Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie för att utvärdera den kliniska effekten och säkerheten av subkutant administrerad C1-esterashämmare för förebyggande av angioödem attacker hos ungdomar och vuxna med ärftligt angioödem

14 maj 2021 uppdaterad av: Shire

En fas 3, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, tvåperiods, tresekvenser, partiell överkorsningsstudie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten vid subkutan administrering av 2000 IE av C1 Esterase-hämmare [human] vätska för injektion i förebyggande syfte av angioödem attacker hos ungdomar och vuxna med ärftligt angioödem

Syftet med denna studie är att bedöma effektiviteten och säkerheten av subkutan administrering av en flytande formulering av C1-esterashämmare för att förhindra angioödem attacker hos ungdomar och vuxna patienter med ärftligt angioödem.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

75

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Förenta staterna, 85251
        • Medical Research of Arizona
    • California
      • Santa Monica, California, Förenta staterna, 90404
        • AIRE Medical of Los Angeles
      • Walnut Creek, California, Förenta staterna, 94598
        • Bay Area Allergy
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Förenta staterna, 80112
        • IMMUNOe Research Centers
      • Colorado Springs, Colorado, Förenta staterna, 80907
        • Asthma and Allergy Associates PC
    • Georgia
      • Marietta, Georgia, Förenta staterna, 30060
        • Atlanta Allergy and Asthma Clinic
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Förenta staterna, 20815
        • Institute for Asthma and Allergy
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63141
        • Washington University
    • New Jersey
      • Fair Lawn, New Jersey, Förenta staterna, 07410
        • Allergy Asthma and Immunology
      • Iselin, New Jersey, Förenta staterna, 08830
        • Allergy Treatment Center of New Jersey
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45231
        • Bernstein Clinical Research Center Inc
      • Middleburg Heights, Ohio, Förenta staterna, 44130
        • Clinical Research Solutions
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Förenta staterna, 74133
        • Allergy Clinic of Tulsa
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75231
        • AARA Research Center
    • Washington
      • Spokane, Washington, Förenta staterna, 99202
        • Premier Clinical Research
  • Israel
      • Ramat-Gan, Israel, 52621
        • Chaim Sheba Medical Center
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 325
        • McMaster University Medical Center
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4G2
        • Ottawa Allergy Research Corporation
  • Rumänien
      • Targu Mures, Rumänien, 540072
        • MediQuest Clinical Research Center
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Tyskland
      • Mörfelden-Walldorf, Tyskland, 64546
        • Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  • Ungern
      • Budapest, Ungern, 1125
        • Semmelweis Egyetem

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Den maximala varaktigheten för deltagande är cirka 9 månader. Patienterna kommer att slutföra en screeningperiod på upp till 21 dagar. Efter screening kommer kvalificerade patienter att slumpmässigt tilldelas 1 av 3 behandlingssekvenser. Varje patient kommer att genomgå 2 14-veckors behandlingsperioder under totalt 28 veckor (Behandlingsperiod 1 och Behandlingsperiod 2). Efter att ha avslutat de 2 behandlingsperioderna kommer patienterna att gå in i en 1-månaders uppföljningsperiod.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Förebyggande
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Experimentell/Placebo
Försökspersoner kommer att randomiseras till att få C1-esterashämmare under den första behandlingsperioden och sedan byta till placebo under den andra behandlingsperioden.
Läkemedel: Placebo
Placebo
Läkemedel: C1 esterashämmare [human] vätska
C1 Esterasinhibitor [Human] Vätska administreras subkutant enligt specificerade dagar
Experimentell: Placebo/Experimentell
Försökspersoner kommer att randomiseras för att få en placebobehandling under den första behandlingsperioden och sedan byta till att få C1 Esterase-hämmare under den andra behandlingsperioden.
Läkemedel: Placebo
Placebo
Läkemedel: C1 esterashämmare [human] vätska
C1 Esterasinhibitor [Human] Vätska administreras subkutant enligt specificerade dagar
Experimentell: Experimentell/ Experimentell
Försökspersoner kommer att randomiseras och få C1 Esterase-hämmare i både första och andra behandlingsperioden
Läkemedel: C1 esterashämmare [human] vätska
C1 Esterasinhibitor [Human] Vätska administreras subkutant enligt specificerade dagar

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Tidsnormaliserat antal attacker (NNA) för deltagare under en behandlingsperiod
Tidsram: Vecka 1 till 14 för behandlingsperiod 1 och 2
Angioödemattackerna registrerades i den elektroniska patientdagboken. Utredaren avslutade en separat angioödem eCRF för varje attack baserat på genomgången av patientens dagbok. Tidsnormaliserat antal angioödemattacker uttrycktes som antalet attacker per månad (dvs 30,4 dagar) exponering. NNA=30,4 * (antal attacker under behandlingsperioden) / (dagar av behandlingsperioden).
Vecka 1 till 14 för behandlingsperiod 1 och 2

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel deltagare som möter minst 50 % minskning av NNA (normaliserat antal angioödemsattacker) under den experimentella injektionsbehandlingsperioden i förhållande till placeboperioden.
Tidsram: Vecka 1 till 14 för behandlingsperiod 1 och 2
Angioödemattackerna registrerades i den elektroniska patientdagboken. Utredaren avslutade en separat angioödem eCRF för varje attack baserat på genomgången av patientens dagbok. Tidsnormaliserat antal attacker uttrycktes som antalet attacker per månad (dvs 30,4 dagar) exponering. NNA = 30,4 x (antal attacker under behandlingsperioden) / (dagar av behandlingsperioden).
Vecka 1 till 14 för behandlingsperiod 1 och 2
Tidsnormaliserat antal attacker (NNA) för deltagare under varje behandlingsperiod exklusive de första 2 veckorna.
Tidsram: Vecka 3 till 14 för behandlingsperiod 1 och 2
Angioödemattackerna registrerades i den elektroniska patientdagboken. Utredaren avslutade en separat angioödem eCRF för varje attack baserat på genomgången av patientens dagbok. Tidsnormaliserat antal angioödemattacker uttrycktes som antalet attacker per månad (dvs 30,4 dagar) exponering. NNA=30,4 * (antal attacker under behandlingsperioden) / (dagar av behandlingsperioden).
Vecka 3 till 14 för behandlingsperiod 1 och 2
Andel deltagare som möter minst 50 % minskning av NNA (normaliserat antal angioödemsattacker) under den experimentella injektionsbehandlingsperioden i förhållande till placeboperioden, exklusive de första 2 veckorna av varje behandlingsperiod.
Tidsram: Vecka 3 till 14 för behandlingsperiod 1 och 2
Angioödemattackerna registrerades i den elektroniska patientdagboken. Utredaren avslutade en separat angioödem eCRF för varje attack baserat på genomgången av patientens dagbok. Tidsnormaliserat antal attacker uttrycktes som antalet attacker per månad (dvs 30,4 dagar) exponering. NNA = 30,4 x (antal attacker under behandlingsperioden) / (dagar av behandlingsperioden).
Vecka 3 till 14 för behandlingsperiod 1 och 2
Andel deltagare som möter minst 50 % minskning av NNA (normaliserat antal angioödemsattacker) under den experimentella injektionsbehandlingsperioden i förhållande till bedömningen före behandling.
Tidsram: Vecka 1 till 14 för behandlingsperiod 1 och 2
Angioödemattackerna registrerades i den elektroniska patientdagboken. Utredaren avslutade en separat angioödem eCRF för varje attack baserat på genomgången av patientens dagbok. Tidsnormaliserat antal attacker uttrycktes som antalet attacker per månad (dvs 30,4 dagar) exponering. NNA = 30,4 x (antal attacker under behandlingsperioden) / (dagar av behandlingsperioden).
Vecka 1 till 14 för behandlingsperiod 1 och 2
Kumulativ attacksvårhet
Tidsram: Vecka 1 till 14 för behandlingsperiod 1 och 2
Svårighetsgraden av tecknet/symtomet på angioödem attack karakteriserades som Inget: inget symptom; Mild: märkbart symtom men tolereras lätt av deltagaren och störde inte rutinaktiviteter; Måttlig: symtom som stör deltagarens förmåga att gå i skolan eller delta i familjeliv och sociala/fritidsaktiviteter; Allvarlig: symtom begränsade signifikant deltagarens förmåga att gå i skolan eller delta i familjeliv och sociala/fritidsaktiviteter. Symtomets svårighetsgrad angavs som Mild = 1, Måttlig = 2 och Allvarlig = 3. Kumulativ attacksvårighetspoäng var summan av de maximala symtomallvarlighetspoängen registrerade för varje angioödemattack under en behandlingsperiod. Kumulativ attack-allvarlighetspoäng normaliserad per månad [(råpoäng/antal dagar av deltagande i den behandlingsperioden)*30,4] rapporterades här. Kumulativ attack-allvarlighetspoäng normaliserad per månad varierade från 0 till 19,83 och högre poäng representerar värre symtom.
Vecka 1 till 14 för behandlingsperiod 1 och 2
Antal attackfria dagar
Tidsram: Vecka 1 till 14 för behandlingsperiod 1 och 2
Attackfria dagar normaliserades per månad.
Vecka 1 till 14 för behandlingsperiod 1 och 2
Antal angioödemattacker som kräver akut behandling
Tidsram: Vecka 1 till 14 för behandlingsperiod 1 och 2
Angioödem attacker normaliserades per månad.
Vecka 1 till 14 för behandlingsperiod 1 och 2
Svar på Icatibant när det administreras för en akut attack
Tidsram: Vecka 1 till 14 för behandlingsperiod 1 och 2
Antalet akuta ärftliga angioödemattacker som krävde Icatibant som akut behandling presenteras av antalet Icatibant-injektioner.
Vecka 1 till 14 för behandlingsperiod 1 och 2
Antal patienter med biverkningar (AE)
Tidsram: Vecka 1 till 14 för behandlingsperiod 1 och 2
Behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) räknades med den behandling som senast togs när händelsen inträffade. Deltagarna räknades en gång per kategori och behandling.
Vecka 1 till 14 för behandlingsperiod 1 och 2
Antal deltagare med reaktioner på injektionsstället
Tidsram: Vecka 1 till 14 för behandlingsperiod 1 och 2
Reaktioner på injektionsstället (erytem, ​​svullnad, kutan smärta, brännande känsla, klåda/klåda, varm känsla) registrerades på en utsedd eCRF-sida av personalen på plats som övervakade den lokala reaktionen i 1 timme efter IP-administrering 5 gånger under varje behandlingsperiod.
Vecka 1 till 14 för behandlingsperiod 1 och 2
Antal patienter med positiva anti-C1 INH-antikroppar
Tidsram: Vecka 1 till 14 för behandlingsperiod 1 och 2
Anti-Cl INH-antikroppar mättes under studietiden.
Vecka 1 till 14 för behandlingsperiod 1 och 2
PK-parametrar: AUC (0-96) och AUC (0-t) för funktionell C1 INH-bindningsaktivitet
Tidsram: Inom 15 minuter före dosering vid vecka 1, vecka 2, vecka 8, vecka 16, vecka 24, vecka 27/28 och 48 (± 3) timmar efter dos i vecka 27/28 i period 1 och 2. Dessutom 24 (± 3) timmar 3) timmar, 72 (±6) timmar och 96 (±6) timmar efter dos i vecka 28 för period 2.
AUC(0-96)=area under plasmakoncentration-tid-kurvan från tidpunkt noll till sista mätbara koncentration; AUC(0-t)=area under plasmakoncentration-tidkurvan från tidpunkt noll extrapolerad till slutet av doseringsintervallet tau, där tau är cirka 84 timmar (dvs genomsnitt var tredje eller var fjärde dag) AUC(0-96) ) = AUC(0-tau).
Inom 15 minuter före dosering vid vecka 1, vecka 2, vecka 8, vecka 16, vecka 24, vecka 27/28 och 48 (± 3) timmar efter dos i vecka 27/28 i period 1 och 2. Dessutom 24 (± 3) timmar 3) timmar, 72 (±6) timmar och 96 (±6) timmar efter dos i vecka 28 för period 2.
PK-parametrar: AUC (0-96) och AUC (0-t) för C1 INH-antigenkoncentrationer
Tidsram: Inom 15 minuter före dosering vid vecka 1, vecka 2, vecka 8, vecka 16, vecka 24, vecka 27/28 och 48 (± 3) timmar efter dos i vecka 27/28 i period 1 och 2. Dessutom 24 (± 3) timmar 3) timmar, 72 (±6) timmar och 96 (±6) timmar efter dos i vecka 28 för period 2.
AUC(0-96)=area under plasmakoncentration-tid-kurvan från tidpunkt noll till sista mätbara koncentration; AUC(0-t)=area under plasmakoncentration-tidkurvan från tidpunkt noll extrapolerad till slutet av doseringsintervallet tau, där tau är cirka 84 timmar (dvs genomsnitt var tredje eller var fjärde dag) AUC(0-96) ) = AUC(0-tau).
Inom 15 minuter före dosering vid vecka 1, vecka 2, vecka 8, vecka 16, vecka 24, vecka 27/28 och 48 (± 3) timmar efter dos i vecka 27/28 i period 1 och 2. Dessutom 24 (± 3) timmar 3) timmar, 72 (±6) timmar och 96 (±6) timmar efter dos i vecka 28 för period 2.
PK-parametrar: AUC (0-96) och AUC (0-t) för komplement C4-koncentrationer (behandling C1 INH)
Tidsram: Inom 15 minuter före dosering vid vecka 1, vecka 2, vecka 8, vecka 16, vecka 24, vecka 27/28 och 48 (± 3) timmar efter dos i vecka 27/28 i period 1 och 2. Dessutom 24 (± 3) timmar 3) timmar, 72 (±6) timmar och 96 (±6) timmar efter dos i vecka 28 för period 2.
AUC(0-96)=area under plasmakoncentration-tid-kurvan från tidpunkt noll till sista mätbara koncentration; AUC(0-t)=area under plasmakoncentration-tidkurvan från tidpunkt noll extrapolerad till slutet av doseringsintervallet tau, där tau är cirka 84 timmar (dvs genomsnitt var tredje eller var fjärde dag) AUC(0-96) ) = AUC(0-tau).
Inom 15 minuter före dosering vid vecka 1, vecka 2, vecka 8, vecka 16, vecka 24, vecka 27/28 och 48 (± 3) timmar efter dos i vecka 27/28 i period 1 och 2. Dessutom 24 (± 3) timmar 3) timmar, 72 (±6) timmar och 96 (±6) timmar efter dos i vecka 28 för period 2.
PK-parametrar: AUC (0-96) och AUC (0-t) för komplement C4-koncentrationer (behandlingsplacebo)
Tidsram: Inom 15 minuter före dosering vid vecka 1, vecka 2, vecka 8, vecka 16, vecka 24, vecka 27/28 och 48 (± 3) timmar efter dos i vecka 27/28 i period 1 och 2. Dessutom 24 (± 3) timmar 3) timmar, 72 (±6) timmar och 96 (±6) timmar efter dos i vecka 28 för period 2.
AUC(0-96)=area under plasmakoncentration-tid-kurvan från tidpunkt noll till sista mätbara koncentration; AUC(0-t)=area under plasmakoncentration-tidkurvan från tidpunkt noll extrapolerad till slutet av doseringsintervallet tau, där tau är cirka 84 timmar (dvs genomsnitt var tredje eller var fjärde dag) AUC(0-96) ) = AUC(0-tau). Deltagare kloka data rapporterades för detta resultat.
Inom 15 minuter före dosering vid vecka 1, vecka 2, vecka 8, vecka 16, vecka 24, vecka 27/28 och 48 (± 3) timmar efter dos i vecka 27/28 i period 1 och 2. Dessutom 24 (± 3) timmar 3) timmar, 72 (±6) timmar och 96 (±6) timmar efter dos i vecka 28 för period 2.
PK-parametrar: Cmax och Cmin för funktionell C1 INH-bindningsaktivitet
Tidsram: Inom 15 minuter före dosering vid vecka 1, vecka 2, vecka 8, vecka 16, vecka 24, vecka 27/28 och 48 (± 3) timmar efter dos i vecka 27/28 i period 1 och 2 och dessutom 24 (± 3) timmar, 72 (±6) timmar och 96 (±6) timmar efter dos i vecka 28 för period 2.
Cmax=maximal observerad plasmakoncentration och Cmin=minimi observerad plasmakoncentration
Inom 15 minuter före dosering vid vecka 1, vecka 2, vecka 8, vecka 16, vecka 24, vecka 27/28 och 48 (± 3) timmar efter dos i vecka 27/28 i period 1 och 2 och dessutom 24 (± 3) timmar, 72 (±6) timmar och 96 (±6) timmar efter dos i vecka 28 för period 2.
PK-parametrar: Cmax och Cmin för C1 INH-antigenkoncentrationer
Tidsram: Inom 15 minuter före dosering vid vecka 1, vecka 2, vecka 8, vecka 16, vecka 24, vecka 27/28 och 48 (± 3) timmar efter dos i vecka 27/28 i period 1 och 2 och dessutom 24 (± 3) timmar, 72 (±6) timmar och 96 (±6) timmar efter dos i vecka 28 för period 2
Cmax=maximal observerad plasmakoncentration och Cmin=minimi observerad plasmakoncentration
Inom 15 minuter före dosering vid vecka 1, vecka 2, vecka 8, vecka 16, vecka 24, vecka 27/28 och 48 (± 3) timmar efter dos i vecka 27/28 i period 1 och 2 och dessutom 24 (± 3) timmar, 72 (±6) timmar och 96 (±6) timmar efter dos i vecka 28 för period 2
PK-parametrar: Cmax och Cmin för komplement C4-koncentrationer (behandling C1 INH)
Tidsram: Inom 15 minuter före dosering vid vecka 1, vecka 2, vecka 8, vecka 16, vecka 24, vecka 27/28 och 48 (± 3) timmar efter dos i vecka 27/28 i period 1 och 2 och dessutom 24 (± 3) timmar, 72 (±6) timmar och 96 (±6) timmar efter dos i vecka 28 för period 2.
Cmax=maximal observerad plasmakoncentration och Cmin=minimi observerad plasmakoncentration
Inom 15 minuter före dosering vid vecka 1, vecka 2, vecka 8, vecka 16, vecka 24, vecka 27/28 och 48 (± 3) timmar efter dos i vecka 27/28 i period 1 och 2 och dessutom 24 (± 3) timmar, 72 (±6) timmar och 96 (±6) timmar efter dos i vecka 28 för period 2.
PK-parametrar: Cmax och Cmin för komplement C4-koncentrationer (behandlingsplacebo)
Tidsram: Inom 15 minuter före dosering vid vecka 1, vecka 2, vecka 8, vecka 16, vecka 24, vecka 27/28 och 48 (± 3) timmar efter dos i vecka 27/28 i period 1 och 2 och dessutom 24 (± 3) timmar, 72 (±6) timmar och 96 (±6) timmar efter dos i vecka 28 för period 2.
Cmax=maximal observerad plasmakoncentration och Cmin=minimi observerad plasmakoncentration. Deltagare kloka data rapporterades för detta resultat.
Inom 15 minuter före dosering vid vecka 1, vecka 2, vecka 8, vecka 16, vecka 24, vecka 27/28 och 48 (± 3) timmar efter dos i vecka 27/28 i period 1 och 2 och dessutom 24 (± 3) timmar, 72 (±6) timmar och 96 (±6) timmar efter dos i vecka 28 för period 2.
PK-parametrar: Tmax
Tidsram: Inom 15 minuter före dosering vid vecka 1, vecka 2, vecka 8, vecka 16, vecka 24, vecka 27/28 och 48 (± 3) timmar efter dos i vecka 27/28 i period 1 och 2 och dessutom 24 (± 3) timmar, 72 (±6) timmar och 96 (±6) timmar efter dos i vecka 28 för period 2.
tmax=tid för maximal observerad plasmakoncentration
Inom 15 minuter före dosering vid vecka 1, vecka 2, vecka 8, vecka 16, vecka 24, vecka 27/28 och 48 (± 3) timmar efter dos i vecka 27/28 i period 1 och 2 och dessutom 24 (± 3) timmar, 72 (±6) timmar och 96 (±6) timmar efter dos i vecka 28 för period 2.
PK-parametrar: Tmax för komplement C4-koncentrationer (Placebo-gruppen)
Tidsram: Inom 15 minuter före dosering vid vecka 1, vecka 2, vecka 8, vecka 16, vecka 24, vecka 27/28 och 48 (± 3) timmar efter dos i vecka 27/28 i period 1 och 2 och dessutom 24 (± 3) timmar, 72 (±6) timmar och 96 (±6) timmar efter dos i vecka 28 för period 2.
tmax=tid för maximal observerad plasmakoncentration. Deltagare kloka data rapporterades för detta resultat.
Inom 15 minuter före dosering vid vecka 1, vecka 2, vecka 8, vecka 16, vecka 24, vecka 27/28 och 48 (± 3) timmar efter dos i vecka 27/28 i period 1 och 2 och dessutom 24 (± 3) timmar, 72 (±6) timmar och 96 (±6) timmar efter dos i vecka 28 för period 2.
Bedöm sjukdomsaktivitet mätt med angioödemaktivitetspoäng (AAS) normaliserad per månad
Tidsram: Vecka 1 till 14 för behandlingsperiod 1 och 2
Sjukdomsaktivitet mättes med ett 98-dagars angioödem Activity Score (AAS). AAS samlar in information om sjukdomsaktivitet under de senaste 24 timmarna. Följande punkter bedöms: upplevelse av svullnad, svårighetsgrad av svullnaden, tidpunkt för svullnaden, graden av obehag på grund av svullnaden, omfattningen av att svullnaden orsakade begränsningar i det dagliga livet och känslan av att bli vanställd av svullnaden. Instrumentet använder ett binärt svarsalternativ för det första objektet och en tregradig svarsskala för de 5 objekten därefter. Den dagliga AAS var summan av AAS-posterna per dag. Totala dagliga ASS-poäng varierar mellan 0 och 15 poäng. Högre värden står för högre sjukdomsaktivitet. Den normaliserade 98-dagars AAS per månad för en deltagare beräknas av (summan av daglig AAS inom en behandlingsperiod/antal dagar som en patient har AAS-poster inom behandlingsperioden)*30.4.
Vecka 1 till 14 för behandlingsperiod 1 och 2
Deltagarnas erfarenhet av självadministration: Övergripande erfarenhet av sprutan
Tidsram: Vecka 14 för behandlingsperiod 1 och 2
Självadministrationsundersökning med frågor om den samlade erfarenheten av sprutan bedömdes i vecka 14 (besök 28 och 28b). Besök 28 sammanfattar behandlingsperiod 1 i den experimentella/experimentella armen och behandlingsperioderna 1 och 2 i den experimentella/placebo-armen och placebo-/experimentarmen. Besök 28b sammanfattar behandlingsperiod 2 i den experimentella/experimentella armen.
Vecka 14 för behandlingsperiod 1 och 2
Deltagarerfarenhet med självadministration: hur många besök för förtroende med självadministration
Tidsram: Vecka 14 för behandlingsperiod 1 och 2
Självadministrationsundersökningen inkluderar antalet besök som behövs för att deltagarna ska kunna administrera prövningsprodukten med självförtroende och alla deltagare kan själv administrera utan tillsyn. Besök 28 sammanfattar behandlingsperiod 1 i den experimentella/experimentella armen och behandlingsperioderna 1 och 2 i den experimentella/placebo-armen och placebo-/experimentarmen. Besök 28b sammanfattar behandlingsperiod 2 i den experimentella/experimentella armen.
Vecka 14 för behandlingsperiod 1 och 2
Deltagarerfarenhet av självadministration: bättre långsiktigt alternativ och föredragen administration
Tidsram: Vecka 14 för behandlingsperiod 1 och 2
Självadministrationsundersökningen inkluderar antalet besök som behövs för att deltagarna ska kunna administrera prövningsprodukten med självförtroende och alla deltagare kan själv administrera utan tillsyn. Besök 28 sammanfattar behandlingsperiod 1 i den experimentella/experimentella armen och behandlingsperioderna 1 och 2 i den experimentella/placebo-armen och placebo-/experimentarmen. Besök 28b sammanfattar behandlingsperiod 2 i den experimentella/experimentella armen.
Vecka 14 för behandlingsperiod 1 och 2
Genomsnittlig förändring i angioödem livskvalitet frågeformulärresultat från baslinje till vecka 13
Tidsram: Baslinje till vecka 13 för behandlingsperiod 1 och 2
AE-QoL är ett frågeformulär om livskvaliteten för patienter som lider av återkommande angioödem. Den består av 17 specifika frågor som är förknippade med arbete, fysisk aktivitet, fritid, sociala relationer och mat. Var och en av de 17 frågorna har en femgradig svarsskala som sträcker sig från 1 (aldrig) till 5 (mycket ofta). AE-QoL består av 4 dimensioner (funktion=4 frågor(qns) trötthet/humör=5 qns, rädslor/skam=6 qns, nutrition=2 qns) och en totalpoäng (alla 17 frågor). Alla poäng beräknades av med följande formel: (Σ artiklar - min Σ artiklar / max Σ artiklar - min Σ artiklar) x 100. Σ poster=summa av svar från deltagare, min Σ poster=minsta möjliga svar, max Σ poster=högsta möjliga svar. Poäng varierar från 0 till 100 , med högre poäng tyder på större funktionsnedsättning. Absolut förändring beräknad som besökspoäng vecka 13 minus poäng vid baslinje per period.
Baslinje till vecka 13 för behandlingsperiod 1 och 2

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Shire

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 november 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

24 juli 2017

Avslutad studie (Faktisk)

24 juli 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 oktober 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

21 oktober 2015

Första postat (Uppskatta)

23 oktober 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

8 juni 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

14 maj 2021

Senast verifierad

1 maj 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SHP616-300

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Takeda ger tillgång till de avidentifierade individuella deltagardata (IPD) för kvalificerade studier för att hjälpa kvalificerade forskare att ta itu med legitima vetenskapliga mål (Takedas åtagande om datadelning finns tillgängligt på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Dessa IPD:er kommer att tillhandahållas i en säker forskningsmiljö efter godkännande av en begäran om datadelning och under villkoren i ett datadelningsavtal.

Kriterier för IPD Sharing Access

IPD från kvalificerade studier kommer att delas med kvalificerade forskare enligt kriterierna och processen som beskrivs på https://vivli.org/ourmember/takeda/. För godkända förfrågningar kommer forskarna att ges tillgång till anonymiserad data (för att respektera patientens integritet i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar) och med information som är nödvändig för att uppnå forskningsmålen enligt villkoren i ett datadelningsavtal.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF
  • CSR

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Ärftligt angioödem (HAE)

Kliniska prövningar på Placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Kenya

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera