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Relier les endotypes et les résultats dans le syndrome de détresse respiratoire aiguë pédiatrique (LEOPARDS)

3 août 2023 mis à jour par: Children's Hospital of Philadelphia

L'objectif global de l'étude est de stratifier les risques chez les patients pédiatriques atteints du syndrome de détresse respiratoire aiguë (SDRA) et d'identifier les sous-phénotypes avec une biologie partagée afin de cibler de manière appropriée les thérapies dans les futurs essais. Il s'agit d'une étude prospective multicentrique de 500 enfants intubés atteints de SDRA, avec un prélèvement sanguin planifié dans les 24 heures suivant l'apparition du SDRA et une mesure ultérieure des biomarqueurs des protéines plasmatiques et de l'expression des gènes du sang périphérique.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Le syndrome de détresse respiratoire aiguë

Description détaillée

Les enquêteurs mesureront des biomarqueurs prédéterminés avec une association connue ou suspectée avec la gravité ou l'issue du SDRA. Simultanément, les chercheurs mesureront l'expression génique du sang périphérique. Les biomarqueurs plasmatiques et les profils d'expression génique seront analysés à l'aide de diverses techniques d'apprentissage automatique, notamment l'arbre de classification et de régression, l'analyse des classes latentes et le regroupement hiérarchique dans le but d'identifier les sous-phénotypes du SDRA. Ces sous-phénotypes seront examinés pour l'association avec les résultats (le principal est la mortalité à 28 jours) et explicitement testés pour la variation en réponse aux traitements exogènes (par exemple, les corticostéroïdes).

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

500

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Nom: Nadir Yehya, M.D.
Numéro de téléphone: 215-590-1858
E-mail: yehyan@chop.edu

Sauvegarde des contacts de l'étude

Nom: Stephen Famularo, BA
E-mail: famularois@chop.edu

Lieux d'étude

États-Unis
- Arkansas
  - Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
    - Recrutement
    - Arkansas Children's Hospital
    - Contact:
      
      Masson Yates
      
      E-mail: spriggsmk@archildrens.org
    - Contact:
      
      Ashlyn Madding
      
      E-mail: maddingam@archildrens.org
    - Sous-enquêteur:
      
      Ronald Sanders, MD
    - Sous-enquêteur:
      
      Peter Mourani, MD
- Colorado
  - Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
    - Recrutement
    - Children's Hospital Colorado
    - Contact:
      
      Lexi Petruccelli
      
      E-mail: lexi.petruccelli@childrenscolorado.org
    - Contact:
      
      Emily Palmeri
      
      E-mail: Emily.Palmeri@childrenscolorado.org
    - Sous-enquêteur:
      
      Aline Maddux, MD
- Florida
  - Miami, Florida, États-Unis, 33155
    - Recrutement
    - Variety Children's Hospital D/B/A Nicklaus Children's Hospital
    - Contact:
      
      Jenny Esteeves
      
      E-mail: jenny.esteves@nicklaushealth.org
    - Contact:
      
      Stephanie Uriguen
      
      E-mail: stephanie.uriguen@nicklaushealth.org
    - Sous-enquêteur:
      
      Keith Meyer, MD
    - Sous-enquêteur:
      
      Prithvi Sendi, MD
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
    - Recrutement
    - Children's Healthcare of Atlanta - Emory
    - Contact:
      
      Mallory Tidwell
      
      E-mail: mallory.tidwell@choa.org
    - Sous-enquêteur:
      
      Jocelyn Grunwell, MD
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
    - Recrutement
    - Riley Children's at Indiana University Health
    - Contact:
      
      Kirsten Ramberg
      
      E-mail: kramberg@iu.edu
    - Sous-enquêteur:
      
      Courtney Rowan, MD
- Missouri
  - Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
    - Actif, ne recrute pas
    - Children's Mercy Hospital
  - Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
    - Recrutement
    - Washington University
    - Contact:
      
      Pamela Stone
      
      E-mail: stone.p@wustl.edu
    - Sous-enquêteur:
      
      Stuart Friess, MD
- New Jersey
  - Livingston, New Jersey, États-Unis, 07039
    - Recrutement
    - Cooperman Barnabas Medical Center
    - Contact:
      
      Shira Gertz, MD
      
      E-mail: shira.gertz@rwjbh.org
    - Sous-enquêteur:
      
      Shira Gertz, MD
- New York
  - New York, New York, États-Unis, 10032
    - Recrutement
    - Columbia University Medical Center
    - Contact:
      
      Carlos Breton
      
      E-mail: cb3053@cumc.columbia.edu
    - Sous-enquêteur:
      
      Danielle Ahn, MD
- Ohio
  - Akron, Ohio, États-Unis, 44308
    - Recrutement
    - Akron Children's Hospital
    - Contact:
      
      Nicole Twinem
      
      E-mail: ntwinem@akronchildrens.org
    - Contact:
      
      Debbie Giebner
      
      E-mail: dgiebner@akronchildrens.org
    - Sous-enquêteur:
      
      Ryan Nofziger, MD
    - Sous-enquêteur:
      
      Christopher Page-Goertz, MD
  - Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
    - Recrutement
    - Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    - Contact:
      
      Nathan Gregor
      
      E-mail: Nathan.Gregor@cchmc.org
    - Contact:
      
      Abigayle Gibson
      
      E-mail: Abigayle.Gibson@cchmc.org
    - Sous-enquêteur:
      
      Brian Varisco, MD
  - Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
    - Recrutement
    - Nationwide Children's Hospital
    - Contact:
      
      Lisa Steele
      
      E-mail: lisa.steele@nationwidechildrens.org
    - Sous-enquêteur:
      
      Joshua Frazier, MD
- Pennsylvania
  - Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
    - Recrutement
    - Penn State Hershey Children's Hospital
    - Contact:
      
      Debbie Spear
      
      E-mail: dspear@pennstatehealth.psu.org
    - Sous-enquêteur:
      
      Neal Thomas, MD
  - Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
    - Recrutement
    - Children's Hospital of Philadelphia
    - Contact:
      
      Stephen T Famularo
      
      Numéro de téléphone: 215-590-2964
      
      E-mail: famularois@chop.edu
    - Chercheur principal:
      
      Nadir Yehya, MD
- Texas
  - Houston, Texas, États-Unis, 77030
    - Recrutement
    - Texas Children's Hospital / Baylor College of Medicine
    - Contact:
      
      Parag Jain, M.D.
      
      E-mail: pnjain@texaschildrens.org
    - Sous-enquêteur:
      
      Parag Jain, MD
- Wisconsin
  - Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
    - Recrutement
    - Children's Hospital of Wisconsin
    - Contact:
      
      Sadaf Shad
      
      E-mail: sshad@mcw.edu
    - Sous-enquêteur:
      
      Jasmine Dowell, MD
    - Sous-enquêteur:
      
      Rainer Gedeit, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

10 mois à 17 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon de probabilité

Population étudiée

Des nourrissons aux adolescents âgés de 44 semaines à 17,5 ans, qui sont admis à l'USIP pour une insuffisance respiratoire aiguë nécessitant une ventilation mécanique invasive.

La description

Critère d'intégration:

insuffisance respiratoire aiguë (≤ 7 jours de facteur de risque) nécessitant une ventilation mécanique invasive
âge > 44 semaines âge gestationnel corrigé et < 17,5 ans
ventilation mécanique invasive par sonde endotrachéale
infiltrats bilatéraux sur radiographie pulmonaire
indice d'oxygénation (OI) ≥ 4 ; ou indice de saturation en oxygène (OSI) ≥ 5 sur 2 mesures consécutives à au moins 4 heures d'intervalle mais < 24 heures d'intervalle
ventilation invasive ≤ 7 jours avant de répondre aux critères radiographiques et d'oxygénation ci-dessus

Critère d'exclusion:

poids < 3 kilogrammes
cardiopathie congénitale cyanotique (autre que le foramen ovale perméable (FOP) ou le canal artériel perméable (PDA))
trachéotomie au moment du dépistage
ventilé de manière invasive pendant > 7 jours lorsqu'il répond aux critères ARDS ci-dessus
l'insuffisance cardiaque comme cause prédominante d'insuffisance respiratoire
maladie obstructive primaire des voies respiratoires (asthme, bronchiolite) selon le jugement du clinicien comme la principale cause d'insuffisance respiratoire
autre maladie pulmonaire chronique connue comme cause d'insuffisance respiratoire (fibrose kystique, pneumonie à éosinophiles, pneumonie interstitielle, hémosidérose pulmonaire, pneumonie organisée cryptogénique)
morbidité neurologique sévère ne devrait pas survivre > 72 heures
toute limitation des soins au moment du dépistage
inscription précédente dans cette étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Modèles d'observation: Cohorte
Perspectives temporelles: Éventuel

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Mortalité à 28 jours dans le SDRA pédiatrique. Délai: 28 jours	28 jours tous causent la mortalité.	28 jours
Présence de deux endotypes ou plus dans le SDRA pédiatrique. Délai: Dans les 24 heures suivant l'apparition du SDRA	Stratifiez le SDRA pédiatrique en sous-phénotypes à l'aide d'un classificateur connu basé sur l'expression de 100 gènes pour regrouper les sujets en fonction de la biologie sous-jacente partagée.	Dans les 24 heures suivant l'apparition du SDRA
Présence de sous-phénotypes de novo dans le SDRA pédiatrique à l'aide de biomarqueurs et de la transcriptomique du génome entier du sang périphérique. Délai: Dans les 24 heures suivant l'apparition du SDRA.	Occurrence de sous-phénotypes de novo dans le SDRA pédiatrique à l'aide de 12 biomarqueurs protéiques et de la transcriptomique du génome entier du sang périphérique.	Dans les 24 heures suivant l'apparition du SDRA.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
jours sans ventilateur à 28 jours. Délai: 28 jours	critère composite de jours en vie et sans ventilation mécanique au jour 28.	28 jours

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Children's Hospital of Philadelphia

Collaborateurs

Baylor College of Medicine

Washington University School of Medicine

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Columbia University

Children's Hospital Colorado

Milton S. Hershey Medical Center

Nationwide Children's Hospital

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Indiana University

Children's Mercy Hospital Kansas City

Children's Hospital and Health System Foundation, Wisconsin

Children's Healthcare of Atlanta

Akron Children's Hospital

Arkansas Children's Hospital Research Institute

Nicklaus Children's Hospital

Cooperman Barnabas Medical Center

Les enquêteurs

Chercheur principal: Nadir Yehya, M.D., Children's Hospital of Philadelphia

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

7 janvier 2020

Achèvement primaire (Estimé)

1 juin 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 octobre 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

1 octobre 2019

Première publication (Réel)

2 octobre 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

8 août 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 août 2023

Dernière vérification

1 août 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

19-016271
R01HL148054 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Un consentement spécifique sera obtenu pour stocker le sang et utiliser les données pour de futures recherches. Nous partagerons les données avec la communauté de recherche à l'aide du programme BioLINCC (Biologique Specimen and Data Repository Information Coordinating Center) du NHLBI, et nous suivrons les directives suggérées pour anonymiser les données (codage des identifiants de site, conversion des dates en jours d'étude) .

Conformément à la politique des NIH, toutes les données obtenues à partir de cette proposition seront mises à disposition pour la recherche par des personnes qualifiées au sein de la communauté scientifique après la publication des études proposées. Les données d'expression génique des objectifs 2 et 3 seront mises à disposition simultanément avec la publication des résultats de ces objectifs en les téléchargeant sur Gene Expression Omnibus. Pour la diffusion des résultats des biomarqueurs plasmatiques et de l'ensemble de données cliniques associé, nous utiliserons le programme BioLINCC du NHLBI, avec la publication d'un ensemble de données anonymisé avec des identifiants intraçables dans les 2 ans suivant la publication du manuscrit principal.

Délai de partage IPD

Les données d'expression génique seront diffusées sur Gene Expression Omnibus en même temps que la publication des données. Les données sur les biomarqueurs seront publiées dans les 2 ans suivant la publication du manuscrit principal.

Critères d'accès au partage IPD

Nous suivrons les directives du NHLBI pour accéder aux données BioLINCC.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

PROTOCOLE D'ÉTUDE
CIF

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .