Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus ihonalaisesti annetun C1-esteraasi-inhibiittorin kliinisen tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi angioödeemakohtausten ehkäisyssä nuorilla ja aikuisilla, joilla on perinnöllinen angioödeema

perjantai 14. toukokuuta 2021 päivittänyt: Shire

Kolmannen vaiheen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, kaksijaksoinen, kolmijaksoinen, osittainen ristikkäinen tutkimus 2000 IU:n C1-esteraasi-inhibiittorin [ihmisen] injektionesteen ihonalaisen annon tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi. Angioödeemakohtaukset nuorilla ja aikuisilla, joilla on perinnöllinen angioödeema

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida C1-esteraasi-inhibiittorin nestemäisen formulaation ihonalaisen annostelun tehokkuutta ja turvallisuutta angioödeemakohtausten ehkäisyssä nuorilla ja aikuisilla potilailla, joilla on perinnöllinen angioödeema.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

75

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebrón
      • Madrid, Espanja, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Sevilla, Espanja, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Espanja, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Israel
      • Ramat-Gan, Israel, 52621
        • Chaim Sheba Medical Center
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 325
        • McMaster University Medical Center
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4G2
        • Ottawa Allergy Research Corporation
  • Romania
      • Targu Mures, Romania, 540072
        • MediQuest Clinical Research Center
  • Saksa
      • Mörfelden-Walldorf, Saksa, 64546
        • Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  • Unkari
      • Budapest, Unkari, 1125
        • Semmelweis Egyetem
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85251
        • Medical Research of Arizona
    • California
      • Santa Monica, California, Yhdysvallat, 90404
        • AIRE Medical of Los Angeles
      • Walnut Creek, California, Yhdysvallat, 94598
        • Bay Area Allergy
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Yhdysvallat, 80112
        • IMMUNOe Research Centers
      • Colorado Springs, Colorado, Yhdysvallat, 80907
        • Asthma and Allergy Associates PC
    • Georgia
      • Marietta, Georgia, Yhdysvallat, 30060
        • Atlanta Allergy and Asthma Clinic
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Yhdysvallat, 20815
        • Institute for Asthma and Allergy
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63141
        • Washington University
    • New Jersey
      • Fair Lawn, New Jersey, Yhdysvallat, 07410
        • Allergy Asthma and Immunology
      • Iselin, New Jersey, Yhdysvallat, 08830
        • Allergy Treatment Center of New Jersey
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45231
        • Bernstein Clinical Research Center Inc
      • Middleburg Heights, Ohio, Yhdysvallat, 44130
        • Clinical Research Solutions
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Yhdysvallat, 74133
        • Allergy Clinic of Tulsa
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231
        • AARA Research Center
    • Washington
      • Spokane, Washington, Yhdysvallat, 99202
        • Premier Clinical Research

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Osallistumisen enimmäiskesto on noin 9 kuukautta. Potilaat suorittavat jopa 21 päivän seulontajakson. Seulonnan jälkeen kelvolliset potilaat jaetaan satunnaisesti yhteen kolmesta hoitojaksosta. Jokainen potilas käy läpi 2 14 viikon hoitojaksoa yhteensä 28 viikon ajan (hoitojakso 1 ja hoitojakso 2). Kahden hoitojakson jälkeen potilaat siirtyvät 1 kuukauden seurantajaksoon.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kokeellinen/Placebo
Koehenkilöt satunnaistetaan saamaan C1-esteraasin estäjää ensimmäisellä hoitojaksolla ja sitten vaihtamaan lumelääkkeeseen toisella hoitojaksolla.
Lääke: Plasebo
Plasebo
Lääke: C1-esteraasi-inhibiittori [ihmisen] neste
C1 Esteraasi-inhibiittori [ihmis] Neste annettuna ihonalaisesti määrättyinä päivinä
Kokeellinen: Placebo/kokeellinen
Koehenkilöt satunnaistetaan saamaan lumelääkitystä ensimmäisellä hoitojaksolla ja sitten siirtymään saamaan C1-esteraasin estäjää toisella hoitojaksolla.
Lääke: Plasebo
Plasebo
Lääke: C1-esteraasi-inhibiittori [ihmisen] neste
C1 Esteraasi-inhibiittori [ihmis] Neste annettuna ihonalaisesti määrättyinä päivinä
Kokeellinen: Kokeellinen / kokeellinen
Koehenkilöt satunnaistetaan ja saavat C1-esteraasinestäjää sekä 1. että 2. hoitojaksolla
Lääke: C1-esteraasi-inhibiittori [ihmisen] neste
C1 Esteraasi-inhibiittori [ihmis] Neste annettuna ihonalaisesti määrättyinä päivinä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aikanormalisoitu hyökkäysten määrä (NNA) osallistujille hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Viikot 1-14 hoitojaksoille 1 ja 2
Angioödeemakohtaukset kirjattiin sähköiseen potilaspäiväkirjaan. Tutkija täydensi erillisen angioedeeman eCRF:n jokaiselle kohtaukselle potilaspäiväkirjan tarkastelun perusteella. Aikanormalisoitu angioödeemakohtausten määrä ilmaistiin kohtausten lukumääränä kuukaudessa (eli 30,4 päivää) altistumista. NNA = 30,4 * (kohtausten lukumäärä hoitojakson aikana) / (hoitojakson päivät).
Viikot 1-14 hoitojaksoille 1 ja 2

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien osuus, jotka kohtasivat vähintään 50 %:n vähenemisen NNA:ssa (angioödeemakohtausten normalisoitu määrä) kokeellisen injektiohoitojakson aikana suhteessa lumelääkkeeseen.
Aikaikkuna: Viikot 1-14 hoitojaksoille 1 ja 2
Angioödeemakohtaukset kirjattiin sähköiseen potilaspäiväkirjaan. Tutkija täydensi erillisen angioedeeman eCRF:n jokaiselle kohtaukselle potilaspäiväkirjan tarkastelun perusteella. Aikanormalisoitu hyökkäysten määrä ilmaistiin hyökkäysten lukumääränä kuukaudessa (eli 30,4 päivän aikana) altistumista. NNA = 30,4 x (kohtausten lukumäärä hoitojakson aikana) / (hoitojakson päivät).
Viikot 1-14 hoitojaksoille 1 ja 2
Aikanormalisoitu hyökkäysten määrä (NNA) osallistujille kunkin hoitojakson aikana, lukuun ottamatta kahta ensimmäistä viikkoa.
Aikaikkuna: Viikot 3-14 hoitojaksoille 1 ja 2
Angioödeemakohtaukset kirjattiin sähköiseen potilaspäiväkirjaan. Tutkija täydensi erillisen angioedeeman eCRF:n jokaiselle kohtaukselle potilaspäiväkirjan tarkastelun perusteella. Aikanormalisoitu angioödeemakohtausten määrä ilmaistiin kohtausten lukumääränä kuukaudessa (eli 30,4 päivää) altistumista. NNA = 30,4 * (kohtausten lukumäärä hoitojakson aikana) / (hoitojakson päivät).
Viikot 3-14 hoitojaksoille 1 ja 2
Niiden osallistujien osuus, jotka kohtasivat vähintään 50 %:n vähenemisen NNA:ssa (angioödeemakohtausten normalisoitu lukumäärä) kokeellisen injektiohoitojakson aikana suhteessa lumelääkkeeseen, lukuun ottamatta kunkin hoitojakson 2 ensimmäistä viikkoa.
Aikaikkuna: Viikot 3-14 hoitojaksoille 1 ja 2
Angioödeemakohtaukset kirjattiin sähköiseen potilaspäiväkirjaan. Tutkija täydensi erillisen angioedeeman eCRF:n jokaiselle kohtaukselle potilaspäiväkirjan tarkastelun perusteella. Aikanormalisoitu hyökkäysten määrä ilmaistiin hyökkäysten lukumääränä kuukaudessa (eli 30,4 päivän aikana) altistumista. NNA = 30,4 x (kohtausten lukumäärä hoitojakson aikana) / (hoitojakson päivät).
Viikot 3-14 hoitojaksoille 1 ja 2
Niiden osallistujien osuus, jotka kohtaavat vähintään 50 %:n vähenemisen NNA:ssa (angioödeemakohtausten normalisoitu lukumäärä) kokeellisen injektiohoitojakson aikana verrattuna hoitoa edeltävään arviointiin.
Aikaikkuna: Viikot 1-14 hoitojaksoille 1 ja 2
Angioödeemakohtaukset kirjattiin sähköiseen potilaspäiväkirjaan. Tutkija täydensi erillisen angioedeeman eCRF:n jokaiselle kohtaukselle potilaspäiväkirjan tarkastelun perusteella. Aikanormalisoitu hyökkäysten määrä ilmaistiin hyökkäysten lukumääränä kuukaudessa (eli 30,4 päivän aikana) altistumista. NNA = 30,4 x (kohtausten lukumäärä hoitojakson aikana) / (hoitojakson päivät).
Viikot 1-14 hoitojaksoille 1 ja 2
Kumulatiivinen hyökkäyksen vakavuus
Aikaikkuna: Viikot 1-14 hoitojaksoille 1 ja 2
Angioödeemakohtauksen merkin/oireen vakavuus luonnehdittiin Ei mitään: ei oireita; Lievä: havaittavissa oleva oire, mutta osallistuja sietää sen helposti, eikä se häirinnyt rutiinitoimintoja; Keskivaikea: oireet häiritsivät osallistujan kykyä käydä koulua tai osallistua perhe-elämään ja sosiaaliseen/virkistystoimintaan; Vaikea: oire rajoitti merkittävästi osallistujan kykyä käydä koulua tai osallistua perhe-elämään ja sosiaaliseen/virkistystoimintaan. Oireiden vakavuuspisteet annettiin lieväksi = 1, kohtalaiseksi = 2 ja vakavaksi = 3. Kumulatiivisen kohtauksen vakavuuspisteet oli kunkin hoitojakson aikana kirjattujen oireiden vakavuuspisteiden enimmäispisteiden summa. Kumulatiiviset kohtauksen vakavuuden pisteet, jotka on normalisoitu kuukaudessa [(raaka pistemäärä / osallistumispäivien lukumäärä kyseisellä hoitojaksolla)*30,4] ilmoitettiin tässä. Kuukaudessa normalisoitu kumulatiivinen kohtauksen vakavuuspisteet vaihtelivat välillä 0–19,83, ja korkeammat pisteet edustavat pahempia oireita.
Viikot 1-14 hoitojaksoille 1 ja 2
Hyökkäysvapaiden päivien määrä
Aikaikkuna: Viikot 1-14 hoitojaksoille 1 ja 2
Hyökkäysvapaat päivät normalisoitiin kuukaudessa.
Viikot 1-14 hoitojaksoille 1 ja 2
Angioödeemakohtausten määrä, jotka vaativat akuuttia hoitoa
Aikaikkuna: Viikot 1-14 hoitojaksoille 1 ja 2
Angioödeemakohtaukset normalisoituivat kuukaudessa.
Viikot 1-14 hoitojaksoille 1 ja 2
Reaktio Icatibantille, kun sitä annetaan akuutin hyökkäyksen vuoksi
Aikaikkuna: Viikot 1-14 hoitojaksoille 1 ja 2
Ikatibanttia akuuttina hoitona vaatineiden akuuttien perinnöllisten angioödeemakohtausten lukumäärä esitetään Icatibant-injektioiden lukumääränä.
Viikot 1-14 hoitojaksoille 1 ja 2
Potilaiden määrä, joilla on haittavaikutuksia (AE)
Aikaikkuna: Viikot 1-14 hoitojaksoille 1 ja 2
Hoitoon liittyvät haittatapahtumat (TEAE) laskettiin viimeksi otetun hoidon mukaan, kun tapahtuma tapahtui. Osallistujat laskettiin kerran luokkaa kohden hoitoa kohden.
Viikot 1-14 hoitojaksoille 1 ja 2
Injektiokohdan reaktioiden saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Viikot 1-14 hoitojaksoille 1 ja 2
Injektiokohdan reaktiot (punoitus, turvotus, ihokipu, polttava tunne, kutina/kutina, lämmin tunne) tallensivat nimetylle eCRF-sivulle paikan päällä, joka seurasi paikallista reaktiota 1 tunnin ajan IP-annon jälkeen 5 kertaa kunkin hoitojakson aikana.
Viikot 1-14 hoitojaksoille 1 ja 2
Potilaiden määrä, joilla on positiivisia anti-C1 INH -vasta-aineita
Aikaikkuna: Viikot 1-14 hoitojaksoille 1 ja 2
Anti-C1 INH -vasta-aineet mitattiin tutkimuksen aikana.
Viikot 1-14 hoitojaksoille 1 ja 2
PK-parametrit: AUC (0-96) ja AUC (0-t) funktionaaliselle C1 INH -sitoutumisaktiivisuudelle
Aikaikkuna: 15 minuutin sisällä ennen annosta viikolla 1, viikolla 2, viikolla 8, viikolla 16, viikolla 24, viikolla 27/28 ja 48 (± 3) tuntia annoksen jälkeen viikolla 27/28 jaksoilla 1 ja 2. Lisäksi 24 (± 3) tuntia 3) tuntia, 72 (±6) tuntia ja 96 (±6) tuntia annoksen jälkeen viikolla 28 ajanjaksolla 2.
AUC(0-96) = plasman pitoisuus-aika-käyrän alla oleva pinta-ala ajankohdasta nolla viimeiseen mitattavissa olevaan pitoisuuteen; AUC(0-t) = plasman pitoisuus-aika-käyrän alla oleva pinta-ala nolla-ajasta ekstrapoloituna tau-annostusvälin loppuun, jossa tau on noin 84 tuntia (eli joka 3. tai 4. päivä keskimäärin) AUC(0-96) ) = AUC(0-tau).
15 minuutin sisällä ennen annosta viikolla 1, viikolla 2, viikolla 8, viikolla 16, viikolla 24, viikolla 27/28 ja 48 (± 3) tuntia annoksen jälkeen viikolla 27/28 jaksoilla 1 ja 2. Lisäksi 24 (± 3) tuntia 3) tuntia, 72 (±6) tuntia ja 96 (±6) tuntia annoksen jälkeen viikolla 28 ajanjaksolla 2.
PK-parametrit: AUC (0-96) ja AUC (0-t) C1 INH -antigeenipitoisuuksille
Aikaikkuna: 15 minuutin sisällä ennen annosta viikolla 1, viikolla 2, viikolla 8, viikolla 16, viikolla 24, viikolla 27/28 ja 48 (± 3) tuntia annoksen jälkeen viikolla 27/28 jaksoilla 1 ja 2. Lisäksi 24 (± 3) tuntia 3) tuntia, 72 (±6) tuntia ja 96 (±6) tuntia annoksen jälkeen viikolla 28 ajanjaksolla 2.
AUC(0-96) = plasman pitoisuus-aika-käyrän alla oleva pinta-ala ajankohdasta nolla viimeiseen mitattavissa olevaan pitoisuuteen; AUC(0-t) = plasman pitoisuus-aika-käyrän alla oleva pinta-ala nolla-ajasta ekstrapoloituna tau-annostusvälin loppuun, jossa tau on noin 84 tuntia (eli joka 3. tai 4. päivä keskimäärin) AUC(0-96) ) = AUC(0-tau).
15 minuutin sisällä ennen annosta viikolla 1, viikolla 2, viikolla 8, viikolla 16, viikolla 24, viikolla 27/28 ja 48 (± 3) tuntia annoksen jälkeen viikolla 27/28 jaksoilla 1 ja 2. Lisäksi 24 (± 3) tuntia 3) tuntia, 72 (±6) tuntia ja 96 (±6) tuntia annoksen jälkeen viikolla 28 ajanjaksolla 2.
PK-parametrit: AUC (0-96) ja AUC (0-t) komplementin C4 pitoisuuksille (hoito C1 INH)
Aikaikkuna: 15 minuutin sisällä ennen annosta viikolla 1, viikolla 2, viikolla 8, viikolla 16, viikolla 24, viikolla 27/28 ja 48 (± 3) tuntia annoksen jälkeen viikolla 27/28 jaksoilla 1 ja 2. Lisäksi 24 (± 3) tuntia 3) tuntia, 72 (±6) tuntia ja 96 (±6) tuntia annoksen jälkeen viikolla 28 ajanjaksolla 2.
AUC(0-96) = plasman pitoisuus-aika-käyrän alla oleva pinta-ala ajankohdasta nolla viimeiseen mitattavissa olevaan pitoisuuteen; AUC(0-t) = plasman pitoisuus-aika-käyrän alla oleva pinta-ala nolla-ajasta ekstrapoloituna tau-annostusvälin loppuun, jossa tau on noin 84 tuntia (eli joka 3. tai 4. päivä keskimäärin) AUC(0-96) ) = AUC(0-tau).
15 minuutin sisällä ennen annosta viikolla 1, viikolla 2, viikolla 8, viikolla 16, viikolla 24, viikolla 27/28 ja 48 (± 3) tuntia annoksen jälkeen viikolla 27/28 jaksoilla 1 ja 2. Lisäksi 24 (± 3) tuntia 3) tuntia, 72 (±6) tuntia ja 96 (±6) tuntia annoksen jälkeen viikolla 28 ajanjaksolla 2.
PK-parametrit: AUC (0-96) ja AUC (0-t) komplementin C4 pitoisuuksille (hoito lumelääke)
Aikaikkuna: 15 minuutin sisällä ennen annosta viikolla 1, viikolla 2, viikolla 8, viikolla 16, viikolla 24, viikolla 27/28 ja 48 (± 3) tuntia annoksen jälkeen viikolla 27/28 jaksoilla 1 ja 2. Lisäksi 24 (± 3) tuntia 3) tuntia, 72 (±6) tuntia ja 96 (±6) tuntia annoksen jälkeen viikolla 28 ajanjaksolla 2.
AUC(0-96) = plasman pitoisuus-aika-käyrän alla oleva pinta-ala ajankohdasta nolla viimeiseen mitattavissa olevaan pitoisuuteen; AUC(0-t) = plasman pitoisuus-aika-käyrän alla oleva pinta-ala nolla-ajasta ekstrapoloituna tau-annostusvälin loppuun, jossa tau on noin 84 tuntia (eli joka 3. tai 4. päivä keskimäärin) AUC(0-96) ) = AUC(0-tau). Tästä tuloksesta ilmoitettiin osallistujien tiedot.
15 minuutin sisällä ennen annosta viikolla 1, viikolla 2, viikolla 8, viikolla 16, viikolla 24, viikolla 27/28 ja 48 (± 3) tuntia annoksen jälkeen viikolla 27/28 jaksoilla 1 ja 2. Lisäksi 24 (± 3) tuntia 3) tuntia, 72 (±6) tuntia ja 96 (±6) tuntia annoksen jälkeen viikolla 28 ajanjaksolla 2.
PK-parametrit: Cmax ja Cmin funktionaaliselle C1 INH -sidostoiminnalle
Aikaikkuna: 15 minuutin sisällä ennen annosta viikolla 1, viikolla 2, viikolla 8, viikolla 16, viikolla 24, viikolla 27/28 ja 48 (± 3) tuntia annoksen jälkeen viikolla 27/28 jaksoilla 1 ja 2 ja lisäksi 24 (± 3) tuntia 3) tuntia, 72 (±6) tuntia ja 96 (±6) tuntia annoksen jälkeen viikolla 28 ajanjaksolla 2.
Cmax = suurin havaittu plasmapitoisuus ja Cmin = pienin havaittu plasmapitoisuus
15 minuutin sisällä ennen annosta viikolla 1, viikolla 2, viikolla 8, viikolla 16, viikolla 24, viikolla 27/28 ja 48 (± 3) tuntia annoksen jälkeen viikolla 27/28 jaksoilla 1 ja 2 ja lisäksi 24 (± 3) tuntia 3) tuntia, 72 (±6) tuntia ja 96 (±6) tuntia annoksen jälkeen viikolla 28 ajanjaksolla 2.
PK-parametrit: Cmax ja Cmin C1 INH -antigeenikonsentraatioille
Aikaikkuna: 15 minuutin sisällä ennen annosta viikolla 1, viikolla 2, viikolla 8, viikolla 16, viikolla 24, viikolla 27/28 ja 48 (± 3) tuntia annoksen jälkeen viikolla 27/28 jaksoilla 1 ja 2 ja lisäksi 24 (± 3) tuntia 3) tuntia, 72 (±6) tuntia ja 96 (±6) tuntia annoksen jälkeen viikolla 28 ajanjaksolla 2
Cmax = suurin havaittu plasmapitoisuus ja Cmin = pienin havaittu plasmapitoisuus
15 minuutin sisällä ennen annosta viikolla 1, viikolla 2, viikolla 8, viikolla 16, viikolla 24, viikolla 27/28 ja 48 (± 3) tuntia annoksen jälkeen viikolla 27/28 jaksoilla 1 ja 2 ja lisäksi 24 (± 3) tuntia 3) tuntia, 72 (±6) tuntia ja 96 (±6) tuntia annoksen jälkeen viikolla 28 ajanjaksolla 2
PK-parametrit: Cmax ja Cmin komplementin C4 pitoisuuksille (hoito C1 INH)
Aikaikkuna: 15 minuutin sisällä ennen annosta viikolla 1, viikolla 2, viikolla 8, viikolla 16, viikolla 24, viikolla 27/28 ja 48 (± 3) tuntia annoksen jälkeen viikolla 27/28 jaksoilla 1 ja 2 ja lisäksi 24 (± 3) tuntia 3) tuntia, 72 (±6) tuntia ja 96 (±6) tuntia annoksen jälkeen viikolla 28 ajanjaksolla 2.
Cmax = suurin havaittu plasmapitoisuus ja Cmin = pienin havaittu plasmapitoisuus
15 minuutin sisällä ennen annosta viikolla 1, viikolla 2, viikolla 8, viikolla 16, viikolla 24, viikolla 27/28 ja 48 (± 3) tuntia annoksen jälkeen viikolla 27/28 jaksoilla 1 ja 2 ja lisäksi 24 (± 3) tuntia 3) tuntia, 72 (±6) tuntia ja 96 (±6) tuntia annoksen jälkeen viikolla 28 ajanjaksolla 2.
PK-parametrit: Cmax ja Cmin komplementin C4 pitoisuuksille (hoidon plasebo)
Aikaikkuna: 15 minuutin sisällä ennen annosta viikolla 1, viikolla 2, viikolla 8, viikolla 16, viikolla 24, viikolla 27/28 ja 48 (± 3) tuntia annoksen jälkeen viikolla 27/28 jaksoilla 1 ja 2 ja lisäksi 24 (± 3) tuntia 3) tuntia, 72 (±6) tuntia ja 96 (±6) tuntia annoksen jälkeen viikolla 28 ajanjaksolla 2.
Cmax = suurin havaittu plasmapitoisuus ja Cmin = pienin havaittu plasmapitoisuus. Tästä tuloksesta ilmoitettiin osallistujien tiedot.
15 minuutin sisällä ennen annosta viikolla 1, viikolla 2, viikolla 8, viikolla 16, viikolla 24, viikolla 27/28 ja 48 (± 3) tuntia annoksen jälkeen viikolla 27/28 jaksoilla 1 ja 2 ja lisäksi 24 (± 3) tuntia 3) tuntia, 72 (±6) tuntia ja 96 (±6) tuntia annoksen jälkeen viikolla 28 ajanjaksolla 2.
PK-parametrit: Tmax
Aikaikkuna: 15 minuutin sisällä ennen annosta viikolla 1, viikolla 2, viikolla 8, viikolla 16, viikolla 24, viikolla 27/28 ja 48 (± 3) tuntia annoksen jälkeen viikolla 27/28 jaksoilla 1 ja 2 ja lisäksi 24 (± 3) tuntia 3) tuntia, 72 (±6) tuntia ja 96 (±6) tuntia annoksen jälkeen viikolla 28 ajanjaksolla 2.
tmax = aika, jolloin saavutetaan suurin havaittu plasmapitoisuus
15 minuutin sisällä ennen annosta viikolla 1, viikolla 2, viikolla 8, viikolla 16, viikolla 24, viikolla 27/28 ja 48 (± 3) tuntia annoksen jälkeen viikolla 27/28 jaksoilla 1 ja 2 ja lisäksi 24 (± 3) tuntia 3) tuntia, 72 (±6) tuntia ja 96 (±6) tuntia annoksen jälkeen viikolla 28 ajanjaksolla 2.
PK-parametrit: Tmax komplementin C4 pitoisuuksille (plaseboryhmä)
Aikaikkuna: 15 minuutin sisällä ennen annosta viikolla 1, viikolla 2, viikolla 8, viikolla 16, viikolla 24, viikolla 27/28 ja 48 (± 3) tuntia annoksen jälkeen viikolla 27/28 jaksoilla 1 ja 2 ja lisäksi 24 (± 3) tuntia 3) tuntia, 72 (±6) tuntia ja 96 (±6) tuntia annoksen jälkeen viikolla 28 ajanjaksolla 2.
tmax = aika, jolloin saavutetaan suurin havaittu plasmapitoisuus. Tästä tuloksesta ilmoitettiin osallistujien tiedot.
15 minuutin sisällä ennen annosta viikolla 1, viikolla 2, viikolla 8, viikolla 16, viikolla 24, viikolla 27/28 ja 48 (± 3) tuntia annoksen jälkeen viikolla 27/28 jaksoilla 1 ja 2 ja lisäksi 24 (± 3) tuntia 3) tuntia, 72 (±6) tuntia ja 96 (±6) tuntia annoksen jälkeen viikolla 28 ajanjaksolla 2.
Arvioi sairauden aktiivisuus kuukaudessa normalisoidulla angioedeeman aktiivisuuspisteellä (AAS) mitattuna
Aikaikkuna: Viikot 1-14 hoitojaksoille 1 ja 2
Taudin aktiivisuus mitattiin käyttämällä 98 päivän angioedeeman aktiivisuuspisteitä (AAS). AAS kerää tietoa taudin aktiivisuudesta viimeisen 24 tunnin aikana. Arvioidaan seuraavat seikat: turvotuksen kokemus, turvotuksen vakavuus, turvotuksen ajoitus, turvotuksen aiheuttaman epämukavuuden laajuus, turvotuksen aiheuttama rajoituksia jokapäiväisessä elämässä ja turvotuksen aiheuttaman vääristymisen tunne. Laite käyttää binäärivastevaihtoehtoa ensimmäiselle pisteelle ja kolmen pisteen vastausasteikkoa viidelle sen jälkeen. Päivittäinen AAS oli AAS-erien summa päivässä. Päivittäiset ASS-pisteet vaihtelevat 0–15 pisteen välillä. Korkeammat arvot tarkoittavat suurempaa taudin aktiivisuutta. Normalisoitu 98 päivän AAS kuukaudessa osallistujalle lasketaan (päivittäisten AAS-arvojen summa hoitojakson aikana / päivien lukumäärä, jotka koehenkilöllä on AAS-tietueita hoitojakson aikana)*30.4.
Viikot 1-14 hoitojaksoille 1 ja 2
Osallistujan kokemus itsehoidosta: yleinen kokemus ruiskusta
Aikaikkuna: Viikko 14 hoitojaksoille 1 ja 2
Itsehoitotutkimus, jossa kysyttiin ruiskun kokonaiskokemusta, arvioitiin viikolla 14 (käynti 28 ja 28b). Käynti 28 sisältää yhteenvedon hoitojaksosta 1 kokeellisesta/kokeellisesta ryhmästä ja hoitojaksoista 1 ja 2 kokeellisesta/plaseboryhmästä ja lumelääkkeestä/kokeellisesta ryhmästä. Käynti 28b on yhteenveto kokeellisen/kokeellisen ryhmän hoitojaksosta 2.
Viikko 14 hoitojaksoille 1 ja 2
Osallistujan kokemus itsehallinnosta: kuinka monta käyntiä itsehallinnon luottamuksen vuoksi
Aikaikkuna: Viikko 14 hoitojaksoille 1 ja 2
Itsehoitokysely sisältää käyntien määrän, joka tarvitaan, jotta osallistujat voivat itse antaa tutkimustuotteen luottavaisin mielin ja kaikki osallistujat voivat antaa itsehoidon ilman valvontaa. Käynti 28 sisältää yhteenvedon hoitojaksosta 1 kokeellisesta/kokeellisesta ryhmästä ja hoitojaksoista 1 ja 2 kokeellisesta/plaseboryhmästä ja lumelääkkeestä/kokeellisesta ryhmästä. Käynti 28b on yhteenveto kokeellisen/kokeellisen ryhmän hoitojaksosta 2.
Viikko 14 hoitojaksoille 1 ja 2
Osallistujan kokemus itsehallinnosta: parempi pitkän aikavälin vaihtoehto ja ensisijainen hallinto
Aikaikkuna: Viikko 14 hoitojaksoille 1 ja 2
Itsehoitokysely sisältää käyntien määrän, joka tarvitaan, jotta osallistujat voivat itse antaa tutkimustuotteen luottavaisin mielin ja kaikki osallistujat voivat antaa itsehoidon ilman valvontaa. Käynti 28 sisältää yhteenvedon hoitojaksosta 1 kokeellisesta/kokeellisesta ryhmästä ja hoitojaksoista 1 ja 2 kokeellisesta/plaseboryhmästä ja lumelääkkeestä/kokeellisesta ryhmästä. Käynti 28b on yhteenveto kokeellisen/kokeellisen ryhmän hoitojaksosta 2.
Viikko 14 hoitojaksoille 1 ja 2
Angioedeeman elämänlaatukyselyn pisteiden keskimääräinen muutos lähtötasosta viikkoon 13
Aikaikkuna: Lähtötaso viikolle 13 hoitojaksoille 1 ja 2
AE-QoL on kyselylomake toistuvasta angioedeemasta kärsivien potilaiden elämänlaadusta. Se koostuu 17 erityiskysymyksestä, jotka liittyvät työhön, liikuntaan, vapaa-aikaan, sosiaalisiin suhteisiin ja ruokaan. Jokaisella 17 kysymyksellä on viisipisteinen vastausasteikko 1 (Ei koskaan) 5 (erittäin usein). AE-QoL koostuu 4 ulottuvuudesta (toiminta = 4 kysymystä (qns) väsymys/mieliala = 5 qns, pelot/häpeä = 6 qns, ravitsemus = 2 qns) ja kokonaispistemäärä (kaikki 17 kysymystä). Kaikki pisteet laskettiin käyttämällä seuraavaa kaavaa: (Σ erät - min Σ erät / max Σ erät - min Σ erät) x 100. Σ kohteita = osallistujan vastausten summa, min Σ kohteita = pienin mahdollinen vastaus, max Σ kohteita = suurin mahdollinen vastaus. Pisteet vaihtelevat 0 - 100, ja korkeammat pisteet osoittavat suurempaa vajaatoimintaa. Absoluuttinen muutos laskettuna käyntipisteinä viikolla 13 miinus pisteet lähtötilanteessa jaksoa kohti.
Lähtötaso viikolle 13 hoitojaksoille 1 ja 2

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Shire

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Sunnuntai 1. marraskuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 24. heinäkuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 24. heinäkuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 20. lokakuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 21. lokakuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 23. lokakuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 8. kesäkuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 14. toukokuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. toukokuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SHP616-300

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti. Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • CSR

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Perinnöllinen angioödeema (HAE)

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Egypt

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa