Een pilootstudie om het gebruik van slimme therapietrouwtechnologie te evalueren om de therapietrouw van Lumacaftor/Ivacaftor te meten bij CF-patiënten die homozygoot zijn voor de F508del CFTR-mutatie
31 augustus 2018 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Een fase 4, open-label behandeling, gerandomiseerd, multicenter, 2-armige, parallelle groepen, pilootstudie naar therapietrouw aan Lumacaftor/Ivacaftor bij CF-proefpersonen die homozygoot zijn voor de F508del CFTR-mutatie
De studie zal de impact evalueren van slimme therapietrouwtechnologie voor monitoring op lumacaftor/ivacaftor (LUM/IVA) therapietrouw bij proefpersonen van 16 jaar en ouder met Cystic Fibrosis (CF) die homozygoot zijn voor de F508del Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR). ) mutatie.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
24
Fase
- Fase 4
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Quebec, Canada
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada
-
-
British Columbia
-
Victoria, British Columbia, Canada
-
-
New Brunswick
-
Saint John, New Brunswick, Canada
-
-
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Verenigde Staten
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Verenigde Staten
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Verenigde Staten
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Verenigde Staten
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Verenigde Staten
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Verenigde Staten
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
16 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- De proefpersoon (of zijn of haar wettelijk aangestelde en bevoegde vertegenwoordiger) ondertekent en dateert een formulier voor geïnformeerde toestemming (ICF).
- Bereid en in staat om te voldoen aan geplande bezoeken, behandelplan, studiebeperkingen, laboratoriumtests, richtlijnen voor anticonceptie en andere studieprocedures.
- Bevestigde diagnose CF en homozygoot voor de F508del-CFTR-mutatie
- Geforceerd expiratoir volume in één seconde/geforceerde vitale capaciteit (FEV1) ≥40% van voorspeld normaal voor leeftijd, geslacht en lengte
Uitsluitingscriteria:
- Aanwezigheid van matige of ernstige leverfunctiestoornis (Child-Pugh klasse B of C)
- Proefpersonen die momenteel invasieve mechanische ventilatie krijgen
- Bekende geschiedenis van alcohol- of drugsmisbruik in het afgelopen jaar
- Klinisch significante afwijkende laboratoriumwaarden tijdens screening
- Zwangere of zogende vrouwtjes
- Vrouwelijke proefpersonen en vrouwelijke partners van mannelijke proefpersonen die van plan zijn zwanger te worden tijdens de behandelingsperiode of binnen 90 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel
- Geschiedenis van solide orgaan- of hematologische transplantatie
- Lopende of eerdere deelname aan een geneesmiddelonderzoek binnen 30 dagen na screening
- Huidig gebruik van commerciële LUM/IVA-combinatietherapie
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Arm A: geactiveerde waarschuwingen en feedback van slimme apparaten
LUM/IVA: LUM 400 mg om de 12 uur/IVA 250 mg om de 12 uur tot en met week 48.
|
LUM 400 mg om de 12 uur/IVA 250 mg om de 12 uur tot en met week 48.
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Arm B: gedeactiveerde waarschuwingen/feedbackfuncties van smart devices
LUM/IVA: LUM 400 mg om de 12 uur/IVA 250 mg om de 12 uur tot en met week 48.
|
LUM 400 mg om de 12 uur/IVA 250 mg om de 12 uur tot en met week 48.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage therapietrouw bij behandeling met Lumacaftor/Ivacaftor (LUM/IVA).
Tijdsspanne: Tot 35 weken
|
Percentage therapietrouw werd gerapporteerd in termen van mediaan en volledig bereik vanwege de kleine steekproefomvang.
|
Tot 35 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage therapietrouw bij behandeling met Lumacaftor/Ivacaftor (LUM/IVA) gedurende 12 weken
Tijdsspanne: Tot week 12
|
Percentage therapietrouw werd gerapporteerd in termen van mediaan en volledig bereik vanwege de kleine steekproefomvang.
|
Tot week 12
|
|
Aantal deelnemers met groter dan of gelijk aan (>=) 80 procent (%) therapietrouw
Tijdsspanne: Tot week 12
|
Het aantal deelnemers met >=80% therapietrouw aan de LUM/IVA-behandeling gedurende 12 weken werd gerapporteerd.
|
Tot week 12
|
|
Aantal deelnemers met groter dan of gelijk aan (>=) 90 procent (%) therapietrouw
Tijdsspanne: Tot week 12
|
Het aantal deelnemers met >=90% therapietrouw aan de LUM/IVA-behandeling gedurende 12 weken werd gerapporteerd.
|
Tot week 12
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 juni 2016
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 augustus 2017
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 augustus 2017
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
1 juli 2016
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
5 juli 2016
Eerst geplaatst (Schatting)
6 juli 2016
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
27 september 2018
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
31 augustus 2018
Laatst geverifieerd
1 augustus 2018
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- VX15-809-114
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .