- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT03269045
Studio di ORL-1B in pazienti con carenza di biotinidasi
13 gennaio 2018 aggiornato da: Orpha Labs
Uno studio di fase 2 in aperto, a braccio singolo, su ORL-1B in pazienti con deficit di biotinidasi
Uno studio di fase 2 in aperto, a braccio singolo, sulla biotina in pazienti con deficit di biotinidasi.
Panoramica dello studio
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
20
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Non più vecchio di 18 anni (ADULTO, BAMBINO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi di carenza di biotinidasi.
- Meno di 18 anni.
Criteri di esclusione:
- Diagnosi di qualsiasi altra malattia che non sia una manifestazione del deficit di biotinidasi.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
ALTRO: Trattamento con ORL-1B.
Pazienti pediatrici con deficit di biotinidasi.
|
Orale ORL-1B
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Miglioramento della frequenza delle crisi
Lasso di tempo: 12 mesi
|
Miglioramento statisticamente significativo nella frequenza delle crisi dopo il trattamento con ORL-1B.
|
12 mesi
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
31 agosto 2013
Completamento primario (EFFETTIVO)
1 gennaio 2018
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
1 gennaio 2018
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
28 agosto 2017
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
29 agosto 2017
Primo Inserito (EFFETTIVO)
31 agosto 2017
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
17 gennaio 2018
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
13 gennaio 2018
Ultimo verificato
1 gennaio 2018
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- Biot-1
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
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