Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie ORL-1B u pacientů s deficitem biotinidázy

13. ledna 2018 aktualizováno: Orpha Labs

Otevřená jednoramenná studie fáze 2 ORL-1B u pacientů s deficitem biotinidázy

Otevřená, jednoramenná studie fáze 2 biotinu u pacientů s nedostatkem biotinidázy.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

20

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 18 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza nedostatku biotinidázy.
  • Méně než 18 let.

Kritéria vyloučení:

  • Diagnostika jakéhokoli jiného onemocnění, které není projevem nedostatku biotinidázy.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
JINÝ: Léčba pomocí ORL-1B.
Pediatričtí pacienti s nedostatkem biotinidázy.
Lék: ORL-1B
Orální ORL-1B

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zlepšení frekvence záchvatů
Časové okno: 12 měsíců
Statisticky významné zlepšení frekvence záchvatů po léčbě ORL-1B.
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Orpha Labs

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

31. srpna 2013

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. ledna 2018

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. ledna 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. srpna 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. srpna 2017

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

31. srpna 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

17. ledna 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. ledna 2018

Naposledy ověřeno

1. ledna 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Biot-1

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na ORL-1B

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bulgaria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit