Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse til evaluering af den kliniske effektivitet og sikkerhed af subkutant administreret C1-esterasehæmmer til forebyggelse af angioødemanfald hos unge og voksne med arvelig angioødem

14. maj 2021 opdateret af: Shire

Et fase 3, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, to-perioders, tre-sekvens, delvis overkrydsningsstudie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden ved subkutan administration af 2000 IE C1 Esterase-hæmmer [human] væske til injektion til forebyggelse af angioødem-anfald hos unge og voksne med arvelig angioødem

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​subkutan administration af en flydende formulering af C1-esterasehæmmer til forebyggelse af angioødem-anfald hos unge og voksne personer med arvelig angioødem.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

75

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 325
        • McMaster University Medical Center
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4G2
        • Ottawa Allergy Research Corporation
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85251
        • Medical Research of Arizona
    • California
      • Santa Monica, California, Forenede Stater, 90404
        • AIRE Medical of Los Angeles
      • Walnut Creek, California, Forenede Stater, 94598
        • Bay Area Allergy
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Forenede Stater, 80112
        • IMMUNOe Research Centers
      • Colorado Springs, Colorado, Forenede Stater, 80907
        • Asthma and Allergy Associates PC
    • Georgia
      • Marietta, Georgia, Forenede Stater, 30060
        • Atlanta Allergy and Asthma Clinic
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Forenede Stater, 20815
        • Institute for Asthma and Allergy
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63141
        • Washington University
    • New Jersey
      • Fair Lawn, New Jersey, Forenede Stater, 07410
        • Allergy Asthma and Immunology
      • Iselin, New Jersey, Forenede Stater, 08830
        • Allergy Treatment Center of New Jersey
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45231
        • Bernstein Clinical Research Center Inc
      • Middleburg Heights, Ohio, Forenede Stater, 44130
        • Clinical Research Solutions
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Forenede Stater, 74133
        • Allergy Clinic of Tulsa
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • AARA Research Center
    • Washington
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99202
        • Premier Clinical Research
  • Israel
      • Ramat-Gan, Israel, 52621
        • Chaim Sheba Medical Center
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Rumænien
      • Targu Mures, Rumænien, 540072
        • MediQuest Clinical Research Center
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Tyskland
      • Mörfelden-Walldorf, Tyskland, 64546
        • Hamophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1125
        • Semmelweis Egyetem

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Den maksimale varighed af deltagelse er cirka 9 måneder. Patienterne vil gennemføre en screeningsperiode på op til 21 dage. Efter screening vil kvalificerede patienter blive tilfældigt tildelt 1 ud af 3 behandlingssekvenser. Hver patient vil gennemgå 2 14-ugers behandlingsperioder i i alt 28 uger (Behandlingsperiode 1 og Behandlingsperiode 2). Efter at have afsluttet de 2 behandlingsperioder vil patienterne gå ind i en 1-måneds opfølgningsperiode.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Eksperimentel/Placebo
Forsøgspersoner vil blive randomiseret til at modtage C1 esterasehæmmer i den 1. behandlingsperiode og derefter skifte til placebo i den 2. behandlingsperiode.
Medicin: Placebo
Placebo
Medicin: C1-esterasehæmmer [human] væske
C1 Esterasehæmmer [Human] Væske indgivet subkutant som specificeret på specificerede dage
Eksperimentel: Placebo/eksperimentel
Forsøgspersoner vil blive randomiseret til at modtage placebobehandling i den 1. behandlingsperiode og derefter skifte til at modtage C1 Esterase-hæmmer i 2. behandlingsperiode.
Medicin: Placebo
Placebo
Medicin: C1-esterasehæmmer [human] væske
C1 Esterasehæmmer [Human] Væske indgivet subkutant som specificeret på specificerede dage
Eksperimentel: Eksperimentel/ Eksperimentel
Forsøgspersoner vil blive randomiseret og modtage C1 Esterase-hæmmer i både 1. såvel som 2. behandlingsperiode
Medicin: C1-esterasehæmmer [human] væske
C1 Esterasehæmmer [Human] Væske indgivet subkutant som specificeret på specificerede dage

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tidsnormaliseret antal angreb (NNA) for deltagere i en behandlingsperiode
Tidsramme: Uge 1 til 14 for behandlingsperiode 1 og 2
Angioødem-anfaldene blev registreret i den elektroniske patientdagbog. Undersøgeren gennemførte en separat angioødem eCRF for hvert angreb baseret på gennemgangen af ​​patientens dagbog. Tidsnormaliseret antal angioødemanfald blev udtrykt som antallet af anfald pr. måned (dvs. 30,4 dage) eksponering. NNA=30,4 * (antal anfald i behandlingsperioden) / (dage i behandlingsperioden).
Uge 1 til 14 for behandlingsperiode 1 og 2

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af deltagere, der møder mindst 50 % reduktion i NNA (normaliseret antal angioødem-anfald) i løbet af den eksperimentelle injektionsbehandlingsperiode i forhold til placeboperioden.
Tidsramme: Uge 1 til 14 for behandlingsperiode 1 og 2
Angioødem-anfaldene blev registreret i den elektroniske patientdagbog. Undersøgeren gennemførte en separat angioødem eCRF for hvert angreb baseret på gennemgangen af ​​patientens dagbog. Tidsnormaliseret antal angreb blev udtrykt som antallet af angreb pr. måned (dvs. 30,4 dage) eksponering. NNA = 30,4 x (antal anfald i behandlingsperioden) / (dage i behandlingsperioden).
Uge 1 til 14 for behandlingsperiode 1 og 2
Tidsnormaliseret antal angreb (NNA) for deltagere under hver behandlingsperiode eksklusive de første 2 uger.
Tidsramme: Uge 3 til 14 for behandlingsperiode 1 og 2
Angioødem-anfaldene blev registreret i den elektroniske patientdagbog. Undersøgeren gennemførte en separat angioødem eCRF for hvert angreb baseret på gennemgangen af ​​patientens dagbog. Tidsnormaliseret antal angioødemanfald blev udtrykt som antallet af anfald pr. måned (dvs. 30,4 dage) eksponering. NNA=30,4 * (antal anfald i behandlingsperioden) / (dage i behandlingsperioden).
Uge 3 til 14 for behandlingsperiode 1 og 2
Andel af deltagere, der møder mindst en 50 % reduktion i NNA (normaliseret antal angioødemanfald) i løbet af den eksperimentelle injektionsbehandlingsperiode i forhold til placeboperioden, eksklusive de første 2 uger af hver behandlingsperiode.
Tidsramme: Uge 3 til 14 for behandlingsperiode 1 og 2
Angioødem-anfaldene blev registreret i den elektroniske patientdagbog. Undersøgeren gennemførte en separat angioødem eCRF for hvert angreb baseret på gennemgangen af ​​patientens dagbog. Tidsnormaliseret antal angreb blev udtrykt som antallet af angreb pr. måned (dvs. 30,4 dage) eksponering. NNA = 30,4 x (antal anfald i behandlingsperioden) / (dage i behandlingsperioden).
Uge 3 til 14 for behandlingsperiode 1 og 2
Andel af deltagere, der møder mindst 50 % reduktion i NNA (normaliseret antal angioødemanfald) i løbet af den eksperimentelle injektionsbehandlingsperiode i forhold til vurderingen før behandling.
Tidsramme: Uge 1 til 14 for behandlingsperiode 1 og 2
Angioødem-anfaldene blev registreret i den elektroniske patientdagbog. Undersøgeren gennemførte en separat angioødem eCRF for hvert angreb baseret på gennemgangen af ​​patientens dagbog. Tidsnormaliseret antal angreb blev udtrykt som antallet af angreb pr. måned (dvs. 30,4 dage) eksponering. NNA = 30,4 x (antal anfald i behandlingsperioden) / (dage i behandlingsperioden).
Uge 1 til 14 for behandlingsperiode 1 og 2
Kumulativ angrebssværhed
Tidsramme: Uge 1 til 14 for behandlingsperiode 1 og 2
Sværhedsgraden af ​​angioødemanfaldstegn/-symptom blev karakteriseret som Ingen: intet symptom; Mild: mærkbar symptom, men let tolereret af deltageren og forstyrrede ikke rutineaktiviteter; Moderat: symptom forstyrret deltagerens evne til at gå i skole eller deltage i familieliv og sociale/rekreative aktiviteter; Alvorlig: symptom begrænsede i væsentlig grad deltagerens mulighed for at gå i skole eller deltage i familieliv og sociale/rekreative aktiviteter. Symptomsværhedsscore blev tildelt som Mild = 1, Moderat = 2 og Svær = 3. Kumulativ angrebssværhedsscore var summen af ​​de maksimale symptomsværhedsscore registreret for hvert angioødemanfald i en behandlingsperiode. Kumulativ angrebssværhedsgrad normaliseret pr. måned [(rå score/antal dages deltagelse i den behandlingsperiode)*30,4] blev rapporteret her. Kumulativ angrebssværhedsgrad normaliseret pr. måned varierede fra 0 til 19,83, og højere score repræsenterer værre symptomer.
Uge 1 til 14 for behandlingsperiode 1 og 2
Antal angrebsfrie dage
Tidsramme: Uge 1 til 14 for behandlingsperiode 1 og 2
Angrebsfrie dage blev normaliseret pr. måned.
Uge 1 til 14 for behandlingsperiode 1 og 2
Antal angioødemanfald, der kræver akut behandling
Tidsramme: Uge 1 til 14 for behandlingsperiode 1 og 2
Angioødem-anfald blev normaliseret pr. måned.
Uge 1 til 14 for behandlingsperiode 1 og 2
Reaktion på Icatibant, når det administreres til et akut angreb
Tidsramme: Uge 1 til 14 for behandlingsperiode 1 og 2
Antallet af akutte arvelige angioødemanfald, der krævede Icatibant som akut behandling, præsenteres ved antallet af Icatibant-injektioner.
Uge 1 til 14 for behandlingsperiode 1 og 2
Antal patienter med bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: Uge 1 til 14 for behandlingsperiode 1 og 2
Behandlings-emergent adverse events (TEAE) blev talt med den behandling, der senest blev taget, da hændelsen indtraf. Deltagerne blev talt én gang pr. kategori pr. behandling.
Uge 1 til 14 for behandlingsperiode 1 og 2
Antal deltagere med reaktioner på injektionsstedet
Tidsramme: Uge 1 til 14 for behandlingsperiode 1 og 2
Reaktioner på injektionsstedet (erytem, ​​hævelse, kutan smerte, brændende fornemmelse, kløe/pruritus, varm fornemmelse) blev registreret på en udpeget eCRF-side af personalet på stedet, som overvågede den lokale reaktion i 1 time efter IP-administration 5 gange i hver behandlingsperiode.
Uge 1 til 14 for behandlingsperiode 1 og 2
Antal patienter med positive anti-C1 INH-antistoffer
Tidsramme: Uge 1 til 14 for behandlingsperiode 1 og 2
Anti-C1 INH-antistoffer blev målt under undersøgelsestiden.
Uge 1 til 14 for behandlingsperiode 1 og 2
PK-parametre: AUC (0-96) og AUC (0-t) for funktionel C1 INH-bindingsaktivitet
Tidsramme: Inden for 15 min forudgående dosering i uge 1, uge ​​2, uge ​​8, uge ​​16, uge ​​24, uge ​​27/28 og 48 (± 3) timer efter dosis i uge 27/28 i periode 1 og 2. Derudover 24 (± 3) timer efter dosis i uge 27/28. 3) timer, 72 (±6) timer og 96 (±6) timer efter dosis i uge 28 for periode 2.
AUC(0-96)=areal under plasmakoncentration-tid-kurven fra tid nul til sidste målbare koncentration; AUC(0-t)=areal under plasmakoncentration-tidskurven fra tidspunkt nul ekstrapoleret til slutningen af ​​doseringsintervallet tau, hvor tau er ca. 84 timer (dvs. gennemsnit af hver 3. eller 4. dag) AUC(0-96) ) = AUC(0-tau).
Inden for 15 min forudgående dosering i uge 1, uge ​​2, uge ​​8, uge ​​16, uge ​​24, uge ​​27/28 og 48 (± 3) timer efter dosis i uge 27/28 i periode 1 og 2. Derudover 24 (± 3) timer efter dosis i uge 27/28. 3) timer, 72 (±6) timer og 96 (±6) timer efter dosis i uge 28 for periode 2.
PK-parametre: AUC (0-96) og AUC (0-t) for C1 INH-antigenkoncentrationer
Tidsramme: Inden for 15 min forudgående dosering i uge 1, uge ​​2, uge ​​8, uge ​​16, uge ​​24, uge ​​27/28 og 48 (± 3) timer efter dosis i uge 27/28 i periode 1 og 2. Derudover 24 (± 3) timer efter dosis i uge 27/28. 3) timer, 72 (±6) timer og 96 (±6) timer efter dosis i uge 28 for periode 2.
AUC(0-96)=areal under plasmakoncentration-tid-kurven fra tid nul til sidste målbare koncentration; AUC(0-t)=areal under plasmakoncentration-tidskurven fra tidspunkt nul ekstrapoleret til slutningen af ​​doseringsintervallet tau, hvor tau er ca. 84 timer (dvs. gennemsnit af hver 3. eller 4. dag) AUC(0-96) ) = AUC(0-tau).
Inden for 15 min forudgående dosering i uge 1, uge ​​2, uge ​​8, uge ​​16, uge ​​24, uge ​​27/28 og 48 (± 3) timer efter dosis i uge 27/28 i periode 1 og 2. Derudover 24 (± 3) timer efter dosis i uge 27/28. 3) timer, 72 (±6) timer og 96 (±6) timer efter dosis i uge 28 for periode 2.
PK-parametre: AUC (0-96) og AUC (0-t) for komplement C4-koncentrationer (behandling C1 INH)
Tidsramme: Inden for 15 min forudgående dosering i uge 1, uge ​​2, uge ​​8, uge ​​16, uge ​​24, uge ​​27/28 og 48 (± 3) timer efter dosis i uge 27/28 i periode 1 og 2. Derudover 24 (± 3) timer efter dosis i uge 27/28. 3) timer, 72 (±6) timer og 96 (±6) timer efter dosis i uge 28 for periode 2.
AUC(0-96)=areal under plasmakoncentration-tid-kurven fra tid nul til sidste målbare koncentration; AUC(0-t)=areal under plasmakoncentration-tidskurven fra tidspunkt nul ekstrapoleret til slutningen af ​​doseringsintervallet tau, hvor tau er ca. 84 timer (dvs. gennemsnit af hver 3. eller 4. dag) AUC(0-96) ) = AUC(0-tau).
Inden for 15 min forudgående dosering i uge 1, uge ​​2, uge ​​8, uge ​​16, uge ​​24, uge ​​27/28 og 48 (± 3) timer efter dosis i uge 27/28 i periode 1 og 2. Derudover 24 (± 3) timer efter dosis i uge 27/28. 3) timer, 72 (±6) timer og 96 (±6) timer efter dosis i uge 28 for periode 2.
PK-parametre: AUC (0-96) og AUC (0-t) for komplement C4-koncentrationer (behandlingsplacebo)
Tidsramme: Inden for 15 min forudgående dosering i uge 1, uge ​​2, uge ​​8, uge ​​16, uge ​​24, uge ​​27/28 og 48 (± 3) timer efter dosis i uge 27/28 i periode 1 og 2. Derudover 24 (± 3) timer efter dosis i uge 27/28. 3) timer, 72 (±6) timer og 96 (±6) timer efter dosis i uge 28 for periode 2.
AUC(0-96)=areal under plasmakoncentration-tid-kurven fra tid nul til sidste målbare koncentration; AUC(0-t)=areal under plasmakoncentration-tidskurven fra tidspunkt nul ekstrapoleret til slutningen af ​​doseringsintervallet tau, hvor tau er ca. 84 timer (dvs. gennemsnit af hver 3. eller 4. dag) AUC(0-96) ) = AUC(0-tau). Deltager kloge data blev rapporteret for dette resultat.
Inden for 15 min forudgående dosering i uge 1, uge ​​2, uge ​​8, uge ​​16, uge ​​24, uge ​​27/28 og 48 (± 3) timer efter dosis i uge 27/28 i periode 1 og 2. Derudover 24 (± 3) timer efter dosis i uge 27/28. 3) timer, 72 (±6) timer og 96 (±6) timer efter dosis i uge 28 for periode 2.
PK-parametre: Cmax og Cmin for funktionel C1 INH-bindingsaktivitet
Tidsramme: Inden for 15 min forudgående dosering i uge 1, uge ​​2, uge ​​8, uge ​​16, uge ​​24, uge ​​27/28 og 48 (± 3) timer efter dosis i uge 27/28 i periode 1 og 2 og derudover 24 (± 3) timer, 72 (±6) timer og 96 (±6) timer efter dosis i uge 28 for periode 2.
Cmax=maksimal observeret plasmakoncentration og Cmin=minimum observeret plasmakoncentration
Inden for 15 min forudgående dosering i uge 1, uge ​​2, uge ​​8, uge ​​16, uge ​​24, uge ​​27/28 og 48 (± 3) timer efter dosis i uge 27/28 i periode 1 og 2 og derudover 24 (± 3) timer, 72 (±6) timer og 96 (±6) timer efter dosis i uge 28 for periode 2.
PK-parametre: Cmax og Cmin for C1 INH antigenkoncentrationer
Tidsramme: Inden for 15 min forudgående dosering i uge 1, uge ​​2, uge ​​8, uge ​​16, uge ​​24, uge ​​27/28 og 48 (± 3) timer efter dosis i uge 27/28 i periode 1 og 2 og derudover 24 (± 3) timer, 72 (±6) timer og 96 (±6) timer efter dosis i uge 28 for periode 2
Cmax=maksimal observeret plasmakoncentration og Cmin=minimum observeret plasmakoncentration
Inden for 15 min forudgående dosering i uge 1, uge ​​2, uge ​​8, uge ​​16, uge ​​24, uge ​​27/28 og 48 (± 3) timer efter dosis i uge 27/28 i periode 1 og 2 og derudover 24 (± 3) timer, 72 (±6) timer og 96 (±6) timer efter dosis i uge 28 for periode 2
PK-parametre: Cmax og Cmin for komplement C4-koncentrationer (behandling C1 INH)
Tidsramme: Inden for 15 min forudgående dosering i uge 1, uge ​​2, uge ​​8, uge ​​16, uge ​​24, uge ​​27/28 og 48 (± 3) timer efter dosis i uge 27/28 i periode 1 og 2 og derudover 24 (± 3) timer, 72 (±6) timer og 96 (±6) timer efter dosis i uge 28 for periode 2.
Cmax=maksimal observeret plasmakoncentration og Cmin=minimum observeret plasmakoncentration
Inden for 15 min forudgående dosering i uge 1, uge ​​2, uge ​​8, uge ​​16, uge ​​24, uge ​​27/28 og 48 (± 3) timer efter dosis i uge 27/28 i periode 1 og 2 og derudover 24 (± 3) timer, 72 (±6) timer og 96 (±6) timer efter dosis i uge 28 for periode 2.
PK-parametre: Cmax og Cmin for komplement C4-koncentrationer (behandlingsplacebo)
Tidsramme: Inden for 15 min forudgående dosering i uge 1, uge ​​2, uge ​​8, uge ​​16, uge ​​24, uge ​​27/28 og 48 (± 3) timer efter dosis i uge 27/28 i periode 1 og 2 og derudover 24 (± 3) timer, 72 (±6) timer og 96 (±6) timer efter dosis i uge 28 for periode 2.
Cmax=maksimal observeret plasmakoncentration og Cmin=minimum observeret plasmakoncentration. Deltager kloge data blev rapporteret for dette resultat.
Inden for 15 min forudgående dosering i uge 1, uge ​​2, uge ​​8, uge ​​16, uge ​​24, uge ​​27/28 og 48 (± 3) timer efter dosis i uge 27/28 i periode 1 og 2 og derudover 24 (± 3) timer, 72 (±6) timer og 96 (±6) timer efter dosis i uge 28 for periode 2.
PK-parametre: Tmax
Tidsramme: Inden for 15 min forudgående dosering i uge 1, uge ​​2, uge ​​8, uge ​​16, uge ​​24, uge ​​27/28 og 48 (± 3) timer efter dosis i uge 27/28 i periode 1 og 2 og derudover 24 (± 3) timer, 72 (±6) timer og 96 (±6) timer efter dosis i uge 28 for periode 2.
tmax=tidspunkt for maksimal observeret plasmakoncentration
Inden for 15 min forudgående dosering i uge 1, uge ​​2, uge ​​8, uge ​​16, uge ​​24, uge ​​27/28 og 48 (± 3) timer efter dosis i uge 27/28 i periode 1 og 2 og derudover 24 (± 3) timer, 72 (±6) timer og 96 (±6) timer efter dosis i uge 28 for periode 2.
PK-parametre: Tmax for komplement C4-koncentrationer (Placebo Group)
Tidsramme: Inden for 15 min forudgående dosering i uge 1, uge ​​2, uge ​​8, uge ​​16, uge ​​24, uge ​​27/28 og 48 (± 3) timer efter dosis i uge 27/28 i periode 1 og 2 og derudover 24 (± 3) timer, 72 (±6) timer og 96 (±6) timer efter dosis i uge 28 for periode 2.
tmax=tidspunkt for maksimal observeret plasmakoncentration. Deltager kloge data blev rapporteret for dette resultat.
Inden for 15 min forudgående dosering i uge 1, uge ​​2, uge ​​8, uge ​​16, uge ​​24, uge ​​27/28 og 48 (± 3) timer efter dosis i uge 27/28 i periode 1 og 2 og derudover 24 (± 3) timer, 72 (±6) timer og 96 (±6) timer efter dosis i uge 28 for periode 2.
Vurder sygdomsaktivitet som målt ved angioødem Activity Score (AAS) normaliseret pr. måned
Tidsramme: Uge 1 til 14 for behandlingsperiode 1 og 2
Sygdomsaktivitet blev målt under anvendelse af en 98-dages angioødem Activity Score (AAS). AAS indsamler oplysninger om sygdomsaktivitet inden for de sidste 24 timer. Følgende punkter vurderes: oplevelse af hævelse, sværhedsgrad af hævelsen, tidspunkt for hævelsen, omfang af ubehag på grund af hævelsen, omfang af hævelsen medførte begrænsninger i dagligdagen og følelsen af ​​at være vansiret af hævelsen. Instrumentet bruger en binær svarmulighed for det første emne og en trepunkts svarskala for de 5 emner derefter. Den daglige AAS var summen af ​​AAS-posterne pr. dag. Samlede daglige ASS-score varierer mellem 0 og 15 point. Højere værdier står for højere sygdomsaktivitet. Den normaliserede 98-dages AAS pr. måned for en deltager beregnes af (summen af ​​daglig AAS inden for en behandlingsperiode/det antal dage, som en forsøgsperson har AAS-registreringer inden for behandlingsperioden)*30.4.
Uge 1 til 14 for behandlingsperiode 1 og 2
Deltagererfaring med selvadministration: Samlet erfaring med sprøjten
Tidsramme: Uge 14 for behandlingsperiode 1 og 2
Selvadministrationsundersøgelse med spørgsmål om den samlede oplevelse med sprøjten blev vurderet i uge 14 (besøg 28 og 28b). Besøg 28 opsummerer behandlingsperiode 1 i den eksperimentelle/eksperimentelle arm og behandlingsperiode 1 og 2 i den eksperimentelle/placebo-arm og placebo/eksperimentelle arm. Besøg 28b opsummerer behandlingsperiode 2 i den eksperimentelle/eksperimentelle arm.
Uge 14 for behandlingsperiode 1 og 2
Deltagererfaring med selvadministration: Hvor mange besøg for selvtillid med selvadministration
Tidsramme: Uge 14 for behandlingsperiode 1 og 2
Selvadministrationsundersøgelsen inkluderer antallet af besøg, der er nødvendige for, at deltagerne selv kan administrere forsøgsproduktet med tillid, og alle deltagere kan selv administrere uden supervision. Besøg 28 opsummerer behandlingsperiode 1 i den eksperimentelle/eksperimentelle arm og behandlingsperiode 1 og 2 i den eksperimentelle/placebo-arm og placebo/eksperimentelle arm. Besøg 28b opsummerer behandlingsperiode 2 i den eksperimentelle/eksperimentelle arm.
Uge 14 for behandlingsperiode 1 og 2
Deltagererfaring med selvadministration: Bedre langsigtet mulighed og foretrukken administration
Tidsramme: Uge 14 for behandlingsperiode 1 og 2
Selvadministrationsundersøgelsen inkluderer antallet af besøg, der er nødvendige for, at deltagerne selv kan administrere forsøgsproduktet med tillid, og alle deltagere kan selv administrere uden supervision. Besøg 28 opsummerer behandlingsperiode 1 i den eksperimentelle/eksperimentelle arm og behandlingsperiode 1 og 2 i den eksperimentelle/placebo-arm og placebo/eksperimentelle arm. Besøg 28b opsummerer behandlingsperiode 2 i den eksperimentelle/eksperimentelle arm.
Uge 14 for behandlingsperiode 1 og 2
Gennemsnitlig ændring i angioødems livskvalitet spørgeskemaresultater fra baseline til uge 13
Tidsramme: Baseline til uge 13 for behandlingsperiode 1 og 2
AE-QoL er et spørgeskema om livskvaliteten for patienter, der lider af tilbagevendende angioødem. Den består af 17 specifikke spørgsmål, der er forbundet med arbejde, fysisk aktivitet, fritid, sociale relationer og mad. Hvert af de 17 spørgsmål har en fempunkts svarskala fra 1 (Aldrig) til 5 (Meget ofte). AE-QoL består af 4 dimensioner (funktion=4 spørgsmål(qns) træthed/humør=5 qns, frygt/skam=6 qns, ernæring=2 qns) og en samlet score (alle 17 spørgsmål). Alle scores blev beregnet af ved hjælp af følgende formel: (Σ varer - min Σ varer / max Σ varer - min Σ varer) x 100. Σ items=summen af ​​svar fra deltager, min Σ items=minimum svar muligt, max Σ items=maksimalt svar muligt. Score varierer fra 0 til 100, med højere score, der indikerer større svækkelse. Absolut ændring beregnet som besøgsscore ved uge 13 minus score ved baseline pr. periode.
Baseline til uge 13 for behandlingsperiode 1 og 2

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shire

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. november 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

24. juli 2017

Studieafslutning (Faktiske)

24. juli 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. oktober 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. oktober 2015

Først opslået (Skøn)

23. oktober 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. juni 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. maj 2021

Sidst verificeret

1. maj 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SHP616-300

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hereditært angioødem (HAE)

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in El Salvador

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner