Étude de suivi à long terme pour les sujets traités avec P-BCMA-101

Conformément aux directives des autorités sanitaires pour les médicaments de thérapie génique qui utilisent des vecteurs d'intégration (FDA, 2006 ; Guidance for Industry, Gene Therapy Clinical Trials-Observing Subjects for Delayed Adverse Events), un suivi à long terme de l'innocuité et de l'efficacité des sujets traités est requis. Les sujets sont inscrits dans cette étude après l'achèvement ou l'arrêt précoce d'une étude sponsorisée ou soutenue par Poseida sur les cellules T P-BCMA-101 et seront suivis pendant un total de 15 ans après le traitement à partir du dernier traitement P-BCMA-101. Les sujets seront surveillés pour l'innocuité et l'efficacité afin d'évaluer le risque d'événements indésirables (EI) retardés et d'évaluer l'efficacité à long terme, ainsi que la pharmacocinétique et la quantification des cellules T P-BCMA-101. Rimiducid peut être administré comme indiqué.

Visites d'étude Les sujets n'entreront dans ce protocole qu'après avoir terminé ou interrompu leur protocole principal P-BCMA-101.

Une fois inscrit à ce protocole, un sujet reviendra pour un suivi régulier en fonction de la date à laquelle il a reçu pour la dernière fois du P-BCMA-101 sur son protocole principal :

• Tous les 3 mois jusqu'à la fin de la première année après le traitement au P-BCMA-101
• Tous les 6 mois jusqu'à la fin de la troisième année après le traitement au P-BCMA-101
• Puis annuellement jusqu'à la fin de la 15e année après le traitement au P-BCMA-101 (c. si un sujet interrompt son protocole principal 2 ans après avoir reçu le P-BCMA-101, il entrera dans cette étude au début de la 3ème année et restera dans cette étude pendant 13 ans).

Les sujets subiront une évaluation en série de la sécurité, de la chimie, de l'hématologie et de la réponse à la maladie, comme spécifié dans le calendrier des événements. Les sujets subiront en outre un examen physique et leurs antécédents médicaux, et les médicaments anti-myélome, les EI associés, les nouvelles tumeurs malignes, les troubles neurologiques, hématologiques, rhumatologiques ou autres troubles auto-immuns nouveaux ou exacerbés cliniquement significatifs seront enregistrés. Une fois que la maladie évolutive (MP) a été confirmée pour un sujet après l'administration de P-BCMA-101, les visites peuvent être effectuées à distance (EI recueillis par téléphone et études de laboratoire réalisées dans un établissement local).