Langzeit-Follow-up-Studie für mit P-BCMA-101 behandelte Probanden

Gemäß den Richtlinien der Gesundheitsbehörden für Gentherapie-Arzneimittel, die integrierende Vektoren verwenden (FDA, 2006; Guidance for Industry, Gene Therapy Clinical Trials-Observing Subjects for Delayed Adverse Events), ist eine langfristige Sicherheits- und Wirksamkeitsnachsorge der behandelten Probanden erforderlich. Die Probanden werden nach Abschluss oder vorzeitigem Abbruch einer von Poseida gesponserten oder unterstützten Studie zu P-BCMA-101-T-Zellen in diese Studie aufgenommen und ab der letzten P-BCMA-101-Behandlung für insgesamt 15 Jahre nach der Behandlung nachbeobachtet. Die Probanden werden auf Sicherheit und Wirksamkeit überwacht, um das Risiko verzögerter unerwünschter Ereignisse (AEs) zu bewerten und die langfristige Wirksamkeit sowie PK und Quantifizierung von P-BCMA-101-T-Zellen zu bewerten. Rimiducid kann wie angegeben verabreicht werden.

Studienbesuche Die Probanden nehmen an diesem Protokoll nur teil, nachdem sie ihr primäres P-BCMA-101-Protokoll abgeschlossen oder abgebrochen haben.

Sobald ein Proband in dieses Protokoll aufgenommen wurde, kehrt er zur regelmäßigen Nachuntersuchung zurück, je nachdem, wann er zuletzt P-BCMA-101 in seinem primären Protokoll erhalten hat:

• Alle 3 Monate bis zum Ende des ersten Jahres nach der Behandlung mit P-BCMA-101
• Alle 6 Monate bis zum Ende des dritten Jahres nach P-BCMA-101-Behandlung
• Dann jährlich bis zum Ende des 15. Lebensjahres nach P-BCMA-101-Behandlung (d. h. Wenn ein Proband 2 Jahre nach Erhalt von P-BCMA-101 sein primäres Protokoll abbricht, tritt er zu Beginn des 3. Jahres in diese Studie ein und bleibt 13 Jahre lang in dieser Studie).

Die Probanden werden einer seriellen Bewertung der Sicherheit, Chemie, Hämatologie und Krankheitsreaktion unterzogen, wie im Veranstaltungsplan angegeben. Die Probanden werden ferner einer körperlichen Untersuchung und Anamnese unterzogen, und Anti-Myelom-Medikamente, verwandte UE, neue Malignome, neue oder verschlimmerte klinisch signifikante neurologische, hämatologische, rheumatologische oder andere Autoimmunerkrankungen werden aufgezeichnet. Nachdem eine fortschreitende Erkrankung (PD) für einen Probanden nach der Verabreichung von P-BCMA-101 bestätigt wurde, können Besuche aus der Ferne durchgeführt werden (AEs werden telefonisch erfasst und Laboruntersuchungen in einer örtlichen Einrichtung durchgeführt).