- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT03986034
Dynamique clonale précoce pendant le traitement par vénétoclax pour la leucémie lymphoïde chronique (LLC) récidivante ou réfractaire
Dynamique clonale précoce pendant le traitement par le vénétoclax de la leucémie lymphoïde chronique (LLC)
Arrière plan:
Le médicament vénétoclax traite la leucémie lymphoïde chronique (LLC). Les chercheurs veulent trouver de meilleurs traitements pour la LLC. Pour ce faire, ils doivent apprendre comment le médicament affecte les cellules cancéreuses LLC et le système immunitaire.
Objectif:
En savoir plus sur les changements génétiques qui se produisent pendant le traitement de la LLC avec le vénétoclax.
Admissibilité:
Adultes âgés de 18 ans et plus atteints de LLC récidivante ou réfractaire après au moins 1 traitement antérieur
Concevoir:
Les participants seront sélectionnés selon un protocole distinct.
Au cours de la phase 1, les participants recevront gratuitement du vénétoclax par l'intermédiaire du NIH. Le vénétoclax est démarré à faible dose. La dose sera augmentée chaque semaine jusqu'à ce que les participants atteignent leur dose maximale tolérable. Cela prend généralement environ 5 semaines. Les participants visiteront le NIH au moins une fois par semaine. Les visites dureront environ 4 heures. Ils devront peut-être rester à l'hôpital pour être observés.
Au cours de la phase 2, les participants continueront d'obtenir le médicament par l'intermédiaire de leur médecin oncologique local et de leur assurance maladie. Les patients visiteront également le NIH tous les 6 mois, ou si leur maladie progresse.
Au NIH, les participants auront des évaluations de santé régulières. Ceux-ci comprendront des examens physiques et un examen des médicaments qu'ils prennent. Ils parleront de ce qu'ils ressentent.
L'étude comprenait les tests suivants :
Le sang tire
CT scans : les participants seront allongés dans une machine qui prend des photos du corps (maximum 3 par an)
Biopsies de moelle osseuse : Une petite quantité de moelle sera prélevée de l'os de la hanche du participant avec une aiguille.
Biopsies facultatives des ganglions lymphatiques : un petit morceau de tissu du participant sera prélevé avec une aiguille.
L'étude durera au moins 2 ans.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Cette étude vise à étudier la dynamique clonale et la cinétique de réponse lors de la phase de montée en puissance du vénétoclax dans la leucémie lymphoïde chronique (LLC).
Critères d'éligibilité clés :
- Diagnostic de LLC/SLL (naïf de traitement ou en rechute/réfractaire)
- Doit avoir un hématologue / oncologue désigné qui a accepté d'assumer les soins et de continuer le vénétoclax une fois la phase de montée en puissance terminée
- Âge supérieur ou égal à 18 ans
- ECOG 0-2
Concevoir:
Les patients atteints de LLC/SLL s'inscriront à l'étude. Les sujets seront traités au NIH Clinical Center pendant toute la durée de la phase de montée en puissance du vénétoclax. Une fois la phase de démarrage terminée, les sujets seront confiés aux soins de leur hématologue/oncologue local et recevront du vénétoclax en monothérapie ou en association avec d'autres agents, à la discrétion de l'oncologue traitant. Les sujets auront la possibilité d'effectuer un suivi au NIH tous les 6 mois (à partir de l'initiation du vénétoclax) et à la progression (suspectée).
Objectifs de l'étude :
Objectif principal:
-Déterminer la proportion de sujets présentant un décalage clonal pendant la phase de montée en puissance du vénétoclax
Objectif secondaire :
-Déterminer la cinétique de réponse du traitement par vénétoclax dans le sang périphérique, les ganglions lymphatiques et la moelle osseuse
Objectifs exploratoires :
- Évaluer la relation entre les déplacements clonaux et le statut de maladie résiduelle minimale (MRD), la survie sans progression (PFS) et la survie globale (OS)
- Évaluer les modifications immunologiques du sang périphérique et de la moelle osseuse pendant le traitement par le vénétoclax
- Évaluer l'ADN tumoral circulant en réponse au traitement pendant le traitement par vénétoclax
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Christine E Gruessner, M.D.
- Numéro de téléphone: (240) 550-6022
- E-mail: christine.gruessner@nih.gov
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Ingrid C Frey
- Numéro de téléphone: (301) 402-0797
- E-mail: ingrid.frey@nih.gov
Lieux d'étude
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, États-Unis, 20892
- Recrutement
- National Institutes of Health Clinical Center
-
Contact:
- For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
- Numéro de téléphone: TTY8664111010 800-411-1222
- E-mail: prpl@cc.nih.gov
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
-CRITÈRE D'INTÉGRATION:
- Diagnostic de CLL/SLL qui est effectué selon les critères mis à jour du NCI Working Group16.
Maladie active définie par au moins un des éléments suivants (critères consensuels iwCLL) :
- Perte de poids supérieure ou égale à 10 % au cours des 6 derniers mois
- Fatigue extreme
- Fièvres supérieures à 100,5 F pendant plus de ou égales à 2 semaines sans signe d'infection
- Sueurs nocturnes pendant plus d'un mois sans signe d'infection
Preuve d'insuffisance médullaire progressive se manifestant par le développement ou l'aggravation de
- Anémie et/ou thrombocytopénie
- Splénomégalie massive ou progressive
- Ganglions massifs ou grappes ou lymphadénopathie progressive
- Lymphocytose progressive avec une augmentation de > 50 % sur une période de 2 mois, ou un temps de doublement prévu de moins de 6 mois
- Doit avoir un hématologue / oncologue désigné qui assumera les soins et fournira du vénétoclax une fois la phase de montée en puissance terminée
- Doit subir un test G6PD pour déterminer si la rasburicase peut être administrée
- Doit subir un test HLA pour déterminer s'il existe une hypersensibilité à l'allopurinol
- Âge supérieur ou égal à 18 ans
- ECOG 0-2
- Accord d'utiliser des méthodes de contraception acceptables pendant la durée du traitement par vénétoclax si sexuellement actif et capable de porter ou d'engendrer des enfants
- Volonté et capable de participer à toutes les évaluations et procédures requises dans ce protocole d'étude, y compris avaler des gélules sans difficulté
- Capable de comprendre la nature expérimentale du protocole et de fournir un consentement éclairé
CRITÈRE D'EXCLUSION:
- Patientes actuellement enceintes ou qui allaitent
- Toute infection systémique active non contrôlée
- Toute maladie potentiellement mortelle, condition médicale ou dysfonctionnement du système organique qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait compromettre la sécurité du sujet ou mettre les résultats de l'étude à un risque indu
Malignité supplémentaire connue qui progresse ou nécessite un traitement actif.
--Remarque : les exceptions incluent le carcinome basocellulaire de la peau, le carcinome épidermoïde de la peau et le cancer du col de l'utérus in situ qui a subi un traitement potentiellement curatif. D'autres exceptions comprennent d'autres cancers dont le sujet est exempt de maladie depuis > 2 ans, des cancers qui ne limiteront pas la survie à < 2 ans ou des cancers en rémission recevant une hormonothérapie.
- La transformation de Richter
- Tout traitement antérieur avec des inhibiteurs de BCL-2
- Utilisation concomitante d'inhibiteurs puissants du CYP3A4
- Maladie affectant de manière significative la fonction ou l'absorption gastro-intestinale
- Anémie hémolytique auto-immune non contrôlée ou thrombocytopénie auto-immune
- Thérapie systémique concomitante dirigée contre le cancer (par ex. immunothérapie, chimiothérapie, radiothérapie)
- Numération absolue des neutrophiles (ANC)
- Bilirubine sérique > 3 fois la limite supérieure de la normale (LSN)
Maladie psychiatrique grave/situations sociales ou troubles cognitifs qui limiteraient la capacité du patient à tolérer et/ou à se conformer aux exigences de l'étude
- Si l'IP évalue que la diminution de l'ANC et/ou de la Plt est liée à l'implication de la LLC, les patients peuvent toujours être inclus dans l'étude, car les cytopénies devraient s'améliorer avec le traitement de la LLC. Les patients peuvent recevoir des mesures de soutien (par ex. transfusions, IgIV, soutien du facteur de croissance, etc.) pour éviter les cytopénies sévères avant et pendant le traitement par vénétoclax.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Science basique
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: Patients atteints de LLC récidivante/réfractaire
18 ans et plus
|
Les patients atteints de LLC/SLL s'inscriront à l'étude.
Les sujets seront traités au NIH Clinical Center pendant toute la durée de la phase de montée en puissance du vénétoclax.
Une fois la phase de démarrage terminée, les sujets seront confiés aux soins de leur hématologue/oncologue local et recevront du vénétoclax en monothérapie ou en association avec d'autres agents, à la discrétion de l'oncologue traitant.
Les sujets auront la possibilité d'effectuer un suivi au NIH tous les 6 mois (à partir de l'initiation du vénétoclax) et à la progression (suspectée).
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Déterminer le taux de déplacement clonal pendant la phase de montée en puissance du vénétoclax
Délai: 5 semaines.
|
Les analyses prévues comprendront des statistiques descriptives sur les proportions de probabilité de déplacement clonal pendant la phase de montée en puissance du vénétoclax.
Les probabilités de déplacement clonal seront estimées à l'aide des proportions d'échantillons et leurs inférences, y compris les intervalles de confiance et les tests d'hypothèses, seront évalués
|
5 semaines.
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
|
une. Déterminer la cinétique de réponse du traitement par vénétoclax dans le sang périphérique, les ganglions lymphatiques et la moelle osseuse
Délai: 5 semaines (critère principal). F/u tous les 6 mois par la suite jusqu'à progression de la maladie.
|
5 semaines (critère principal). F/u tous les 6 mois par la suite jusqu'à progression de la maladie.
|
Collaborateurs et enquêteurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Christine E Gruessner, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Publications et liens utiles
Publications générales
- Roberts AW, Davids MS, Pagel JM, Kahl BS, Puvvada SD, Gerecitano JF, Kipps TJ, Anderson MA, Brown JR, Gressick L, Wong S, Dunbar M, Zhu M, Desai MB, Cerri E, Heitner Enschede S, Humerickhouse RA, Wierda WG, Seymour JF. Targeting BCL2 with Venetoclax in Relapsed Chronic Lymphocytic Leukemia. N Engl J Med. 2016 Jan 28;374(4):311-22. doi: 10.1056/NEJMoa1513257. Epub 2015 Dec 6.
- Herling CD, Abedpour N, Weiss J, Schmitt A, Jachimowicz RD, Merkel O, Cartolano M, Oberbeck S, Mayer P, Berg V, Thomalla D, Kutsch N, Stiefelhagen M, Cramer P, Wendtner CM, Persigehl T, Saleh A, Altmuller J, Nurnberg P, Pallasch C, Achter V, Lang U, Eichhorst B, Castiglione R, Schafer SC, Buttner R, Kreuzer KA, Reinhardt HC, Hallek M, Frenzel LP, Peifer M. Clonal dynamics towards the development of venetoclax resistance in chronic lymphocytic leukemia. Nat Commun. 2018 Feb 20;9(1):727. doi: 10.1038/s41467-018-03170-7.
- Stilgenbauer S, Eichhorst B, Schetelig J, Coutre S, Seymour JF, Munir T, Puvvada SD, Wendtner CM, Roberts AW, Jurczak W, Mulligan SP, Bottcher S, Mobasher M, Zhu M, Desai M, Chyla B, Verdugo M, Enschede SH, Cerri E, Humerickhouse R, Gordon G, Hallek M, Wierda WG. Venetoclax in relapsed or refractory chronic lymphocytic leukaemia with 17p deletion: a multicentre, open-label, phase 2 study. Lancet Oncol. 2016 Jun;17(6):768-778. doi: 10.1016/S1470-2045(16)30019-5. Epub 2016 May 10.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladie chronique
- Attributs de la maladie
- Maladies du système immunitaire
- Tumeurs par type histologique
- Maladies hématologiques
- Maladies lymphatiques
- Troubles lymphoprolifératifs
- Troubles immunoprolifératifs
- Leucémie, cellule B
- Leucémie, Lymphoïde
- Leucémie
- Conditions pathologiques, signes et symptômes
- Maladies hémiques et lymphatiques
- Tumeurs
- Leucémie lymphocytaire chronique à cellules B
- Agents antinéoplasiques
- Vénétoclax
Autres numéros d'identification d'étude
- 190111
- 19-H-0111
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Description du régime IPD
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .