Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En pilotundersøgelse til evaluering af brugen af ​​Smart Adherence-teknologi til at måle Lumacaftor/Ivacaftor-adhærens hos CF-personer, der er homozygote for F508del CFTR-mutationen

31. august 2018 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 4, åben-label behandling, randomiseret, multicenter, 2-arm, parallelgruppe, pilotundersøgelse af overholdelse af Lumacaftor/Ivacaftor hos CF-personer, der er homozygote for F508del CFTR-mutationen

Undersøgelsen vil evaluere virkningen af ​​smart adhærensteknologi til overvågning på lumacaftor/ivacaftor (LUM/IVA) adhærensrater blandt forsøgspersoner på 16 år og ældre med cystisk fibrose (CF), som er homozygote for F508del Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR) ) mutation.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

24

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
      • Quebec, Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada
    • British Columbia
      • Victoria, British Columbia, Canada
    • New Brunswick
      • Saint John, New Brunswick, Canada
  • Forenede Stater
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forenede Stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Forenede Stater
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Forenede Stater

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Subjektet (eller hans eller hendes lovligt udpegede og autoriserede repræsentant) vil underskrive og datere en informeret samtykkeformular (ICF).
  • Villig og i stand til at overholde planlagte besøg, behandlingsplan, undersøgelsesrestriktioner, laboratorietests, præventionsvejledninger og andre undersøgelsesprocedurer.
  • Bekræftet diagnose af CF og homozygot for F508del-CFTR-mutationen
  • Forceret udåndingsvolumen på et sekund/forceret vitalkapacitet (FEV1) ≥40 % af forventet normal for alder, køn og højde

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse af moderat eller svær leverinsufficiens (Child-Pugh klasse B eller C)
  • Forsøgspersoner, der i øjeblikket modtager invasiv mekanisk ventilation
  • Kendt historie med alkohol- eller stofmisbrug i det seneste år
  • Klinisk signifikante abnorme laboratorieværdier under screening
  • Gravide eller ammende kvinder
  • Kvindelige forsøgspersoner og kvindelige partnere til mandlige forsøgspersoner, der planlægger at blive gravide i løbet af behandlingsperioden eller inden for 90 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet
  • Historie om fast organ eller hæmatologisk transplantation
  • Igangværende eller tidligere deltagelse i et afprøvende lægemiddelstudie inden for 30 dage efter screening
  • Nuværende brug af kommerciel LUM/IVA kombinationsbehandling

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Arm A: aktiveret smartenhedsadvarsler og feedback
LUM/IVA: LUM 400 mg q12h/IVA 250 mg q12h til og med uge 48.
Medicin: LUM/IVA
LUM 400 mg q12h/IVA 250 mg q12h til og med uge 48.
Andre navne:
  • lumacaftor/ivacaftor
Enhed: aktiveret smartenhed
Eksperimentel: Arm B: deaktiverede smartenhedsadvarsler/feedbackfunktioner
LUM/IVA: LUM 400 mg q12h/IVA 250 mg q12h til og med uge 48.
Medicin: LUM/IVA
LUM 400 mg q12h/IVA 250 mg q12h til og med uge 48.
Andre navne:
  • lumacaftor/ivacaftor
Enhed: deaktiveret smartenhed

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel overholdelse af Lumacaftor/Ivacaftor (LUM/IVA) behandling
Tidsramme: Op til 35 uger
Procentvis overholdelse blev rapporteret i form af median og fuld rækkevidde på grund af lille stikprøvestørrelse.
Op til 35 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis overholdelse af Lumacaftor/Ivacaftor (LUM/IVA) behandling gennem 12 uger
Tidsramme: Op til uge 12
Procentvis overholdelse blev rapporteret i form af median og fuld rækkevidde på grund af lille stikprøvestørrelse.
Op til uge 12
Antal deltagere med større end eller lig (>=) 80 procent (%) overholdelse
Tidsramme: Op til uge 12
Antal deltagere med >=80 % overholdelse af LUM/IVA-behandling over 12 uger blev rapporteret.
Op til uge 12
Antal deltagere med større end eller lig (>=) 90 procent (%) overholdelse
Tidsramme: Op til uge 12
Antal deltagere med >=90% overholdelse af LUM/IVA-behandling over 12 uger blev rapporteret.
Op til uge 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juni 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. august 2017

Studieafslutning (Faktiske)

1. august 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. juli 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. juli 2016

Først opslået (Skøn)

6. juli 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. september 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

31. august 2018

Sidst verificeret

1. august 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VX15-809-114

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med LUM/IVA

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Peru

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner