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Studio per valutare l'efficacia clinica e la sicurezza dell'inibitore dell'esterasi C1 somministrato per via sottocutanea per la prevenzione degli attacchi di angioedema in adolescenti e adulti con angioedema ereditario

14 maggio 2021 aggiornato da: Shire

Uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a due periodi, tre sequenze, crossover parziale per valutare l'efficacia e la sicurezza della somministrazione sottocutanea di 2000 UI di inibitore della C1 esterasi [umano] liquido per iniezione per la prevenzione di attacchi di angioedema in adolescenti e adulti con angioedema ereditario

Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia e la sicurezza della somministrazione sottocutanea di una formulazione liquida dell'inibitore dell'esterasi C1 per la prevenzione degli attacchi di angioedema in soggetti adolescenti e adulti con angioedema ereditario.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

75

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 325
        • McMaster University Medical Center
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4G2
        • Ottawa Allergy Research Corporation
  • Germania
      • Mörfelden-Walldorf, Germania, 64546
        • Hamophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  • Israele
      • Ramat-Gan, Israele, 52621
        • Chaim Sheba Medical Center
      • Tel Aviv, Israele, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Romania
      • Targu Mures, Romania, 540072
        • MediQuest Clinical Research Center
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Sevilla, Spagna, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85251
        • Medical Research of Arizona
    • California
      • Santa Monica, California, Stati Uniti, 90404
        • AIRE Medical of Los Angeles
      • Walnut Creek, California, Stati Uniti, 94598
        • Bay Area Allergy
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Stati Uniti, 80112
        • IMMUNOe Research Centers
      • Colorado Springs, Colorado, Stati Uniti, 80907
        • Asthma and Allergy Associates PC
    • Georgia
      • Marietta, Georgia, Stati Uniti, 30060
        • Atlanta Allergy and Asthma Clinic
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Stati Uniti, 20815
        • Institute for Asthma and Allergy
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63141
        • Washington University
    • New Jersey
      • Fair Lawn, New Jersey, Stati Uniti, 07410
        • Allergy Asthma and Immunology
      • Iselin, New Jersey, Stati Uniti, 08830
        • Allergy Treatment Center of New Jersey
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45231
        • Bernstein Clinical Research Center Inc
      • Middleburg Heights, Ohio, Stati Uniti, 44130
        • Clinical Research Solutions
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Stati Uniti, 74133
        • Allergy Clinic of Tulsa
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
        • AARA Research Center
    • Washington
      • Spokane, Washington, Stati Uniti, 99202
        • Premier Clinical Research
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1125
        • Semmelweis Egyetem

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

La durata massima della partecipazione è di circa 9 mesi. I pazienti completeranno un periodo di screening fino a 21 giorni. Dopo lo screening, i pazienti idonei verranno assegnati in modo casuale a 1 delle 3 sequenze di trattamento. Ogni paziente sarà sottoposto a 2 periodi di trattamento di 14 settimane per un totale di 28 settimane (periodo di trattamento 1 e periodo di trattamento 2). Dopo aver completato i 2 periodi di trattamento, i pazienti entreranno in un periodo di follow-up di 1 mese.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Sperimentale/Placebo
I soggetti saranno randomizzati per ricevere l'inibitore dell'esterasi C1 nel 1o periodo di trattamento e quindi passare al placebo nel 2o periodo di trattamento.
Droga: Placebo
Placebo
Droga: Inibitore dell'esterasi C1 [umano] liquido
Inibitore dell'esterasi C1 [umano] Liquido somministrato per via sottocutanea come specificato in giorni specificati
Sperimentale: Placebo/Sperimentale
I soggetti saranno randomizzati per ricevere un trattamento con placebo nel 1o periodo di trattamento e quindi passare a ricevere l'inibitore dell'esterasi C1 nel 2o periodo di trattamento.
Droga: Placebo
Placebo
Droga: Inibitore dell'esterasi C1 [umano] liquido
Inibitore dell'esterasi C1 [umano] Liquido somministrato per via sottocutanea come specificato in giorni specificati
Sperimentale: Sperimentale/ Sperimentale
I soggetti saranno randomizzati e riceveranno l'inibitore dell'esterasi C1 sia nel 1° che nel 2° periodo di trattamento
Droga: Inibitore dell'esterasi C1 [umano] liquido
Inibitore dell'esterasi C1 [umano] Liquido somministrato per via sottocutanea come specificato in giorni specificati

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di attacchi normalizzato nel tempo (NNA) per i partecipanti durante un periodo di trattamento
Lasso di tempo: Settimane da 1 a 14 per il periodo di trattamento 1 e 2
Gli attacchi di angioedema sono stati registrati nel diario elettronico del paziente. L'investigatore ha completato un eCRF separato per l'angioedema per ogni attacco basato sulla revisione del diario del paziente. Il numero di attacchi di angioedema normalizzato nel tempo è stato espresso come numero di attacchi al mese (cioè 30,4 giorni) di esposizione. ANNA=30,4 * (numero di attacchi durante il periodo di trattamento) / (giorni del periodo di trattamento).
Settimane da 1 a 14 per il periodo di trattamento 1 e 2

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di partecipanti che hanno ottenuto una riduzione di almeno il 50% dell'NNA (numero normalizzato di attacchi di angioedema) durante il periodo sperimentale di trattamento con iniezioni rispetto al periodo placebo.
Lasso di tempo: Settimane da 1 a 14 per il periodo di trattamento 1 e 2
Gli attacchi di angioedema sono stati registrati nel diario elettronico del paziente. L'investigatore ha completato un eCRF separato per l'angioedema per ogni attacco basato sulla revisione del diario del paziente. Il numero di attacchi normalizzato nel tempo è stato espresso come numero di attacchi al mese (ovvero 30,4 giorni) di esposizione. ANNA = 30,4 x (numero di attacchi durante il periodo di trattamento) / (giorni del periodo di trattamento).
Settimane da 1 a 14 per il periodo di trattamento 1 e 2
Numero di attacchi normalizzato nel tempo (NNA) per i partecipanti durante ciascun periodo di trattamento, escluse le prime 2 settimane.
Lasso di tempo: Settimane da 3 a 14 per il periodo di trattamento 1 e 2
Gli attacchi di angioedema sono stati registrati nel diario elettronico del paziente. L'investigatore ha completato un eCRF separato per l'angioedema per ogni attacco basato sulla revisione del diario del paziente. Il numero di attacchi di angioedema normalizzato nel tempo è stato espresso come numero di attacchi al mese (cioè 30,4 giorni) di esposizione. ANNA=30,4 * (numero di attacchi durante il periodo di trattamento) / (giorni del periodo di trattamento).
Settimane da 3 a 14 per il periodo di trattamento 1 e 2
Proporzione di partecipanti che hanno ottenuto una riduzione di almeno il 50% dell'NNA (numero normalizzato di attacchi di angioedema) durante il periodo di trattamento con iniezione sperimentale rispetto al periodo con placebo, escluse le prime 2 settimane di ciascun periodo di trattamento.
Lasso di tempo: Settimane da 3 a 14 per il periodo di trattamento 1 e 2
Gli attacchi di angioedema sono stati registrati nel diario elettronico del paziente. L'investigatore ha completato un eCRF separato per l'angioedema per ogni attacco basato sulla revisione del diario del paziente. Il numero di attacchi normalizzato nel tempo è stato espresso come numero di attacchi al mese (ovvero 30,4 giorni) di esposizione. ANNA = 30,4 x (numero di attacchi durante il periodo di trattamento) / (giorni del periodo di trattamento).
Settimane da 3 a 14 per il periodo di trattamento 1 e 2
Proporzione di partecipanti che hanno riscontrato una riduzione di almeno il 50% dell'NNA (numero normalizzato di attacchi di angioedema) durante il periodo sperimentale di trattamento con iniezioni rispetto alla valutazione pre-trattamento.
Lasso di tempo: Settimane da 1 a 14 per il periodo di trattamento 1 e 2
Gli attacchi di angioedema sono stati registrati nel diario elettronico del paziente. L'investigatore ha completato un eCRF separato per l'angioedema per ogni attacco basato sulla revisione del diario del paziente. Il numero di attacchi normalizzato nel tempo è stato espresso come numero di attacchi al mese (ovvero 30,4 giorni) di esposizione. ANNA = 30,4 x (numero di attacchi durante il periodo di trattamento) / (giorni del periodo di trattamento).
Settimane da 1 a 14 per il periodo di trattamento 1 e 2
Gravità dell'attacco cumulativo
Lasso di tempo: Settimane da 1 a 14 per il periodo di trattamento 1 e 2
La gravità del segno/sintomo dell'attacco di angioedema è stata caratterizzata come Nessuna: nessun sintomo; Lieve: sintomo evidente ma facilmente tollerato dal partecipante e che non ha interferito con le attività di routine; Moderato: il sintomo ha interferito con la capacità del partecipante di frequentare la scuola o di partecipare alla vita familiare e alle attività sociali/ricreative; Grave: il sintomo limitava significativamente la capacità del partecipante di frequentare la scuola o di partecipare alla vita familiare e alle attività sociali/ricreative. Il punteggio di gravità dei sintomi è stato assegnato come Lieve = 1, Moderato = 2 e Grave = 3. Il punteggio cumulativo di gravità degli attacchi era la somma dei punteggi massimi di gravità dei sintomi registrati per ciascun attacco di angioedema in un periodo di trattamento. Qui è stato riportato il punteggio cumulativo di gravità degli attacchi normalizzato per mese [(punteggio grezzo/numero di giorni di partecipazione a quel periodo di trattamento)*30,4]. Il punteggio cumulativo di gravità dell'attacco normalizzato per mese variava da 0 a 19,83 e punteggi più alti rappresentano sintomi peggiori.
Settimane da 1 a 14 per il periodo di trattamento 1 e 2
Numero di giorni senza attacchi
Lasso di tempo: Settimane da 1 a 14 per il periodo di trattamento 1 e 2
I giorni senza attacchi sono stati normalizzati al mese.
Settimane da 1 a 14 per il periodo di trattamento 1 e 2
Numero di attacchi di angioedema che richiedono un trattamento acuto
Lasso di tempo: Settimane da 1 a 14 per il periodo di trattamento 1 e 2
Gli attacchi di angioedema sono stati normalizzati al mese.
Settimane da 1 a 14 per il periodo di trattamento 1 e 2
Risposta a Icatibant quando somministrato per un attacco acuto
Lasso di tempo: Settimane da 1 a 14 per il periodo di trattamento 1 e 2
Il numero di attacchi di angioedema acuto ereditario che hanno richiesto Icatibant come terapia acuta è rappresentato dal numero di iniezioni di Icatibant.
Settimane da 1 a 14 per il periodo di trattamento 1 e 2
Numero di pazienti con eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Settimane da 1 a 14 per il periodo di trattamento 1 e 2
Gli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) sono stati contati in base al trattamento assunto più di recente quando si è verificato l'evento. I partecipanti sono stati contati una volta per categoria per trattamento.
Settimane da 1 a 14 per il periodo di trattamento 1 e 2
Numero di partecipanti con reazioni al sito di iniezione
Lasso di tempo: Settimane da 1 a 14 per il periodo di trattamento 1 e 2
Le reazioni al sito di iniezione (eritema, gonfiore, dolore cutaneo, sensazione di bruciore, prurito/prurito, sensazione di calore) sono state registrate su un'apposita pagina eCRF dal personale del sito che ha monitorato la reazione locale per 1 ora dopo la somministrazione dell'IP 5 volte durante ciascun periodo di trattamento.
Settimane da 1 a 14 per il periodo di trattamento 1 e 2
Numero di pazienti con anticorpi anti-C1 INH positivi
Lasso di tempo: Settimane da 1 a 14 per il periodo di trattamento 1 e 2
Gli anticorpi anti-C1 INH sono stati misurati durante il periodo di studio.
Settimane da 1 a 14 per il periodo di trattamento 1 e 2
Parametri farmacocinetici: AUC (0-96) e AUC (0-t) per attività di legame funzionale C1 INH
Lasso di tempo: Entro 15 minuti prima della somministrazione alla settimana 1, settimana 2, settimana 8, settimana 16, settimana 24, settimana 27/28 e 48 (± 3) ore dopo la somministrazione alla settimana 27/28 nel periodo 1 e 2. Inoltre 24 (± 3) ore, 72 (±6) ore e 96 (±6) ore dopo la dose nella settimana 28 per il periodo 2.
AUC(0-96)=area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo dal tempo zero all'ultima concentrazione misurabile; AUC(0-t)=area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo dal tempo zero estrapolata alla fine dell'intervallo di somministrazione tau, dove tau è di circa 84 ore (ossia, media ogni 3 o 4 giorni) AUC(0-96 ) = AUC(0-tau).
Entro 15 minuti prima della somministrazione alla settimana 1, settimana 2, settimana 8, settimana 16, settimana 24, settimana 27/28 e 48 (± 3) ore dopo la somministrazione alla settimana 27/28 nel periodo 1 e 2. Inoltre 24 (± 3) ore, 72 (±6) ore e 96 (±6) ore dopo la dose nella settimana 28 per il periodo 2.
Parametri farmacocinetici: AUC (0-96) e AUC (0-t) per le concentrazioni di antigene C1 INH
Lasso di tempo: Entro 15 minuti prima della somministrazione alla settimana 1, settimana 2, settimana 8, settimana 16, settimana 24, settimana 27/28 e 48 (± 3) ore dopo la somministrazione alla settimana 27/28 nel periodo 1 e 2. Inoltre 24 (± 3) ore, 72 (±6) ore e 96 (±6) ore dopo la dose nella settimana 28 per il periodo 2.
AUC(0-96)=area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo dal tempo zero all'ultima concentrazione misurabile; AUC(0-t)=area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo dal tempo zero estrapolata alla fine dell'intervallo di somministrazione tau, dove tau è di circa 84 ore (ossia, media ogni 3 o 4 giorni) AUC(0-96 ) = AUC(0-tau).
Entro 15 minuti prima della somministrazione alla settimana 1, settimana 2, settimana 8, settimana 16, settimana 24, settimana 27/28 e 48 (± 3) ore dopo la somministrazione alla settimana 27/28 nel periodo 1 e 2. Inoltre 24 (± 3) ore, 72 (±6) ore e 96 (±6) ore dopo la dose nella settimana 28 per il periodo 2.
Parametri farmacocinetici: AUC (0-96) e AUC (0-t) per le concentrazioni del complemento C4 (trattamento C1 INH)
Lasso di tempo: Entro 15 minuti prima della somministrazione alla settimana 1, settimana 2, settimana 8, settimana 16, settimana 24, settimana 27/28 e 48 (± 3) ore dopo la somministrazione alla settimana 27/28 nel periodo 1 e 2. Inoltre 24 (± 3) ore, 72 (±6) ore e 96 (±6) ore dopo la dose nella settimana 28 per il periodo 2.
AUC(0-96)=area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo dal tempo zero all'ultima concentrazione misurabile; AUC(0-t)=area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo dal tempo zero estrapolata alla fine dell'intervallo di somministrazione tau, dove tau è di circa 84 ore (ossia, media ogni 3 o 4 giorni) AUC(0-96 ) = AUC(0-tau).
Entro 15 minuti prima della somministrazione alla settimana 1, settimana 2, settimana 8, settimana 16, settimana 24, settimana 27/28 e 48 (± 3) ore dopo la somministrazione alla settimana 27/28 nel periodo 1 e 2. Inoltre 24 (± 3) ore, 72 (±6) ore e 96 (±6) ore dopo la dose nella settimana 28 per il periodo 2.
Parametri farmacocinetici: AUC (0-96) e AUC (0-t) per le concentrazioni del complemento C4 (trattamento con placebo)
Lasso di tempo: Entro 15 minuti prima della somministrazione alla settimana 1, settimana 2, settimana 8, settimana 16, settimana 24, settimana 27/28 e 48 (± 3) ore dopo la somministrazione alla settimana 27/28 nel periodo 1 e 2. Inoltre 24 (± 3) ore, 72 (±6) ore e 96 (±6) ore dopo la dose nella settimana 28 per il periodo 2.
AUC(0-96)=area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo dal tempo zero all'ultima concentrazione misurabile; AUC(0-t)=area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo dal tempo zero estrapolata alla fine dell'intervallo di somministrazione tau, dove tau è di circa 84 ore (ossia, media ogni 3 o 4 giorni) AUC(0-96 ) = AUC(0-tau). Per questo risultato sono stati riportati i dati relativi ai partecipanti.
Entro 15 minuti prima della somministrazione alla settimana 1, settimana 2, settimana 8, settimana 16, settimana 24, settimana 27/28 e 48 (± 3) ore dopo la somministrazione alla settimana 27/28 nel periodo 1 e 2. Inoltre 24 (± 3) ore, 72 (±6) ore e 96 (±6) ore dopo la dose nella settimana 28 per il periodo 2.
Parametri PK: Cmax e Cmin per l'attività di legame funzionale C1 INH
Lasso di tempo: Entro 15 minuti prima della somministrazione alla settimana 1, settimana 2, settimana 8, settimana 16, settimana 24, settimana 27/28 e 48 (± 3) ore dopo la somministrazione alla settimana 27/28 nel periodo 1 e 2 e in aggiunta 24 (± 3) ore, 72 (±6) ore e 96 (±6) ore dopo la dose nella settimana 28 per il periodo 2.
Cmax=concentrazione plasmatica massima osservata e Cmin=concentrazione plasmatica minima osservata
Entro 15 minuti prima della somministrazione alla settimana 1, settimana 2, settimana 8, settimana 16, settimana 24, settimana 27/28 e 48 (± 3) ore dopo la somministrazione alla settimana 27/28 nel periodo 1 e 2 e in aggiunta 24 (± 3) ore, 72 (±6) ore e 96 (±6) ore dopo la dose nella settimana 28 per il periodo 2.
Parametri farmacocinetici: Cmax e Cmin per le concentrazioni di antigene C1 INH
Lasso di tempo: Entro 15 minuti prima della somministrazione alla settimana 1, settimana 2, settimana 8, settimana 16, settimana 24, settimana 27/28 e 48 (± 3) ore dopo la somministrazione alla settimana 27/28 nel periodo 1 e 2 e in aggiunta 24 (± 3) ore, 72 (±6) ore e 96 (±6) ore dopo la dose nella settimana 28 per il periodo 2
Cmax=concentrazione plasmatica massima osservata e Cmin=concentrazione plasmatica minima osservata
Entro 15 minuti prima della somministrazione alla settimana 1, settimana 2, settimana 8, settimana 16, settimana 24, settimana 27/28 e 48 (± 3) ore dopo la somministrazione alla settimana 27/28 nel periodo 1 e 2 e in aggiunta 24 (± 3) ore, 72 (±6) ore e 96 (±6) ore dopo la dose nella settimana 28 per il periodo 2
Parametri farmacocinetici: Cmax e Cmin per le concentrazioni del complemento C4 (trattamento C1 INH)
Lasso di tempo: Entro 15 minuti prima della somministrazione alla settimana 1, settimana 2, settimana 8, settimana 16, settimana 24, settimana 27/28 e 48 (± 3) ore dopo la somministrazione alla settimana 27/28 nel periodo 1 e 2 e in aggiunta 24 (± 3) ore, 72 (±6) ore e 96 (±6) ore dopo la dose nella settimana 28 per il periodo 2.
Cmax=concentrazione plasmatica massima osservata e Cmin=concentrazione plasmatica minima osservata
Entro 15 minuti prima della somministrazione alla settimana 1, settimana 2, settimana 8, settimana 16, settimana 24, settimana 27/28 e 48 (± 3) ore dopo la somministrazione alla settimana 27/28 nel periodo 1 e 2 e in aggiunta 24 (± 3) ore, 72 (±6) ore e 96 (±6) ore dopo la dose nella settimana 28 per il periodo 2.
Parametri farmacocinetici: Cmax e Cmin per le concentrazioni del complemento C4 (trattamento con placebo)
Lasso di tempo: Entro 15 minuti prima della somministrazione alla settimana 1, settimana 2, settimana 8, settimana 16, settimana 24, settimana 27/28 e 48 (± 3) ore dopo la somministrazione alla settimana 27/28 nel periodo 1 e 2 e in aggiunta 24 (± 3) ore, 72 (±6) ore e 96 (±6) ore dopo la dose nella settimana 28 per il periodo 2.
Cmax=concentrazione plasmatica massima osservata e Cmin=concentrazione plasmatica minima osservata. Per questo risultato sono stati riportati i dati relativi ai partecipanti.
Entro 15 minuti prima della somministrazione alla settimana 1, settimana 2, settimana 8, settimana 16, settimana 24, settimana 27/28 e 48 (± 3) ore dopo la somministrazione alla settimana 27/28 nel periodo 1 e 2 e in aggiunta 24 (± 3) ore, 72 (±6) ore e 96 (±6) ore dopo la dose nella settimana 28 per il periodo 2.
Parametri farmacocinetici: Tmax
Lasso di tempo: Entro 15 minuti prima della somministrazione alla settimana 1, settimana 2, settimana 8, settimana 16, settimana 24, settimana 27/28 e 48 (± 3) ore dopo la somministrazione alla settimana 27/28 nel periodo 1 e 2 e in aggiunta 24 (± 3) ore, 72 (±6) ore e 96 (±6) ore dopo la dose nella settimana 28 per il periodo 2.
tmax=tempo della massima concentrazione plasmatica osservata
Entro 15 minuti prima della somministrazione alla settimana 1, settimana 2, settimana 8, settimana 16, settimana 24, settimana 27/28 e 48 (± 3) ore dopo la somministrazione alla settimana 27/28 nel periodo 1 e 2 e in aggiunta 24 (± 3) ore, 72 (±6) ore e 96 (±6) ore dopo la dose nella settimana 28 per il periodo 2.
Parametri farmacocinetici: Tmax per le concentrazioni del complemento C4 (gruppo placebo)
Lasso di tempo: Entro 15 minuti prima della somministrazione alla settimana 1, settimana 2, settimana 8, settimana 16, settimana 24, settimana 27/28 e 48 (± 3) ore dopo la somministrazione alla settimana 27/28 nel periodo 1 e 2 e in aggiunta 24 (± 3) ore, 72 (±6) ore e 96 (±6) ore dopo la dose nella settimana 28 per il periodo 2.
tmax=tempo della massima concentrazione plasmatica osservata. Per questo risultato sono stati riportati i dati relativi ai partecipanti.
Entro 15 minuti prima della somministrazione alla settimana 1, settimana 2, settimana 8, settimana 16, settimana 24, settimana 27/28 e 48 (± 3) ore dopo la somministrazione alla settimana 27/28 nel periodo 1 e 2 e in aggiunta 24 (± 3) ore, 72 (±6) ore e 96 (±6) ore dopo la dose nella settimana 28 per il periodo 2.
Valutare l'attività della malattia misurata dal punteggio di attività dell'angioedema (AAS) normalizzato al mese
Lasso di tempo: Settimane da 1 a 14 per il periodo di trattamento 1 e 2
L'attività della malattia è stata misurata utilizzando un punteggio di attività dell'angioedema a 98 giorni (AAS). L'AAS raccoglie informazioni sull'attività della malattia nelle ultime 24 ore. Vengono valutati i seguenti elementi: esperienza di gonfiore, gravità del gonfiore, momento del gonfiore, entità del disagio dovuto al gonfiore, misura in cui il gonfiore ha causato limitazioni nella vita quotidiana e sensazione di essere sfigurato dal gonfiore. Lo strumento utilizza un'opzione di risposta binaria per il primo item e una scala di risposta a tre punti per i 5 item successivi. L'AAS giornaliero era la somma degli elementi AAS al giorno. I punteggi ASS giornalieri totali variano tra 0 e 15 punti. Valori più alti indicano una maggiore attività della malattia. L'AAS di 98 giorni normalizzato al mese per un partecipante è calcolato da (la somma dell'AAS giornaliero entro un periodo di trattamento/il numero di giorni in cui un soggetto ha registrazioni AAS durante il periodo di trattamento)*30.4.
Settimane da 1 a 14 per il periodo di trattamento 1 e 2
Esperienza del partecipante con l'autosomministrazione: esperienza complessiva con la siringa
Lasso di tempo: Settimana 14 per il periodo di trattamento 1 e 2
Il sondaggio sull'autosomministrazione con domande sull'esperienza complessiva con la siringa è stato valutato nella settimana 14 (visita 28 e 28b). La visita 28 riassume il periodo di trattamento 1 del braccio sperimentale/sperimentale e i periodi di trattamento 1 e 2 del braccio sperimentale/placebo e del braccio placebo/sperimentale. La visita 28b riassume il periodo di trattamento 2 del braccio sperimentale/sperimentale.
Settimana 14 per il periodo di trattamento 1 e 2
Esperienza del partecipante con l'autosomministrazione: quante visite per la fiducia nell'autosomministrazione
Lasso di tempo: Settimana 14 per il periodo di trattamento 1 e 2
Il sondaggio sull'autosomministrazione include il numero di visite necessarie affinché i partecipanti siano in grado di autosomministrare il prodotto sperimentale con sicurezza e tutti i partecipanti possano autosomministrarsi senza supervisione. La visita 28 riassume il periodo di trattamento 1 del braccio sperimentale/sperimentale e i periodi di trattamento 1 e 2 del braccio sperimentale/placebo e del braccio placebo/sperimentale. La visita 28b riassume il periodo di trattamento 2 del braccio sperimentale/sperimentale.
Settimana 14 per il periodo di trattamento 1 e 2
Esperienza dei partecipanti con l'autosomministrazione: migliore opzione a lungo termine e amministrazione preferita
Lasso di tempo: Settimana 14 per il periodo di trattamento 1 e 2
Il sondaggio sull'autosomministrazione include il numero di visite necessarie affinché i partecipanti siano in grado di autosomministrare il prodotto sperimentale con sicurezza e tutti i partecipanti possano autosomministrarsi senza supervisione. La visita 28 riassume il periodo di trattamento 1 del braccio sperimentale/sperimentale e i periodi di trattamento 1 e 2 del braccio sperimentale/placebo e del braccio placebo/sperimentale. La visita 28b riassume il periodo di trattamento 2 del braccio sperimentale/sperimentale.
Settimana 14 per il periodo di trattamento 1 e 2
Variazione media dei punteggi del questionario sulla qualità della vita dell'angioedema dal basale alla settimana 13
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 13 per il periodo di trattamento 1 e 2
L'AE-QoL è un questionario sulla qualità della vita dei pazienti affetti da angioedema ricorrente. Si compone di 17 domande specifiche legate al lavoro, all'attività fisica, al tempo libero, alle relazioni sociali e all'alimentazione. Ognuna delle 17 domande ha una scala di risposta a cinque punti che va da 1 (Mai) a 5 (Molto spesso). L'AE-QoL consiste in 4 dimensioni (funzionamento=4 domande(qns) fatica/umore=5 qns, paure/vergogna=6 qns, nutrizione=2 qns) e un punteggio totale (tutte le 17 domande). Tutti i punteggi sono stati calcolati da utilizzando la seguente formula: (Σ elementi - min Σ elementi / max Σ elementi - min Σ elementi) x 100. Σ item=somma delle risposte per partecipante, min Σ item=minima risposta possibile, max Σ item=massima risposta possibile. I punteggi vanno da 0 a 100, con punteggi più alti che indicano una maggiore compromissione. Variazione assoluta calcolata come punteggio della visita alla settimana 13 meno il punteggio al basale per periodo.
Dal basale alla settimana 13 per il periodo di trattamento 1 e 2

Collaboratori e investigatori

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Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 novembre 2015

Completamento primario (Effettivo)

24 luglio 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

24 luglio 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 ottobre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 ottobre 2015

Primo Inserito (Stima)

23 ottobre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 giugno 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 maggio 2021

Ultimo verificato

1 maggio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SHP616-300

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritti su https://vivli.org/ourmember/takeda/. Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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