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Studie zur Bewertung der klinischen Wirksamkeit und Sicherheit von subkutan verabreichtem C1-Esterase-Inhibitor zur Prävention von Angioödem-Attacken bei Jugendlichen und Erwachsenen mit hereditärem Angioödem

14. Mai 2021 aktualisiert von: Shire

Eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte, partielle Crossover-Studie mit zwei Perioden und drei Sequenzen der Phase 3 zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit der subkutanen Verabreichung von 2000 IE C1-Esterase-Inhibitor [Human] Flüssigkeit zur Injektion zur Vorbeugung von Angioödem-Attacken bei Jugendlichen und Erwachsenen mit hereditärem Angioödem

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit der subkutanen Verabreichung einer flüssigen Formulierung des C1-Esterase-Inhibitors zur Prävention von Angioödem-Attacken bei Jugendlichen und Erwachsenen mit hereditärem Angioödem.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

75

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Mörfelden-Walldorf, Deutschland, 64546
        • Hamophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  • Israel
      • Ramat-Gan, Israel, 52621
        • Chaim Sheba Medical Center
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 325
        • McMaster University Medical Center
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4G2
        • Ottawa Allergy Research Corporation
  • Rumänien
      • Targu Mures, Rumänien, 540072
        • MediQuest Clinical Research Center
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1125
        • Semmelweis Egyetem
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Vereinigte Staaten, 85251
        • Medical Research of Arizona
    • California
      • Santa Monica, California, Vereinigte Staaten, 90404
        • AIRE Medical of Los Angeles
      • Walnut Creek, California, Vereinigte Staaten, 94598
        • Bay Area Allergy
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Vereinigte Staaten, 80112
        • IMMUNOe Research Centers
      • Colorado Springs, Colorado, Vereinigte Staaten, 80907
        • Asthma and Allergy Associates PC
    • Georgia
      • Marietta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30060
        • Atlanta Allergy and Asthma Clinic
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Vereinigte Staaten, 20815
        • Institute for Asthma and Allergy
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63141
        • Washington University
    • New Jersey
      • Fair Lawn, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07410
        • Allergy Asthma and Immunology
      • Iselin, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08830
        • Allergy Treatment Center of New Jersey
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45231
        • Bernstein Clinical Research Center Inc
      • Middleburg Heights, Ohio, Vereinigte Staaten, 44130
        • Clinical Research Solutions
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 74133
        • Allergy Clinic of Tulsa
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75231
        • AARA Research Center
    • Washington
      • Spokane, Washington, Vereinigte Staaten, 99202
        • Premier Clinical Research

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Die maximale Teilnahmedauer beträgt ca. 9 Monate. Die Patienten durchlaufen einen Screening-Zeitraum von bis zu 21 Tagen. Nach dem Screening werden geeignete Patienten nach dem Zufallsprinzip 1 von 3 Behandlungssequenzen zugewiesen. Jeder Patient wird 2 14-wöchigen Behandlungszeiträumen für insgesamt 28 Wochen unterzogen (Behandlungszeitraum 1 und Behandlungszeitraum 2). Nach Abschluss der 2 Behandlungsperioden treten die Patienten in eine 1-monatige Nachbeobachtungsphase ein.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Verhütung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Experimentell/Placebo
Die Probanden werden randomisiert, um in der 1. Behandlungsperiode C1-Esterase-Inhibitoren zu erhalten und dann in der 2. Behandlungsperiode auf Placebo umzustellen.
Arzneimittel: Placebo
Placebo
Arzneimittel: C1-Esterase-Inhibitor [human] Flüssigkeit
C1-Esterase-Hemmer [Mensch] Flüssigkeit subkutan wie angegeben an bestimmten Tagen verabreicht
Experimental: Placebo/Experimentell
Die Probanden werden randomisiert, um in der 1. Behandlungsperiode eine Placebo-Behandlung zu erhalten und dann in der 2. Behandlungsperiode auf C1-Esterase-Inhibitor umgestellt.
Arzneimittel: Placebo
Placebo
Arzneimittel: C1-Esterase-Inhibitor [human] Flüssigkeit
C1-Esterase-Hemmer [Mensch] Flüssigkeit subkutan wie angegeben an bestimmten Tagen verabreicht
Experimental: Experimentell/Experimentell
Die Probanden werden randomisiert und erhalten C1-Esterase-Inhibitor sowohl in der 1. als auch in der 2. Behandlungsperiode
Arzneimittel: C1-Esterase-Inhibitor [human] Flüssigkeit
C1-Esterase-Hemmer [Mensch] Flüssigkeit subkutan wie angegeben an bestimmten Tagen verabreicht

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeitnormalisierte Anzahl von Attacken (NNA) für Teilnehmer während eines Behandlungszeitraums
Zeitfenster: Wochen 1 bis 14 für Behandlungszeitraum 1 und 2
Die Angioödem-Attacken wurden im elektronischen Patiententagebuch erfasst. Der Prüfarzt erstellte für jede Attacke ein separates Angioödem-eCRF, basierend auf der Durchsicht des Patiententagebuchs. Die zeitnormalisierte Anzahl von Angioödem-Attacken wurde als die Anzahl von Attacken pro Monat (dh 30,4 Tage) Exposition ausgedrückt. NNA=30,4 * (Anzahl der Attacken während des Behandlungszeitraums) / (Tage des Behandlungszeitraums).
Wochen 1 bis 14 für Behandlungszeitraum 1 und 2

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der Teilnehmer, die während des experimentellen Injektionsbehandlungszeitraums im Vergleich zum Placebozeitraum eine mindestens 50%ige Reduktion der NNA (normalisierte Anzahl von Angioödemattacken) erreichten.
Zeitfenster: Wochen 1 bis 14 für Behandlungszeitraum 1 und 2
Die Angioödem-Attacken wurden im elektronischen Patiententagebuch erfasst. Der Prüfarzt erstellte für jede Attacke ein separates Angioödem-eCRF, basierend auf der Durchsicht des Patiententagebuchs. Die zeitnormalisierte Anzahl von Attacken wurde als Anzahl der Attacken pro Monat (dh 30,4 Tage) Exposition ausgedrückt. NNA = 30,4 x (Anzahl der Attacken während des Behandlungszeitraums) / (Tage des Behandlungszeitraums).
Wochen 1 bis 14 für Behandlungszeitraum 1 und 2
Zeitnormalisierte Anzahl von Attacken (NNA) für die Teilnehmer während jeder Behandlungsperiode mit Ausnahme der ersten 2 Wochen.
Zeitfenster: Wochen 3 bis 14 für Behandlungszeitraum 1 und 2
Die Angioödem-Attacken wurden im elektronischen Patiententagebuch erfasst. Der Prüfarzt erstellte für jede Attacke ein separates Angioödem-eCRF, basierend auf der Durchsicht des Patiententagebuchs. Die zeitnormalisierte Anzahl von Angioödem-Attacken wurde als die Anzahl von Attacken pro Monat (dh 30,4 Tage) Exposition ausgedrückt. NNA=30,4 * (Anzahl der Attacken während des Behandlungszeitraums) / (Tage des Behandlungszeitraums).
Wochen 3 bis 14 für Behandlungszeitraum 1 und 2
Anteil der Teilnehmer, die während des experimentellen Injektionsbehandlungszeitraums im Vergleich zum Placebo-Zeitraum eine mindestens 50-prozentige Reduktion der NNA (normalisierte Anzahl von Angioödem-Attacken) aufweisen, mit Ausnahme der ersten 2 Wochen jedes Behandlungszeitraums.
Zeitfenster: Wochen 3 bis 14 für Behandlungszeitraum 1 und 2
Die Angioödem-Attacken wurden im elektronischen Patiententagebuch erfasst. Der Prüfarzt erstellte für jede Attacke ein separates Angioödem-eCRF, basierend auf der Durchsicht des Patiententagebuchs. Die zeitnormalisierte Anzahl von Attacken wurde als Anzahl der Attacken pro Monat (dh 30,4 Tage) Exposition ausgedrückt. NNA = 30,4 x (Anzahl der Attacken während des Behandlungszeitraums) / (Tage des Behandlungszeitraums).
Wochen 3 bis 14 für Behandlungszeitraum 1 und 2
Anteil der Teilnehmer, die eine mindestens 50-prozentige Reduktion der NNA (normalisierte Anzahl von Angioödem-Attacken) während des Zeitraums der experimentellen Injektionsbehandlung im Vergleich zur Bewertung vor der Behandlung aufweisen.
Zeitfenster: Wochen 1 bis 14 für Behandlungszeitraum 1 und 2
Die Angioödem-Attacken wurden im elektronischen Patiententagebuch erfasst. Der Prüfarzt erstellte für jede Attacke ein separates Angioödem-eCRF, basierend auf der Durchsicht des Patiententagebuchs. Die zeitnormalisierte Anzahl von Attacken wurde als Anzahl der Attacken pro Monat (dh 30,4 Tage) Exposition ausgedrückt. NNA = 30,4 x (Anzahl der Attacken während des Behandlungszeitraums) / (Tage des Behandlungszeitraums).
Wochen 1 bis 14 für Behandlungszeitraum 1 und 2
Kumulative Angriffsschwere
Zeitfenster: Wochen 1 bis 14 für Behandlungszeitraum 1 und 2
Die Schwere des Zeichens/Symptoms des Angioödem-Anfalls wurde wie folgt charakterisiert: Keine: kein Symptom; Leicht: auffälliges Symptom, das vom Teilnehmer jedoch leicht toleriert wird und die Routineaktivitäten nicht beeinträchtigt; Mäßig: Das Symptom beeinträchtigte die Fähigkeit des Teilnehmers, die Schule zu besuchen oder am Familienleben und an sozialen/Freizeitaktivitäten teilzunehmen; Schwerwiegend: Das Symptom schränkte die Fähigkeit des Teilnehmers, die Schule zu besuchen oder am Familienleben und an sozialen/Freizeitaktivitäten teilzunehmen, erheblich ein. Der Symptomschwerewert wurde als Leicht = 1, Mittel = 2 und Schwer = 3 zugeordnet. Der kumulative Anfallschwerewert war die Summe der maximalen Symptomschwerewerte, die für jeden Angioödemanfall in einem Behandlungszeitraum aufgezeichnet wurden. Hier wurde der pro Monat normalisierte kumulative Wert für die Schwere der Anfälle [(Rohwert/Anzahl der Teilnahmetage in diesem Behandlungszeitraum)*30,4] angegeben. Der pro Monat normalisierte kumulative Schweregrad der Attacke lag im Bereich von 0 bis 19,83, und höhere Werte stehen für schlimmere Symptome.
Wochen 1 bis 14 für Behandlungszeitraum 1 und 2
Anzahl der angriffsfreien Tage
Zeitfenster: Wochen 1 bis 14 für Behandlungszeitraum 1 und 2
Angriffsfreie Tage wurden pro Monat normalisiert.
Wochen 1 bis 14 für Behandlungszeitraum 1 und 2
Anzahl der Angioödem-Attacken, die eine akute Behandlung erfordern
Zeitfenster: Wochen 1 bis 14 für Behandlungszeitraum 1 und 2
Angioödem-Attacken wurden pro Monat normalisiert.
Wochen 1 bis 14 für Behandlungszeitraum 1 und 2
Reaktion auf Icatibant bei Verabreichung für einen akuten Angriff
Zeitfenster: Wochen 1 bis 14 für Behandlungszeitraum 1 und 2
Die Anzahl der Attacken des akuten hereditären Angioödems, die Icatibant als Akuttherapie erforderten, wird durch die Anzahl der Icatibant-Injektionen dargestellt.
Wochen 1 bis 14 für Behandlungszeitraum 1 und 2
Anzahl der Patienten mit unerwünschten Ereignissen (AEs)
Zeitfenster: Wochen 1 bis 14 für Behandlungszeitraum 1 und 2
Behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAE) wurden nach der zuletzt durchgeführten Behandlung gezählt, als das Ereignis auftrat. Die Teilnehmer wurden einmal pro Kategorie pro Behandlung gezählt.
Wochen 1 bis 14 für Behandlungszeitraum 1 und 2
Anzahl der Teilnehmer mit Reaktionen an der Injektionsstelle
Zeitfenster: Wochen 1 bis 14 für Behandlungszeitraum 1 und 2
Reaktionen an der Injektionsstelle (Erythem, Schwellung, Hautschmerz, Brennen, Juckreiz/Juckreiz, Wärmegefühl) wurden auf einer dafür vorgesehenen eCRF-Seite vom Personal vor Ort aufgezeichnet, das die lokale Reaktion 1 Stunde lang nach der IP-Verabreichung fünfmal während jeder Behandlungsperiode überwachte.
Wochen 1 bis 14 für Behandlungszeitraum 1 und 2
Anzahl der Patienten mit positiven Anti-C1-INH-Antikörpern
Zeitfenster: Wochen 1 bis 14 für Behandlungszeitraum 1 und 2
Anti-C1-INH-Antikörper wurden während der Studienzeit gemessen.
Wochen 1 bis 14 für Behandlungszeitraum 1 und 2
PK-Parameter: AUC (0-96) und AUC (0-t) für funktionelle C1-INH-Bindungsaktivität
Zeitfenster: Innerhalb von 15 Minuten vor der Verabreichung in Woche 1, Woche 2, Woche 8, Woche 16, Woche 24, Woche 27/28 und 48 (± 3) Stunden nach der Verabreichung in Woche 27/28 in Periode 1 und 2. Zusätzlich 24 (± 3) Stunden, 72 (±6) Stunden und 96 (±6) Stunden nach der Einnahme in Woche 28 für Periode 2.
AUC(0-96) = Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt Null bis zur letzten messbaren Konzentration; AUC(0-t) = Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt Null extrapoliert bis zum Ende des Dosierungsintervalls tau, wobei tau etwa 84 Stunden (d. h. Durchschnitt alle 3 oder 4 Tage) AUC(0-96 ) = AUC(0-tau).
Innerhalb von 15 Minuten vor der Verabreichung in Woche 1, Woche 2, Woche 8, Woche 16, Woche 24, Woche 27/28 und 48 (± 3) Stunden nach der Verabreichung in Woche 27/28 in Periode 1 und 2. Zusätzlich 24 (± 3) Stunden, 72 (±6) Stunden und 96 (±6) Stunden nach der Einnahme in Woche 28 für Periode 2.
PK-Parameter: AUC (0-96) und AUC (0-t) für C1-INH-Antigenkonzentrationen
Zeitfenster: Innerhalb von 15 Minuten vor der Verabreichung in Woche 1, Woche 2, Woche 8, Woche 16, Woche 24, Woche 27/28 und 48 (± 3) Stunden nach der Verabreichung in Woche 27/28 in Periode 1 und 2. Zusätzlich 24 (± 3) Stunden, 72 (±6) Stunden und 96 (±6) Stunden nach der Einnahme in Woche 28 für Periode 2.
AUC(0-96) = Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt Null bis zur letzten messbaren Konzentration; AUC(0-t) = Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt Null extrapoliert bis zum Ende des Dosierungsintervalls tau, wobei tau etwa 84 Stunden (d. h. Durchschnitt alle 3 oder 4 Tage) AUC(0-96 ) = AUC(0-tau).
Innerhalb von 15 Minuten vor der Verabreichung in Woche 1, Woche 2, Woche 8, Woche 16, Woche 24, Woche 27/28 und 48 (± 3) Stunden nach der Verabreichung in Woche 27/28 in Periode 1 und 2. Zusätzlich 24 (± 3) Stunden, 72 (±6) Stunden und 96 (±6) Stunden nach der Einnahme in Woche 28 für Periode 2.
PK-Parameter: AUC (0-96) und AUC (0-t) für Komplement-C4-Konzentrationen (Behandlung C1 INH)
Zeitfenster: Innerhalb von 15 Minuten vor der Verabreichung in Woche 1, Woche 2, Woche 8, Woche 16, Woche 24, Woche 27/28 und 48 (± 3) Stunden nach der Verabreichung in Woche 27/28 in Periode 1 und 2. Zusätzlich 24 (± 3) Stunden, 72 (±6) Stunden und 96 (±6) Stunden nach der Einnahme in Woche 28 für Periode 2.
AUC(0-96) = Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt Null bis zur letzten messbaren Konzentration; AUC(0-t) = Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt Null extrapoliert bis zum Ende des Dosierungsintervalls tau, wobei tau etwa 84 Stunden (d. h. Durchschnitt alle 3 oder 4 Tage) AUC(0-96 ) = AUC(0-tau).
Innerhalb von 15 Minuten vor der Verabreichung in Woche 1, Woche 2, Woche 8, Woche 16, Woche 24, Woche 27/28 und 48 (± 3) Stunden nach der Verabreichung in Woche 27/28 in Periode 1 und 2. Zusätzlich 24 (± 3) Stunden, 72 (±6) Stunden und 96 (±6) Stunden nach der Einnahme in Woche 28 für Periode 2.
PK-Parameter: AUC (0-96) und AUC (0-t) für Komplement-C4-Konzentrationen (Behandlungs-Placebo)
Zeitfenster: Innerhalb von 15 Minuten vor der Verabreichung in Woche 1, Woche 2, Woche 8, Woche 16, Woche 24, Woche 27/28 und 48 (± 3) Stunden nach der Verabreichung in Woche 27/28 in Periode 1 und 2. Zusätzlich 24 (± 3) Stunden, 72 (±6) Stunden und 96 (±6) Stunden nach der Einnahme in Woche 28 für Periode 2.
AUC(0-96) = Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt Null bis zur letzten messbaren Konzentration; AUC(0-t) = Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt Null extrapoliert bis zum Ende des Dosierungsintervalls tau, wobei tau etwa 84 Stunden (d. h. Durchschnitt alle 3 oder 4 Tage) AUC(0-96 ) = AUC(0-tau). Für dieses Ergebnis wurden teilnehmerbezogene Daten berichtet.
Innerhalb von 15 Minuten vor der Verabreichung in Woche 1, Woche 2, Woche 8, Woche 16, Woche 24, Woche 27/28 und 48 (± 3) Stunden nach der Verabreichung in Woche 27/28 in Periode 1 und 2. Zusätzlich 24 (± 3) Stunden, 72 (±6) Stunden und 96 (±6) Stunden nach der Einnahme in Woche 28 für Periode 2.
PK-Parameter: Cmax und Cmin für funktionelle C1-INH-Bindungsaktivität
Zeitfenster: Innerhalb von 15 min vor der Einnahme in Woche 1, Woche 2, Woche 8, Woche 16, Woche 24, Woche 27/28 und 48 (± 3) Stunden nach der Einnahme in Woche 27/28 in Periode 1 und 2 und zusätzlich 24 (± 3) Stunden, 72 (±6) Stunden und 96 (±6) Stunden nach der Einnahme in Woche 28 für Periode 2.
Cmax = maximal beobachtete Plasmakonzentration und Cmin = minimal beobachtete Plasmakonzentration
Innerhalb von 15 min vor der Einnahme in Woche 1, Woche 2, Woche 8, Woche 16, Woche 24, Woche 27/28 und 48 (± 3) Stunden nach der Einnahme in Woche 27/28 in Periode 1 und 2 und zusätzlich 24 (± 3) Stunden, 72 (±6) Stunden und 96 (±6) Stunden nach der Einnahme in Woche 28 für Periode 2.
PK-Parameter: Cmax und Cmin für C1-INH-Antigenkonzentrationen
Zeitfenster: Innerhalb von 15 min vor der Einnahme in Woche 1, Woche 2, Woche 8, Woche 16, Woche 24, Woche 27/28 und 48 (± 3) Stunden nach der Einnahme in Woche 27/28 in Periode 1 und 2 und zusätzlich 24 (± 3) Stunden, 72 (±6) Stunden und 96 (±6) Stunden nach der Einnahme in Woche 28 für Periode 2
Cmax = maximal beobachtete Plasmakonzentration und Cmin = minimal beobachtete Plasmakonzentration
Innerhalb von 15 min vor der Einnahme in Woche 1, Woche 2, Woche 8, Woche 16, Woche 24, Woche 27/28 und 48 (± 3) Stunden nach der Einnahme in Woche 27/28 in Periode 1 und 2 und zusätzlich 24 (± 3) Stunden, 72 (±6) Stunden und 96 (±6) Stunden nach der Einnahme in Woche 28 für Periode 2
PK-Parameter: Cmax und Cmin für Komplement-C4-Konzentrationen (Behandlung C1 INH)
Zeitfenster: Innerhalb von 15 min vor der Einnahme in Woche 1, Woche 2, Woche 8, Woche 16, Woche 24, Woche 27/28 und 48 (± 3) Stunden nach der Einnahme in Woche 27/28 in Periode 1 und 2 und zusätzlich 24 (± 3) Stunden, 72 (±6) Stunden und 96 (±6) Stunden nach der Einnahme in Woche 28 für Periode 2.
Cmax = maximal beobachtete Plasmakonzentration und Cmin = minimal beobachtete Plasmakonzentration
Innerhalb von 15 min vor der Einnahme in Woche 1, Woche 2, Woche 8, Woche 16, Woche 24, Woche 27/28 und 48 (± 3) Stunden nach der Einnahme in Woche 27/28 in Periode 1 und 2 und zusätzlich 24 (± 3) Stunden, 72 (±6) Stunden und 96 (±6) Stunden nach der Einnahme in Woche 28 für Periode 2.
PK-Parameter: Cmax und Cmin für Komplement-C4-Konzentrationen (Behandlungsplacebo)
Zeitfenster: Innerhalb von 15 min vor der Einnahme in Woche 1, Woche 2, Woche 8, Woche 16, Woche 24, Woche 27/28 und 48 (± 3) Stunden nach der Einnahme in Woche 27/28 in Periode 1 und 2 und zusätzlich 24 (± 3) Stunden, 72 (±6) Stunden und 96 (±6) Stunden nach der Einnahme in Woche 28 für Periode 2.
Cmax = maximal beobachtete Plasmakonzentration und Cmin = minimal beobachtete Plasmakonzentration. Für dieses Ergebnis wurden teilnehmerbezogene Daten berichtet.
Innerhalb von 15 min vor der Einnahme in Woche 1, Woche 2, Woche 8, Woche 16, Woche 24, Woche 27/28 und 48 (± 3) Stunden nach der Einnahme in Woche 27/28 in Periode 1 und 2 und zusätzlich 24 (± 3) Stunden, 72 (±6) Stunden und 96 (±6) Stunden nach der Einnahme in Woche 28 für Periode 2.
PK-Parameter: Tmax
Zeitfenster: Innerhalb von 15 min vor der Einnahme in Woche 1, Woche 2, Woche 8, Woche 16, Woche 24, Woche 27/28 und 48 (± 3) Stunden nach der Einnahme in Woche 27/28 in Periode 1 und 2 und zusätzlich 24 (± 3) Stunden, 72 (±6) Stunden und 96 (±6) Stunden nach der Einnahme in Woche 28 für Periode 2.
tmax = Zeitpunkt der maximal beobachteten Plasmakonzentration
Innerhalb von 15 min vor der Einnahme in Woche 1, Woche 2, Woche 8, Woche 16, Woche 24, Woche 27/28 und 48 (± 3) Stunden nach der Einnahme in Woche 27/28 in Periode 1 und 2 und zusätzlich 24 (± 3) Stunden, 72 (±6) Stunden und 96 (±6) Stunden nach der Einnahme in Woche 28 für Periode 2.
PK-Parameter: Tmax für Komplement-C4-Konzentrationen (Placebo-Gruppe)
Zeitfenster: Innerhalb von 15 min vor der Einnahme in Woche 1, Woche 2, Woche 8, Woche 16, Woche 24, Woche 27/28 und 48 (± 3) Stunden nach der Einnahme in Woche 27/28 in Periode 1 und 2 und zusätzlich 24 (± 3) Stunden, 72 (±6) Stunden und 96 (±6) Stunden nach der Einnahme in Woche 28 für Periode 2.
tmax = Zeitpunkt der maximal beobachteten Plasmakonzentration. Für dieses Ergebnis wurden teilnehmerbezogene Daten berichtet.
Innerhalb von 15 min vor der Einnahme in Woche 1, Woche 2, Woche 8, Woche 16, Woche 24, Woche 27/28 und 48 (± 3) Stunden nach der Einnahme in Woche 27/28 in Periode 1 und 2 und zusätzlich 24 (± 3) Stunden, 72 (±6) Stunden und 96 (±6) Stunden nach der Einnahme in Woche 28 für Periode 2.
Bewerten Sie die Krankheitsaktivität, gemessen anhand des monatlich normalisierten Angioödem-Aktivitäts-Scores (AAS).
Zeitfenster: Wochen 1 bis 14 für Behandlungszeitraum 1 und 2
Die Krankheitsaktivität wurde anhand eines 98-Tage-Angioödem-Aktivitäts-Scores (AAS) gemessen. Das AAS sammelt Informationen über die Krankheitsaktivität in den letzten 24 Stunden. Bewertet werden: Schwellungserfahrung, Schweregrad der Schwellung, Zeitpunkt der Schwellung, Ausmaß der Beschwerden aufgrund der Schwellung, Ausmaß der durch die Schwellung verursachten Einschränkungen im täglichen Leben und Gefühl der Entstellung durch die Schwellung. Das Instrument verwendet eine binäre Antwortoption für das erste Item und eine Drei-Punkte-Antwortskala für die 5 folgenden Items. Die tägliche AAS war die Summe der AAS-Items pro Tag. Die täglichen ASS-Gesamtergebnisse liegen zwischen 0 und 15 Punkten. Höhere Werte stehen für eine höhere Krankheitsaktivität. Die normalisierte 98-Tage-AAS pro Monat für einen Teilnehmer wird berechnet durch (die Summe der täglichen AAS innerhalb eines Behandlungszeitraums/die Anzahl der Tage, an denen ein Proband AAS-Aufzeichnungen innerhalb des Behandlungszeitraums hat)*30.4.
Wochen 1 bis 14 für Behandlungszeitraum 1 und 2
Teilnehmererfahrung mit Selbstverabreichung: Gesamterfahrung mit der Spritze
Zeitfenster: Woche 14 für Behandlungsperiode 1 und 2
Die Umfrage zur Selbstverabreichung mit Fragen zur Gesamterfahrung mit der Spritze wurde in Woche 14 (Besuch 28 und 28b) ausgewertet. Visite 28 fasst den Behandlungszeitraum 1 des experimentellen/experimentellen Arms und die Behandlungszeiträume 1 und 2 des experimentellen/Placebo-Arms und den Placebo/experimentellen Arm zusammen. Besuch 28b fasst Behandlungszeitraum 2 des experimentellen/experimentellen Arms zusammen.
Woche 14 für Behandlungsperiode 1 und 2
Teilnehmererfahrung mit Selbstverwaltung: Wie viele Besuche für Vertrauen in die Selbstverwaltung
Zeitfenster: Woche 14 für Behandlungsperiode 1 und 2
Die Umfrage zur Selbstverabreichung umfasst die Anzahl der Besuche, die erforderlich sind, damit die Teilnehmer das Prüfprodukt selbstbewusst selbst verabreichen können und alle Teilnehmer sich ohne Aufsicht selbst verabreichen könnten. Visite 28 fasst den Behandlungszeitraum 1 des experimentellen/experimentellen Arms und die Behandlungszeiträume 1 und 2 des experimentellen/Placebo-Arms und den Placebo/experimentellen Arm zusammen. Besuch 28b fasst Behandlungszeitraum 2 des experimentellen/experimentellen Arms zusammen.
Woche 14 für Behandlungsperiode 1 und 2
Teilnehmererfahrung mit Selbstverwaltung: Bessere langfristige Option und bevorzugte Verwaltung
Zeitfenster: Woche 14 für Behandlungsperiode 1 und 2
Die Umfrage zur Selbstverabreichung umfasst die Anzahl der Besuche, die erforderlich sind, damit die Teilnehmer das Prüfprodukt selbstbewusst selbst verabreichen können und alle Teilnehmer sich ohne Aufsicht selbst verabreichen könnten. Visite 28 fasst den Behandlungszeitraum 1 des experimentellen/experimentellen Arms und die Behandlungszeiträume 1 und 2 des experimentellen/Placebo-Arms und den Placebo/experimentellen Arm zusammen. Besuch 28b fasst Behandlungszeitraum 2 des experimentellen/experimentellen Arms zusammen.
Woche 14 für Behandlungsperiode 1 und 2
Mittlere Veränderung der Punktzahlen im Angioödem-Fragebogen zur Lebensqualität von der Baseline bis Woche 13
Zeitfenster: Baseline bis Woche 13 für Behandlungsperiode 1 und 2
Der AE-QoL ist ein Fragebogen zur Lebensqualität von Patienten mit rezidivierendem Angioödem. Es besteht aus 17 spezifischen Fragen, die mit Arbeit, körperlicher Aktivität, Freizeit, sozialen Beziehungen und Essen in Verbindung stehen. Jede der 17 Fragen hat eine fünfstufige Antwortskala von 1 (nie) bis 5 (sehr oft). Die AE-QoL besteht aus 4 Dimensionen (Funktionsfähigkeit=4 Fragen(qns), Müdigkeit/Stimmung=5 qns, Ängste/Scham=6 qns, Ernährung=2 qns) und einem Gesamtscore (alle 17 Fragen). Alle Scores wurden von berechnet unter Verwendung der folgenden Formel: (Σ Artikel - min. Σ Artikel / max. Σ Artikel - min. Σ Artikel) x 100. Σ Items = Summe der Antworten der Teilnehmer, min Σ Items = minimal mögliche Antwort, max Σ Items = maximal mögliche Antwort. Die Werte reichen von 0 bis 100, wobei höhere Werte eine stärkere Beeinträchtigung anzeigen. Absolute Veränderung berechnet als Visit-Score in Woche 13 minus Score zu Studienbeginn pro Periode.
Baseline bis Woche 13 für Behandlungsperiode 1 und 2

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

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Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. November 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

24. Juli 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

24. Juli 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. Oktober 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. Oktober 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

23. Oktober 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. Juni 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. Mai 2021

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SHP616-300

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Takeda bietet Zugang zu den de-identifizierten individuellen Teilnehmerdaten (IPD) für geeignete Studien, um qualifizierte Forscher bei der Verfolgung legitimer wissenschaftlicher Ziele zu unterstützen (Takedas Verpflichtung zur gemeinsamen Nutzung von Daten ist verfügbar unter https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Diese IPDs werden in einer sicheren Forschungsumgebung nach Genehmigung einer Anfrage zur gemeinsamen Nutzung von Daten und gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten bereitgestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD aus förderfähigen Studien werden mit qualifizierten Forschern gemäß den Kriterien und dem Verfahren geteilt, die auf https://vivli.org/ourmember/takeda/ beschrieben sind. Bei genehmigten Anfragen erhalten die Forscher Zugang zu anonymisierten Daten (um die Privatsphäre der Patienten gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu respektieren) und zu Informationen, die zur Erreichung der Forschungsziele gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten erforderlich sind.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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