Langdurige follow-upstudie voor proefpersonen behandeld met P-BCMA-101

Volgens de richtlijnen van de gezondheidsautoriteiten voor geneesmiddelen voor gentherapie die gebruikmaken van integrerende vectoren (FDA, 2006; Guidance for Industry, Gene Therapy Clinical Trials-Observing Subjects for Delayed Adverse Events), is follow-up op lange termijn van de veiligheid en werkzaamheid van behandelde proefpersonen vereist. Proefpersonen worden in deze studie opgenomen na voltooiing of vroegtijdige stopzetting van een door Poseida gesponsorde of ondersteunde studie van P-BCMA-101 T-cellen en zullen gedurende in totaal 15 jaar na de behandeling vanaf de laatste P-BCMA-101-behandeling worden gevolgd. Proefpersonen zullen worden gecontroleerd op veiligheid en werkzaamheid om het risico op vertraagde bijwerkingen (AE's) te beoordelen en de werkzaamheid op lange termijn, en PK en kwantificering van P-BCMA-101 T-cellen te beoordelen. Rimiducid kan worden toegediend zoals aangegeven.

Studiebezoeken Proefpersonen zullen dit protocol pas invoeren nadat ze hun primaire P-BCMA-101-protocol hebben voltooid of stopgezet.

Eenmaal ingeschreven in dit protocol komt een proefpersoon terug voor regelmatige follow-up, afhankelijk van wanneer hij voor het laatst P-BCMA-101 op zijn primaire protocol heeft ontvangen:

• Elke 3 maanden tot het einde van het eerste jaar na behandeling met P-BCMA-101
• Elke 6 maanden tot het einde van het derde jaar na behandeling met P-BCMA-101
• Daarna jaarlijks tot het einde van het 15e jaar na behandeling met P-BCMA-101 (d.w.z. als een proefpersoon 2 jaar na ontvangst van P-BCMA-101 stopt met zijn primaire protocol, zal hij aan het begin van het 3e jaar aan deze studie deelnemen en gedurende 13 jaar aan deze studie blijven).

Proefpersonen ondergaan een seriële beoordeling van veiligheid, chemie, hematologie en ziekterespons zoals gespecificeerd in het evenementenoverzicht. Onderwerpen zullen verder een lichamelijk onderzoek en medische geschiedenis ondergaan, en anti-myeloommedicatie, gerelateerde bijwerkingen, nieuwe maligniteiten, nieuwe of verergerde klinisch significante neurologische, hematologische, reumatologische of andere auto-immuunziekten zullen worden geregistreerd. Nadat progressieve ziekte (PD) is bevestigd voor een proefpersoon na toediening van P-BCMA-101, kunnen bezoeken op afstand worden uitgevoerd (AE's worden telefonisch verzameld en laboratoriumonderzoeken worden uitgevoerd in een lokale faciliteit).