Collegamento di endotipi e risultati nella sindrome da distress respiratorio acuto pediatrico (LEOPARDS)
9 aprile 2026 aggiornato da: Children's Hospital of Philadelphia
L'obiettivo generale dello studio è la stratificazione del rischio dei pazienti pediatrici con sindrome da distress respiratorio acuto (ARDS) e l'identificazione di sottofenotipi con biologia condivisa al fine di indirizzare adeguatamente le terapie negli studi futuri.
Si tratta di uno studio prospettico multicentrico su 500 bambini intubati con ARDS, con prelievo del sangue programmato entro 24 ore dall'insorgenza dell'ARDS e successiva misurazione dei biomarcatori delle proteine plasmatiche e dell'espressione genica del sangue periferico.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Gli investigatori misureranno biomarcatori predeterminati con associazione nota o sospetta con la gravità o l'esito dell'ARDS.
Contemporaneamente, i ricercatori misureranno l'espressione genica del sangue periferico.
Sia i biomarcatori plasmatici che i profili di espressione genica saranno analizzati utilizzando varie tecniche di apprendimento automatico, tra cui l'albero di classificazione e regressione, l'analisi delle classi latenti e il clustering gerarchico con l'obiettivo di identificare i sottofenotipi di ARDS.
Questi sottofenotipi saranno esaminati per l'associazione con l'esito (il primario è la mortalità a 28 giorni) e testati esplicitamente per la variazione in risposta a trattamenti esogeni (ad esempio, corticosteroidi).
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
513
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Florida
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Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
- Variety Children's Hospital D/B/A Nicklaus Children's Hospital
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta - Emory
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
- Riley Children's at Indiana University Health
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
- Children's Mercy Hospital
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St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
- Washington University
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New Jersey
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Livingston, New Jersey, Stati Uniti, 07039
- Cooperman Barnabas Medical Center
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10032
- Columbia University Medical Center
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Ohio
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Akron, Ohio, Stati Uniti, 44308
- Akron Children's Hospital
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
- Penn State Hershey Children's Hospital
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Texas Children's Hospital / Baylor College of Medicine
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 10 mesi a 17 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione di probabilità
Popolazione di studio
Neonati e adolescenti di età compresa tra 44 settimane e 17,5 anni, ricoverati in PICU per insufficienza respiratoria acuta che richiedono ventilazione meccanica invasiva.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- insufficienza respiratoria acuta (≤ 7 giorni di fattore di rischio) che richiede ventilazione meccanica invasiva
- età > 44 settimane età gestazionale corretta e < 17,5 anni
- ventilazione meccanica invasiva tramite tubo endotracheale
- infiltrati bilaterali alla radiografia del torace
- indice di ossigenazione (OI) ≥ 4; o indice di saturazione dell'ossigeno (OSI) ≥ 5 su 2 misurazioni consecutive ad almeno 4 ore di distanza ma < 24 ore di distanza
- ventilato in modo invasivo ≤ 7 giorni prima di soddisfare i criteri radiografici e di ossigenazione di cui sopra
Criteri di esclusione:
- peso < 3 chilogrammi
- cardiopatie congenite cianotiche (diverse da Patent Foramen Ovale (PFO) o Patent Ductus Arteriosus (PDA))
- tracheostomia al momento dello screening
- ventilato in modo invasivo per > 7 giorni quando soddisfano i criteri ARDS di cui sopra
- insufficienza cardiaca come causa predominante di insufficienza respiratoria
- malattia ostruttiva primaria delle vie aeree (asma, bronchiolite) a giudizio del medico come causa primaria di insufficienza respiratoria
- malattia polmonare cronica nota alternativa come causa di insufficienza respiratoria (fibrosi cistica, polmonite eosinofila, polmonite interstiziale, emosiderosi polmonare, polmonite organizzante criptogenetica)
- grave morbilità neurologica che non dovrebbe sopravvivere > 72 ore
- eventuali limitazioni di cura al momento dello screening
- precedente iscrizione a questo studio
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Mortalità a 28 giorni nell'ARDS pediatrico.
Lasso di tempo: 28 giorni
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28 giorni tutti causano mortalità.
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28 giorni
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Presenza di due o più endotipi nella ARDS pediatrica.
Lasso di tempo: Entro 24 ore dall'insorgenza dell'ARDS
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Stratificare la sindrome da distress respiratorio acuto pediatrico in sottofenotipi utilizzando un noto classificatore basato sull'espressione di 100 geni per raggruppare i soggetti in base alla biologia sottostante condivisa.
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Entro 24 ore dall'insorgenza dell'ARDS
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Occorrenza di nuovi sottofenotipi nella Sindrome da Distress Respiratorio Acuto pediatrica utilizzando biomarcatori e trascrittomica dell'intero genoma del sangue periferico.
Lasso di tempo: Entro 24 ore dall'insorgenza della ARDS.
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Occorrenza di nuovi sottofenotipi nella ARDS pediatrica utilizzando 12 biomarcatori proteici e trascrittomica dell'intero genoma del sangue periferico.
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Entro 24 ore dall'insorgenza della ARDS.
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Giorni senza ventilatore a 28 giorni.
Lasso di tempo: 28 giorni
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endpoint composito di giorni in vita e liberi da ventilazione meccanica entro il giorno 28.
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28 giorni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Nadir Yehya, M.D., Children's Hospital of Philadelphia
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
7 gennaio 2020
Completamento primario (Effettivo)
15 febbraio 2025
Completamento dello studio (Effettivo)
1 aprile 2025
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
1 ottobre 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
1 ottobre 2019
Primo Inserito (Effettivo)
2 ottobre 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
20 aprile 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
9 aprile 2026
Ultimo verificato
1 aprile 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 19-016271
- R01HL148054 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Sarà ottenuto un consenso specifico per conservare il sangue e utilizzare i dati per ricerche future. Condivideremo i dati con la comunità di ricerca utilizzando il programma Biologic Specimen and Data Repository Information Coordinating Center (BioLINCC) presso NHLBI e seguiremo le linee guida suggerite per l'anonimizzazione dei dati (codifica degli ID dei siti, conversione delle date in giorni di studio) .
Ai sensi della politica NIH, tutti i dati ottenuti da questa proposta saranno resi disponibili per la ricerca da parte di individui qualificati all'interno della comunità scientifica dopo la pubblicazione degli studi proposti. I dati di espressione genica degli Obiettivi 2 e 3 saranno resi disponibili contestualmente alla pubblicazione dei risultati di questi Obiettivi caricandoli su Gene Expression Omnibus. Per la diffusione dei risultati dei biomarcatori plasmatici e del set di dati clinici associati, utilizzeremo il programma BioLINCC presso NHLBI, con il rilascio di un set di dati deidentificato con identificatori non rintracciabili entro 2 anni dalla pubblicazione del manoscritto principale.
Periodo di condivisione IPD
I dati sull'espressione genica verranno rilasciati a Gene Expression Omnibus contemporaneamente alla pubblicazione dei dati.
I dati sui biomarcatori saranno rilasciati entro 2 anni dalla pubblicazione del manoscritto principale.
Criteri di accesso alla condivisione IPD
Seguiremo le linee guida di NHLBI per l'accesso ai dati BioLINCC.
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- ICF
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .