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Étude de l'ORL-1B chez des patients présentant un déficit en biotinidase

13 janvier 2018 mis à jour par: Orpha Labs

Une étude ouverte, à un seul bras, de phase 2 sur ORL-1B chez des patients présentant un déficit en biotinidase

Une étude ouverte, à un seul bras, de phase 2 sur la biotine chez des patients présentant un déficit en biotinidase.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

20

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 18 ans (ADULTE, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic du déficit en biotinidase.
  • Moins de 18 ans.

Critère d'exclusion:

  • Diagnostic de toute autre maladie qui n'est pas une manifestation d'un déficit en biotinidase.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
AUTRE: Traitement avec ORL-1B.
Patients pédiatriques présentant un déficit en biotinidase.
Médicament: ORL-1B
Orale ORL-1B

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Amélioration de la fréquence des crises
Délai: 12 mois
Amélioration statistiquement significative de la fréquence des crises après le traitement ORL-1B.
12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Orpha Labs

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

31 août 2013

Achèvement primaire (RÉEL)

1 janvier 2018

Achèvement de l'étude (RÉEL)

1 janvier 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

28 août 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

29 août 2017

Première publication (RÉEL)

31 août 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

17 janvier 2018

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 janvier 2018

Dernière vérification

1 janvier 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • Biot-1

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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