Étude pour évaluer les paramètres d'innocuité, de tolérance, de pharmacocinétique et d'efficacité exploratoire de l'AIR DNase™ chez les patients atteints de fibrose kystique précédemment traités avec Pulmozyme®
26 septembre 2016 mis à jour par: Protalix
Une étude ouverte de preuve de concept pour évaluer les paramètres d'innocuité, de tolérance, de pharmacocinétique et d'efficacité exploratoire de l'AIR DNase™ chez les patients atteints de fibrose kystique précédemment traités avec Pulmozyme®
Cette étude évalue les paramètres d'innocuité, de tolérance, de pharmacocinétique et d'efficacité exploratoire de l'AIR DNase™ chez les patients atteints de fibrose kystique précédemment traités avec Pulmozyme®.
Aperçu de l'étude
Description détaillée
Il s'agit d'une étude ouverte de preuve de concept visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et l'efficacité exploratoire de 2,5 mg d'AIR DNase TM administré une fois par jour pendant 28 jours par inhalation à des sujets atteints de fibrose kystique ayant déjà été traités avec Pulmozyme® .
Cette étude multicentrique sera menée dans environ 10 sites et recrutera jusqu'à 15 sujets.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Anticipé)
15
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Haifa, Israël
- Recrutement
- Rambam MC
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Contact:
- Lea Bentur, M.D.
- Numéro de téléphone: 04-7774360
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Chercheur principal:
- Lea Bentur, M.D.
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Haifa, Israël
- Recrutement
- Carmel MC
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Contact:
- Michal Shteinberg, M.D.
- Numéro de téléphone: 04-8250564
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Chercheur principal:
- Michal Shteinberg, M.D.
-
Jerusalem, Israël
- Recrutement
- Hadassah MC
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Contact:
- Eitan Kerem, M.D.
- Numéro de téléphone: 02-6777749
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Chercheur principal:
- Eitan Kerem, M.D.
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Petah Tikva, Israël
- Recrutement
- Schneider MC
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Contact:
- Hanna Blau, M.D.
- Numéro de téléphone: 03-9253803
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Chercheur principal:
- Hanna Blau, M.D.
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Ramat Gan, Israël
- Recrutement
- Sheba MC
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Contact:
- Ori Efrati, M.D.
- Numéro de téléphone: 03-5302884
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Chercheur principal:
- Ori Efrati, M.D.
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
8 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Principaux critères d'inclusion :
- Âge ≥ 12 ans (inclus) au moment du dépistage
- Poids ≥ 36 kg
- Diagnostic antérieur confirmé de mucoviscidose
- Au moins 4 mois de traitement avec Pulmozyme® avant le dépistage.
- Le sujet est médicalement stable depuis au moins un mois avant la visite de dépistage.
- Régime inhalé stable de l'un ou l'autre : antibiotiques, stéroïdes, solution saline hypertonique au moins quatre mois avant la visite de dépistage.
- VEMS > 40 % et
- Les sujets féminins et masculins dont les partenaires sont en âge de procréer doivent accepter d'utiliser deux méthodes de contraception médicalement acceptables, à l'exclusion de la méthode du rythme.
- Être disposé et capable de respecter le calendrier des visites d'étude et les autres exigences du protocole
- Être disposé et capable de fournir un consentement éclairé écrit volontaire
Principaux critères d'exclusion :
- A des antécédents de transplantation pulmonaire.
- Sujets féminins qui sont enceintes ou qui allaitent.
- Antécédents d'effets indésirables graves ou inexpliqués lors de l'administration d'aérosols de tout médicament.
- Antécédents ou présence d'hypersensibilité ou de réaction aux protéines inhalées.
- Participation à un autre essai clinique dans les 60 jours précédant le dépistage.
- Présence de toute condition médicale, émotionnelle, comportementale ou psychologique qui, de l'avis de l'investigateur, interférerait avec la sécurité du sujet ou le respect des exigences de l'étude.
- Avoir une sérologie positive pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) ou l'hépatite B ou l'hépatite C.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: AIR DNaseMC 2,5 mg
2,5 mg d'AIR DNase™ administré une fois par jour par inhalation pendant 28 jours
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Événements indésirables suivant l'administration quotidienne d'AIR DNase™
Délai: 56 jours
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Événements indésirables du rapport du sujet ou d'autres évaluations
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56 jours
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Aire sous la courbe
Délai: Jusqu'à 4 heures
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Concentrations d'AIR DNase mesurées à 0, 0,25, 0,5, 0,75, 1, 1,5, 2 et 4 heures
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Jusqu'à 4 heures
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Changement du VEMS entre le début et la fin du traitement AIR DNase™
Délai: Baseline et 28 jours
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Baseline et 28 jours
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Changement entre le début et la fin du traitement AIR DNase™ dans la CVF
Délai: Baseline et 28 jours
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Baseline et 28 jours
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Einat Dekel, DVM, Sr. Director Clinical Development
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 mai 2016
Achèvement primaire (Anticipé)
1 février 2017
Dates d'inscription aux études
Première soumission
23 mars 2016
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
28 mars 2016
Première publication (Estimation)
29 mars 2016
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
28 septembre 2016
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
26 septembre 2016
Dernière vérification
1 septembre 2016
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- PB-110-CF02
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .