Badanie pilotażowe oceniające zastosowanie technologii inteligentnego przylegania do pomiaru przylegania lumakaftoru/iwakaftoru u pacjentów z mukowiscydozą homozygotycznych pod względem mutacji F508del CFTR
31 sierpnia 2018 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Faza 4, badanie otwarte, randomizowane, wieloośrodkowe, 2-ramienne, w grupach równoległych, pilotażowe badanie przylegania do lumakaftoru/iwakaftoru u pacjentów z mukowiscydozą homozygotycznych pod względem mutacji F508del CFTR
W badaniu zostanie oceniony wpływ technologii inteligentnego przestrzegania zaleceń do monitorowania na wskaźniki przestrzegania zaleceń dotyczących lumakaftoru/iwakaftoru (LUM/IVA) wśród pacjentów w wieku 16 lat i starszych z mukowiscydozą (CF), którzy są homozygotami pod względem F508del mukowiscydozy przezbłonowego regulatora przewodnictwa (CFTR ) mutacja.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
24
Faza
- Faza 4
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Quebec, Kanada
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada
-
-
British Columbia
-
Victoria, British Columbia, Kanada
-
-
New Brunswick
-
Saint John, New Brunswick, Kanada
-
-
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Stany Zjednoczone
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Stany Zjednoczone
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Stany Zjednoczone
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
16 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Uczestnik (lub jego prawnie wyznaczony i upoważniony przedstawiciel) podpisze i opatrzy datą formularz świadomej zgody (ICF).
- Chęć i zdolność do przestrzegania zaplanowanych wizyt, planu leczenia, ograniczeń badania, testów laboratoryjnych, wytycznych dotyczących antykoncepcji i innych procedur badawczych.
- Potwierdzona diagnoza mukowiscydozy i homozygota pod względem mutacji F508del-CFTR
- Natężona objętość wydechowa w ciągu jednej sekundy/natężona pojemność życiowa (FEV1) ≥40% wartości należnej dla wieku, płci i wzrostu
Kryteria wyłączenia:
- Obecność umiarkowanych lub ciężkich zaburzeń czynności wątroby (klasa B lub C wg skali Childa-Pugha)
- Osoby aktualnie otrzymujące inwazyjną wentylację mechaniczną
- Znana historia nadużywania alkoholu lub narkotyków w ciągu ostatniego roku
- Klinicznie istotne nieprawidłowe wartości laboratoryjne podczas badań przesiewowych
- Kobiety w ciąży lub karmiące
- Pacjentki i partnerki mężczyzn, które planują zajść w ciążę w okresie leczenia lub w ciągu 90 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku
- Historia przeszczepu narządu miąższowego lub hematologicznego
- Bieżący lub wcześniejszy udział w badaniu leku eksperymentalnego w ciągu 30 dni od badania przesiewowego
- Obecne zastosowanie komercyjnej terapii skojarzonej LUM/IVA
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Ramię A: aktywowane alerty i informacje zwrotne dotyczące urządzenia inteligentnego
LUM/IVA: LUM 400 mg co 12 godz./IVA 250 mg co 12 godz. do 48. tygodnia.
|
LUM 400 mg co 12 godz./IVA 250 mg co 12 godz. do 48. tygodnia.
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Ramię B: dezaktywowane alerty/informacje zwrotne dotyczące urządzenia inteligentnego
LUM/IVA: LUM 400 mg co 12 godz./IVA 250 mg co 12 godz. do 48. tygodnia.
|
LUM 400 mg co 12 godz./IVA 250 mg co 12 godz. do 48. tygodnia.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Procent przestrzegania zaleceń dotyczących leczenia lumakaftorem/iwakaftorem (LUM/IVA).
Ramy czasowe: Do 35 tygodni
|
Ze względu na małą wielkość próby, procent przestrzegania zaleceń podano w postaci mediany i pełnego zakresu.
|
Do 35 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Procent przestrzegania zaleceń dotyczących leczenia Lumakaftorem/Iwakaftorem (LUM/IVA) przez 12 tygodni
Ramy czasowe: Do 12 tygodnia
|
Ze względu na małą wielkość próby, procent przestrzegania zaleceń podano w postaci mediany i pełnego zakresu.
|
Do 12 tygodnia
|
|
Liczba uczestników z większą niż lub równą (>=) 80 Procent (%) Zgodność
Ramy czasowe: Do 12 tygodnia
|
Zgłoszono liczbę uczestników, u których >=80% stosowało się do leczenia LUM/IVA w ciągu 12 tygodni.
|
Do 12 tygodnia
|
|
Liczba uczestników z większą niż lub równą (>=) 90 Procent (%) Zgodność
Ramy czasowe: Do 12 tygodnia
|
Zgłoszono liczbę uczestników, u których >=90% stosowało się do leczenia LUM/IVA w ciągu 12 tygodni.
|
Do 12 tygodnia
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 czerwca 2016
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 sierpnia 2017
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 sierpnia 2017
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
1 lipca 2016
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
5 lipca 2016
Pierwszy wysłany (Oszacować)
6 lipca 2016
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
27 września 2018
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
31 sierpnia 2018
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2018
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- VX15-809-114
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .