- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT03269045
Estudio de ORL-1B en pacientes con deficiencia de biotinidasa
13 de enero de 2018 actualizado por: Orpha Labs
Un estudio abierto, de un solo brazo, de fase 2 de ORL-1B en pacientes con deficiencia de biotinidasa
Un estudio abierto, de un solo brazo, de fase 2 de biotina en pacientes con deficiencia de biotinidasa.
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
20
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
No mayor que 18 años (ADULTO, NIÑO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de deficiencia de biotinidasa.
- Menos de 18 años.
Criterio de exclusión:
- Diagnóstico de cualquier otra enfermedad que no sea una manifestación de la deficiencia de biotinidasa.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
OTRO: Tratamiento con ORL-1B.
Pacientes pediátricos con deficiencia de biotinidasa.
|
ORL-1B oral
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Mejora en la frecuencia de las convulsiones
Periodo de tiempo: 12 meses
|
Mejora estadísticamente significativa en la frecuencia de las convulsiones después del tratamiento con ORL-1B.
|
12 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
31 de agosto de 2013
Finalización primaria (ACTUAL)
1 de enero de 2018
Finalización del estudio (ACTUAL)
1 de enero de 2018
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
28 de agosto de 2017
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de agosto de 2017
Publicado por primera vez (ACTUAL)
31 de agosto de 2017
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
17 de enero de 2018
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de enero de 2018
Última verificación
1 de enero de 2018
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- Biot-1
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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