Estudio para evaluar la eficacia clínica y la seguridad del inhibidor de la esterasa C1 administrado por vía subcutánea para la prevención de los ataques de angioedema en adolescentes y adultos con angioedema hereditario
14 de mayo de 2021 actualizado por: Shire
Un estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de dos períodos, de tres secuencias, cruzado parcial para evaluar la eficacia y seguridad de la administración subcutánea de 2000 UI del inhibidor de C1 esterasa [humano] líquido para inyección para la prevención de las crisis de angioedema en adolescentes y adultos con angioedema hereditario
El propósito de este estudio es evaluar la eficacia y seguridad de la administración subcutánea de una formulación líquida del inhibidor de la esterasa C1 para la prevención de ataques de angioedema en sujetos adolescentes y adultos con angioedema hereditario.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
75
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Mörfelden-Walldorf, Alemania, 64546
- Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 325
- McMaster University Medical Center
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Ottawa, Ontario, Canadá, K1Y 4G2
- Ottawa Allergy Research Corporation
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Barcelona, España, 8035
- Hospital Universitario Vall d'Hebrón
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Madrid, España, 28046
- Hospital Universitario La Paz
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Sevilla, España, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
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Valencia, España, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85251
- Medical Research of Arizona
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California
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Santa Monica, California, Estados Unidos, 90404
- AIRE Medical of Los Angeles
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Walnut Creek, California, Estados Unidos, 94598
- Bay Area Allergy
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Colorado
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Centennial, Colorado, Estados Unidos, 80112
- IMMUNOe Research Centers
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Colorado Springs, Colorado, Estados Unidos, 80907
- Asthma and Allergy Associates PC
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Georgia
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Marietta, Georgia, Estados Unidos, 30060
- Atlanta Allergy and Asthma Clinic
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Maryland
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Chevy Chase, Maryland, Estados Unidos, 20815
- Institute for Asthma and Allergy
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63141
- Washington University
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New Jersey
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Fair Lawn, New Jersey, Estados Unidos, 07410
- Allergy Asthma and Immunology
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Iselin, New Jersey, Estados Unidos, 08830
- Allergy Treatment Center of New Jersey
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28277
- Clinical Research of Charlotte
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45231
- Bernstein Clinical Research Center Inc
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Middleburg Heights, Ohio, Estados Unidos, 44130
- Clinical Research Solutions
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Oklahoma
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Tulsa, Oklahoma, Estados Unidos, 74133
- Allergy Clinic of Tulsa
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
- AARA Research Center
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Washington
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Spokane, Washington, Estados Unidos, 99202
- Premier Clinical Research
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Budapest, Hungría, 1125
- Semmelweis Egyetem
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Ramat-Gan, Israel, 52621
- Chaim Sheba Medical Center
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Tel Aviv, Israel, 64239
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
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Targu Mures, Rumania, 540072
- MediQuest Clinical Research Center
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
La duración máxima de participación es de aproximadamente 9 meses.
Los pacientes completarán un período de evaluación de hasta 21 días.
Después de la selección, los pacientes elegibles serán asignados al azar a 1 de 3 secuencias de tratamiento.
Cada paciente se someterá a 2 períodos de tratamiento de 14 semanas para un total de 28 semanas (Período de tratamiento 1 y Período de tratamiento 2).
Después de completar los 2 períodos de tratamiento, los pacientes ingresarán a un período de seguimiento de 1 mes.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Prevención
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Experimental/placebo
Los sujetos se aleatorizarán para recibir inhibidor de C1 esterasa en el primer período de tratamiento y luego cambiarán a placebo en el segundo período de tratamiento.
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Placebo
Inhibidor de esterasa C1 [humano] Líquido administrado por vía subcutánea según lo especificado en los días especificados
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Experimental: Placebo/Experimental
Los sujetos se aleatorizarán para recibir un tratamiento con placebo en el primer período de tratamiento y luego cambiarán para recibir el inhibidor de C1 esterasa en el segundo período de tratamiento.
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Placebo
Inhibidor de esterasa C1 [humano] Líquido administrado por vía subcutánea según lo especificado en los días especificados
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Experimental: Experimentales/ experimentales
Los sujetos serán aleatorizados y recibirán inhibidor de C1 Esterasa tanto en el primer como en el segundo período de tratamiento.
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Inhibidor de esterasa C1 [humano] Líquido administrado por vía subcutánea según lo especificado en los días especificados
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de ataques normalizados en el tiempo (NNA) para los participantes durante un período de tratamiento
Periodo de tiempo: Semanas 1 a 14 para el período de tratamiento 1 y 2
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Los ataques de angioedema se registraron en el diario electrónico del paciente.
El investigador completó un eCRF de angioedema separado para cada ataque basado en la revisión del diario de los pacientes.
El número normalizado en el tiempo de ataques de angioedema se expresó como el número de ataques por mes (es decir, 30,4 días) de exposición.
NN=30,4
* (número de ataques durante el período de tratamiento) / (días del período de tratamiento).
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Semanas 1 a 14 para el período de tratamiento 1 y 2
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Proporción de participantes que alcanzaron al menos una reducción del 50 % en NNA (Número normalizado de ataques de angioedema) durante el período de tratamiento de inyección experimental en relación con el período de placebo.
Periodo de tiempo: Semanas 1 a 14 para el período de tratamiento 1 y 2
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Los ataques de angioedema se registraron en el diario electrónico del paciente.
El investigador completó un eCRF de angioedema separado para cada ataque basado en la revisión del diario de los pacientes.
El número normalizado de ataques en el tiempo se expresó como el número de ataques por mes (es decir, 30,4 días) de exposición.
NN = 30,4
x (número de ataques durante el período de tratamiento) / (días del período de tratamiento).
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Semanas 1 a 14 para el período de tratamiento 1 y 2
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Número de ataques normalizado en el tiempo (NNA) para los participantes durante cada período de tratamiento, excepto las primeras 2 semanas.
Periodo de tiempo: Semanas 3 a 14 para el período de tratamiento 1 y 2
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Los ataques de angioedema se registraron en el diario electrónico del paciente.
El investigador completó un eCRF de angioedema separado para cada ataque basado en la revisión del diario de los pacientes.
El número normalizado en el tiempo de ataques de angioedema se expresó como el número de ataques por mes (es decir, 30,4 días) de exposición.
NN=30,4
* (número de ataques durante el período de tratamiento) / (días del período de tratamiento).
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Semanas 3 a 14 para el período de tratamiento 1 y 2
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Proporción de participantes que alcanzaron al menos una reducción del 50 % en NNA (Número normalizado de ataques de angioedema) durante el período de tratamiento de inyección experimental en relación con el período de placebo, excluyendo las primeras 2 semanas de cada período de tratamiento.
Periodo de tiempo: Semanas 3 a 14 para el período de tratamiento 1 y 2
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Los ataques de angioedema se registraron en el diario electrónico del paciente.
El investigador completó un eCRF de angioedema separado para cada ataque basado en la revisión del diario de los pacientes.
El número normalizado de ataques en el tiempo se expresó como el número de ataques por mes (es decir, 30,4 días) de exposición.
NN = 30,4
x (número de ataques durante el período de tratamiento) / (días del período de tratamiento).
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Semanas 3 a 14 para el período de tratamiento 1 y 2
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Proporción de participantes que alcanzaron al menos una reducción del 50 % en NNA (Número normalizado de ataques de angioedema) durante el período de tratamiento de inyección experimental en relación con la evaluación previa al tratamiento.
Periodo de tiempo: Semanas 1 a 14 para el período de tratamiento 1 y 2
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Los ataques de angioedema se registraron en el diario electrónico del paciente.
El investigador completó un eCRF de angioedema separado para cada ataque basado en la revisión del diario de los pacientes.
El número normalizado de ataques en el tiempo se expresó como el número de ataques por mes (es decir, 30,4 días) de exposición.
NN = 30,4
x (número de ataques durante el período de tratamiento) / (días del período de tratamiento).
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Semanas 1 a 14 para el período de tratamiento 1 y 2
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Gravedad acumulada del ataque
Periodo de tiempo: Semanas 1 a 14 para el período de tratamiento 1 y 2
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La gravedad del signo/síntoma del ataque de angioedema se caracterizó como Ninguno: ningún síntoma; Leve: síntoma perceptible pero fácilmente tolerado por el participante y que no interfirió con las actividades de rutina; Moderado: el síntoma interfirió con la capacidad del participante para asistir a la escuela o participar en la vida familiar y actividades sociales/recreativas; Grave: el síntoma limitó significativamente la capacidad del participante para asistir a la escuela o participar en la vida familiar y las actividades sociales/recreativas.
La puntuación de la gravedad de los síntomas se asignó como leve = 1, moderada = 2 y grave = 3. La puntuación acumulada de la gravedad de los ataques fue la suma de las puntuaciones máximas de la gravedad de los síntomas registradas para cada ataque de angioedema en un período de tratamiento.
Aquí se informó la puntuación acumulada de la gravedad de los ataques normalizada por mes [(puntuación bruta/número de días de participación en ese período de tratamiento)*30,4].
La puntuación acumulativa de la gravedad de los ataques normalizada por mes osciló entre 0 y 19,83 y las puntuaciones más altas representan peores síntomas.
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Semanas 1 a 14 para el período de tratamiento 1 y 2
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Número de días sin ataques
Periodo de tiempo: Semanas 1 a 14 para el período de tratamiento 1 y 2
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Los días libres de ataques se normalizaron por mes.
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Semanas 1 a 14 para el período de tratamiento 1 y 2
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Número de ataques de angioedema que requieren tratamiento agudo
Periodo de tiempo: Semanas 1 a 14 para el período de tratamiento 1 y 2
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Los ataques de angioedema se normalizaron por mes.
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Semanas 1 a 14 para el período de tratamiento 1 y 2
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Respuesta a icatibant cuando se administra para un ataque agudo
Periodo de tiempo: Semanas 1 a 14 para el período de tratamiento 1 y 2
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El número de Ataques de Angioedema Hereditario Agudo que requirieron Icatibant como terapia aguda se presenta por el número de inyecciones de Icatibant.
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Semanas 1 a 14 para el período de tratamiento 1 y 2
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Número de pacientes con eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Semanas 1 a 14 para el período de tratamiento 1 y 2
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Los eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) se contaron por el tratamiento tomado más recientemente cuando ocurrió el evento.
Los participantes se contaron una vez por categoría por tratamiento.
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Semanas 1 a 14 para el período de tratamiento 1 y 2
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Número de participantes con reacciones en el lugar de la inyección
Periodo de tiempo: Semanas 1 a 14 para el período de tratamiento 1 y 2
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Las reacciones en el lugar de la inyección (eritema, hinchazón, dolor cutáneo, sensación de ardor, picazón/prurito, sensación de calor) fueron registradas en una página designada de eCRF por el personal del lugar, quien monitoreó la reacción local durante 1 hora después de la administración IP 5 veces durante cada período de tratamiento.
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Semanas 1 a 14 para el período de tratamiento 1 y 2
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Número de pacientes con anticuerpos anti-C1 INH positivos
Periodo de tiempo: Semanas 1 a 14 para el período de tratamiento 1 y 2
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Los anticuerpos anti-C1 INH se midieron durante el tiempo de estudio.
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Semanas 1 a 14 para el período de tratamiento 1 y 2
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Parámetros PK: AUC (0-96) y AUC (0-t) para la actividad de unión funcional de C1 INH
Periodo de tiempo: Dentro de los 15 min previos a la dosificación en la semana 1, semana 2, semana 8, semana 16, semana 24, semana 27/28 y 48 (± 3) horas después de la dosis en la semana 27/28 en el período 1 y 2. Además 24 (± 3) horas, 72 (±6) horas y 96 (±6) horas después de la dosis en la semana 28 para el período 2.
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AUC(0-96)=área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo desde el tiempo cero hasta la última concentración medible; AUC(0-t)=área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo desde el tiempo cero extrapolada hasta el final del intervalo de dosificación tau, donde tau es de aproximadamente 84 horas (es decir, el promedio de cada 3 o 4 días) AUC(0-96 ) = ABC(0-tau).
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Dentro de los 15 min previos a la dosificación en la semana 1, semana 2, semana 8, semana 16, semana 24, semana 27/28 y 48 (± 3) horas después de la dosis en la semana 27/28 en el período 1 y 2. Además 24 (± 3) horas, 72 (±6) horas y 96 (±6) horas después de la dosis en la semana 28 para el período 2.
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Parámetros PK: AUC (0-96) y AUC (0-t) para concentraciones de antígeno C1 INH
Periodo de tiempo: Dentro de los 15 min previos a la dosificación en la semana 1, semana 2, semana 8, semana 16, semana 24, semana 27/28 y 48 (± 3) horas después de la dosis en la semana 27/28 en el período 1 y 2. Además 24 (± 3) horas, 72 (±6) horas y 96 (±6) horas después de la dosis en la semana 28 para el período 2.
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AUC(0-96)=área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo desde el tiempo cero hasta la última concentración medible; AUC(0-t)=área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo desde el tiempo cero extrapolada hasta el final del intervalo de dosificación tau, donde tau es de aproximadamente 84 horas (es decir, el promedio de cada 3 o 4 días) AUC(0-96 ) = ABC(0-tau).
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Dentro de los 15 min previos a la dosificación en la semana 1, semana 2, semana 8, semana 16, semana 24, semana 27/28 y 48 (± 3) horas después de la dosis en la semana 27/28 en el período 1 y 2. Además 24 (± 3) horas, 72 (±6) horas y 96 (±6) horas después de la dosis en la semana 28 para el período 2.
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Parámetros PK: AUC (0-96) y AUC (0-t) para las concentraciones del complemento C4 (Treamtment C1 INH)
Periodo de tiempo: Dentro de los 15 min previos a la dosificación en la semana 1, semana 2, semana 8, semana 16, semana 24, semana 27/28 y 48 (± 3) horas después de la dosis en la semana 27/28 en el período 1 y 2. Además 24 (± 3) horas, 72 (±6) horas y 96 (±6) horas después de la dosis en la semana 28 para el período 2.
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AUC(0-96)=área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo desde el tiempo cero hasta la última concentración medible; AUC(0-t)=área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo desde el tiempo cero extrapolada hasta el final del intervalo de dosificación tau, donde tau es de aproximadamente 84 horas (es decir, el promedio de cada 3 o 4 días) AUC(0-96 ) = ABC(0-tau).
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Dentro de los 15 min previos a la dosificación en la semana 1, semana 2, semana 8, semana 16, semana 24, semana 27/28 y 48 (± 3) horas después de la dosis en la semana 27/28 en el período 1 y 2. Además 24 (± 3) horas, 72 (±6) horas y 96 (±6) horas después de la dosis en la semana 28 para el período 2.
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Parámetros PK: AUC (0-96) y AUC (0-t) para las concentraciones de C4 del complemento (tratamiento con placebo)
Periodo de tiempo: Dentro de los 15 min previos a la dosificación en la semana 1, semana 2, semana 8, semana 16, semana 24, semana 27/28 y 48 (± 3) horas después de la dosis en la semana 27/28 en el período 1 y 2. Además 24 (± 3) horas, 72 (±6) horas y 96 (±6) horas después de la dosis en la semana 28 para el período 2.
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AUC(0-96)=área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo desde el tiempo cero hasta la última concentración medible; AUC(0-t)=área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo desde el tiempo cero extrapolada hasta el final del intervalo de dosificación tau, donde tau es de aproximadamente 84 horas (es decir, el promedio de cada 3 o 4 días) AUC(0-96 ) = ABC(0-tau).
Se informaron los datos de los participantes para este resultado.
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Dentro de los 15 min previos a la dosificación en la semana 1, semana 2, semana 8, semana 16, semana 24, semana 27/28 y 48 (± 3) horas después de la dosis en la semana 27/28 en el período 1 y 2. Además 24 (± 3) horas, 72 (±6) horas y 96 (±6) horas después de la dosis en la semana 28 para el período 2.
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Parámetros PK: Cmax y Cmin para la actividad funcional de unión de C1 INH
Periodo de tiempo: Dentro de los 15 minutos previos a la dosificación en la semana 1, semana 2, semana 8, semana 16, semana 24, semana 27/28 y 48 (± 3) horas después de la dosis en la semana 27/28 en el período 1 y 2 y además 24 (± 3) horas, 72 (±6) horas y 96 (±6) horas después de la dosis en la semana 28 para el período 2.
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Cmax=concentración plasmática máxima observada y Cmin=concentración plasmática mínima observada
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Dentro de los 15 minutos previos a la dosificación en la semana 1, semana 2, semana 8, semana 16, semana 24, semana 27/28 y 48 (± 3) horas después de la dosis en la semana 27/28 en el período 1 y 2 y además 24 (± 3) horas, 72 (±6) horas y 96 (±6) horas después de la dosis en la semana 28 para el período 2.
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Parámetros PK: Cmax y Cmin para concentraciones de antígeno C1 INH
Periodo de tiempo: Dentro de los 15 minutos previos a la dosificación en la semana 1, semana 2, semana 8, semana 16, semana 24, semana 27/28 y 48 (± 3) horas después de la dosis en la semana 27/28 en el período 1 y 2 y además 24 (± 3) horas, 72 (±6) horas y 96 (±6) horas después de la dosis en la semana 28 para el período 2
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Cmax=concentración plasmática máxima observada y Cmin=concentración plasmática mínima observada
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Dentro de los 15 minutos previos a la dosificación en la semana 1, semana 2, semana 8, semana 16, semana 24, semana 27/28 y 48 (± 3) horas después de la dosis en la semana 27/28 en el período 1 y 2 y además 24 (± 3) horas, 72 (±6) horas y 96 (±6) horas después de la dosis en la semana 28 para el período 2
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Parámetros PK: Cmax y Cmin para las concentraciones del complemento C4 (tratamiento C1 INH)
Periodo de tiempo: Dentro de los 15 minutos previos a la dosificación en la semana 1, semana 2, semana 8, semana 16, semana 24, semana 27/28 y 48 (± 3) horas después de la dosis en la semana 27/28 en el período 1 y 2 y además 24 (± 3) horas, 72 (±6) horas y 96 (±6) horas después de la dosis en la semana 28 para el período 2.
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Cmax=concentración plasmática máxima observada y Cmin=concentración plasmática mínima observada
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Dentro de los 15 minutos previos a la dosificación en la semana 1, semana 2, semana 8, semana 16, semana 24, semana 27/28 y 48 (± 3) horas después de la dosis en la semana 27/28 en el período 1 y 2 y además 24 (± 3) horas, 72 (±6) horas y 96 (±6) horas después de la dosis en la semana 28 para el período 2.
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Parámetros farmacocinéticos: Cmax y Cmin para las concentraciones del complemento C4 (tratamiento con placebo)
Periodo de tiempo: Dentro de los 15 minutos previos a la dosificación en la semana 1, semana 2, semana 8, semana 16, semana 24, semana 27/28 y 48 (± 3) horas después de la dosis en la semana 27/28 en el período 1 y 2 y además 24 (± 3) horas, 72 (±6) horas y 96 (±6) horas después de la dosis en la semana 28 para el período 2.
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Cmax = concentración plasmática máxima observada y Cmin = concentración plasmática mínima observada.
Se informaron los datos de los participantes para este resultado.
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Dentro de los 15 minutos previos a la dosificación en la semana 1, semana 2, semana 8, semana 16, semana 24, semana 27/28 y 48 (± 3) horas después de la dosis en la semana 27/28 en el período 1 y 2 y además 24 (± 3) horas, 72 (±6) horas y 96 (±6) horas después de la dosis en la semana 28 para el período 2.
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Parámetros PK: Tmax
Periodo de tiempo: Dentro de los 15 minutos previos a la dosificación en la semana 1, semana 2, semana 8, semana 16, semana 24, semana 27/28 y 48 (± 3) horas después de la dosis en la semana 27/28 en el período 1 y 2 y además 24 (± 3) horas, 72 (±6) horas y 96 (±6) horas después de la dosis en la semana 28 para el período 2.
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tmax = tiempo de concentración plasmática máxima observada
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Dentro de los 15 minutos previos a la dosificación en la semana 1, semana 2, semana 8, semana 16, semana 24, semana 27/28 y 48 (± 3) horas después de la dosis en la semana 27/28 en el período 1 y 2 y además 24 (± 3) horas, 72 (±6) horas y 96 (±6) horas después de la dosis en la semana 28 para el período 2.
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Parámetros PK: Tmax para las concentraciones de C4 del complemento (grupo placebo)
Periodo de tiempo: Dentro de los 15 minutos previos a la dosificación en la semana 1, semana 2, semana 8, semana 16, semana 24, semana 27/28 y 48 (± 3) horas después de la dosis en la semana 27/28 en el período 1 y 2 y además 24 (± 3) horas, 72 (±6) horas y 96 (±6) horas después de la dosis en la semana 28 para el período 2.
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tmax = tiempo de concentración plasmática máxima observada.
Se informaron los datos de los participantes para este resultado.
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Dentro de los 15 minutos previos a la dosificación en la semana 1, semana 2, semana 8, semana 16, semana 24, semana 27/28 y 48 (± 3) horas después de la dosis en la semana 27/28 en el período 1 y 2 y además 24 (± 3) horas, 72 (±6) horas y 96 (±6) horas después de la dosis en la semana 28 para el período 2.
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Evalúe la actividad de la enfermedad según lo medido por el puntaje de actividad del angioedema (AAS) normalizado por mes
Periodo de tiempo: Semanas 1 a 14 para el período de tratamiento 1 y 2
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La actividad de la enfermedad se midió utilizando una puntuación de actividad de angioedema (AAS) de 98 días.
El AAS recopila información de la actividad de la enfermedad en las últimas 24 horas.
Se evalúan los siguientes elementos: experiencia de la hinchazón, gravedad de la hinchazón, momento de la hinchazón, grado de incomodidad debido a la hinchazón, grado en que la hinchazón causó limitaciones en la vida diaria y sensación de estar desfigurado por la hinchazón.
El instrumento utiliza una opción de respuesta binaria para el primer ítem y una escala de respuesta de tres puntos para los 5 ítems siguientes.
El AAS diario fue la suma de los ítems de AAS por día.
Las puntuaciones ASS diarias totales oscilan entre 0 y 15 puntos.
Los valores más altos representan una mayor actividad de la enfermedad.
El AAS de 98 días normalizado por mes para un participante se calcula mediante (la suma de los AAS diarios dentro de un período de tratamiento/la cantidad de días que un sujeto tiene registros de AAS dentro del período de tratamiento)*30.4.
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Semanas 1 a 14 para el período de tratamiento 1 y 2
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Experiencia del participante con la autoadministración: experiencia general con la jeringa
Periodo de tiempo: Semana 14 para el período de tratamiento 1 y 2
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La encuesta de autoadministración con preguntas sobre la experiencia general con la jeringa se evaluó en la semana 14 (visita 28 y 28b).
La visita 28 resume el período de tratamiento 1 del brazo experimental/experimental y los períodos de tratamiento 1 y 2 del brazo experimental/placebo y el brazo experimental/placebo.
La visita 28b resume el período de tratamiento 2 del brazo experimental/experimental.
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Semana 14 para el período de tratamiento 1 y 2
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Experiencia del participante con la autoadministración: cuántas visitas para la confianza con la autoadministración
Periodo de tiempo: Semana 14 para el período de tratamiento 1 y 2
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La encuesta de autoadministración incluye el número de visitas necesarias para que los participantes puedan autoadministrarse el producto en investigación con confianza y todos los participantes puedan autoadministrarse sin supervisión.
La visita 28 resume el período de tratamiento 1 del brazo experimental/experimental y los períodos de tratamiento 1 y 2 del brazo experimental/placebo y el brazo experimental/placebo.
La visita 28b resume el período de tratamiento 2 del brazo experimental/experimental.
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Semana 14 para el período de tratamiento 1 y 2
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Experiencia del participante con la autoadministración: mejor opción a largo plazo y administración preferida
Periodo de tiempo: Semana 14 para el período de tratamiento 1 y 2
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La encuesta de autoadministración incluye el número de visitas necesarias para que los participantes puedan autoadministrarse el producto en investigación con confianza y todos los participantes puedan autoadministrarse sin supervisión.
La visita 28 resume el período de tratamiento 1 del brazo experimental/experimental y los períodos de tratamiento 1 y 2 del brazo experimental/placebo y el brazo experimental/placebo.
La visita 28b resume el período de tratamiento 2 del brazo experimental/experimental.
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Semana 14 para el período de tratamiento 1 y 2
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Cambio medio en las puntuaciones del cuestionario de calidad de vida del angioedema desde el inicio hasta la semana 13
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 13 para el período de tratamiento 1 y 2
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El AE-QoL es un cuestionario sobre la calidad de vida de los pacientes que padecen angioedema recurrente.
Consta de 17 preguntas específicas que están asociadas al trabajo, la actividad física, el tiempo libre, las relaciones sociales y la alimentación.
Cada una de las 17 preguntas tiene una escala de respuesta de cinco puntos que va de 1 (Nunca) a 5 (Muy a menudo).
El AE-QoL consta de 4 dimensiones (funcionamiento = 4 preguntas (qns) fatiga/estado de ánimo = 5 qns, miedos/vergüenza = 6 qns, nutrición = 2 qns) y una puntuación total (las 17 preguntas). Todas las puntuaciones se calcularon mediante utilizando la siguiente fórmula: (Σ elementos - min Σ elementos / max Σ elementos - min Σ elementos) x 100.
Σ ítems=suma de respuestas por participante, min Σ ítems=mínima respuesta posible, max Σ ítems=máxima respuesta posible.
Las puntuaciones van de 0 a 100, y las puntuaciones más altas indican un mayor deterioro.
Cambio absoluto calculado como la puntuación de la visita en la semana 13 menos la puntuación inicial por período.
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Línea de base hasta la semana 13 para el período de tratamiento 1 y 2
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Beard N, Frese M, Smertina E, Mere P, Katelaris C, Mills K. Interventions for the long-term prevention of hereditary angioedema attacks. Cochrane Database Syst Rev. 2022 Nov 3;11(11):CD013403. doi: 10.1002/14651858.CD013403.pub2.
- Lumry WR, Martinez-Saguer I, Yang WH, Bernstein JA, Jacobs J, Moldovan D, Riedl MA, Johnston DT, Li HH, Tang Y, Schranz J, Lu P, Vardi M, Farkas H; SAHARA study group. Fixed-Dose Subcutaneous C1-Inhibitor Liquid for Prophylactic Treatment of C1-INH-HAE: SAHARA Randomized Study. J Allergy Clin Immunol Pract. 2019 May-Jun;7(5):1610-1618.e4. doi: 10.1016/j.jaip.2019.01.021. Epub 2019 Jan 23.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de noviembre de 2015
Finalización primaria (Actual)
24 de julio de 2017
Finalización del estudio (Actual)
24 de julio de 2017
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
20 de octubre de 2015
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de octubre de 2015
Publicado por primera vez (Estimar)
23 de octubre de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
8 de junio de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de mayo de 2021
Última verificación
1 de mayo de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades de la piel
- Síndromes de deficiencia inmunológica
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Hipersensibilidad, Inmediata
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades De La Piel Vasculares
- Hipersensibilidad
- Urticaria
- Enfermedades hereditarias por deficiencia del complemento
- Enfermedades de inmunodeficiencia primaria
- Angioedema
- Angioedemas Hereditarios
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes inactivadores del complemento
- Proteína inhibidora del complemento C1
- Proteínas inactivadoras del complemento C1
- Complemento C1
Otros números de identificación del estudio
- SHP616-300
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Takeda brinda acceso a los datos de participantes individuales anonimizados (IPD) para estudios elegibles para ayudar a los investigadores calificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de intercambio de datos de Takeda está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro luego de la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.
Criterios de acceso compartido de IPD
La IPD de los estudios elegibles se compartirá con investigadores calificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Para las solicitudes aprobadas, los investigadores tendrán acceso a datos anónimos (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables) y con la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
- RSC
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .