Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek ter evaluatie van de klinische werkzaamheid en veiligheid van subcutaan toegediende C1-esteraseremmer voor de preventie van angio-oedeemaanvallen bij adolescenten en volwassenen met erfelijk angio-oedeem

14 mei 2021 bijgewerkt door: Shire

Een fase 3, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, twee perioden, drie sequenties, gedeeltelijke cross-over-studie om de werkzaamheid en veiligheid van subcutane toediening van 2000 IE C1-esteraseremmer [menselijke] vloeistof voor injectie voor de preventie te evalueren van angio-oedeemaanvallen bij adolescenten en volwassenen met erfelijk angio-oedeem

Het doel van deze studie is het beoordelen van de werkzaamheid en veiligheid van subcutane toediening van een vloeibare formulering van C1-esteraseremmer voor de preventie van angio-oedeemaanvallen bij adolescente en volwassen proefpersonen met erfelijk angio-oedeem.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

75

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 325
        • McMaster University Medical Center
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4G2
        • Ottawa Allergy Research Corporation
  • Duitsland
      • Mörfelden-Walldorf, Duitsland, 64546
        • Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, 1125
        • Semmelweis Egyetem
  • Israël
      • Ramat-Gan, Israël, 52621
        • Chaim Sheba Medical Center
      • Tel Aviv, Israël, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Roemenië
      • Targu Mures, Roemenië, 540072
        • MediQuest Clinical Research Center
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid, Spanje, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Sevilla, Spanje, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85251
        • Medical Research of Arizona
    • California
      • Santa Monica, California, Verenigde Staten, 90404
        • AIRE Medical of Los Angeles
      • Walnut Creek, California, Verenigde Staten, 94598
        • Bay Area Allergy
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Verenigde Staten, 80112
        • IMMUNOe Research Centers
      • Colorado Springs, Colorado, Verenigde Staten, 80907
        • Asthma and Allergy Associates PC
    • Georgia
      • Marietta, Georgia, Verenigde Staten, 30060
        • Atlanta Allergy and Asthma Clinic
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Verenigde Staten, 20815
        • Institute for Asthma and Allergy
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63141
        • Washington University
    • New Jersey
      • Fair Lawn, New Jersey, Verenigde Staten, 07410
        • Allergy Asthma and Immunology
      • Iselin, New Jersey, Verenigde Staten, 08830
        • Allergy Treatment Center of New Jersey
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45231
        • Bernstein Clinical Research Center Inc
      • Middleburg Heights, Ohio, Verenigde Staten, 44130
        • Clinical Research Solutions
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Verenigde Staten, 74133
        • Allergy Clinic of Tulsa
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75231
        • AARA Research Center
    • Washington
      • Spokane, Washington, Verenigde Staten, 99202
        • Premier Clinical Research

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

De maximale duur van deelname is ongeveer 9 maanden. Patiënten zullen een screeningperiode van maximaal 21 dagen voltooien. Na screening worden in aanmerking komende patiënten willekeurig toegewezen aan 1 van de 3 behandelingsreeksen. Elke patiënt zal 2 behandelingsperioden van 14 weken ondergaan met een totaal van 28 weken (behandelingsperiode 1 en behandelingsperiode 2). Na voltooiing van de 2 behandelingsperioden gaan patiënten een follow-upperiode van 1 maand in.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Preventie
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Experimenteel/Placebo
Proefpersonen worden gerandomiseerd om C1 Esterase Inhibitor te krijgen in de 1e behandelingsperiode en vervolgens over te stappen op Placebo in de 2e behandelingsperiode.
Geneesmiddel: Placebo
Placebo
Geneesmiddel: C1-esteraseremmer [menselijke] vloeistof
C1 Esterase Inhibitor [Mens] Vloeistof Subcutaan toegediend zoals gespecificeerd op gespecificeerde dagen
Experimenteel: Placebo/experimenteel
Proefpersonen zullen worden gerandomiseerd om een ​​placebobehandeling te krijgen in de 1e behandelingsperiode en vervolgens over te stappen op C1 Esterase Inhibitor in de 2e behandelingsperiode.
Geneesmiddel: Placebo
Placebo
Geneesmiddel: C1-esteraseremmer [menselijke] vloeistof
C1 Esterase Inhibitor [Mens] Vloeistof Subcutaan toegediend zoals gespecificeerd op gespecificeerde dagen
Experimenteel: Experimenteel/experimenteel
Proefpersonen worden gerandomiseerd en krijgen C1 Esterase Inhibitor in zowel de 1e als de 2e behandelingsperiode
Geneesmiddel: C1-esteraseremmer [menselijke] vloeistof
C1 Esterase Inhibitor [Mens] Vloeistof Subcutaan toegediend zoals gespecificeerd op gespecificeerde dagen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijdgenormaliseerd aantal aanvallen (NNA) voor deelnemers tijdens een behandelingsperiode
Tijdsspanne: Week 1 tot 14 voor behandelperiode 1 en 2
De angio-oedeemaanvallen werden geregistreerd in het elektronische patiëntendagboek. De onderzoeker voltooide voor elke aanval een afzonderlijke eCRF voor angio-oedeem op basis van de beoordeling van het dagboek van de patiënt. Tijdgenormaliseerd aantal angio-oedeemaanvallen werd uitgedrukt als het aantal aanvallen per maand (dwz 30,4 dagen) blootstelling. NNA=30,4 * (aantal aanvallen tijdens behandelingsperiode) / (dagen behandelingsperiode).
Week 1 tot 14 voor behandelperiode 1 en 2

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers dat ten minste 50% reductie in NNA (genormaliseerd aantal angio-oedeemaanvallen) bereikt tijdens de experimentele injectiebehandelingsperiode in vergelijking met de placeboperiode.
Tijdsspanne: Week 1 tot 14 voor behandelperiode 1 en 2
De angio-oedeemaanvallen werden geregistreerd in het elektronische patiëntendagboek. De onderzoeker voltooide voor elke aanval een afzonderlijke eCRF voor angio-oedeem op basis van de beoordeling van het dagboek van de patiënt. Time-Normalized Number of Attacks werd uitgedrukt als het aantal aanvallen per maand (dwz 30,4 dagen) blootstelling. NA = 30,4 x (aantal aanvallen tijdens behandelingsperiode) / (dagen behandelingsperiode).
Week 1 tot 14 voor behandelperiode 1 en 2
Tijdgenormaliseerd aantal aanvallen (NNA) voor deelnemers tijdens elke behandelingsperiode, met uitzondering van de eerste 2 weken.
Tijdsspanne: Week 3 tot 14 voor behandelperiode 1 en 2
De angio-oedeemaanvallen werden geregistreerd in het elektronische patiëntendagboek. De onderzoeker voltooide voor elke aanval een afzonderlijke eCRF voor angio-oedeem op basis van de beoordeling van het dagboek van de patiënt. Tijdgenormaliseerd aantal angio-oedeemaanvallen werd uitgedrukt als het aantal aanvallen per maand (dwz 30,4 dagen) blootstelling. NNA=30,4 * (aantal aanvallen tijdens behandelingsperiode) / (dagen behandelingsperiode).
Week 3 tot 14 voor behandelperiode 1 en 2
Percentage deelnemers dat een vermindering van ten minste 50% in NNA (genormaliseerd aantal angio-oedeemaanvallen) tijdens de experimentele injectiebehandelingsperiode ten opzichte van de placeboperiode bereikt, met uitzondering van de eerste 2 weken van elke behandelingsperiode.
Tijdsspanne: Week 3 tot 14 voor behandelperiode 1 en 2
De angio-oedeemaanvallen werden geregistreerd in het elektronische patiëntendagboek. De onderzoeker voltooide voor elke aanval een afzonderlijke eCRF voor angio-oedeem op basis van de beoordeling van het dagboek van de patiënt. Time-Normalized Number of Attacks werd uitgedrukt als het aantal aanvallen per maand (dwz 30,4 dagen) blootstelling. NA = 30,4 x (aantal aanvallen tijdens behandelingsperiode) / (dagen behandelingsperiode).
Week 3 tot 14 voor behandelperiode 1 en 2
Percentage deelnemers dat ten minste 50% vermindering van NNA (genormaliseerd aantal angio-oedeemaanvallen) tijdens de experimentele injectiebehandelingsperiode heeft bereikt in vergelijking met de beoordeling vóór de behandeling.
Tijdsspanne: Week 1 tot 14 voor behandelperiode 1 en 2
De angio-oedeemaanvallen werden geregistreerd in het elektronische patiëntendagboek. De onderzoeker voltooide voor elke aanval een afzonderlijke eCRF voor angio-oedeem op basis van de beoordeling van het dagboek van de patiënt. Time-Normalized Number of Attacks werd uitgedrukt als het aantal aanvallen per maand (dwz 30,4 dagen) blootstelling. NA = 30,4 x (aantal aanvallen tijdens behandelingsperiode) / (dagen behandelingsperiode).
Week 1 tot 14 voor behandelperiode 1 en 2
Cumulatieve aanvalsernst
Tijdsspanne: Week 1 tot 14 voor behandelperiode 1 en 2
De ernst van het teken/symptoom van de angio-oedeemaanval werd gekarakteriseerd als Geen: geen symptoom; Mild: merkbaar symptoom maar gemakkelijk verdragen door de deelnemer en niet interfereren met routinematige activiteiten; Matig: symptoom belemmerde het vermogen van de deelnemer om naar school te gaan of deel te nemen aan het gezinsleven en sociale/recreatieve activiteiten; Ernstig: symptoom beperkte aanzienlijk het vermogen van de deelnemer om naar school te gaan of deel te nemen aan het gezinsleven en sociale/recreatieve activiteiten. De score voor de ernst van de symptomen werd toegewezen als Mild = 1, Matig = 2 en Ernstig = 3. De cumulatieve score voor de ernst van de aanval was de som van de maximale scores voor de ernst van de symptomen die werden geregistreerd voor elke angio-oedeemaanval in een behandelingsperiode. Cumulatieve aanvalsernstscore genormaliseerd per maand [(ruwe score/aantal dagen deelname aan die behandelingsperiode)*30,4] werd hier gerapporteerd. De cumulatieve score voor aanvalsernst genormaliseerd per maand varieerde van 0 tot 19,83 en hogere scores vertegenwoordigen ergere symptomen.
Week 1 tot 14 voor behandelperiode 1 en 2
Aantal aanvalsvrije dagen
Tijdsspanne: Week 1 tot 14 voor behandelperiode 1 en 2
Aanvalvrije dagen werden per maand genormaliseerd.
Week 1 tot 14 voor behandelperiode 1 en 2
Aantal angio-oedeemaanvallen die acute behandeling vereisen
Tijdsspanne: Week 1 tot 14 voor behandelperiode 1 en 2
Angio-oedeemaanvallen werden per maand genormaliseerd.
Week 1 tot 14 voor behandelperiode 1 en 2
Reactie op Icatibant wanneer toegediend voor een acute aanval
Tijdsspanne: Week 1 tot 14 voor behandelperiode 1 en 2
Het aantal acute erfelijke angio-oedeemaanvallen waarvoor Icatibant als acute therapie nodig was, wordt weergegeven door het aantal Icatibant-injecties.
Week 1 tot 14 voor behandelperiode 1 en 2
Aantal patiënten met bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Week 1 tot 14 voor behandelperiode 1 en 2
Tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (TEAE) werden geteld op basis van de meest recent gevolgde behandeling toen het voorval zich voordeed. De deelnemers werden één keer geteld per categorie per behandeling.
Week 1 tot 14 voor behandelperiode 1 en 2
Aantal deelnemers met reacties op de injectieplaats
Tijdsspanne: Week 1 tot 14 voor behandelperiode 1 en 2
Reacties op de injectieplaats (erytheem, zwelling, huidpijn, branderig gevoel, jeuk/pruritus, warm gevoel) werden geregistreerd op een aangewezen eCRF-pagina door het personeel van de locatie dat de lokale reactie gedurende 1 uur na IP-toediening 5 keer tijdens elke behandelingsperiode volgde.
Week 1 tot 14 voor behandelperiode 1 en 2
Aantal patiënten met positieve anti-C1 INH-antilichamen
Tijdsspanne: Week 1 tot 14 voor behandelperiode 1 en 2
Anti-C1 INH-antilichamen werden gemeten tijdens de studietijd.
Week 1 tot 14 voor behandelperiode 1 en 2
PK-parameters: AUC (0-96) en AUC (0-t) voor functionele C1 INH-bindingsactiviteit
Tijdsspanne: Binnen 15 min voor dosering in week 1, week 2, week 8, week 16, week 24, week 27/28 en 48 (± 3) uur na dosering in week 27/28 in periode 1 en 2. Daarnaast 24 (± 3) uur, 72 (±6) uur en 96 (±6) uur na de dosis in week 28 voor periode 2.
AUC(0-96)=oppervlakte onder de plasmaconcentratie-tijdcurve vanaf tijdstip nul tot laatst meetbare concentratie; AUC(0-t)=oppervlak onder de plasmaconcentratie-tijdcurve vanaf tijd nul geëxtrapoleerd naar het einde van het doseringsinterval tau, waar tau ongeveer 84 uur is (dwz het gemiddelde van elke 3 of 4 dagen) AUC(0-96 ) = AUC(0-tau).
Binnen 15 min voor dosering in week 1, week 2, week 8, week 16, week 24, week 27/28 en 48 (± 3) uur na dosering in week 27/28 in periode 1 en 2. Daarnaast 24 (± 3) uur, 72 (±6) uur en 96 (±6) uur na de dosis in week 28 voor periode 2.
PK-parameters: AUC (0-96) en AUC (0-t) voor C1 INH-antigeenconcentraties
Tijdsspanne: Binnen 15 min voor dosering in week 1, week 2, week 8, week 16, week 24, week 27/28 en 48 (± 3) uur na dosering in week 27/28 in periode 1 en 2. Daarnaast 24 (± 3) uur, 72 (±6) uur en 96 (±6) uur na de dosis in week 28 voor periode 2.
AUC(0-96)=oppervlakte onder de plasmaconcentratie-tijdcurve vanaf tijdstip nul tot laatst meetbare concentratie; AUC(0-t)=oppervlak onder de plasmaconcentratie-tijdcurve vanaf tijd nul geëxtrapoleerd naar het einde van het doseringsinterval tau, waar tau ongeveer 84 uur is (dwz het gemiddelde van elke 3 of 4 dagen) AUC(0-96 ) = AUC(0-tau).
Binnen 15 min voor dosering in week 1, week 2, week 8, week 16, week 24, week 27/28 en 48 (± 3) uur na dosering in week 27/28 in periode 1 en 2. Daarnaast 24 (± 3) uur, 72 (±6) uur en 96 (±6) uur na de dosis in week 28 voor periode 2.
PK-parameters: AUC (0-96) en AUC (0-t) voor complement C4-concentraties (behandeling C1 INH)
Tijdsspanne: Binnen 15 min voor dosering in week 1, week 2, week 8, week 16, week 24, week 27/28 en 48 (± 3) uur na dosering in week 27/28 in periode 1 en 2. Daarnaast 24 (± 3) uur, 72 (±6) uur en 96 (±6) uur na de dosis in week 28 voor periode 2.
AUC(0-96)=oppervlakte onder de plasmaconcentratie-tijdcurve vanaf tijdstip nul tot laatst meetbare concentratie; AUC(0-t)=oppervlak onder de plasmaconcentratie-tijdcurve vanaf tijd nul geëxtrapoleerd naar het einde van het doseringsinterval tau, waar tau ongeveer 84 uur is (dwz het gemiddelde van elke 3 of 4 dagen) AUC(0-96 ) = AUC(0-tau).
Binnen 15 min voor dosering in week 1, week 2, week 8, week 16, week 24, week 27/28 en 48 (± 3) uur na dosering in week 27/28 in periode 1 en 2. Daarnaast 24 (± 3) uur, 72 (±6) uur en 96 (±6) uur na de dosis in week 28 voor periode 2.
Farmacokinetische parameters: AUC (0-96) en AUC (0-t) voor complement C4-concentraties (behandelingsplacebo)
Tijdsspanne: Binnen 15 min voor dosering in week 1, week 2, week 8, week 16, week 24, week 27/28 en 48 (± 3) uur na dosering in week 27/28 in periode 1 en 2. Daarnaast 24 (± 3) uur, 72 (±6) uur en 96 (±6) uur na de dosis in week 28 voor periode 2.
AUC(0-96)=oppervlakte onder de plasmaconcentratie-tijdcurve vanaf tijdstip nul tot laatst meetbare concentratie; AUC(0-t)=oppervlak onder de plasmaconcentratie-tijdcurve vanaf tijd nul geëxtrapoleerd naar het einde van het doseringsinterval tau, waar tau ongeveer 84 uur is (dwz het gemiddelde van elke 3 of 4 dagen) AUC(0-96 ) = AUC(0-tau). Voor deze uitkomst werden deelnemersgegevens gerapporteerd.
Binnen 15 min voor dosering in week 1, week 2, week 8, week 16, week 24, week 27/28 en 48 (± 3) uur na dosering in week 27/28 in periode 1 en 2. Daarnaast 24 (± 3) uur, 72 (±6) uur en 96 (±6) uur na de dosis in week 28 voor periode 2.
PK-parameters: Cmax en Cmin voor functionele C1 INH-bindingsactiviteit
Tijdsspanne: Binnen 15 min voor dosering in week 1, week 2, week 8, week 16, week 24, week 27/28 en 48 (± 3) uur na dosering in week 27/28 in periode 1 en 2 en daarnaast 24 (± 3) uur, 72 (±6) uur en 96 (±6) uur na de dosis in week 28 voor periode 2.
Cmax=maximum waargenomen plasmaconcentratie en Cmin=minimaal waargenomen plasmaconcentratie
Binnen 15 min voor dosering in week 1, week 2, week 8, week 16, week 24, week 27/28 en 48 (± 3) uur na dosering in week 27/28 in periode 1 en 2 en daarnaast 24 (± 3) uur, 72 (±6) uur en 96 (±6) uur na de dosis in week 28 voor periode 2.
PK-parameters: Cmax en Cmin voor C1 INH-antigeenconcentraties
Tijdsspanne: Binnen 15 min voor dosering in week 1, week 2, week 8, week 16, week 24, week 27/28 en 48 (± 3) uur na dosering in week 27/28 in periode 1 en 2 en daarnaast 24 (± 3) uur, 72 (±6) uur en 96 (±6) uur na dosis in week 28 voor periode 2
Cmax=maximum waargenomen plasmaconcentratie en Cmin=minimaal waargenomen plasmaconcentratie
Binnen 15 min voor dosering in week 1, week 2, week 8, week 16, week 24, week 27/28 en 48 (± 3) uur na dosering in week 27/28 in periode 1 en 2 en daarnaast 24 (± 3) uur, 72 (±6) uur en 96 (±6) uur na dosis in week 28 voor periode 2
PK-parameters: Cmax en Cmin voor complement C4-concentraties (behandeling C1 INH)
Tijdsspanne: Binnen 15 min voor dosering in week 1, week 2, week 8, week 16, week 24, week 27/28 en 48 (± 3) uur na dosering in week 27/28 in periode 1 en 2 en daarnaast 24 (± 3) uur, 72 (±6) uur en 96 (±6) uur na de dosis in week 28 voor periode 2.
Cmax=maximum waargenomen plasmaconcentratie en Cmin=minimaal waargenomen plasmaconcentratie
Binnen 15 min voor dosering in week 1, week 2, week 8, week 16, week 24, week 27/28 en 48 (± 3) uur na dosering in week 27/28 in periode 1 en 2 en daarnaast 24 (± 3) uur, 72 (±6) uur en 96 (±6) uur na de dosis in week 28 voor periode 2.
PK-parameters: Cmax en Cmin voor complement C4-concentraties (behandelingsplacebo)
Tijdsspanne: Binnen 15 min voor dosering in week 1, week 2, week 8, week 16, week 24, week 27/28 en 48 (± 3) uur na dosering in week 27/28 in periode 1 en 2 en daarnaast 24 (± 3) uur, 72 (±6) uur en 96 (±6) uur na de dosis in week 28 voor periode 2.
Cmax=maximum waargenomen plasmaconcentratie en Cmin=minimaal waargenomen plasmaconcentratie. Voor deze uitkomst werden deelnemersgegevens gerapporteerd.
Binnen 15 min voor dosering in week 1, week 2, week 8, week 16, week 24, week 27/28 en 48 (± 3) uur na dosering in week 27/28 in periode 1 en 2 en daarnaast 24 (± 3) uur, 72 (±6) uur en 96 (±6) uur na de dosis in week 28 voor periode 2.
PK-parameters: Tmax
Tijdsspanne: Binnen 15 min voor dosering in week 1, week 2, week 8, week 16, week 24, week 27/28 en 48 (± 3) uur na dosering in week 27/28 in periode 1 en 2 en daarnaast 24 (± 3) uur, 72 (±6) uur en 96 (±6) uur na de dosis in week 28 voor periode 2.
tmax=tijd van maximale waargenomen plasmaconcentratie
Binnen 15 min voor dosering in week 1, week 2, week 8, week 16, week 24, week 27/28 en 48 (± 3) uur na dosering in week 27/28 in periode 1 en 2 en daarnaast 24 (± 3) uur, 72 (±6) uur en 96 (±6) uur na de dosis in week 28 voor periode 2.
PK-parameters: Tmax voor complement C4-concentraties (placebogroep)
Tijdsspanne: Binnen 15 min voor dosering in week 1, week 2, week 8, week 16, week 24, week 27/28 en 48 (± 3) uur na dosering in week 27/28 in periode 1 en 2 en daarnaast 24 (± 3) uur, 72 (±6) uur en 96 (±6) uur na de dosis in week 28 voor periode 2.
tmax=tijd van maximale waargenomen plasmaconcentratie. Voor deze uitkomst werden deelnemersgegevens gerapporteerd.
Binnen 15 min voor dosering in week 1, week 2, week 8, week 16, week 24, week 27/28 en 48 (± 3) uur na dosering in week 27/28 in periode 1 en 2 en daarnaast 24 (± 3) uur, 72 (±6) uur en 96 (±6) uur na de dosis in week 28 voor periode 2.
Beoordeel ziekteactiviteit zoals gemeten door de angio-oedeemactiviteitsscore (AAS) genormaliseerd per maand
Tijdsspanne: Week 1 tot 14 voor behandelperiode 1 en 2
Ziekteactiviteit werd gemeten met behulp van een 98-dagen Angioedema Activity Score (AAS). De AAS verzamelt informatie over ziekteactiviteit in de afgelopen 24 uur. De volgende items worden beoordeeld: ervaring met zwelling, ernst van de zwelling, timing van de zwelling, mate van ongemak door de zwelling, mate dat de zwelling beperkingen veroorzaakte in het dagelijks leven en gevoelens van misvorming door de zwelling. Het instrument gebruikt een binaire antwoordoptie voor het eerste item en een driepuntsschaal voor de volgende vijf items. De dagelijkse AAS was de som van de AAS-items per dag. De totale dagelijkse ASS-scores variëren tussen 0 en 15 punten. Hogere waarden staan ​​voor hogere ziekteactiviteit. De genormaliseerde AAS van 98 dagen per maand voor een deelnemer wordt berekend door (de som van de dagelijkse AAS binnen een behandelingsperiode/het aantal dagen dat een proefpersoon AAS-records heeft binnen de behandelingsperiode)*30.4.
Week 1 tot 14 voor behandelperiode 1 en 2
Ervaring van deelnemers met zelftoediening: algehele ervaring met de spuit
Tijdsspanne: Week 14 voor behandelperiode 1 en 2
In week 14 (bezoek 28 en 28b) werd een zelftoedieningsenquête met vragen over de algehele ervaring met de spuit beoordeeld. Bezoek 28 vat behandelingsperiode 1 van de experimentele/experimentele arm en behandelingsperiode 1 en 2 van de experimentele/placebo-arm en de placebo/experimentele arm samen. Bezoek 28b vat behandelperiode 2 van de experimentele/experimentele arm samen.
Week 14 voor behandelperiode 1 en 2
Ervaring van deelnemers met zelfbeheer: hoeveel bezoeken voor vertrouwen met zelfbeheer
Tijdsspanne: Week 14 voor behandelperiode 1 en 2
Het onderzoek naar zelftoediening omvat het aantal bezoeken dat deelnemers nodig hebben om het onderzoeksproduct met vertrouwen zelf toe te dienen en alle deelnemers zouden het zelf kunnen toedienen zonder supervisie. Bezoek 28 vat behandelingsperiode 1 van de experimentele/experimentele arm en behandelingsperiode 1 en 2 van de experimentele/placebo-arm en de placebo/experimentele arm samen. Bezoek 28b vat behandelperiode 2 van de experimentele/experimentele arm samen.
Week 14 voor behandelperiode 1 en 2
Ervaring van deelnemers met zelfbeheer: betere langetermijnoptie en voorkeursbeheer
Tijdsspanne: Week 14 voor behandelperiode 1 en 2
Het onderzoek naar zelftoediening omvat het aantal bezoeken dat deelnemers nodig hebben om het onderzoeksproduct met vertrouwen zelf toe te dienen en alle deelnemers zouden het zelf kunnen toedienen zonder supervisie. Bezoek 28 vat behandelingsperiode 1 van de experimentele/experimentele arm en behandelingsperiode 1 en 2 van de experimentele/placebo-arm en de placebo/experimentele arm samen. Bezoek 28b vat behandelperiode 2 van de experimentele/experimentele arm samen.
Week 14 voor behandelperiode 1 en 2
Gemiddelde verandering in angio-oedeem Kwaliteit van leven vragenlijstscores van baseline tot week 13
Tijdsspanne: Basislijn tot week 13 voor behandelperiode 1 en 2
De AE-QoL is een vragenlijst over de kwaliteit van leven van patiënten met recidiverend angio-oedeem. Het bestaat uit 17 specifieke vragen die verband houden met werk, lichaamsbeweging, vrije tijd, sociale relaties en eten. Elk van de 17 vragen heeft een vijfpuntsschaal die loopt van 1 (nooit) tot 5 (zeer vaak). De AE-KvL bestaat uit 4 dimensies (functioneren=4 vragen(qns) vermoeidheid/stemming=5 qns, angst/schaamte=6 qns, voeding=2 qns) en een totaalscore (alle 17 vragen). Alle scores zijn berekend door met behulp van de volgende formule: (Σ items - min Σ items / max Σ items - min Σ items) x 100. Σ items=som van respons door deelnemer, min Σ items=minimaal mogelijke respons, max Σ items=maximaal mogelijke respons. Scores variëren van 0 tot 100, waarbij hogere scores duiden op een grotere beperking. Absolute verandering berekend als bezoekscore in week 13 minus score bij baseline per periode.
Basislijn tot week 13 voor behandelperiode 1 en 2

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Shire

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 november 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

24 juli 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

24 juli 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 oktober 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 oktober 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

23 oktober 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 juni 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 mei 2021

Laatst geverifieerd

1 mei 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SHP616-300

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het bereiken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's toezegging voor het delen van gegevens is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Deze IPD's worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevens te delen en onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD van in aanmerking komende onderzoeken zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/. Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en tot informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te verwezenlijken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Erfelijk angio-oedeem (HAE)

Klinische onderzoeken op Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Ghana

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren