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Collegamento di endotipi e risultati nella sindrome da distress respiratorio acuto pediatrico (LEOPARDS)

3 agosto 2023 aggiornato da: Children's Hospital of Philadelphia
L'obiettivo generale dello studio è la stratificazione del rischio dei pazienti pediatrici con sindrome da distress respiratorio acuto (ARDS) e l'identificazione di sottofenotipi con biologia condivisa al fine di indirizzare adeguatamente le terapie negli studi futuri. Si tratta di uno studio prospettico multicentrico su 500 bambini intubati con ARDS, con prelievo del sangue programmato entro 24 ore dall'insorgenza dell'ARDS e successiva misurazione dei biomarcatori delle proteine ​​plasmatiche e dell'espressione genica del sangue periferico.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Descrizione dettagliata

Gli investigatori misureranno biomarcatori predeterminati con associazione nota o sospetta con la gravità o l'esito dell'ARDS. Contemporaneamente, i ricercatori misureranno l'espressione genica del sangue periferico. Sia i biomarcatori plasmatici che i profili di espressione genica saranno analizzati utilizzando varie tecniche di apprendimento automatico, tra cui l'albero di classificazione e regressione, l'analisi delle classi latenti e il clustering gerarchico con l'obiettivo di identificare i sottofenotipi di ARDS. Questi sottofenotipi saranno esaminati per l'associazione con l'esito (il primario è la mortalità a 28 giorni) e testati esplicitamente per la variazione in risposta a trattamenti esogeni (ad esempio, corticosteroidi).

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

500

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Nadir Yehya, M.D.
  • Numero di telefono: 215-590-1858
  • Email: yehyan@chop.edu

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
    • Colorado
    • Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Reclutamento
        • Children's Healthcare of Atlanta - Emory
        • Contatto:
        • Sub-investigatore:
          • Jocelyn Grunwell, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Reclutamento
        • Riley Children's at Indiana University Health
        • Contatto:
        • Sub-investigatore:
          • Courtney Rowan, MD
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Attivo, non reclutante
        • Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Reclutamento
        • Washington University
        • Contatto:
        • Sub-investigatore:
          • Stuart Friess, MD
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Stati Uniti, 07039
        • Reclutamento
        • Cooperman Barnabas Medical Center
        • Contatto:
        • Sub-investigatore:
          • Shira Gertz, MD
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Reclutamento
        • Columbia University Medical Center
        • Contatto:
        • Sub-investigatore:
          • Danielle Ahn, MD
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stati Uniti, 44308
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Nadir Yehya, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • Texas Children's Hospital / Baylor College of Medicine
        • Contatto:
        • Sub-investigatore:
          • Parag Jain, MD
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Wisconsin
        • Contatto:
        • Sub-investigatore:
          • Jasmine Dowell, MD
        • Sub-investigatore:
          • Rainer Gedeit, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 10 mesi a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Neonati e adolescenti di età compresa tra 44 settimane e 17,5 anni, ricoverati in PICU per insufficienza respiratoria acuta che richiedono ventilazione meccanica invasiva.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. insufficienza respiratoria acuta (≤ 7 giorni di fattore di rischio) che richiede ventilazione meccanica invasiva
  2. età > 44 settimane età gestazionale corretta e < 17,5 anni
  3. ventilazione meccanica invasiva tramite tubo endotracheale
  4. infiltrati bilaterali alla radiografia del torace
  5. indice di ossigenazione (OI) ≥ 4; o indice di saturazione dell'ossigeno (OSI) ≥ 5 su 2 misurazioni consecutive ad almeno 4 ore di distanza ma < 24 ore di distanza
  6. ventilato in modo invasivo ≤ 7 giorni prima di soddisfare i criteri radiografici e di ossigenazione di cui sopra

Criteri di esclusione:

  1. peso < 3 chilogrammi
  2. cardiopatie congenite cianotiche (diverse da Patent Foramen Ovale (PFO) o Patent Ductus Arteriosus (PDA))
  3. tracheostomia al momento dello screening
  4. ventilato in modo invasivo per > 7 giorni quando soddisfano i criteri ARDS di cui sopra
  5. insufficienza cardiaca come causa predominante di insufficienza respiratoria
  6. malattia ostruttiva primaria delle vie aeree (asma, bronchiolite) a giudizio del medico come causa primaria di insufficienza respiratoria
  7. malattia polmonare cronica nota alternativa come causa di insufficienza respiratoria (fibrosi cistica, polmonite eosinofila, polmonite interstiziale, emosiderosi polmonare, polmonite organizzante criptogenetica)
  8. grave morbilità neurologica che non dovrebbe sopravvivere > 72 ore
  9. eventuali limitazioni di cura al momento dello screening
  10. precedente iscrizione a questo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Mortalità a 28 giorni nell'ARDS pediatrico.
Lasso di tempo: 28 giorni
28 giorni tutti causano mortalità.
28 giorni
Presenza di due o più endotipi nell'ARDS pediatrico.
Lasso di tempo: Entro 24 ore dall'esordio dell'ARDS
Stratifica l'ARDS pediatrico in sottofenotipi utilizzando un noto classificatore basato sull'espressione di 100 geni per raggruppare i soggetti in base alla biologia sottostante condivisa.
Entro 24 ore dall'esordio dell'ARDS
Presenza di sub-fenotipi de novo nell'ARDS pediatrico utilizzando biomarcatori e trascrittomica dell'intero genoma del sangue periferico.
Lasso di tempo: Entro 24 ore dall'esordio dell'ARDS.
Presenza di sub-fenotipi de novo nell'ARDS pediatrico utilizzando 12 biomarcatori proteici e trascrittomica dell'intero genoma del sangue periferico.
Entro 24 ore dall'esordio dell'ARDS.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
giorni senza ventilatore a 28 giorni.
Lasso di tempo: 28 giorni
endpoint composito di giorni vivi e senza ventilazione meccanica entro il giorno 28.
28 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Collaboratori

Baylor College of Medicine
Washington University School of Medicine
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Columbia University
Children's Hospital Colorado
Milton S. Hershey Medical Center
Nationwide Children's Hospital
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Indiana University
Children's Mercy Hospital Kansas City
Children's Hospital and Health System Foundation, Wisconsin
Children's Healthcare of Atlanta
Akron Children's Hospital
Arkansas Children's Hospital Research Institute
Nicklaus Children's Hospital
Cooperman Barnabas Medical Center

Investigatori

  • Investigatore principale: Nadir Yehya, M.D., Children's Hospital of Philadelphia

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

7 gennaio 2020

Completamento primario (Stimato)

1 giugno 2024

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 ottobre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 ottobre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

2 ottobre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 agosto 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 agosto 2023

Ultimo verificato

1 agosto 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 19-016271
  • R01HL148054 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Sarà ottenuto un consenso specifico per conservare il sangue e utilizzare i dati per ricerche future. Condivideremo i dati con la comunità di ricerca utilizzando il programma Biologic Specimen and Data Repository Information Coordinating Center (BioLINCC) presso NHLBI e seguiremo le linee guida suggerite per l'anonimizzazione dei dati (codifica degli ID dei siti, conversione delle date in giorni di studio) .

Ai sensi della politica NIH, tutti i dati ottenuti da questa proposta saranno resi disponibili per la ricerca da parte di individui qualificati all'interno della comunità scientifica dopo la pubblicazione degli studi proposti. I dati di espressione genica degli Obiettivi 2 e 3 saranno resi disponibili contestualmente alla pubblicazione dei risultati di questi Obiettivi caricandoli su Gene Expression Omnibus. Per la diffusione dei risultati dei biomarcatori plasmatici e del set di dati clinici associati, utilizzeremo il programma BioLINCC presso NHLBI, con il rilascio di un set di dati deidentificato con identificatori non rintracciabili entro 2 anni dalla pubblicazione del manoscritto principale.

Periodo di condivisione IPD

I dati sull'espressione genica verranno rilasciati a Gene Expression Omnibus contemporaneamente alla pubblicazione dei dati. I dati sui biomarcatori saranno rilasciati entro 2 anni dalla pubblicazione del manoscritto principale.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Seguiremo le linee guida di NHLBI per l'accesso ai dati BioLINCC.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • ICF

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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