Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Steroïden en oppervlakteactieve stoffen in onderzoek naar dosisescalatie bij zuigelingen met een extreem lage zwangerschapsduur (SASSIE)

20 maart 2025 bijgewerkt door: Cynthia McEvoy

Steroïden en surfactant bij zuigelingen met een extreem lage zwangerschapsduur Pilot Dosis Escalation Trial

Dit is een open-label fase I/II-onderzoek om de laagste, veilige, effectieve dosis budesonide te bepalen die wordt gegeven met calfactant als drager.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een open-label fase I/II-onderzoek om de laagst veilige, effectieve dosis budesonide te bepalen die wordt gegeven met calfactant als vehiculum; de onderzoekers zullen een ongeblindeerd dosisescalatieonderzoek uitvoeren. De onderzoekers zullen vier doseringsniveaus van budesonide gesuspendeerd in kalfsactieve stof toedienen, beginnend met 0,025 mg/kg budesonide toegediend aan 8 pasgeborenen met een extreem lage zwangerschapsduur (ELGAN's) die op een leeftijd van 3-10 dagen worden geïntubeerd. Dagelijkse doses (in dezelfde dosering) zullen worden toegediend aan zuigelingen die geïntubeerd blijven voor een potentieel van 5 totale doses per patiënt. Daaropvolgende groepen van 8 baby's krijgen elk 0,05 mg/kg, 0,10 mg/kg en 0,15 mg/kg budesonide in kalfsactieve stof (tot 5 totale doses voor elke patiënt). In totaal zullen maximaal 32 baby's deelnemen aan de proef. De onderzoekers zullen de klinische, laboratorium- en veiligheidsgegevens van elke groep behandelde baby's tot 28 dagen oud evalueren alvorens over te gaan naar het volgende doseringsniveau van budesonide.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

25

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • University of California, San Francisco
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32209
        • University of Florida, Jacksonville
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32803
        • Florida Hospital for Children
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health ans Science University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 dagen tot 2 weken (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. > 23 0/7 en < 27 6/7 weken zwangerschapsduur gebaseerd op de beste schatting van het centrum van de uitgerekende datum (met behulp van vroegste verloskundige echografie, laatste menstruatie, onderzoek en andere relevante beschikbare informatie)
  2. Levensdag 3-14 vanaf de datum en tijd van bevalling, waarbij de geboortedatum DOL 0 is
  3. Geïntubeerd en mechanisch geventileerd en verwacht geen extubatie in de komende 24 uur

Uitsluitingscriteria:

  1. Ernstige aangeboren afwijkingen of chromosomale afwijkingen
  2. Wordt waarschijnlijk binnen 24 uur geëxtubeerd
  3. Klinisch instabiel
  4. Baby's die systemische steroïden hebben gekregen voorafgaand aan dosering met studiemedicatie.
  5. Baby's die indocine, ibuprofen of paracetamol ≤ 96 uur vóór het einde van de inschrijvingsperiode hebben gekregen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Preventie
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: 0,025 mg/kg budesonide
0,025 mg/kg budesonide in Calfactant
Geneesmiddel: Budesonide in Calfactant
Budesonide in Calfactant
Andere namen:
  • budesonide
  • pulmicort respule
  • kalfsmiddel
  • 0186-1986-04
  • infasurf
Experimenteel: 0,050 mg/kg budesonide
0,050 mg/kg budesonide in Calfactant
Geneesmiddel: Budesonide in Calfactant
Budesonide in Calfactant
Andere namen:
  • budesonide
  • pulmicort respule
  • kalfsmiddel
  • 0186-1986-04
  • infasurf
Experimenteel: 0,10 mg/kg budesonide
0,10 mg/kg budesonide in Calfactant
Geneesmiddel: Budesonide in Calfactant
Budesonide in Calfactant
Andere namen:
  • budesonide
  • pulmicort respule
  • kalfsmiddel
  • 0186-1986-04
  • infasurf
Experimenteel: 0,15 mg/kg budesonide
0,15 mg/kg budesonide in Calfactant
Geneesmiddel: Budesonide in Calfactant
Budesonide in Calfactant
Andere namen:
  • budesonide
  • pulmicort respule
  • kalfsmiddel
  • 0186-1986-04
  • infasurf

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal elgans met klinische en ontstekingsremmende werkzaamheid van escalerende doses van budesonide bepaald door monitoring van de respiratoire ernstscore (RSS)
Tijdsspanne: 28 dagen van het leven voor elke doseringsgroep

Dosis escalatie zal worden gedefinieerd als effectief op het dosisniveau waarin 5 van de 8 baby's het volgende bereiken:

  1. Extubatie binnen 72 uur na de eerste dosis of na <3 doses-zonder herintubatie vóór 28 dagen oud
  2. RSS op nasale continue positieve luchtwegdruk (NCPAP) <1,5 of op nasale canule FI02 <25% op <2l/min op 28 dagen oud, die minimaal 72 uur aanhoudt.
  3. Cumulatieve aanvullende zuurstof <4,2 vanaf het moment van inschrijving tot 28 dagen van 4 jaar
  4. Geen ademhalingsondersteuning na 28 dagen, inclusief geen aanvullende zuurstof per nasale canule

En een> 50% onderdrukking van het tracheale aspiratie-interleukine-8 (IL-8) of CCL2 (chemokine ligand 2) na 24-72 uur (of voorafgaand aan extubatie indien optreedt op <24 uur na dosering) na de initiële dosis in 5 van 8 van de zuigelingen (dit kan een andere combinatie van 5 patiënten zijn dan de bovenstaande criteria).
28 dagen van het leven voor elke doseringsgroep
De klinische en ontstekingsremmende werkzaamheid van escalerende doses budesonide gesuspendeerd in calfactant en gegeven aan de longen van elgans door het monitoren van tracheale aspiratiecytokinespiegels.
Tijdsspanne: 28 dagen van het leven voor elke doseringsgroep
Aantal elgans met een klinische en cytokinerespons: een> 50% onderdrukking van de tracheale aspiratie-interleukine-8 of chemokine ligand 2 na 24-72 uur (of voorafgaand aan extubatie indien optreedt op <24 uur na dosering) na de initiële dosis bij 5 van de 8 van de baby's
28 dagen van het leven voor elke doseringsgroep

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Bijwerkingen/Veiligheid van proefpersonen
Tijdsspanne: Door 28 dagen van het leven
Veiligheidsbeoordelingen omvatten de vitale functies van de proefpersoon, klinische laboratoriumtesten, morbiditeit geassocieerd met vroeggeboorte, morbiditeit geassocieerd met toediening van budesonide in kalfactant en bijwerkingen. Klinische parameters/bijwerkingen die van belang zijn, zijn die welke mogelijk consistent zijn met verhoogde glucocorticoïdspiegels en zullen specifiek worden geëvalueerd. Er zal een Data and Safety Monitoring Board (DSMB) worden opgericht om veiligheidsgegevens te beoordelen. Alle gegevens worden beoordeeld om de veiligheid van het onderwerp te bewaken.
Door 28 dagen van het leven
Seriële budesonide niveaus, piek
Tijdsspanne: Na 15 minuten, 1 en 4 uur na de eerste dosis en voorafgaand aan elke extra dosis
Het onderzoeksteam zal gedroogde bloedspotmonsters verkrijgen na 15 minuten en 1 en 4 uur na de eerste dosis budesonide in calfactant voor budesonidegehalte. Trogconcentraties (CMIN) zullen worden getekend vóór potentiële daaropvolgende dagelijkse doses.
Na 15 minuten, 1 en 4 uur na de eerste dosis en voorafgaand aan elke extra dosis
Seriële budesonide niveaus, t 1/2
Tijdsspanne: Na 15 minuten, 1 en 4 uur na de eerste dosis en voorafgaand aan elke extra dosis
Het onderzoeksteam zal gedroogde bloedspotmonsters verkrijgen na 15 minuten en 1 en 4 uur na de eerste dosis budesonide in calfactant voor budesonidegehalte. Trogconcentraties (CMIN) zullen worden getekend vóór potentiële daaropvolgende dagelijkse doses.
Na 15 minuten, 1 en 4 uur na de eerste dosis en voorafgaand aan elke extra dosis
Seriële budesonidiveaus, AUC
Tijdsspanne: Na 15 minuten, 1 en 4 uur na de eerste dosis en voorafgaand aan elke extra dosis
Het onderzoeksteam zal gedroogde bloedspotmonsters verkrijgen na 15 minuten en 1 en 4 uur na de eerste dosis budesonide in calfactant voor budesonidegehalte. Trogconcentraties (CMIN) zullen worden getekend vóór potentiële daaropvolgende dagelijkse doses.
Na 15 minuten, 1 en 4 uur na de eerste dosis en voorafgaand aan elke extra dosis
De ernstscore van de luchtwegen: gemiddelde luchtwegdruk en zuurstofbehoefte op 28 dagen oud
Tijdsspanne: 28 dagen van het leven voor elke doseringsgroep

Klinische ademhalingsstatus (RSS en zuurstofbehoefte) rond de dosering en op 28 -jarige leeftijd worden vergeleken tussen doseringsgroepen en ook vergeleken met de aangepaste historische controlepatiënten uit de "studie van late oppervlakteactieve stof: (Tolsurf) -studie.

De respiratoire ernstscore (RSS) is een vereenvoudigde ernstscore bestaande uit de gemiddelde luchtwegdruk (kaart) vermenigvuldigd met de fractie geïnspireerde zuurstof (FIO2). Deze score varieert van 0 tot 12, met een hogere score die duidt op een ernstiger ziekte.
28 dagen van het leven voor elke doseringsgroep

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Cynthia McEvoy

Medewerkers

University of Florida
University of California, San Francisco
Thrasher Research Fund
Florida Hospital for Children

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Cynthia McEvoy, MD, MCR, Oregon Health and Science University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 september 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 april 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 april 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 augustus 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 september 2016

Eerst geplaatst (Geschat)

20 september 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

4 april 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 maart 2025

Laatst geverifieerd

1 maart 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SASSIE-001

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren