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Une étude pour évaluer les effets de l'insuffisance rénale sur la pharmacocinétique de l'ELX-02

19 mars 2021 mis à jour par: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Une étude de phase 1, ouverte, à dose unique et en groupes parallèles pour évaluer les effets de l'insuffisance rénale sur la pharmacocinétique d'ELX-02

Phase 1 - Pharmacocinétique chez les patients présentant une fonction rénale altérée

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'étude est une étude pharmacocinétique bicentrique de phase 1, ouverte, à dose unique, à une période et à quatre groupes parallèles chez des sujets présentant diverses sévérités de dysfonctionnement rénal et des volontaires sains.

Les sujets seront classés en 4 groupes :

Groupe 1 : sujets présentant une insuffisance rénale légère Groupe 2 : sujets présentant une insuffisance rénale modérée Groupe 3 : sujets présentant une insuffisance rénale sévère Groupe 4 (groupe témoin) : sujets ayant une fonction rénale normale

Les patients légers (groupe 1) et modérés (groupe 2) atteints d'insuffisance rénale seront traités en premier, de manière parallèle. À ce stade, des analyses PK intermédiaires seront effectuées et un comité de sécurité composé de membres du sponsor et de l'organisation de recherche sous contrat (CRO) examinera conjointement les données PK avant de doser les patients atteints d'insuffisance rénale sévère (groupe 3). Les sujets témoins (groupe 4) seront recrutés après le recrutement des groupes 1 à 3.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

24

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • University of Miami
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • Inventiv Health Clinical -Research Pharmacy Unit

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 80 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Homme ou femme, non-fumeur et/ou fumeur léger
  2. Avoir un diagnostic d'insuffisance rénale stable, sans changement significatif de l'état général de la maladie au cours des 3 derniers mois précédant le dépistage.
  3. Avoir un débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe) exprimé en mL/min/1,73 m2 (Modification of Diet in Renal Disease 4-variable equation [MDRD4]) lors du dépistage dans la plage de :

    1. Groupe 1 - Groupe doux : 60 - 89 mL/min/1,73 m2 ;
    2. Groupe 2 - Groupe modéré : 30 - 59 mL/min/1,73 m2 ;
    3. Groupe 3 - Groupe sévère : < 30 mL/min/1,73 m2 ne nécessitant pas de dialyse. Les résultats d'eGFR jugés incompatibles avec le stade habituel d'insuffisance rénale peuvent être répétés. Les sujets sont classés par groupe de gravité lors du dépistage. Si les scores eGFR changent le jour 1 ou une autre visite en raison d'un changement non cliniquement significatif de l'état clinique ou du résultat de laboratoire, le sujet conserve le groupe de gravité d'origine.
  4. Le sujet peut avoir des maladies médicales traitées stables et des maladies sous-jacentes produisant l'insuffisance rénale telles que le diabète, l'hypertension ou les maladies cardiovasculaires, à condition que, de l'avis du PI, la maladie soit stable.
  5. Avoir des résultats normaux ou non cliniquement significatifs lors de l'examen physique, des signes vitaux et de l'électrocardiogramme (ECG) et des limites normales ou des écarts non cliniquement significatifs dans les évaluations de laboratoire clinique lors du dépistage.
  6. En dehors de l'insuffisance rénale, ne pas avoir d'autres conditions susceptibles d'avoir un impact significatif sur l'absorption ou le métabolisme du médicament à l'étude.
  7. Régime médical stable, réputé ne pas interagir avec le médicament à l'étude PK, pendant 14 jours avant l'administration, à l'exception de la gestion quotidienne de routine des électrolytes (par ex. potassium), acido-basique ou autres troubles associés attendus chez les insuffisants rénaux.
  8. Les femmes en âge de procréer qui sont sexuellement actives avec un partenaire masculin non stérile (les partenaires masculins stériles sont définis comme des hommes vasectomisés depuis au moins 6 mois) doivent être disposées à utiliser une méthode contraceptive acceptable tout au long de l'étude et pendant 30 jours après l'administration du médicament à l'étude.
  9. Les sujets masculins qui n'ont pas subi de vasectomie depuis au moins 6 mois et qui sont sexuellement actifs avec une partenaire féminine non stérile (les partenaires féminins stériles comprennent les femmes post-ménopausées et les femmes chirurgicalement stériles) doivent être disposés à utiliser une méthode contraceptive acceptable depuis l'administration jusqu'à moins 90 jours après l'administration du médicament à l'étude.
  10. Les sujets masculins (y compris les hommes qui ont subi une vasectomie) avec une partenaire enceinte doivent accepter d'utiliser un préservatif à partir du dosage jusqu'à au moins 90 jours après l'administration du médicament à l'étude.
  11. Les sujets masculins doivent être disposés à ne pas donner de sperme jusqu'à 90 jours après l'administration du médicament à l'étude.
  12. Capable de comprendre et disposé à signer le formulaire de consentement éclairé (ICF) et à se conformer aux restrictions de l'étude.

Critère d'exclusion:

  1. Fonction rénale instable ou exacerbation aiguë de la maladie rénale dans les 14 jours suivant l'administration du médicament à l'étude, comme indiqué par des antécédents récents ou une aggravation des signes cliniques et/ou de laboratoire d'insuffisance rénale.
  2. A une greffe rénale fonctionnelle.
  3. Maladie grave ou intervention chirurgicale dans les 4 semaines précédant l'administration.
  4. Condition médicale instable cliniquement significative ou antécédents de toute maladie pouvant augmenter le risque associé à la participation à l'étude ou à l'administration de médicaments expérimentaux ou pouvant interférer avec l'interprétation des résultats de l'étude et rendre le sujet inapproprié pour participer à cette étude.
  5. Test positif pour l'hépatite B, l'hépatite C ou le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) lors du dépistage.
  6. Antécédents de réactions allergiques, d'hypersensibilité ou de réactions toxiques aux aminoglycosides.
  7. Antécédents d'anaphylaxie.
  8. Anomalies de l'ECG à 12 dérivations en décubitus dorsal au moment du dépistage considérées comme cliniquement significatives.
  9. Anomalies des signes vitaux cliniquement significatives au moment du dépistage.
  10. Antécédents d'abus important de drogues ou d'alcool dans les six mois précédant le dépistage.
  11. Participation à une étude de recherche clinique impliquant l'administration d'un médicament ou d'un dispositif expérimental ou commercialisé dans les 30 jours (ou 5 demi-vies, selon la plus longue) avant le dosage, administration d'un produit biologique dans le cadre d'une étude de recherche clinique dans les 90 jours avant l'administration, ou participation concomitante à une étude expérimentale n'impliquant aucune administration de médicament ou de dispositif.
  12. Test de dépistage de drogue dans l'urine ou test d'alcoolémie positif lors du dépistage.
  13. Sujet féminin avec test de grossesse positif lors du dépistage.
  14. Allaitement ou sujet enceinte dans les 6 mois précédant l'administration du médicament à l'étude.
  15. Utilisation de tout médicament connu comme puissant inducteur ou inhibiteur du métabolisme hépatique des médicaments dans les 30 jours précédant l'administration du médicament à l'étude.
  16. Utilisation de médicaments autres que les médicaments stables approuvés par le PI et les produits topiques sans absorption systémique significative.
  17. Utilisation de médicaments interdits comme indiqué dans le protocole.
  18. Don de plasma dans les 7 jours précédant l'administration. Don ou perte de sang dans les 30 jours précédant la première dose.
  19. Toute raison qui, de l'avis du PI, empêcherait le sujet de participer à l'étude.
  20. Incapacité à subir une ponction veineuse et/ou à tolérer l'accès veineux par cathéter.
  21. Présence de mutation(s) mitochondriale(s) rendant le sujet sensible à la toxicité des aminoglycosides.
  22. Présence de signes de déshydratation, antécédents récents de blocage neuromusculaire ou antécédents cliniquement significatifs de déficience vestibulaire.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: ELX-02
Médicament : ELX-02
ELX-02 est un glycoside synthétique spécifique du ribosome eucaryote (ERSG) optimisé en tant que médicament à lecture translationnelle. Tous les groupes recevront le même traitement.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Paramètres pharmacocinétiques - Plasma AUC0-24
Délai: 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4, 6, 12 et 24 heures après l'administration
Aire sous la courbe (ASC0-24) de la concentration plasmatique d'ELX-02 après une seule dose sous-cutanée (SC)
0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4, 6, 12 et 24 heures après l'administration
Paramètres pharmacocinétiques - Cmax plasmatique
Délai: 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4, 6, 12, 24, 36, 48, 72 et 168 (jour 8) heures après l'administration
Concentration plasmatique maximale (Cmax) d'ELX-02 après une dose unique sous-cutanée (SC) chez des sujets présentant une fonction rénale normale, une insuffisance rénale légère, modérée ou sévère
0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4, 6, 12, 24, 36, 48, 72 et 168 (jour 8) heures après l'administration
AUC0-inf
Délai: 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4, 6, 12, 24, 36, 48, 72 et 168 (jour 8) heures après l'administration
Aire sous la courbe (ASC0-inf) de la concentration plasmatique d'ELX-02 après une seule dose sous-cutanée (SC)
0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4, 6, 12, 24, 36, 48, 72 et 168 (jour 8) heures après l'administration
Paramètres pharmacocinétiques - Tmax plasmatique
Délai: 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4, 6, 12 et 24 heures après l'administration.
Temps jusqu'à la concentration maximale (Tmax) de la concentration plasmatique d'ELX-02 après une seule dose sous-cutanée (SC)
0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 4, 6, 12 et 24 heures après l'administration.
Paramètre de pharmacocinétique urinaire - Ae0-t
Délai: Pré-dose (première miction le matin du jour 1), 0-3, 3-6, 6-9, 9-12, 12-18, 18-24, 24-36, 36-48 et 48-72 heures après la dose
Quantité cumulée de médicament inchangé excrété dans l'urine (Ae0-t) d'ELX-02 après une seule dose sous-cutanée (SC)
Pré-dose (première miction le matin du jour 1), 0-3, 3-6, 6-9, 9-12, 12-18, 18-24, 24-36, 36-48 et 48-72 heures après la dose
Paramètre pharmacocinétique urinaire - Rmax
Délai: Pré-dose (première miction le matin du jour 1), 0-3, 3-6, 6-9, 9-12, 12-18, 18-24, 24-36, 36-48 et 48-72 heures après la dose
Taux maximal d'extraction urinaire (Rmax) d'ELX-02 après une seule dose sous-cutanée (SC)
Pré-dose (première miction le matin du jour 1), 0-3, 3-6, 6-9, 9-12, 12-18, 18-24, 24-36, 36-48 et 48-72 heures après la dose
Nombre de patients signalant des événements indésirables liés au traitement (EIAT) [innocuité]
Délai: 1-8 jours
Les TEAE sont des événements indésirables non présents avant le traitement médical, ou un événement déjà présent qui s'aggrave en intensité ou en fréquence après le traitement à l'étude
1-8 jours

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Collaborateurs

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

4 janvier 2019

Achèvement primaire (Réel)

30 juillet 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

7 août 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 décembre 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 décembre 2018

Première publication (Réel)

14 décembre 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

13 avril 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 mars 2021

Dernière vérification

1 mars 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • EL-008

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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