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Projet pilote d'enquête sur la qualité de vie de l'ostéogenèse imparfaite (OI) 2

5 mars 2018 mis à jour par: University of South Florida

Rare Diseases Clinical Research Network Brittle Bone Disorders Consortium Osteogenese Imperfecta (OI) Quality of Life Survey Pilot Project 2

Le but de cette étude est d'explorer la perspective du patient du fardeau de la maladie dans l'ostéogenèse imparfaite (OI). Les participants répondront à une enquête en ligne de questions qui sont généralement administrées dans le système d'information sur la mesure des résultats rapportés par les patients (PROMIS) et fourniront des commentaires sur la pertinence des questions pour une personne atteinte d'OI.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les participants seront recrutés via le registre de contacts RDCRN BBD. Une invitation par e-mail sera envoyée à tous les participants au registre de contacts RDCRN BBD qui répondent aux critères d'inclusion pour compléter les instruments PROMIS CAT en ligne. L'invitation par e-mail contiendra un lien vers le formulaire de consentement éclairé. Une fois que les participants auront consenti à l'étude, ils auront accès aux instruments en ligne. Des e-mails de suivi seront envoyés aux participants qui n'ont complété aucun des instruments. Des e-mails de rappel seront envoyés aux participants avec des instruments partiellement remplis.

Les données seront collectées et stockées par le RDCRN DMCC à l'USF.

Les données des patients co-inscrits dans "l'étude longitudinale de l'ostéogenèse imparfaite" et le registre des contacts BBD RDCRN seront liées et comparées. Des informations supplémentaires spécifiques à la maladie seront recueillies par l'enquête (par exemple, des informations sur le type et le diagnostic d'IO, la taille, le nombre de fractures, l'utilisation concomitante de médicaments, l'utilisation de toute aide à la mobilité, appareil auditif ou autre appareil qu'ils peuvent utiliser.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

300

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Florida
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33612
        • University of South Florida, Health Informatics Institute

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients atteints d'ostéogenèse imparfaite inscrits au registre des contacts RDCRN BBD

La description

Critère d'intégration:

  • Inscription au RDCRN BBD Contact Registry Anglophone Âge 2 à adulte

Critère d'exclusion:

  • Incapacité à fournir un consentement éclairé Incapacité à remplir les instruments

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Inscrits de contact du consortium BBD
Patients atteints d'ostéogenèse imparfaite qui se sont auto-inscrits au registre de contacts du Consortium sur les troubles osseux fragiles (BBD), un registre de contacts en ligne développé et soutenu par le Centre de gestion et de coordination des données (DMCC) pour le Consortium de recherche clinique sur les maladies rares (RDCRN) , situé à l'Université de Floride du Sud.
Autre: Sondage en ligne
Cette étude se déroulera en ligne. Les participants seront invités à répondre à plusieurs sondages une seule fois. Les participants peuvent recevoir des e-mails de rappel d'étude pour répondre aux enquêtes. Les participants pourront répondre aux sondages en une seule fois ou en plusieurs sessions. Les participants auront environ 3 mois pour répondre aux sondages après avoir donné leur consentement.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Instruments PROMIS de test adaptatif par ordinateur (CAT) validés
Délai: 3 mois
Une évaluation en ligne sera utilisée pour obtenir des réponses pour chaque instrument. Les scores pour chacun sont basés sur la norme avec une moyenne de 50 et un écart type de 10 basés sur la population générale. Le calibrage de l'erreur standard (SE) entourant le score rapporté est possible. Le réglage par défaut de 0,30 sera utilisé pour l'erreur standard avec un nombre minimum de questions par élément de 4 et un nombre maximum de questions de 8, en utilisant la structure de test adaptée à l'ordinateur des instruments PROMIS. Un nombre maximum inférieur aux paramètres par défaut sera utilisé pour éviter que trop de questions ne soient posées à un répondant lorsqu'il ne signale pas une qualité de vie diminuée sur aucune dimension. Avec ces paramètres, les répondants à l'enquête recevront en moyenne 4 à 5 éléments par instrument et les tests chez les patients atteints d'OI indiquent que l'évaluation complète prendra généralement 15 à 30 minutes dans la plupart des cas.
3 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of South Florida

Collaborateurs

National Institutes of Health (NIH)
Rare Diseases Clinical Research Network

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Jeffrey Krischer, Ph.D., University of South Florida
  • Chercheur principal: Laura Tosi, M.D., Children's National Research Institute
  • Chaise d'étude: Jeffrey Krischer, Ph.D., University of South Florida
  • Chaise d'étude: Laura Tois, M.D., Children's National Research Institute

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 juin 2016

Achèvement primaire (Réel)

10 août 2016

Achèvement de l'étude (Réel)

10 août 2016

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 mai 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

2 juin 2016

Première publication (Estimation)

8 juin 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

6 mars 2018

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 mars 2018

Dernière vérification

1 mars 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • BBD7702
  • U01TR001263 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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