Studie for å evaluere den kliniske effekten og sikkerheten til subkutant administrert C1-esterasehemmer for forebygging av angioødemangrep hos ungdom og voksne med arvelig angioødem
14. mai 2021 oppdatert av: Shire
En fase 3, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, to-perioders, tre-sekvens, delvis overkrysningsstudie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten ved subkutan administrering av 2000 IE C1 Esterase-hemmer [human] væske for injeksjon for forebygging av angioødem-angrep hos ungdom og voksne med arvelig angioødem
Hensikten med denne studien er å vurdere effektiviteten og sikkerheten ved subkutan administrering av en flytende formulering av C1-esterasehemmer for forebygging av angioødemanfall hos ungdom og voksne med arvelig angioødem.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
75
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canada, L8N 325
- McMaster University Medical Center
-
Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4G2
- Ottawa Allergy Research Corporation
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85251
- Medical Research of Arizona
-
-
California
-
Santa Monica, California, Forente stater, 90404
- AIRE Medical of Los Angeles
-
Walnut Creek, California, Forente stater, 94598
- Bay Area Allergy
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Forente stater, 80112
- IMMUNOe Research Centers
-
Colorado Springs, Colorado, Forente stater, 80907
- Asthma and Allergy Associates PC
-
-
Georgia
-
Marietta, Georgia, Forente stater, 30060
- Atlanta Allergy and Asthma Clinic
-
-
Maryland
-
Chevy Chase, Maryland, Forente stater, 20815
- Institute for Asthma and Allergy
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63141
- Washington University
-
-
New Jersey
-
Fair Lawn, New Jersey, Forente stater, 07410
- Allergy Asthma and Immunology
-
Iselin, New Jersey, Forente stater, 08830
- Allergy Treatment Center of New Jersey
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28277
- Clinical Research of Charlotte
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45231
- Bernstein Clinical Research Center Inc
-
Middleburg Heights, Ohio, Forente stater, 44130
- Clinical Research Solutions
-
-
Oklahoma
-
Tulsa, Oklahoma, Forente stater, 74133
- Allergy Clinic of Tulsa
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75231
- AARA Research Center
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, Forente stater, 99202
- Premier Clinical Research
-
-
-
-
-
Ramat-Gan, Israel, 52621
- Chaim Sheba Medical Center
-
Tel Aviv, Israel, 64239
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
-
-
-
-
-
Targu Mures, Romania, 540072
- MediQuest Clinical Research Center
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, 8035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Madrid, Spania, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Sevilla, Spania, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
Valencia, Spania, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
-
-
-
-
-
Mörfelden-Walldorf, Tyskland, 64546
- Hamophilie Zentrum Rhein Main GmbH
-
-
-
-
-
Budapest, Ungarn, 1125
- Semmelweis Egyetem
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Maksimal varighet for deltakelse er ca. 9 måneder.
Pasienter vil gjennomføre en screeningperiode på opptil 21 dager.
Etter screening vil kvalifiserte pasienter bli tilfeldig tildelt 1 av 3 behandlingssekvenser.
Hver pasient vil gjennomgå 2 14 ukers behandlingsperioder i totalt 28 uker (Behandlingsperiode 1 og Behandlingsperiode 2).
Etter å ha fullført de 2 behandlingsperiodene vil pasientene gå inn i en 1-måneders oppfølgingsperiode.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Forebygging
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Eksperimentell/Placebo
Pasienter vil bli randomisert til å motta C1 esterasehemmer i den første behandlingsperioden og deretter bytte til placebo i den andre behandlingsperioden.
|
Placebo
C1 esterasehemmer [human] Væske administrert subkutant som spesifisert på angitte dager
|
|
Eksperimentell: Placebo/eksperimentell
Forsøkspersonene vil bli randomisert til å motta placebobehandling i den første behandlingsperioden og deretter bytte til å motta C1 Esterase-hemmer i den andre behandlingsperioden.
|
Placebo
C1 esterasehemmer [human] Væske administrert subkutant som spesifisert på angitte dager
|
|
Eksperimentell: Eksperimentell/ Eksperimentell
Forsøkspersonene vil bli randomisert og motta C1 Esterase-hemmer i både 1. og 2. behandlingsperiode
|
C1 esterasehemmer [human] Væske administrert subkutant som spesifisert på angitte dager
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tidsnormalisert antall angrep (NNA) for deltakere i løpet av en behandlingsperiode
Tidsramme: Uke 1 til 14 for behandlingsperiode 1 og 2
|
Angioødem-anfallene ble registrert i den elektroniske pasientdagboken.
Utforskeren fullførte en separat angioødem eCRF for hvert angrep basert på gjennomgangen av pasientens dagbok.
Tidsnormalisert antall angioødemanfall ble uttrykt som antall angrep per måned (dvs. 30,4 dager) med eksponering.
NNA=30,4
* (antall angrep i behandlingsperioden) / (dager med behandlingsperiode).
|
Uke 1 til 14 for behandlingsperiode 1 og 2
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Andel deltakere som møter minst 50 % reduksjon i NNA (normalisert antall angioødemanfall) i løpet av den eksperimentelle injeksjonsbehandlingsperioden i forhold til placeboperioden.
Tidsramme: Uke 1 til 14 for behandlingsperiode 1 og 2
|
Angioødem-anfallene ble registrert i den elektroniske pasientdagboken.
Utforskeren fullførte en separat angioødem eCRF for hvert angrep basert på gjennomgangen av pasientens dagbok.
Tidsnormalisert antall angrep ble uttrykt som antall angrep per måned (dvs. 30,4 dager) eksponering.
NNA = 30,4
x (antall angrep i behandlingsperioden) / (dager med behandlingsperiode).
|
Uke 1 til 14 for behandlingsperiode 1 og 2
|
|
Tidsnormalisert antall angrep (NNA) for deltakere i løpet av hver behandlingsperiode unntatt de første 2 ukene.
Tidsramme: Uke 3 til 14 for behandlingsperiode 1 og 2
|
Angioødem-anfallene ble registrert i den elektroniske pasientdagboken.
Utforskeren fullførte en separat angioødem eCRF for hvert angrep basert på gjennomgangen av pasientens dagbok.
Tidsnormalisert antall angioødemanfall ble uttrykt som antall angrep per måned (dvs. 30,4 dager) med eksponering.
NNA=30,4
* (antall angrep i behandlingsperioden) / (dager med behandlingsperiode).
|
Uke 3 til 14 for behandlingsperiode 1 og 2
|
|
Andel av deltakere som møter minst 50 % reduksjon i NNA (normalisert antall angioødemanfall) i løpet av den eksperimentelle injeksjonsbehandlingsperioden i forhold til placeboperioden, unntatt de første 2 ukene av hver behandlingsperiode.
Tidsramme: Uke 3 til 14 for behandlingsperiode 1 og 2
|
Angioødem-anfallene ble registrert i den elektroniske pasientdagboken.
Utforskeren fullførte en separat angioødem eCRF for hvert angrep basert på gjennomgangen av pasientens dagbok.
Tidsnormalisert antall angrep ble uttrykt som antall angrep per måned (dvs. 30,4 dager) eksponering.
NNA = 30,4
x (antall angrep i behandlingsperioden) / (dager med behandlingsperiode).
|
Uke 3 til 14 for behandlingsperiode 1 og 2
|
|
Andel deltakere som møter minst 50 % reduksjon i NNA (normalisert antall angioødemanfall) i løpet av den eksperimentelle injeksjonsbehandlingsperioden i forhold til vurderingen før behandling.
Tidsramme: Uke 1 til 14 for behandlingsperiode 1 og 2
|
Angioødem-anfallene ble registrert i den elektroniske pasientdagboken.
Utforskeren fullførte en separat angioødem eCRF for hvert angrep basert på gjennomgangen av pasientens dagbok.
Tidsnormalisert antall angrep ble uttrykt som antall angrep per måned (dvs. 30,4 dager) eksponering.
NNA = 30,4
x (antall angrep i behandlingsperioden) / (dager med behandlingsperiode).
|
Uke 1 til 14 for behandlingsperiode 1 og 2
|
|
Akkumulert angrepsgrad
Tidsramme: Uke 1 til 14 for behandlingsperiode 1 og 2
|
Alvorlighetsgraden av angioødemanfallstegn/-symptom ble karakterisert som Ingen: ingen symptom; Mild: merkbart symptom, men lett tolerert av deltakeren og forstyrret ikke rutinemessige aktiviteter; Moderat: symptom forstyrret deltakerens evne til å gå på skole eller delta i familieliv og sosiale/fritidsaktiviteter; Alvorlig: symptom begrenset deltakerens mulighet til å gå på skole eller delta i familieliv og sosiale/fritidsaktiviteter betydelig.
Symptomalvorlighetsskåre ble tilordnet som Mild = 1, Moderat = 2 og Alvorlig = 3. Kumulativ anfallsgradsscore var summen av de maksimale symptomalvorlighetsskårene registrert for hvert angioødemanfall i en behandlingsperiode.
Kumulativ anfalls-alvorlighetsscore normalisert per måned [(råskåre/antall dager med deltakelse i den behandlingsperioden)*30,4] ble rapportert her.
Kumulativ anfalls-alvorlighetsscore normalisert per måned varierte fra 0 til 19,83 og høyere skåre representerer verre symptomer.
|
Uke 1 til 14 for behandlingsperiode 1 og 2
|
|
Antall angrepsfrie dager
Tidsramme: Uke 1 til 14 for behandlingsperiode 1 og 2
|
Angrepsfrie dager ble normalisert per måned.
|
Uke 1 til 14 for behandlingsperiode 1 og 2
|
|
Antall angioødemanfall som krever akutt behandling
Tidsramme: Uke 1 til 14 for behandlingsperiode 1 og 2
|
Angioødem-anfall ble normalisert per måned.
|
Uke 1 til 14 for behandlingsperiode 1 og 2
|
|
Respons på Icatibant når det administreres for et akutt angrep
Tidsramme: Uke 1 til 14 for behandlingsperiode 1 og 2
|
Antallet akutte arvelige angioødemanfall som krevde Icatibant som akutt terapi, presenteres av antall Icatibant-injeksjoner.
|
Uke 1 til 14 for behandlingsperiode 1 og 2
|
|
Antall pasienter med bivirkninger (AE)
Tidsramme: Uke 1 til 14 for behandlingsperiode 1 og 2
|
Behandlings-emergent adverse events (TEAE) ble regnet med den behandlingen som sist ble tatt da hendelsen inntraff.
Deltakerne ble talt en gang per kategori per behandling.
|
Uke 1 til 14 for behandlingsperiode 1 og 2
|
|
Antall deltakere med reaksjoner på injeksjonsstedet
Tidsramme: Uke 1 til 14 for behandlingsperiode 1 og 2
|
Reaksjoner på injeksjonsstedet (erytem, hevelse, kutan smerte, brennende følelse, kløe/kløe, varm følelse) ble registrert på en utpekt eCRF-side av personalet på stedet som overvåket den lokale reaksjonen i 1 time etter IP-administrasjon 5 ganger i løpet av hver behandlingsperiode.
|
Uke 1 til 14 for behandlingsperiode 1 og 2
|
|
Antall pasienter med positive anti-C1 INH-antistoffer
Tidsramme: Uke 1 til 14 for behandlingsperiode 1 og 2
|
Anti-C1 INH antistoffer ble målt i løpet av studietiden.
|
Uke 1 til 14 for behandlingsperiode 1 og 2
|
|
PK-parametre: AUC (0-96) og AUC (0-t) for funksjonell C1 INH-bindingsaktivitet
Tidsramme: Innen 15 minutter før dosering ved uke 1, uke 2, uke 8, uke 16, uke 24, uke 27/28 og 48 (± 3) timer etter dose i uke 27/28 i periode 1 og 2. I tillegg 24 (± 3) timer 3) timer, 72 (±6) timer og 96 (±6) timer etter dose i uke 28 for periode 2.
|
AUC(0-96)=areal under plasmakonsentrasjon-tid-kurven fra tid null til siste målbare konsentrasjon; AUC(0-t)=areal under plasmakonsentrasjon-tid-kurven fra tid null ekstrapolert til slutten av doseringsintervallet tau, der tau er ca. 84 timer (dvs. gjennomsnitt av hver 3. eller 4. dag) AUC(0-96) ) = AUC(0-tau).
|
Innen 15 minutter før dosering ved uke 1, uke 2, uke 8, uke 16, uke 24, uke 27/28 og 48 (± 3) timer etter dose i uke 27/28 i periode 1 og 2. I tillegg 24 (± 3) timer 3) timer, 72 (±6) timer og 96 (±6) timer etter dose i uke 28 for periode 2.
|
|
PK-parametre: AUC (0-96) og AUC (0-t) for C1 INH-antigenkonsentrasjoner
Tidsramme: Innen 15 minutter før dosering ved uke 1, uke 2, uke 8, uke 16, uke 24, uke 27/28 og 48 (± 3) timer etter dose i uke 27/28 i periode 1 og 2. I tillegg 24 (± 3) timer 3) timer, 72 (±6) timer og 96 (±6) timer etter dose i uke 28 for periode 2.
|
AUC(0-96)=areal under plasmakonsentrasjon-tid-kurven fra tid null til siste målbare konsentrasjon; AUC(0-t)=areal under plasmakonsentrasjon-tid-kurven fra tid null ekstrapolert til slutten av doseringsintervallet tau, der tau er ca. 84 timer (dvs. gjennomsnitt av hver 3. eller 4. dag) AUC(0-96) ) = AUC(0-tau).
|
Innen 15 minutter før dosering ved uke 1, uke 2, uke 8, uke 16, uke 24, uke 27/28 og 48 (± 3) timer etter dose i uke 27/28 i periode 1 og 2. I tillegg 24 (± 3) timer 3) timer, 72 (±6) timer og 96 (±6) timer etter dose i uke 28 for periode 2.
|
|
PK-parametre: AUC (0-96) og AUC (0-t) for komplement C4-konsentrasjoner (behandling C1 INH)
Tidsramme: Innen 15 minutter før dosering ved uke 1, uke 2, uke 8, uke 16, uke 24, uke 27/28 og 48 (± 3) timer etter dose i uke 27/28 i periode 1 og 2. I tillegg 24 (± 3) timer 3) timer, 72 (±6) timer og 96 (±6) timer etter dose i uke 28 for periode 2.
|
AUC(0-96)=areal under plasmakonsentrasjon-tid-kurven fra tid null til siste målbare konsentrasjon; AUC(0-t)=areal under plasmakonsentrasjon-tid-kurven fra tid null ekstrapolert til slutten av doseringsintervallet tau, der tau er ca. 84 timer (dvs. gjennomsnitt av hver 3. eller 4. dag) AUC(0-96) ) = AUC(0-tau).
|
Innen 15 minutter før dosering ved uke 1, uke 2, uke 8, uke 16, uke 24, uke 27/28 og 48 (± 3) timer etter dose i uke 27/28 i periode 1 og 2. I tillegg 24 (± 3) timer 3) timer, 72 (±6) timer og 96 (±6) timer etter dose i uke 28 for periode 2.
|
|
PK-parametre: AUC (0-96) og AUC (0-t) for komplement C4-konsentrasjoner (behandlingsplacebo)
Tidsramme: Innen 15 minutter før dosering ved uke 1, uke 2, uke 8, uke 16, uke 24, uke 27/28 og 48 (± 3) timer etter dose i uke 27/28 i periode 1 og 2. I tillegg 24 (± 3) timer 3) timer, 72 (±6) timer og 96 (±6) timer etter dose i uke 28 for periode 2.
|
AUC(0-96)=areal under plasmakonsentrasjon-tid-kurven fra tid null til siste målbare konsentrasjon; AUC(0-t)=areal under plasmakonsentrasjon-tid-kurven fra tid null ekstrapolert til slutten av doseringsintervallet tau, der tau er ca. 84 timer (dvs. gjennomsnitt av hver 3. eller 4. dag) AUC(0-96) ) = AUC(0-tau).
Deltakermessige data ble rapportert for dette utfallet.
|
Innen 15 minutter før dosering ved uke 1, uke 2, uke 8, uke 16, uke 24, uke 27/28 og 48 (± 3) timer etter dose i uke 27/28 i periode 1 og 2. I tillegg 24 (± 3) timer 3) timer, 72 (±6) timer og 96 (±6) timer etter dose i uke 28 for periode 2.
|
|
PK-parametre: Cmax og Cmin for funksjonell C1 INH-bindingsaktivitet
Tidsramme: Innen 15 minutter før dosering ved uke 1, uke 2, uke 8, uke 16, uke 24, uke 27/28 og 48 (± 3) timer etter dose i uke 27/28 i periode 1 og 2 og i tillegg 24 (± 3) timer, 72 (±6) timer og 96 (±6) timer etter dose i uke 28 for periode 2.
|
Cmax=maksimal observert plasmakonsentrasjon og Cmin=minimum observert plasmakonsentrasjon
|
Innen 15 minutter før dosering ved uke 1, uke 2, uke 8, uke 16, uke 24, uke 27/28 og 48 (± 3) timer etter dose i uke 27/28 i periode 1 og 2 og i tillegg 24 (± 3) timer, 72 (±6) timer og 96 (±6) timer etter dose i uke 28 for periode 2.
|
|
PK-parametre: Cmax og Cmin for C1 INH antigenkonsentrasjoner
Tidsramme: Innen 15 minutter før dosering ved uke 1, uke 2, uke 8, uke 16, uke 24, uke 27/28 og 48 (± 3) timer etter dose i uke 27/28 i periode 1 og 2 og i tillegg 24 (± 3) timer, 72 (±6) timer og 96 (±6) timer etter dose i uke 28 for periode 2
|
Cmax=maksimal observert plasmakonsentrasjon og Cmin=minimum observert plasmakonsentrasjon
|
Innen 15 minutter før dosering ved uke 1, uke 2, uke 8, uke 16, uke 24, uke 27/28 og 48 (± 3) timer etter dose i uke 27/28 i periode 1 og 2 og i tillegg 24 (± 3) timer, 72 (±6) timer og 96 (±6) timer etter dose i uke 28 for periode 2
|
|
PK-parametre: Cmax og Cmin for komplement C4-konsentrasjoner (behandling C1 INH)
Tidsramme: Innen 15 minutter før dosering ved uke 1, uke 2, uke 8, uke 16, uke 24, uke 27/28 og 48 (± 3) timer etter dose i uke 27/28 i periode 1 og 2 og i tillegg 24 (± 3) timer, 72 (±6) timer og 96 (±6) timer etter dose i uke 28 for periode 2.
|
Cmax=maksimal observert plasmakonsentrasjon og Cmin=minimum observert plasmakonsentrasjon
|
Innen 15 minutter før dosering ved uke 1, uke 2, uke 8, uke 16, uke 24, uke 27/28 og 48 (± 3) timer etter dose i uke 27/28 i periode 1 og 2 og i tillegg 24 (± 3) timer, 72 (±6) timer og 96 (±6) timer etter dose i uke 28 for periode 2.
|
|
PK-parametre: Cmax og Cmin for komplement C4-konsentrasjoner (behandlingsplacebo)
Tidsramme: Innen 15 minutter før dosering ved uke 1, uke 2, uke 8, uke 16, uke 24, uke 27/28 og 48 (± 3) timer etter dose i uke 27/28 i periode 1 og 2 og i tillegg 24 (± 3) timer, 72 (±6) timer og 96 (±6) timer etter dose i uke 28 for periode 2.
|
Cmax=maksimal observert plasmakonsentrasjon og Cmin=minimum observert plasmakonsentrasjon.
Deltakermessige data ble rapportert for dette utfallet.
|
Innen 15 minutter før dosering ved uke 1, uke 2, uke 8, uke 16, uke 24, uke 27/28 og 48 (± 3) timer etter dose i uke 27/28 i periode 1 og 2 og i tillegg 24 (± 3) timer, 72 (±6) timer og 96 (±6) timer etter dose i uke 28 for periode 2.
|
|
PK-parametre: Tmax
Tidsramme: Innen 15 minutter før dosering ved uke 1, uke 2, uke 8, uke 16, uke 24, uke 27/28 og 48 (± 3) timer etter dose i uke 27/28 i periode 1 og 2 og i tillegg 24 (± 3) timer, 72 (±6) timer og 96 (±6) timer etter dose i uke 28 for periode 2.
|
tmax = tidspunktet for maksimal observert plasmakonsentrasjon
|
Innen 15 minutter før dosering ved uke 1, uke 2, uke 8, uke 16, uke 24, uke 27/28 og 48 (± 3) timer etter dose i uke 27/28 i periode 1 og 2 og i tillegg 24 (± 3) timer, 72 (±6) timer og 96 (±6) timer etter dose i uke 28 for periode 2.
|
|
PK-parametre: Tmax for komplement C4-konsentrasjoner (Placebo Group)
Tidsramme: Innen 15 minutter før dosering ved uke 1, uke 2, uke 8, uke 16, uke 24, uke 27/28 og 48 (± 3) timer etter dose i uke 27/28 i periode 1 og 2 og i tillegg 24 (± 3) timer, 72 (±6) timer og 96 (±6) timer etter dose i uke 28 for periode 2.
|
tmax = tidspunktet for maksimal observert plasmakonsentrasjon.
Deltakermessige data ble rapportert for dette utfallet.
|
Innen 15 minutter før dosering ved uke 1, uke 2, uke 8, uke 16, uke 24, uke 27/28 og 48 (± 3) timer etter dose i uke 27/28 i periode 1 og 2 og i tillegg 24 (± 3) timer, 72 (±6) timer og 96 (±6) timer etter dose i uke 28 for periode 2.
|
|
Vurder sykdomsaktivitet målt ved angioødemaktivitetsscore (AAS) normalisert per måned
Tidsramme: Uke 1 til 14 for behandlingsperiode 1 og 2
|
Sykdomsaktivitet ble målt ved å bruke en 98-dagers angioødem Activity Score (AAS).
AAS samler inn informasjon om sykdomsaktivitet de siste 24 timene.
Følgende elementer vurderes: opplevelse av hevelse, alvorlighetsgrad av hevelsen, tidspunkt for hevelsen, omfang av ubehag på grunn av hevelsen, grad av at hevelsen medførte begrensninger i dagliglivet, og følelsen av å bli vansiret av hevelsen.
Instrumentet bruker et binært svaralternativ for det første elementet og en trepunkts svarskala for de 5 elementene deretter.
Den daglige AAS var summen av AAS-postene per dag.
Totale daglige ASS-score varierer mellom 0 og 15 poeng.
Høyere verdier står for høyere sykdomsaktivitet.
Den normaliserte 98-dagers AAS per måned for en deltaker beregnes av (summen av daglig AAS innenfor en behandlingsperiode/antall dager som et forsøksperson har AAS-poster innenfor behandlingsperioden)*30.4.
|
Uke 1 til 14 for behandlingsperiode 1 og 2
|
|
Deltakererfaring med selvadministrasjon: Samlet erfaring med sprøyten
Tidsramme: Uke 14 for behandlingsperiode 1 og 2
|
Selvadministrasjonsundersøkelse med spørsmål om totalopplevelsen med sprøyten ble vurdert i uke 14 (besøk 28 og 28b).
Besøk 28 oppsummerer behandlingsperiode 1 i den eksperimentelle/eksperimentelle armen og behandlingsperiode 1 og 2 i den eksperimentelle/placeboarmen og placebo/eksperimentelle armen.
Besøk 28b oppsummerer behandlingsperiode 2 i den eksperimentelle/eksperimentelle armen.
|
Uke 14 for behandlingsperiode 1 og 2
|
|
Deltakererfaring med selvadministrasjon: Hvor mange besøk for selvtillit med selvadministrasjon
Tidsramme: Uke 14 for behandlingsperiode 1 og 2
|
Selvadministrasjonsundersøkelsen inkluderer antall besøk som trengs for at deltakerne skal kunne administrere undersøkelsesproduktet selv med tillit, og alle deltakerne kan selv administrere uten tilsyn.
Besøk 28 oppsummerer behandlingsperiode 1 i den eksperimentelle/eksperimentelle armen og behandlingsperiode 1 og 2 i den eksperimentelle/placeboarmen og placebo/eksperimentelle armen.
Besøk 28b oppsummerer behandlingsperiode 2 i den eksperimentelle/eksperimentelle armen.
|
Uke 14 for behandlingsperiode 1 og 2
|
|
Deltakererfaring med selvadministrasjon: Bedre langsiktig alternativ og foretrukket administrasjon
Tidsramme: Uke 14 for behandlingsperiode 1 og 2
|
Selvadministrasjonsundersøkelsen inkluderer antall besøk som trengs for at deltakerne skal kunne administrere undersøkelsesproduktet selv med tillit, og alle deltakerne kan selv administrere uten tilsyn.
Besøk 28 oppsummerer behandlingsperiode 1 i den eksperimentelle/eksperimentelle armen og behandlingsperiode 1 og 2 i den eksperimentelle/placeboarmen og placebo/eksperimentelle armen.
Besøk 28b oppsummerer behandlingsperiode 2 i den eksperimentelle/eksperimentelle armen.
|
Uke 14 for behandlingsperiode 1 og 2
|
|
Gjennomsnittlig endring i angioødem Spørreskjemascore for livskvalitet fra baseline til uke 13
Tidsramme: Baseline til uke 13 for behandlingsperiode 1 og 2
|
AE-QoL er et spørreskjema om livskvaliteten til pasienter som lider av tilbakevendende angioødem.
Den består av 17 spesifikke spørsmål som er knyttet til arbeid, fysisk aktivitet, fritid, sosiale relasjoner og mat.
Hvert av de 17 spørsmålene har en fempunkts svarskala fra 1 (Aldri) til 5 (Veldig ofte).
AE-QoL består av 4 dimensjoner (fungering=4 spørsmål(qns) tretthet/humør=5 qns, frykt/skam=6 qns, ernæring=2 qns) og en totalscore (alle 17 spørsmål).Alle skårer ble beregnet av ved å bruke følgende formel: (Σ elementer - min Σ elementer / maks Σ elementer - min Σ elementer) x 100.
Σ elementer = summen av svar fra deltaker, min Σ elementer = minimum mulig respons, maks Σ elementer = maksimal respons mulig.
Poeng varierer fra 0 til 100, med høyere poengsum som indikerer større svekkelse.
Absolutt endring beregnet som besøksscore ved uke 13 minus poengsum ved baseline per periode.
|
Baseline til uke 13 for behandlingsperiode 1 og 2
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Beard N, Frese M, Smertina E, Mere P, Katelaris C, Mills K. Interventions for the long-term prevention of hereditary angioedema attacks. Cochrane Database Syst Rev. 2022 Nov 3;11(11):CD013403. doi: 10.1002/14651858.CD013403.pub2.
- Lumry WR, Martinez-Saguer I, Yang WH, Bernstein JA, Jacobs J, Moldovan D, Riedl MA, Johnston DT, Li HH, Tang Y, Schranz J, Lu P, Vardi M, Farkas H; SAHARA study group. Fixed-Dose Subcutaneous C1-Inhibitor Liquid for Prophylactic Treatment of C1-INH-HAE: SAHARA Randomized Study. J Allergy Clin Immunol Pract. 2019 May-Jun;7(5):1610-1618.e4. doi: 10.1016/j.jaip.2019.01.021. Epub 2019 Jan 23.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. november 2015
Primær fullføring (Faktiske)
24. juli 2017
Studiet fullført (Faktiske)
24. juli 2017
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
20. oktober 2015
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
21. oktober 2015
Først lagt ut (Anslag)
23. oktober 2015
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
8. juni 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
14. mai 2021
Sist bekreftet
1. mai 2021
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Kardiovaskulære sykdommer
- Vaskulære sykdommer
- Hudsykdommer
- Immunologiske mangelsyndromer
- Sykdommer i immunsystemet
- Overfølsomhet, Umiddelbar
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Hudsykdommer, vaskulære
- Overfølsomhet
- Urticaria
- Arvelige komplement-mangelsykdommer
- Primære immunsviktsykdommer
- Angioødem
- Angioødem, arvelig
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Immunsuppressive midler
- Immunologiske faktorer
- Kompletter inaktiveringsmidler
- Komplement C1-hemmerprotein
- Komplement C1-inaktivatorproteiner
- Komplement C1s
Andre studie-ID-numre
- SHP616-300
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse om datadeling er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.
Tilgangskriterier for IPD-deling
IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/.
For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- ICF
- CSR
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .