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Une étude pilote pour évaluer l'utilisation de la technologie d'adhérence intelligente pour mesurer l'adhérence au lumacaftor/ivacaftor chez les sujets fibro-kystiques homozygotes pour la mutation F508del CFTR

31 août 2018 mis à jour par: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Étude pilote de phase 4, traitement ouvert, randomisée, multicentrique, à 2 bras, en groupes parallèles, sur l'adhésion au lumacaftor/ivacaftor chez des sujets atteints de mucoviscidose homozygotes pour la mutation F508del CFTR

L'étude évaluera l'impact de la technologie d'adhérence intelligente pour la surveillance des taux d'adhérence au lumacaftor/ivacaftor (LUM/IVA) chez les sujets de 16 ans et plus atteints de fibrose kystique (FK) qui sont homozygotes pour le régulateur de conductance transmembranaire de la fibrose kystique F508del (CFTR ) mutation.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

24

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
      • Quebec, Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada
    • British Columbia
      • Victoria, British Columbia, Canada
    • New Brunswick
      • Saint John, New Brunswick, Canada
  • États-Unis
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, États-Unis
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis
    • Florida
      • Orlando, Florida, États-Unis
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, États-Unis
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, États-Unis
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, États-Unis

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Le sujet (ou son représentant légalement nommé et autorisé) signera et datera un formulaire de consentement éclairé (ICF).
  • Volonté et capable de se conformer aux visites programmées, au plan de traitement, aux restrictions d'étude, aux tests de laboratoire, aux directives contraceptives et aux autres procédures d'étude.
  • Diagnostic confirmé de mucoviscidose et homozygote pour la mutation F508del-CFTR
  • Volume expiratoire forcé en une seconde/capacité vitale forcée (FEV1) ≥ 40 % de la normale prédite pour l'âge, le sexe et la taille

Critère d'exclusion:

  • Présence d'insuffisance hépatique modérée ou sévère (classe Child-Pugh B ou C)
  • Sujets recevant actuellement une ventilation mécanique invasive
  • Antécédents connus d'abus d'alcool ou de drogues au cours de l'année écoulée
  • Valeurs de laboratoire anormales cliniquement significatives lors du dépistage
  • Femmes enceintes ou allaitantes
  • Sujets féminins et partenaires féminins de sujets masculins qui envisagent de devenir enceintes pendant la période de traitement ou dans les 90 jours suivant la dernière dose du médicament à l'étude
  • Antécédents de transplantation d'organe solide ou hématologique
  • Participation en cours ou antérieure à une étude expérimentale sur un médicament dans les 30 jours suivant le dépistage
  • Utilisation actuelle de la combinaison thérapeutique commerciale LUM/IVA

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Bras A : alertes et retour d'informations sur les appareils intelligents activés
LUM/IVA : LUM 400 mg q12h/IVA 250 mg q12h jusqu'à la semaine 48.
Médicament: LUM/IVA
LUM 400 mg q12h/IVA 250 mg q12h jusqu'à la semaine 48.
Autres noms:
  • lumacaftor/ivacaftor
Dispositif: appareil intelligent activé
Expérimental: Bras B : alertes/fonctions de retour d'informations sur les appareils intelligents désactivées
LUM/IVA : LUM 400 mg q12h/IVA 250 mg q12h jusqu'à la semaine 48.
Médicament: LUM/IVA
LUM 400 mg q12h/IVA 250 mg q12h jusqu'à la semaine 48.
Autres noms:
  • lumacaftor/ivacaftor
Dispositif: appareil intelligent désactivé

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage d'adhésion au traitement Lumacaftor/Ivacaftor (LUM/IVA)
Délai: Jusqu'à 35 semaines
Le pourcentage d'adhésion a été rapporté en termes de médiane et de gamme complète en raison de la petite taille de l'échantillon.
Jusqu'à 35 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage d'adhésion au traitement Lumacaftor/Ivacaftor (LUM/IVA) pendant 12 semaines
Délai: Jusqu'à la semaine 12
Le pourcentage d'adhésion a été rapporté en termes de médiane et de gamme complète en raison de la petite taille de l'échantillon.
Jusqu'à la semaine 12
Nombre de participants avec une adhésion supérieure ou égale à (>=) 80 % (%)
Délai: Jusqu'à la semaine 12
Le nombre de participants avec >= 80 % d'adhésion au traitement LUM/IVA sur 12 semaines a été signalé.
Jusqu'à la semaine 12
Nombre de participants avec une adhésion supérieure ou égale à (>=) 90 % (%)
Délai: Jusqu'à la semaine 12
Le nombre de participants avec >= 90 % d'adhésion au traitement LUM/IVA sur 12 semaines a été signalé.
Jusqu'à la semaine 12

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 juin 2016

Achèvement primaire (Réel)

1 août 2017

Achèvement de l'étude (Réel)

1 août 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 juillet 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

5 juillet 2016

Première publication (Estimation)

6 juillet 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

27 septembre 2018

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

31 août 2018

Dernière vérification

1 août 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • VX15-809-114

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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