- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT03092544
Étude du mécanisme indirect de neuroprotection de Tecfidera® (fumarate de diméthyle) chez les patients atteints de SEP-RR et en progression
Le but de cette étude est d'identifier les types de bactéries qui résident dans l'intestin des individus en bonne santé et de les comparer aux individus atteints de sclérose en plaques (SEP). Il y a eu beaucoup de recherches sur d'autres maladies auto-immunes qui ont démontré l'importance des bactéries de l'estomac "intestin" car elles ont une relation importante avec le système immunitaire, mais cela n'a jamais été étudié chez les patients atteints de SEP. Dans cette étude, les chercheurs visent à montrer les différences dans les bactéries intestinales entre les individus en bonne santé et ceux atteints de SEP, afin de fournir une base pour de futures recherches étudiant comment le régime alimentaire peut affecter la SEP par ses effets sur les bactéries « intestinales ».
De plus, cette étude examinera les effets du fumarate de diméthyle sur le liquide céphalo-rachidien, le plasma et l'IRM chez les patients atteints de SEP prenant du fumarate de diméthyle par rapport à ceux atteints de SEP qui ne reçoivent pas de fumarate de diméthyle ou d'autres traitements modificateurs de la maladie et ceux qui n'ont pas de SEP (normal les contrôles).
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 4
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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New York
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Latham, New York, États-Unis, 12110
- Multiple Sclerosis Center of Northeastern New York
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
Inclusion (population MS uniquement)
Les sujets doivent répondre à tous les critères d'inclusion suivants pour être éligibles à l'inscription à l'étude :
- Sujet masculin ou féminin, âgé de 18 à 65 ans (inclus) au moment du consentement éclairé, avec un diagnostic confirmé de sclérose en plaques et répondant à la population de patients atteints de sclérose en plaques, comme spécifié dans la section 4/conception de l'étude/population de sclérose en plaques de ce protocole.
- Le sujet a la capacité de comprendre le but et les risques de l'étude et de fournir un consentement éclairé signé et daté et une autorisation d'utiliser des informations de santé protégées (PHI) conformément aux réglementations nationales et locales sur la confidentialité des sujets.
- Score EDSS (Expanded Disability Status Scale) compris entre 0 et 7, inclus, à l'écran.
Exclusion (population MS uniquement)
Exclusions générales et antécédents médicaux
- Une rechute de SEP, telle que déterminée par l'investigateur, qui s'est produite dans les 90 jours précédant le dépistage ou le sujet ne s'est pas stabilisé depuis une rechute précédente avant la visite de dépistage.
- Fumeur actuel
- Toute contre-indication à passer une IRM cérébrale (par ex. stimulateur cardiaque, clips d'anévrisme incompatibles avec l'IRM, valves cardiaques artificielles ou autre corps étranger métallique ; claustrophobie non prise en charge médicalement) ou contre-indication à l'administration de produits de contraste au gadolinium.
- Résultats d'IRM cérébrale cliniquement significatifs autres que ceux liés à la SEP, tels que jugés par l'investigateur, lors du dépistage.
- Toute contre-indication à une ponction lombaire (LP) (c.-à-d. Aspirine (AAS) supérieure à 325 mg/jour, Coumadin, Plavix, diminution du nombre de plaquettes) tel que déterminé par l'investigateur.
- Antécédents d'infections chroniques des voies urinaires, de syndrome du côlon irritable, de maladie intestinale inflammatoire, de diabète sucré ou de maladie vasculaire, tel que déterminé par les antécédents et la décision de l'investigateur
- Preuve ou antécédents de maladie auto-immune (par exemple, polyarthrite rhumatoïde, lupus érythémateux disséminé, colite ulcéreuse, diabète sucré ou autres) à l'exception de la SEP.
- Antécédents ou saignements gastro-intestinaux pertinents sur le plan clinique ou autres maladies ou processus gastro-intestinaux susceptibles d'interférer avec l'analyse des échantillons de selles selon le protocole.
- Tout signe d'infection chronique active (par ex. infection des voies urinaires (IVU), bronchite, hépatite et tuberculose) à l'exception de ceux nécessitant un médicament topique pour le traitement (par exemple, le pied d'athlète), ou un dépistage en laboratoire des preuves compatibles avec une infection aiguë chronique active nécessitant un traitement systémique. Cela doit être résolu avant que le traitement puisse commencer (par exemple, infections aiguës des voies respiratoires, des voies urinaires ou du tractus gastro-intestinal).
- Femmes enceintes ; les femmes allaitantes et/ou les hommes en âge de procréer ; les femmes en âge de procréer qui ne veulent pas ou ne peuvent pas utiliser une méthode de contraception hautement efficace comme indiqué dans ce protocole pendant la durée de l'étude et pendant au moins 28 jours après la dernière dose d'utilisation de fumarate de diméthyle dans ce protocole. Pour les femmes en âge de procréer dans la population de fumarate de diméthy; un test de grossesse positif à tout moment du protocole.
- Connu Positif aux tests d'anticorps anti-VIH, d'antigène de surface de l'hépatite B (HBsAg), d'anticorps de base de l'hépatite B (HBcAb) ou d'anticorps anti-hépatite C indiquant une infection actuelle ou antérieure.
- Toutes les valeurs hématologiques anormales ou les valeurs de chimie clinique jugées par l'investigateur ou le commanditaire comme cliniquement significatives.
- Test cutané positif au dérivé de protéine purifiée (PPD) ou quantiferon positif (QTFN) lors de la visite de dépistage ou antécédents connus de tuberculose active non traitée de manière adéquate.
- Toute tumeur maligne dans les 5 ans, à l'exception des lésions cutanées basales ou épidermoïdes qui ont été excisées chirurgicalement, sans signe de métastase.
- Toute preuve clinique, LCR ou IRM de la leucoencéphalopathie multifocale progressive (LEMP), à partir d'IRM historiques ou des résultats de l'IRM de dépistage.
- Autre affection médicale ou psychiatrique aiguë ou chronique grave ou anomalie de laboratoire pouvant augmenter le risque associé à la participation à l'étude ou à l'administration du produit expérimental ou pouvant interférer avec l'interprétation des résultats de l'étude et, de l'avis de l'investigateur, rendrait le sujet inapproprié pour l'entrée dans cette étude.
- Sujets participant ou prévoyant de participer à d'autres essais cliniques interventionnels.
- Incapacité ou refus d'enregistrer les informations du questionnaire alimentaire en ligne, comme l'exige le protocole
Antécédents d'abus de drogue ou d'alcool (tel que défini par l'investigateur) dans les 2 ans précédant le dépistage.
Critères d'exclusion liés aux médicaments
- Exposition antérieure au fumarate de diméthy pour la gestion de la maladie à tout moment dans le passé.
- Traitement avec de la méthylprednisolone ou un autre corticostéroïde systémique pour une rechute de sclérose en plaques ou autre dans les 30 jours précédant le premier jour de l'administration IP.
Traitement avec des traitements modificateurs de la maladie de la sclérose en plaques comme suit :
- Interférons bêta (interféron bêta-1a [Avonex® ou Rebif®] ou interféron bêta-1b [Betaseron®], ou glatiramère [Copaxone®] dans les 6 semaines précédant l'inclusion.
- Fingolimod (Gilenya®), Teriflunomide (Aubagio®) ou rinçage avec élimination accélérée et vérification des taux sériques nuls de tériflunomide avant le premier jour de référence)
Tysabri® (Natalizumab)
- dans les 6 mois précédant le dépistage OU
- un mois avant le dépistage si le sujet a un Nabs positif à Tysabri®
- Traitement au cours des 5 dernières années ou traitement en cours avec l'un des agents suivants : cyclosporine, cladribine, qui sont immunosuppresseurs (par ex. rituximab, étanercept, cellcept, autres), protéine murine, vaccination par lymphocytes T, plasmaphérèse, immunoglobuline IV (IgG) ou greffe de cellules souches avant le dépistage.
- Réception de tout vaccin non vivant dans les 14 jours précédents ou d'un vaccin vivant dans les 30 jours précédant la première dose de produit expérimental (IP).
- Traitement avec un médicament expérimental dans les 30 jours ou 5 demi-vies précédant la première dose du médicament à l'étude, selon la plus longue.
- Utilisation d'antibiotiques pour quelque raison que ce soit dans les 3 mois suivant le dépistage.
Inclusion (volontaire de contrôle normal uniquement)
Les sujets doivent répondre à tous les critères d'inclusion suivants pour être éligibles à l'inscription à l'étude :
- Volontaire témoin normal répondant aux critères d'âge et de cohabitation spécifiés à la section 4 / conception de l'étude / population témoin normale de ce protocole.
Le sujet a la capacité de comprendre le but et les risques de l'étude et de fournir un consentement éclairé signé et daté et une autorisation d'utiliser des informations de santé protégées (PHI) conformément aux réglementations nationales et locales sur la confidentialité des sujets.
Exclusion (population témoin normale uniquement)
Exclusions générales et antécédents médicaux
- Fumeur actuel
- Toute contre-indication à une ponction lombaire (PL) (c. AAS supérieur à 325 mg/jour, Coumadin, Plavix, diminution du nombre de plaquettes) tel que déterminé par l'investigateur.
- Antécédents d'infections chroniques des voies urinaires, de syndrome du côlon irritable, de maladie intestinale inflammatoire, de diabète sucré ou de maladie vasculaire, tel que déterminé par les antécédents et la décision de l'investigateur.
- Preuve ou antécédents de maladie auto-immune (par exemple, polyarthrite rhumatoïde, lupus érythémateux disséminé, colite ulcéreuse, diabète sucré ou autres), y compris le diagnostic de SEP ou les symptômes de la SEP.
- Antécédents ou saignements gastro-intestinaux pertinents sur le plan clinique ou autres maladies ou processus gastro-intestinaux susceptibles d'interférer avec l'analyse des échantillons de selles selon le protocole.
- Toute tumeur maligne dans les 5 ans, à l'exception des lésions basales ou épidermoïdes de la peau qui ont été excisées chirurgicalement, sans signe de métastase.
- Tout signe d'infection chronique active (par ex. IVU, bronchite, hépatite et tuberculose) à l'exception de ceux qui nécessitent un médicament topique pour le traitement (par exemple, le pied d'athlète), ou des preuves de laboratoire de dépistage compatibles avec une infection aiguë chronique active nécessitant un traitement systémique. Cela doit être résolu avant que le traitement puisse commencer (par exemple, infections aiguës des voies respiratoires, des voies urinaires ou du tractus gastro-intestinal).
- Femmes enceintes ou allaitantes
- Connu Positif aux tests d'anticorps anti-VIH, d'antigène de surface de l'hépatite B (HBsAg), d'anticorps de base de l'hépatite B (HBcAb) ou d'anticorps anti-hépatite C indiquant une infection actuelle ou antérieure.
- Toutes les valeurs hématologiques anormales ou les valeurs de chimie clinique jugées par l'investigateur ou le promoteur comme cliniquement significatives lors de la visite de référence.
- Autres affections médicales ou psychiatriques aiguës ou chroniques graves ou anomalies de laboratoire pouvant augmenter le risque associé à la participation à l'étude ou à l'administration du produit expérimental ou pouvant interférer avec l'interprétation des résultats de l'étude et, de l'avis de l'investigateur, rendraient le sujet inapproprié pour entrée dans cette étude.
- Incapacité ou refus d'enregistrer les informations du questionnaire alimentaire en ligne, comme l'exige le protocole.
- Antécédents d'abus de drogue ou d'alcool (tel que défini par l'investigateur) dans les 2 ans précédant le départ.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur actif: RRMS sur la thérapie
18 sujets âgés de 18 à 55 ans ayant reçu un diagnostic de rémission récurrente (SEP-RR) et devant commencer le fumarate de diméthyle
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Médicament actif
Autres noms:
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Comparateur actif: SPMS sur la thérapie
18 sujets avec un diagnostic de secondaire progressif (SPMS) âgés de 25 à 65 ans sans preuve clinique ou IRM de rechute dans deux ans qui doivent commencer le fumarate de diméthyle
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Médicament actif
Autres noms:
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Aucune intervention: SPMS pas sous traitement
18 sujets avec un diagnostic de SPMS âgés de 25 à 65 ans sans preuve clinique ou IRM de rechute dans deux ans, qui ne sont PAS programmés pour commencer le fumarate de diméthyle
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Aucune intervention: Contrôle normal 1
10 témoins normaux (cohorte plus jeune, âge moyen 38 ans)
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Aucune intervention: Contrôle normal 2
10 témoins normaux (cohorte plus jeune, âge moyen 58 ans)
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Modification des échantillons de plasma prélevés sur des patients atteints de SEP-RR stables sous fumarate de diméthyle pour leur capacité à induire des modifications de la bioénergétique neuronale
Délai: changement par rapport à la ligne de base à 6 mois de traitement avec du fumarate de diméthyle
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changement par rapport à la ligne de base à 6 mois de traitement avec du fumarate de diméthyle
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Modification des échantillons cérébro-spinaux (LCR) prélevés chez des patients atteints de SEP-RR stables sous fumarate de diméthyle pour leur capacité à induire des modifications de la bioénergétique neuronale
Délai: changement par rapport à la ligne de base à 6 mois de traitement avec du fumarate de diméthyle
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changement par rapport à la ligne de base à 6 mois de traitement avec du fumarate de diméthyle
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changement des niveaux de neurofilament (NFL) chez les patients atteints de SEP-RR
Délai: au départ et après 6 mois de traitement
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au départ et après 6 mois de traitement
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modification des niveaux de céramide sphyngosine et d'autres espèces lipidiques dans des échantillons prélevés sur des patients avant et après le traitement dans des échantillons de LCR chez des patients atteints de SEP-RR
Délai: au départ et 6 mois de traitement
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au départ et 6 mois de traitement
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modifications de la composition du microbiote consécutives au traitement au fumarate de diméthyle.
Délai: 6 mois de thérapie
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6 mois de thérapie
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Collaborateurs et enquêteurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Keith R Edwards, M.D., MS Center of Northeastern NY
Publications et liens utiles
Publications générales
- Kim JY, Shen S, Dietz K, He Y, Howell O, Reynolds R, Casaccia P. HDAC1 nuclear export induced by pathological conditions is essential for the onset of axonal damage. Nat Neurosci. 2010 Feb;13(2):180-9. doi: 10.1038/nn.2471. Epub 2009 Dec 27.
- Vidaurre OG, Haines JD, Katz Sand I, Adula KP, Huynh JL, McGraw CA, Zhang F, Varghese M, Sotirchos E, Bhargava P, Bandaru VV, Pasinetti G, Zhang W, Inglese M, Calabresi PA, Wu G, Miller AE, Haughey NJ, Lublin FD, Casaccia P. Cerebrospinal fluid ceramides from patients with multiple sclerosis impair neuronal bioenergetics. Brain. 2014 Aug;137(Pt 8):2271-86. doi: 10.1093/brain/awu139. Epub 2014 Jun 3. Erratum In: Brain. 2015 Jul;138(Pt 7):e367.
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Anticipé)
Achèvement de l'étude (Anticipé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système nerveux
- Maladies du système immunitaire
- Maladies auto-immunes démyélinisantes, SNC
- Maladies auto-immunes du système nerveux
- Maladies démyélinisantes
- Maladies auto-immunes
- Sclérose en plaques
- Effets physiologiques des médicaments
- Agents immunosuppresseurs
- Facteurs immunologiques
- Agents dermatologiques
- Fumarate de diméthyle
Autres numéros d'identification d'étude
- BG12-002
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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