mörfelden-Walldorf, Allemagne, 64546
        • Hamophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 325
        • McMaster University Medical Center
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4G2
        • Ottawa Allergy Research Corporation
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid, Espagne, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Sevilla, Espagne, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Espagne, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie, 1125
        • Semmelweis Egyetem
  • Israël
      • Ramat-Gan, Israël, 52621
        • Chaim Sheba Medical Center
      • Tel Aviv, Israël, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Roumanie
      • Targu Mures, Roumanie, 540072
        • MediQuest Clinical Research Center
  • États-Unis
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, États-Unis, 85251
        • Medical Research of Arizona
    • California
      • Santa Monica, California, États-Unis, 90404
        • AIRE Medical of Los Angeles
      • Walnut Creek, California, États-Unis, 94598
        • Bay Area Allergy
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, États-Unis, 80112
        • IMMUNOe Research Centers
      • Colorado Springs, Colorado, États-Unis, 80907
        • Asthma and Allergy Associates PC
    • Georgia
      • Marietta, Georgia, États-Unis, 30060
        • Atlanta Allergy and Asthma Clinic
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, États-Unis, 20815
        • Institute for Asthma and Allergy
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63141
        • Washington University
    • New Jersey
      • Fair Lawn, New Jersey, États-Unis, 07410
        • Allergy Asthma and Immunology
      • Iselin, New Jersey, États-Unis, 08830
        • Allergy Treatment Center of New Jersey
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45231
        • Bernstein Clinical Research Center Inc
      • Middleburg Heights, Ohio, États-Unis, 44130
        • Clinical Research Solutions
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, États-Unis, 74133
        • Allergy Clinic of Tulsa
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75231
        • AARA Research Center
    • Washington
      • Spokane, Washington, États-Unis, 99202
        • Premier Clinical Research

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

La durée maximale de participation est d'environ 9 mois. Les patients suivront une période de dépistage pouvant aller jusqu'à 21 jours. Après le dépistage, les patients éligibles seront assignés au hasard à 1 des 3 séquences de traitement. Chaque patient subira 2 périodes de traitement de 14 semaines pour un total de 28 semaines (Période de traitement 1 et Période de traitement 2). Après avoir terminé les 2 périodes de traitement, les patients entreront dans une période de suivi d'un mois.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: La prévention
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Expérimental/Placebo
Les sujets seront randomisés pour recevoir l'inhibiteur de la C1 estérase au cours de la 1ère période de traitement, puis passer au placebo lors de la 2ème période de traitement.
Médicament: Placebo
Placebo
Médicament: Inhibiteur de la C1 estérase [humain] liquide
Inhibiteur de la C1 estérase [Humain] Liquide administré par voie sous-cutanée tel que spécifié aux jours spécifiés
Expérimental: Placebo/expérimental
Les sujets seront randomisés pour recevoir un traitement placebo au cours de la 1ère période de traitement, puis passer à l'inhibiteur de la C1 estérase au cours de la 2ème période de traitement.
Médicament: Placebo
Placebo
Médicament: Inhibiteur de la C1 estérase [humain] liquide
Inhibiteur de la C1 estérase [Humain] Liquide administré par voie sous-cutanée tel que spécifié aux jours spécifiés
Expérimental: Expérimental/ Expérimental
Les sujets seront randomisés et recevront l'inhibiteur de la C1 estérase à la fois pendant la 1ère et la 2ème période de traitement
Médicament: Inhibiteur de la C1 estérase [humain] liquide
Inhibiteur de la C1 estérase [Humain] Liquide administré par voie sous-cutanée tel que spécifié aux jours spécifiés

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre d'attaques normalisé dans le temps (NNA) pour les participants pendant une période de traitement
Délai: Semaines 1 à 14 pour les périodes de traitement 1 et 2
Les crises d'œdème de Quincke ont été enregistrées dans le journal électronique du patient. L'investigateur a rempli un eCRF d'œdème de Quincke distinct pour chaque crise sur la base de l'examen du journal du patient. Le nombre de crises d'œdème de Quincke normalisé dans le temps a été exprimé en nombre de crises par mois (c'est-à-dire 30,4 jours) d'exposition. NNA = 30,4 * (nombre de crises pendant la période de traitement) / (jours de période de traitement).
Semaines 1 à 14 pour les périodes de traitement 1 et 2

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Proportion de participants rencontrant une réduction d'au moins 50 % du NNA (nombre normalisé d'attaques d'angio-œdème) pendant la période de traitement par injection expérimentale par rapport à la période placebo.
Délai: Semaines 1 à 14 pour les périodes de traitement 1 et 2
Les crises d'œdème de Quincke ont été enregistrées dans le journal électronique du patient. L'investigateur a rempli un eCRF d'œdème de Quincke distinct pour chaque crise sur la base de l'examen du journal du patient. Le nombre d'attaques normalisé dans le temps a été exprimé en nombre d'attaques par mois (c'est-à-dire 30,4 jours) d'exposition. NNA = 30,4 x (nombre de crises pendant la période de traitement) / (jours de période de traitement).
Semaines 1 à 14 pour les périodes de traitement 1 et 2
Nombre d'attaques normalisé dans le temps (NNA) pour les participants au cours de chaque période de traitement à l'exclusion des 2 premières semaines.
Délai: Semaines 3 à 14 pour les périodes de traitement 1 et 2
Les crises d'œdème de Quincke ont été enregistrées dans le journal électronique du patient. L'investigateur a rempli un eCRF d'œdème de Quincke distinct pour chaque crise sur la base de l'examen du journal du patient. Le nombre de crises d'œdème de Quincke normalisé dans le temps a été exprimé en nombre de crises par mois (c'est-à-dire 30,4 jours) d'exposition. NNA = 30,4 * (nombre de crises pendant la période de traitement) / (jours de période de traitement).
Semaines 3 à 14 pour les périodes de traitement 1 et 2
Proportion de participants présentant une réduction d'au moins 50 % du NNA (nombre normalisé d'attaques d'angio-œdème) pendant la période de traitement par injection expérimentale par rapport à la période placebo, à l'exclusion des 2 premières semaines de chaque période de traitement.
Délai: Semaines 3 à 14 pour les périodes de traitement 1 et 2
Les crises d'œdème de Quincke ont été enregistrées dans le journal électronique du patient. L'investigateur a rempli un eCRF d'œdème de Quincke distinct pour chaque crise sur la base de l'examen du journal du patient. Le nombre d'attaques normalisé dans le temps a été exprimé en nombre d'attaques par mois (c'est-à-dire 30,4 jours) d'exposition. NNA = 30,4 x (nombre de crises pendant la période de traitement) / (jours de période de traitement).
Semaines 3 à 14 pour les périodes de traitement 1 et 2
Proportion de participants rencontrant une réduction d'au moins 50 % du NNA (nombre normalisé d'attaques d'angio-œdème) pendant la période de traitement par injection expérimentale par rapport à l'évaluation avant le traitement.
Délai: Semaines 1 à 14 pour les périodes de traitement 1 et 2
Les crises d'œdème de Quincke ont été enregistrées dans le journal électronique du patient. L'investigateur a rempli un eCRF d'œdème de Quincke distinct pour chaque crise sur la base de l'examen du journal du patient. Le nombre d'attaques normalisé dans le temps a été exprimé en nombre d'attaques par mois (c'est-à-dire 30,4 jours) d'exposition. NNA = 30,4 x (nombre de crises pendant la période de traitement) / (jours de période de traitement).
Semaines 1 à 14 pour les périodes de traitement 1 et 2
Gravité des attaques cumulées
Délai: Semaines 1 à 14 pour les périodes de traitement 1 et 2
La gravité du signe/symptôme de la crise d'angiœdème a été caractérisée comme Aucune : aucun symptôme ; Léger : symptôme perceptible mais facilement toléré par le participant et n'interférant pas avec les activités de routine ; Modéré : le symptôme a nui à la capacité du participant à fréquenter l'école ou à participer à la vie familiale et aux activités sociales/récréatives ; Sévère : le symptôme a considérablement limité la capacité du participant à fréquenter l'école ou à participer à la vie familiale et aux activités sociales/récréatives. Le score de sévérité des symptômes a été attribué comme Léger = 1, Modéré = 2 et Sévère = 3. Le score cumulé de sévérité des crises était la somme des scores maximum de sévérité des symptômes enregistrés pour chaque crise d'angio-œdème au cours d'une période de traitement. Le score cumulatif de gravité des attaques normalisé par mois [(score brut/nombre de jours de participation à cette période de traitement)*30,4] a été rapporté ici. Le score cumulatif de gravité des attaques normalisé par mois variait de 0 à 19,83 et des scores plus élevés représentent des symptômes plus graves.
Semaines 1 à 14 pour les périodes de traitement 1 et 2
Nombre de jours sans attaque
Délai: Semaines 1 à 14 pour les périodes de traitement 1 et 2
Les jours sans crise ont été normalisés par mois.
Semaines 1 à 14 pour les périodes de traitement 1 et 2
Nombre de crises d'angio-œdème nécessitant un traitement aigu
Délai: Semaines 1 à 14 pour les périodes de traitement 1 et 2
Les crises d'angio-œdème ont été normalisées par mois.
Semaines 1 à 14 pour les périodes de traitement 1 et 2
Réponse à Icatibant lorsqu'il est administré pour une crise aiguë
Délai: Semaines 1 à 14 pour les périodes de traitement 1 et 2
Le nombre de crises d'angio-œdème héréditaire aigu nécessitant Icatibant comme traitement aigu est présenté par le nombre d'injections d'Icatibant.
Semaines 1 à 14 pour les périodes de traitement 1 et 2
Nombre de patients présentant des événements indésirables (EI)
Délai: Semaines 1 à 14 pour les périodes de traitement 1 et 2
Les événements indésirables liés au traitement (TEAE) ont été comptés en fonction du traitement le plus récemment pris au moment où l'événement s'est produit. Les participants ont été comptés une fois par catégorie par traitement.
Semaines 1 à 14 pour les périodes de traitement 1 et 2
Nombre de participants ayant des réactions au site d'injection
Délai: Semaines 1 à 14 pour les périodes de traitement 1 et 2
Les réactions au site d'injection (érythème, gonflement, douleur cutanée, sensation de brûlure, démangeaisons/prurit, sensation de chaleur) ont été enregistrées sur une page eCRF désignée par le personnel du site qui a surveillé la réaction locale pendant 1 heure après l'administration IP 5 fois au cours de chaque période de traitement.
Semaines 1 à 14 pour les périodes de traitement 1 et 2
Nombre de patients avec des anticorps anti-C1 INH positifs
Délai: Semaines 1 à 14 pour les périodes de traitement 1 et 2
Les anticorps anti-C1 INH ont été mesurés pendant la durée de l'étude.
Semaines 1 à 14 pour les périodes de traitement 1 et 2
Paramètres PK : AUC (0-96) et AUC (0-t) pour l'activité de liaison fonctionnelle C1 INH
Délai: Dans les 15 minutes précédant l'administration à la semaine 1, à la semaine 2, à la semaine 8, à la semaine 16, à la semaine 24, à la semaine 27/28 et 48 (± 3) heures après l'administration à la semaine 27/28 des périodes 1 et 2. De plus 24 (± 3) heures, 72 (±6) heures et 96 (±6) heures après l'administration de la semaine 28 pour la période 2.
ASC(0-96)=aire sous la courbe concentration plasmatique-temps du temps zéro à la dernière concentration mesurable ; ASC(0-t)=aire sous la courbe concentration plasmatique-temps à partir du temps zéro extrapolée jusqu'à la fin de l'intervalle de dosage tau, où tau est d'environ 84 heures (c.-à-d. moyenne tous les 3 ou 4 jours) ASC(0-96 ) = ASC(0-tau).
Dans les 15 minutes précédant l'administration à la semaine 1, à la semaine 2, à la semaine 8, à la semaine 16, à la semaine 24, à la semaine 27/28 et 48 (± 3) heures après l'administration à la semaine 27/28 des périodes 1 et 2. De plus 24 (± 3) heures, 72 (±6) heures et 96 (±6) heures après l'administration de la semaine 28 pour la période 2.
Paramètres PK : ASC (0-96) et ASC (0-t) pour les concentrations d'antigène C1 INH
Délai: Dans les 15 minutes précédant l'administration à la semaine 1, à la semaine 2, à la semaine 8, à la semaine 16, à la semaine 24, à la semaine 27/28 et 48 (± 3) heures après l'administration à la semaine 27/28 des périodes 1 et 2. De plus 24 (± 3) heures, 72 (±6) heures et 96 (±6) heures après l'administration de la semaine 28 pour la période 2.
ASC(0-96)=aire sous la courbe concentration plasmatique-temps du temps zéro à la dernière concentration mesurable ; ASC(0-t)=aire sous la courbe concentration plasmatique-temps à partir du temps zéro extrapolée jusqu'à la fin de l'intervalle de dosage tau, où tau est d'environ 84 heures (c.-à-d. moyenne tous les 3 ou 4 jours) ASC(0-96 ) = ASC(0-tau).
Dans les 15 minutes précédant l'administration à la semaine 1, à la semaine 2, à la semaine 8, à la semaine 16, à la semaine 24, à la semaine 27/28 et 48 (± 3) heures après l'administration à la semaine 27/28 des périodes 1 et 2. De plus 24 (± 3) heures, 72 (±6) heures et 96 (±6) heures après l'administration de la semaine 28 pour la période 2.
Paramètres PK : AUC (0-96) et AUC (0-t) pour les concentrations de complément C4 (traitement C1 INH)
Délai: Dans les 15 minutes précédant l'administration à la semaine 1, à la semaine 2, à la semaine 8, à la semaine 16, à la semaine 24, à la semaine 27/28 et 48 (± 3) heures après l'administration à la semaine 27/28 des périodes 1 et 2. De plus 24 (± 3) heures, 72 (±6) heures et 96 (±6) heures après l'administration de la semaine 28 pour la période 2.
ASC(0-96)=aire sous la courbe concentration plasmatique-temps du temps zéro à la dernière concentration mesurable ; ASC(0-t)=aire sous la courbe concentration plasmatique-temps à partir du temps zéro extrapolée jusqu'à la fin de l'intervalle de dosage tau, où tau est d'environ 84 heures (c.-à-d. moyenne tous les 3 ou 4 jours) ASC(0-96 ) = ASC(0-tau).
Dans les 15 minutes précédant l'administration à la semaine 1, à la semaine 2, à la semaine 8, à la semaine 16, à la semaine 24, à la semaine 27/28 et 48 (± 3) heures après l'administration à la semaine 27/28 des périodes 1 et 2. De plus 24 (± 3) heures, 72 (±6) heures et 96 (±6) heures après l'administration de la semaine 28 pour la période 2.
Paramètres PK : ASC (0-96) et ASC (0-t) pour les concentrations de complément C4 (traitement par placebo)
Délai: Dans les 15 minutes précédant l'administration à la semaine 1, à la semaine 2, à la semaine 8, à la semaine 16, à la semaine 24, à la semaine 27/28 et 48 (± 3) heures après l'administration à la semaine 27/28 des périodes 1 et 2. De plus 24 (± 3) heures, 72 (±6) heures et 96 (±6) heures après l'administration de la semaine 28 pour la période 2.
ASC(0-96)=aire sous la courbe concentration plasmatique-temps du temps zéro à la dernière concentration mesurable ; ASC(0-t)=aire sous la courbe concentration plasmatique-temps à partir du temps zéro extrapolée jusqu'à la fin de l'intervalle de dosage tau, où tau est d'environ 84 heures (c.-à-d. moyenne tous les 3 ou 4 jours) ASC(0-96 ) = ASC(0-tau). Les données relatives aux participants ont été rapportées pour ce résultat.
Dans les 15 minutes précédant l'administration à la semaine 1, à la semaine 2, à la semaine 8, à la semaine 16, à la semaine 24, à la semaine 27/28 et 48 (± 3) heures après l'administration à la semaine 27/28 des périodes 1 et 2. De plus 24 (± 3) heures, 72 (±6) heures et 96 (±6) heures après l'administration de la semaine 28 pour la période 2.
Paramètres PK : Cmax et Cmin pour l'activité de liaison fonctionnelle C1 INH
Délai: Dans les 15 minutes précédant l'administration à la semaine 1, à la semaine 2, à la semaine 8, à la semaine 16, à la semaine 24, à la semaine 27/28 et 48 (± 3) heures après l'administration à la semaine 27/28 des périodes 1 et 2 et en plus 24 (± 3) heures, 72 (±6) heures et 96 (±6) heures après l'administration de la semaine 28 pour la période 2.
Cmax = concentration plasmatique maximale observée et Cmin = concentration plasmatique minimale observée
Dans les 15 minutes précédant l'administration à la semaine 1, à la semaine 2, à la semaine 8, à la semaine 16, à la semaine 24, à la semaine 27/28 et 48 (± 3) heures après l'administration à la semaine 27/28 des périodes 1 et 2 et en plus 24 (± 3) heures, 72 (±6) heures et 96 (±6) heures après l'administration de la semaine 28 pour la période 2.
Paramètres PK : Cmax et Cmin pour les concentrations d'antigène C1 INH
Délai: Dans les 15 minutes précédant l'administration à la semaine 1, à la semaine 2, à la semaine 8, à la semaine 16, à la semaine 24, à la semaine 27/28 et 48 (± 3) heures après l'administration à la semaine 27/28 des périodes 1 et 2 et en plus 24 (± 3) heures, 72 (±6) heures et 96 (±6) heures après l'administration de la semaine 28 pour la période 2
Cmax = concentration plasmatique maximale observée et Cmin = concentration plasmatique minimale observée
Dans les 15 minutes précédant l'administration à la semaine 1, à la semaine 2, à la semaine 8, à la semaine 16, à la semaine 24, à la semaine 27/28 et 48 (± 3) heures après l'administration à la semaine 27/28 des périodes 1 et 2 et en plus 24 (± 3) heures, 72 (±6) heures et 96 (±6) heures après l'administration de la semaine 28 pour la période 2
Paramètres PK : Cmax et Cmin pour les concentrations de complément C4 (traitement C1 INH)
Délai: Dans les 15 minutes précédant l'administration à la semaine 1, à la semaine 2, à la semaine 8, à la semaine 16, à la semaine 24, à la semaine 27/28 et 48 (± 3) heures après l'administration à la semaine 27/28 des périodes 1 et 2 et en plus 24 (± 3) heures, 72 (±6) heures et 96 (±6) heures après l'administration de la semaine 28 pour la période 2.
Cmax = concentration plasmatique maximale observée et Cmin = concentration plasmatique minimale observée
Dans les 15 minutes précédant l'administration à la semaine 1, à la semaine 2, à la semaine 8, à la semaine 16, à la semaine 24, à la semaine 27/28 et 48 (± 3) heures après l'administration à la semaine 27/28 des périodes 1 et 2 et en plus 24 (± 3) heures, 72 (±6) heures et 96 (±6) heures après l'administration de la semaine 28 pour la période 2.
Paramètres PK : Cmax et Cmin pour les concentrations de complément C4 (placebo de traitement)
Délai: Dans les 15 minutes précédant l'administration à la semaine 1, à la semaine 2, à la semaine 8, à la semaine 16, à la semaine 24, à la semaine 27/28 et 48 (± 3) heures après l'administration à la semaine 27/28 des périodes 1 et 2 et en plus 24 (± 3) heures, 72 (±6) heures et 96 (±6) heures après l'administration de la semaine 28 pour la période 2.
Cmax = concentration plasmatique maximale observée et Cmin = concentration plasmatique minimale observée. Les données relatives aux participants ont été rapportées pour ce résultat.
Dans les 15 minutes précédant l'administration à la semaine 1, à la semaine 2, à la semaine 8, à la semaine 16, à la semaine 24, à la semaine 27/28 et 48 (± 3) heures après l'administration à la semaine 27/28 des périodes 1 et 2 et en plus 24 (± 3) heures, 72 (±6) heures et 96 (±6) heures après l'administration de la semaine 28 pour la période 2.
Paramètres PK : Tmax
Délai: Dans les 15 minutes précédant l'administration à la semaine 1, à la semaine 2, à la semaine 8, à la semaine 16, à la semaine 24, à la semaine 27/28 et 48 (± 3) heures après l'administration à la semaine 27/28 des périodes 1 et 2 et en plus 24 (± 3) heures, 72 (±6) heures et 96 (±6) heures après l'administration de la semaine 28 pour la période 2.
tmax = temps de la concentration plasmatique maximale observée
Dans les 15 minutes précédant l'administration à la semaine 1, à la semaine 2, à la semaine 8, à la semaine 16, à la semaine 24, à la semaine 27/28 et 48 (± 3) heures après l'administration à la semaine 27/28 des périodes 1 et 2 et en plus 24 (± 3) heures, 72 (±6) heures et 96 (±6) heures après l'administration de la semaine 28 pour la période 2.
Paramètres PK : Tmax pour les concentrations de complément C4 (groupe placebo)
Délai: Dans les 15 minutes précédant l'administration à la semaine 1, à la semaine 2, à la semaine 8, à la semaine 16, à la semaine 24, à la semaine 27/28 et 48 (± 3) heures après l'administration à la semaine 27/28 des périodes 1 et 2 et en plus 24 (± 3) heures, 72 (±6) heures et 96 (±6) heures après l'administration de la semaine 28 pour la période 2.
tmax = temps de la concentration plasmatique maximale observée. Les données relatives aux participants ont été rapportées pour ce résultat.
Dans les 15 minutes précédant l'administration à la semaine 1, à la semaine 2, à la semaine 8, à la semaine 16, à la semaine 24, à la semaine 27/28 et 48 (± 3) heures après l'administration à la semaine 27/28 des périodes 1 et 2 et en plus 24 (± 3) heures, 72 (±6) heures et 96 (±6) heures après l'administration de la semaine 28 pour la période 2.
Évaluer l'activité de la maladie telle que mesurée par le score d'activité de l'œdème de Quincke (AAS) normalisé par mois
Délai: Semaines 1 à 14 pour les périodes de traitement 1 et 2
L'activité de la maladie a été mesurée à l'aide d'un Angioedema Activity Score (AAS) sur 98 jours. L'AAS recueille des informations sur l'activité de la maladie au cours des dernières 24 heures. Les éléments suivants sont évalués : expérience de l'enflure, gravité de l'enflure, moment de l'enflure, degré d'inconfort dû à l'enflure, mesure dans laquelle l'enflure a causé des limitations dans la vie quotidienne et sentiment d'être défiguré par l'enflure. L'instrument utilise une option de réponse binaire pour le premier élément et une échelle de réponse à trois points pour les 5 éléments suivants. L'AAS quotidienne était la somme des éléments AAS par jour. Les scores ASS quotidiens totaux varient entre 0 et 15 points. Des valeurs plus élevées correspondent à une activité plus élevée de la maladie. L'AAS normalisé de 98 jours par mois pour un participant est calculé par (la somme des AAS quotidiennes au cours d'une période de traitement/le nombre de jours pendant lesquels un sujet a des enregistrements AAS au cours de la période de traitement)*30.4.
Semaines 1 à 14 pour les périodes de traitement 1 et 2
Expérience du participant avec l'auto-administration : expérience globale avec la seringue
Délai: Semaine 14 pour les périodes de traitement 1 et 2
Une enquête d'auto-administration avec des questions sur l'expérience globale avec la seringue a été évaluée à la semaine 14 (visites 28 et 28b). La visite 28 résume la période de traitement 1 du bras expérimental/expérimental et les périodes de traitement 1 et 2 du bras expérimental/placebo et du bras placebo/expérimental. La visite 28b résume la période de traitement 2 du bras expérimental/expérimental.
Semaine 14 pour les périodes de traitement 1 et 2
Expérience des participants avec l'auto-administration : combien de visites pour avoir confiance en l'auto-administration
Délai: Semaine 14 pour les périodes de traitement 1 et 2
L'enquête sur l'auto-administration comprend le nombre de visites nécessaires pour que les participants puissent s'auto-administrer le produit expérimental en toute confiance et tous les participants pourraient s'auto-administrer sans supervision. La visite 28 résume la période de traitement 1 du bras expérimental/expérimental et les périodes de traitement 1 et 2 du bras expérimental/placebo et du bras placebo/expérimental. La visite 28b résume la période de traitement 2 du bras expérimental/expérimental.
Semaine 14 pour les périodes de traitement 1 et 2
Expérience des participants avec l'auto-administration : meilleure option à long terme et administration préférée
Délai: Semaine 14 pour les périodes de traitement 1 et 2
L'enquête sur l'auto-administration comprend le nombre de visites nécessaires pour que les participants puissent s'auto-administrer le produit expérimental en toute confiance et tous les participants pourraient s'auto-administrer sans supervision. La visite 28 résume la période de traitement 1 du bras expérimental/expérimental et les périodes de traitement 1 et 2 du bras expérimental/placebo et du bras placebo/expérimental. La visite 28b résume la période de traitement 2 du bras expérimental/expérimental.
Semaine 14 pour les périodes de traitement 1 et 2
Changement moyen des scores du questionnaire sur la qualité de vie de l'œdème de Quincke entre le départ et la semaine 13
Délai: Du départ à la semaine 13 pour les périodes de traitement 1 et 2
L'AE-QoL est un questionnaire sur la qualité de vie des patients souffrant d'œdème de Quincke récurrent. Il se compose de 17 questions spécifiques associées au travail, à l'activité physique, au temps libre, aux relations sociales et à l'alimentation. Chacune des 17 questions comporte une échelle de réponse en cinq points allant de 1 (jamais) à 5 (très souvent). L'AE-QoL se compose de 4 dimensions (fonctionnement = 4 questions (qns) fatigue/humeur = 5 qns, peurs/honte = 6 qns, nutrition = 2 qns) et un score total (toutes les 17 questions). Tous les scores ont été calculés par en utilisant la formule suivante : (éléments Σ - éléments min Σ / éléments max Σ - éléments min Σ) x 100. Σ items=somme des réponses par participant, min Σ items=réponse minimale possible, max Σ items=réponse maximale possible. Les scores vont de 0 à 100, les scores les plus élevés indiquant une plus grande déficience. Changement absolu calculé comme le score de la visite à la semaine 13 moins le score au départ par période.
Du départ à la semaine 13 pour les périodes de traitement 1 et 2

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

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Shire

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 novembre 2015

Achèvement primaire (Réel)

24 juillet 2017

Achèvement de l'étude (Réel)

24 juillet 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 octobre 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

21 octobre 2015

Première publication (Estimation)

23 octobre 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

8 juin 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

14 mai 2021

Dernière vérification

1 mai 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SHP616-300

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Takeda donne accès aux données anonymisées des participants individuels (DPI) pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à atteindre des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Ces IPD seront fournis dans un environnement de recherche sécurisé après l'approbation d'une demande de partage de données et selon les termes d'un accord de partage de données.

Critères d'accès au partage IPD

Les IPD des études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/. Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la vie privée des patients conformément aux lois et réglementations applicables) et aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de la recherche selon les termes d'un accord de partage de données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • RSE

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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