- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT03269045
Estudo de ORL-1B em Pacientes com Deficiência de Biotinidase
13 de janeiro de 2018 atualizado por: Orpha Labs
Um estudo aberto, de braço único, fase 2 de ORL-1B em pacientes com deficiência de biotinidase
Um estudo aberto, de braço único, de fase 2 de biotina em pacientes com deficiência de biotinidase.
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
20
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Não mais velho que 18 anos (ADULTO, CRIANÇA)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de deficiência de biotinidase.
- Menor de 18 anos.
Critério de exclusão:
- Diagnóstico de qualquer outra doença que não seja uma manifestação de deficiência de biotinidase.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
---|---|
OUTRO: Tratamento com ORL-1B.
Pacientes pediátricos com deficiência de biotinidase.
|
ORL-1B oral
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
Melhora na frequência de convulsões
Prazo: 12 meses
|
Melhora estatisticamente significativa na frequência de convulsões após o tratamento com ORL-1B.
|
12 meses
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
31 de agosto de 2013
Conclusão Primária (REAL)
1 de janeiro de 2018
Conclusão do estudo (REAL)
1 de janeiro de 2018
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
28 de agosto de 2017
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
29 de agosto de 2017
Primeira postagem (REAL)
31 de agosto de 2017
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
17 de janeiro de 2018
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
13 de janeiro de 2018
Última verificação
1 de janeiro de 2018
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- Biot-1
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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