Steroider og overflateaktive stoffer i ekstremt lav svangerskapsalder Spedbarn Doseeskaleringsforsøk (SASSIE)
20. mars 2025 oppdatert av: Cynthia McEvoy
Steroider og overflateaktive stoffer i ekstremt lav svangerskapsalder Spedbarn Pilotdose-eskaleringsforsøk
Dette er en fase I/II åpen studie for å bestemme den laveste, sikre, effektive dosen av budesonid gitt med kalfaktant som bærer.
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en fase I/II åpen studie for å bestemme den laveste sikre, effektive dosen av budesonid gitt med kalfaktant som bærer; etterforskerne vil utføre en ublindet doseeskaleringsstudie.
Undersøkerne vil administrere fire doseringsnivåer av budesonid suspendert i kalfaktant som begynner med 0,025 mg/kg budesonid administrert til 8 nyfødte med ekstremt lav svangerskapsalder (ELGAN) som intuberes ved 3-10 dagers alder.
Daglige doser (med samme dose) vil bli administrert til spedbarn som forblir intubert for et potensial på 5 totale doser i hver pasient.
Påfølgende grupper på 8 spedbarn hver vil motta 0,05 mg/kg, 0,10 mg/kg og 0,15 mg/kg budesonid i kalfaktant (opptil 5 totale doser i hver pasient).
Totalt opptil 32 spedbarn vil bli registrert i forsøket.
Undersøkerne vil evaluere de kliniske, laboratorie- og sikkerhetsdataene fra hver gruppe behandlede spedbarn til 28 dagers alder før de går videre til neste doseringsnivå av budesonid.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
25
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
San Francisco, California, Forente stater, 94143
- University of California, San Francisco
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Forente stater, 32209
- University of Florida, Jacksonville
-
Orlando, Florida, Forente stater, 32803
- Florida Hospital for Children
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Oregon Health ans Science University
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
- Vanderbilt Children's Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
3 dager til 2 uker (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- > 23 0/7 og < 27 6/7 ukers svangerskapsalder basert på senterets beste estimat av forfallsdato (ved bruk av tidligste obstetrisk ultralyd, siste menstruasjon, undersøkelse og annen relevant tilgjengelig informasjon)
- Levedag 3-14 fra dato og tidspunkt for levering, med fødselsdato DOL 0
- Intuberes og mekanisk ventilert og forutser ikke ekstubering i løpet av de neste 24 timene
Ekskluderingskriterier:
- Alvorlige medfødte misdannelser eller kromosomavvik
- Sannsynligvis ekstuberes i løpet av de neste 24 timene
- Klinisk ustabil
- Spedbarn som har fått systemiske steroider før dosering med studiemedisin.
- Spedbarn som har fått indocin, ibuprofen eller acetaminophen ≤ 96 timer før registreringsvinduet slutter
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Forebygging
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: 0,025 mg/kg Budesonid
0,025 mg/kg Budesonid i kalfaktant
|
Budesonid i Calfactant
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: 0,050 mg/kg Budesonid
0,050 mg/kg Budesonid i kalfaktant
|
Budesonid i Calfactant
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: 0,10 mg/kg Budesonid
0,10 mg/kg Budesonid i kalfaktant
|
Budesonid i Calfactant
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: 0,15 mg/kg Budesonid
0,15 mg/kg Budesonid i kalfaktant
|
Budesonid i Calfactant
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall elger med klinisk og betennelsesdempende effekt av eskalerende doser av budesonid bestemt ved overvåking av respirasjonsselskapspoeng (RSS)
Tidsramme: 28 dager i livet for hver doseringsgruppe
|
Doseopptrapping vil bli definert som effektiv på dosenivå der 5 av 8 spedbarn oppnår følgende:
Og en> 50% undertrykkelse av trakealaspiratet interleukin-8 (IL-8) eller CCL2 (kjemokinligand 2) ved 24-72 timer (eller før ekstubasjon hvis det oppstår <24 timer etter dosering) etter den innledende dosen i 5 av 8 av spedbarnene (dette kan være en annen kombinasjon av 5 pasienter enn de som møtte ovenfor 8 av spedbarnene (dette kan være en annen kombinasjon av 5 pasienter enn de som møtte ov 5 av 8 av spedbarn |
28 dager i livet for hver doseringsgruppe
|
|
Den kliniske og antiinflammatoriske effekten av eskalerende doser av budesonid suspendert i kalvaktant og gitt inn i lungene til Elgans ved å overvåke tracheal-aspiratcytokinnivåer.
Tidsramme: 28 dager i livet for hver doseringsgruppe
|
Antall elger med klinisk og cytokin respons: a> 50% undertrykkelse av luftrøret aspiratet interleukin-8 eller kjemokinligand 2 ved 24-72 timer (eller før ekstubasjon hvis det oppstår <24 timer etter dosering) etter den innledende dosen i 5 av 8 av spedbarn
|
28 dager i livet for hver doseringsgruppe
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Uønskede hendelser/Fagsikkerhet
Tidsramme: Gjennom 28 dager av livet
|
Sikkerhetsvurderinger vil inkludere forsøkspersonens vitale tegn, klinisk laboratorietesting, sykelighet forbundet med prematuritet, sykelighet forbundet med administrering av budesonid i kalfaktant og bivirkninger (AE).
Kliniske parametere/bivirkninger av interesse er de som potensielt samsvarer med forhøyede glukokortikoidnivåer og vil bli spesifikt evaluert.
Et data- og sikkerhetsovervåkingsråd (DSMB) vil bli opprettet for å gjennomgå sikkerhetsdata.
Alle data vil bli gjennomgått for å overvåke fagets sikkerhet.
|
Gjennom 28 dager av livet
|
|
Serielle budesonidnivåer, topp
Tidsramme: Etter 15 minutter, 1 og 4 timer etter første dose og før hver ekstra dose
|
Forskerteamet vil oppnå tørket blodflekkprøver etter 15 minutter, og 1 og 4 timer etter den første dosen av budesonid i kalvent for budesonidnivåer.
Travkonsentrasjoner (CMIN) vil bli trukket før potensielle påfølgende daglige doser.
|
Etter 15 minutter, 1 og 4 timer etter første dose og før hver ekstra dose
|
|
Serielle budesonidnivåer, t 1/2
Tidsramme: Etter 15 minutter, 1 og 4 timer etter første dose og før hver ekstra dose
|
Forskerteamet vil oppnå tørket blodflekkprøver etter 15 minutter, og 1 og 4 timer etter den første dosen av budesonid i kalvent for budesonidnivåer.
Travkonsentrasjoner (CMIN) vil bli trukket før potensielle påfølgende daglige doser.
|
Etter 15 minutter, 1 og 4 timer etter første dose og før hver ekstra dose
|
|
Serielle budesonidnivåer, AUC
Tidsramme: Etter 15 minutter, 1 og 4 timer etter første dose og før hver ekstra dose
|
Forskerteamet vil oppnå tørket blodflekkprøver etter 15 minutter, og 1 og 4 timer etter den første dosen av budesonid i kalvent for budesonidnivåer.
Travkonsentrasjoner (CMIN) vil bli trukket før potensielle påfølgende daglige doser.
|
Etter 15 minutter, 1 og 4 timer etter første dose og før hver ekstra dose
|
|
Luftveis alvorlighetsgrad: Gjennomsnittlig luftveistrykk og oksygenbehov ved 28 dagers alder
Tidsramme: 28 dager i livet for hver doseringsgruppe
|
Klinisk luftveisstatus (RSS og oksygenbehov) rundt dosering og ved 28 dager vil bli sammenlignet mellom doseringsgrupper og også sammenlignet med den matchede historiske kontrollpasienter fra "studien av sen overflateaktivt middel: (TOLSURF). Respiratory Severity Score (RSS) er en forenklet alvorlighetsgrad som består av det gjennomsnittlige luftveistrykk (MAP) multiplisert med brøkdelen av inspirert oksygen (FIO2). Denne poengsummen varierer fra 0 til 12, med en høyere poengsum som indikerer mer alvorlig sykdom. |
28 dager i livet for hver doseringsgruppe
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Cynthia McEvoy, MD, MCR, Oregon Health and Science University
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Yeh TF, Chen CM, Wu SY, Husan Z, Li TC, Hsieh WS, Tsai CH, Lin HC. Intratracheal Administration of Budesonide/Surfactant to Prevent Bronchopulmonary Dysplasia. Am J Respir Crit Care Med. 2016 Jan 1;193(1):86-95. doi: 10.1164/rccm.201505-0861OC.
- Yeh TF, Lin HC, Chang CH, Wu TS, Su BH, Li TC, Pyati S, Tsai CH. Early intratracheal instillation of budesonide using surfactant as a vehicle to prevent chronic lung disease in preterm infants: a pilot study. Pediatrics. 2008 May;121(5):e1310-8. doi: 10.1542/peds.2007-1973. Epub 2008 Apr 21.
- Roberts JK, Stockmann C, Dahl MJ, Albertine KH, Egan E, Lin Z, Reilly CA, Ballard PL, Ballard RA, Ward RM. Pharmacokinetics of Budesonide Administered with Surfactant in Premature Lambs: Implications for Neonatal Clinical Trials. Curr Clin Pharmacol. 2016;11(1):53-61. doi: 10.2174/1574884710666150929100210.
- Barrette AM, Roberts JK, Chapin C, Egan EA, Segal MR, Oses-Prieto JA, Chand S, Burlingame AL, Ballard PL. Antiinflammatory Effects of Budesonide in Human Fetal Lung. Am J Respir Cell Mol Biol. 2016 Nov;55(5):623-632. doi: 10.1165/rcmb.2016-0068OC.
- McEvoy CT, Ballard PL, Ward RM, Rower JE, Wadhawan R, Hudak ML, Weitkamp JH, Harris J, Asselin J, Chapin C, Ballard RA. Dose-escalation trial of budesonide in surfactant for prevention of bronchopulmonary dysplasia in extremely low gestational age high-risk newborns (SASSIE). Pediatr Res. 2020 Oct;88(4):629-636. doi: 10.1038/s41390-020-0792-y. Epub 2020 Feb 1.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. september 2016
Primær fullføring (Faktiske)
1. april 2018
Studiet fullført (Faktiske)
1. april 2018
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
2. august 2016
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
14. september 2016
Først lagt ut (Antatt)
20. september 2016
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
4. april 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
20. mars 2025
Sist bekreftet
1. mars 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i luftveiene
- Lungesykdommer
- Spedbarn, premature, sykdommer
- Spedbarn, nyfødte, sykdommer
- Lungeskade
- Ventilator-indusert lungeskade
- Bronkopulmonal dysplasi
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Anti-inflammatoriske midler
- Autonome agenter
- Agenter i det perifere nervesystemet
- Glukokortikoider
- Hormoner
- Hormoner, hormonsubstitutter og hormonantagonister
- Luftveismidler
- Anti-astmatiske midler
- Bronkodilatatorer
- Pulmonale overflateaktive stoffer
- Budesonid
- Kalfaktant
Andre studie-ID-numre
- SASSIE-001
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .