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Essai d'escalade de dose de stéroïdes et de surfactant chez des nourrissons en âge de gestation extrêmement bas (SASSIE)

20 mars 2025 mis à jour par: Cynthia McEvoy

Stéroïdes et surfactant chez les nourrissons en âge de gestation extrêmement bas Essai pilote d'escalade de dose

Il s'agit d'une étude ouverte de phase I/II visant à déterminer la dose la plus faible, sûre et efficace de budésonide administrée avec du calfactant comme véhicule.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude ouverte de phase I/II visant à déterminer la dose la plus faible et efficace de budésonide administrée avec un calfactant comme véhicule ; les investigateurs effectueront une étude d'escalade de dose sans insu. Les chercheurs administreront quatre niveaux de dosage de budésonide en suspension dans du calfactant en commençant par 0,025 mg/kg de budésonide administré à 8 nouveau-nés d'âge gestationnel extrêmement bas (ELGAN) qui sont intubés à l'âge de 3 à 10 jours. Des doses quotidiennes (à la même posologie) seront administrées aux nourrissons qui restent intubés pour un potentiel de 5 doses totales chez chaque patient. Les groupes suivants de 8 nourrissons recevront chacun 0,05 mg/kg, 0,10 mg/kg et 0,15 mg/kg de budésonide dans du calfactant (jusqu'à 5 doses totales chez chaque patient). Au total, jusqu'à 32 nourrissons seront inscrits à l'essai. Les enquêteurs évalueront les données cliniques, de laboratoire et de sécurité de chaque groupe de nourrissons traités jusqu'à l'âge de 28 jours avant de passer au niveau de dosage suivant de budésonide.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

25

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • University of California, San Francisco
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32209
        • University of Florida, Jacksonville
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32803
        • Florida Hospital for Children
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health ans Science University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Vanderbilt Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

3 jours à 2 semaines (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. > 23 0/7 et < 27 6/7 semaines d'âge gestationnel selon la meilleure estimation du centre de la date d'accouchement (en utilisant la première échographie obstétricale, la dernière période menstruelle, l'examen et d'autres informations pertinentes disponibles)
  2. Jour de vie 3-14 à partir de la date et de l'heure de l'accouchement, la date de naissance étant DOL 0
  3. Intubé et ventilé mécaniquement et ne prévoit pas d'extubation dans les prochaines 24 heures

Critère d'exclusion:

  1. Malformations congénitales graves ou anomalie chromosomique
  2. Susceptible d'être extubé dans les prochaines 24 heures
  3. Cliniquement instable
  4. Nourrissons qui ont reçu des stéroïdes systémiques avant l'administration du médicament à l'étude.
  5. Nourrissons qui ont reçu de l'indocine, de l'ibuprofène ou de l'acétaminophène ≤ 96 heures avant la fin de la fenêtre d'inscription

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: La prévention
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: 0,025 mg/kg Budésonide
0,025 mg/kg de budésonide dans du calfactant
Médicament: Budésonide dans Calfactant
Budésonide dans Calfactant
Autres noms:
  • budésonide
  • pulmicort respule
  • calcifiant
  • 0186-1986-04
  • infasurf
Expérimental: 0,050 mg/kg Budésonide
0,050 mg/kg de budésonide dans du calfactant
Médicament: Budésonide dans Calfactant
Budésonide dans Calfactant
Autres noms:
  • budésonide
  • pulmicort respule
  • calcifiant
  • 0186-1986-04
  • infasurf
Expérimental: 0,10 mg/kg Budésonide
0,10 mg/kg de budésonide dans du calfactant
Médicament: Budésonide dans Calfactant
Budésonide dans Calfactant
Autres noms:
  • budésonide
  • pulmicort respule
  • calcifiant
  • 0186-1986-04
  • infasurf
Expérimental: 0,15 mg/kg Budésonide
0,15 mg/kg de budésonide dans du calfactant
Médicament: Budésonide dans Calfactant
Budésonide dans Calfactant
Autres noms:
  • budésonide
  • pulmicort respule
  • calcifiant
  • 0186-1986-04
  • infasurf

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre d'Elgans avec une efficacité clinique et anti-inflammatoire des doses croissantes de boudonide déterminées en surveillant le score de gravité respiratoire (RSS)
Délai: 28 jours de vie pour chaque groupe de dosage

L'escalade de dose sera définie comme efficace au niveau de la dose dans laquelle 5 des 8 nourrissons atteignent les éléments suivants:

  1. Extubation dans les 72 heures suivant la première dose ou après <3 doses sans réintubation avant 28 jours
  2. RSS sur la pression positive continue nasale (NCPAP) <1,5 ou sur la canule nasale FI02 <25% à <2L / min à 28 jours, persistant pendant au moins 72 heures.
  3. Oxygène supplémentaire cumulatif <4,2 de la période d'inscription à 28 jours 4
  4. Pas de soutien respiratoire à 28 jours, notamment sans oxygène supplémentaire par canule nasale

Et une suppression> 50% de l'aspiration trachéale interleukine-8 (IL-8) ou CCL2 (ligand de chimiokine 2) à 24 à 72 heures (ou avant l'extubation si elle se produit à <24 heures après le dosage) après la dose initiale dans 5 des 8 des nourrissons (cela peut être une combinaison différente de 5 patients que ceux qui répondaient aux critères ci-dessus).
28 jours de vie pour chaque groupe de dosage
L'efficacité clinique et anti-inflammatoire des doses croissantes de boudonide suspendue dans les calfactes et donnés dans les poumons des elgans en surveillant les niveaux de cytokines d'aspiration trachéale.
Délai: 28 jours de vie pour chaque groupe de dosage
Nombre d'Elgans avec une réponse clinique et des cytokines: A> 50% de suppression du ligand trachéal de l'aspiration trachéale interleukine-8 ou de chimiokine 2 à 24 à 72 heures (ou avant l'extubation si elle se produit à <24 heures après la dosage) après la dose initiale dans 5 des 8 des nourrissons
28 jours de vie pour chaque groupe de dosage

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Événements indésirables/Sécurité du sujet
Délai: A travers 28 jours de vie
Les évaluations de l'innocuité comprendront les signes vitaux du sujet, les tests de laboratoire clinique, les morbidités associées à la prématurité, les morbidités associées à l'administration de budésonide dans le calfactant et les événements indésirables (EI). Les paramètres cliniques/EI d'intérêt sont ceux potentiellement compatibles avec des niveaux élevés de glucocorticoïdes et seront spécifiquement évalués. Un comité de surveillance des données et de la sécurité (DSMB) sera créé pour examiner les données de sécurité. Toutes les données seront examinées pour surveiller la sécurité des sujets.
A travers 28 jours de vie
Niveaux de boudonide en série, pic
Délai: À 15 minutes, 1 et 4 heures après la première dose et avant chaque dose supplémentaire
L'équipe de recherche obtiendra des échantillons de taches de sang séché à 15 minutes et 1 et 4 heures après la première dose de boudonide en calfactant pour les niveaux de budésonide. Les concentrations de creux (CMIN) seront dessinées avant les doses quotidiennes ultérieures potentielles.
À 15 minutes, 1 et 4 heures après la première dose et avant chaque dose supplémentaire
Niveaux de boudonide en série, t 1/2
Délai: À 15 minutes, 1 et 4 heures après la première dose et avant chaque dose supplémentaire
L'équipe de recherche obtiendra des échantillons de taches de sang séché à 15 minutes et 1 et 4 heures après la première dose de boudonide en calfactant pour les niveaux de budésonide. Les concentrations de creux (CMIN) seront dessinées avant les doses quotidiennes ultérieures potentielles.
À 15 minutes, 1 et 4 heures après la première dose et avant chaque dose supplémentaire
Niveaux de boudonide en série, AUC
Délai: À 15 minutes, 1 et 4 heures après la première dose et avant chaque dose supplémentaire
L'équipe de recherche obtiendra des échantillons de taches de sang séché à 15 minutes et 1 et 4 heures après la première dose de boudonide en calfactant pour les niveaux de budésonide. Les concentrations de creux (CMIN) seront dessinées avant les doses quotidiennes ultérieures potentielles.
À 15 minutes, 1 et 4 heures après la première dose et avant chaque dose supplémentaire
Score de gravité respiratoire: pression moyenne des voies respiratoires et exigence d'oxygène à 28 jours
Délai: 28 jours de vie pour chaque groupe de dosage

Le statut respiratoire clinique (RSS et les besoins en oxygène) autour du dosage et à 28 jours sera comparé entre les groupes de dosage et également comparés aux patients témoins historiques appariés de l'étude "essai de surfactant tardif: (Tolsurf).

Le score de gravité respiratoire (RSS) est un score de gravité simplifié composé de la pression moyenne des voies respiratoires (MAP) multipliée par la fraction de l'oxygène inspiré (FIO2). Ce score varie de 0 à 12, avec un score plus élevé indiquant une maladie plus grave.
28 jours de vie pour chaque groupe de dosage

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Cynthia McEvoy

Collaborateurs

University of Florida
University of California, San Francisco
Thrasher Research Fund
Florida Hospital for Children

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Cynthia McEvoy, MD, MCR, Oregon Health and Science University

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 septembre 2016

Achèvement primaire (Réel)

1 avril 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

1 avril 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

2 août 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

14 septembre 2016

Première publication (Estimé)

20 septembre 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

4 avril 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 mars 2025

Dernière vérification

1 mars 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SASSIE-001

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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