Ligando Endotipos e Resultados na Síndrome do Desconforto Respiratório Agudo Pediátrico (LEOPARDS)
3 de agosto de 2023 atualizado por: Children's Hospital of Philadelphia
O objetivo geral do estudo é estratificar o risco de pacientes pediátricos com Síndrome do Desconforto Respiratório Agudo (SDRA) e identificar subfenótipos com biologia compartilhada para direcionar adequadamente as terapias em ensaios futuros.
Este é um estudo multicêntrico prospectivo de 500 crianças intubadas com SDRA, com coleta de sangue planejada dentro de 24 horas após o início da SDRA e subsequente medição de biomarcadores de proteínas plasmáticas e expressão gênica no sangue periférico.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Descrição detalhada
Os investigadores medirão biomarcadores pré-determinados com associação conhecida ou suspeita com a gravidade ou desfecho da SDRA.
Simultaneamente, os investigadores medirão a expressão gênica do sangue periférico.
Tanto os biomarcadores plasmáticos quanto os perfis de expressão gênica serão analisados usando várias técnicas de aprendizado de máquina, incluindo classificação e árvore de regressão, análise de classes latentes e agrupamento hierárquico com o objetivo de identificar subfenótipos de SDRA.
Esses subfenótipos serão examinados quanto à associação com o resultado (o principal é a mortalidade em 28 dias) e explicitamente testados quanto à variação em resposta a tratamentos exógenos (por exemplo, corticosteroides).
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
500
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Nadir Yehya, M.D.
- Número de telefone: 215-590-1858
- E-mail: yehyan@chop.edu
Estude backup de contato
- Nome: Stephen Famularo, BA
- E-mail: famularois@chop.edu
Locais de estudo
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
- Recrutamento
- Arkansas Children's Hospital
-
Contato:
- Masson Yates
- E-mail: spriggsmk@archildrens.org
-
Contato:
- Ashlyn Madding
- E-mail: maddingam@archildrens.org
-
Subinvestigador:
- Ronald Sanders, MD
-
Subinvestigador:
- Peter Mourani, MD
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Recrutamento
- Children's Hospital Colorado
-
Contato:
- Lexi Petruccelli
- E-mail: lexi.petruccelli@childrenscolorado.org
-
Contato:
- Emily Palmeri
- E-mail: Emily.Palmeri@childrenscolorado.org
-
Subinvestigador:
- Aline Maddux, MD
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
- Recrutamento
- Variety Children's Hospital D/B/A Nicklaus Children's Hospital
-
Contato:
- Jenny Esteeves
- E-mail: jenny.esteves@nicklaushealth.org
-
Contato:
- Stephanie Uriguen
- E-mail: stephanie.uriguen@nicklaushealth.org
-
Subinvestigador:
- Keith Meyer, MD
-
Subinvestigador:
- Prithvi Sendi, MD
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Recrutamento
- Children's Healthcare of Atlanta - Emory
-
Contato:
- Mallory Tidwell
- E-mail: mallory.tidwell@choa.org
-
Subinvestigador:
- Jocelyn Grunwell, MD
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Recrutamento
- Riley Children's at Indiana University Health
-
Contato:
- Kirsten Ramberg
- E-mail: kramberg@iu.edu
-
Subinvestigador:
- Courtney Rowan, MD
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Ativo, não recrutando
- Children's Mercy Hospital
-
Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Recrutamento
- Washington University
-
Contato:
- Pamela Stone
- E-mail: stone.p@wustl.edu
-
Subinvestigador:
- Stuart Friess, MD
-
-
New Jersey
-
Livingston, New Jersey, Estados Unidos, 07039
- Recrutamento
- Cooperman Barnabas Medical Center
-
Contato:
- Shira Gertz, MD
- E-mail: shira.gertz@rwjbh.org
-
Subinvestigador:
- Shira Gertz, MD
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Recrutamento
- Columbia University Medical Center
-
Contato:
- Carlos Breton
- E-mail: cb3053@cumc.columbia.edu
-
Subinvestigador:
- Danielle Ahn, MD
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
- Recrutamento
- Akron Children's Hospital
-
Contato:
- Nicole Twinem
- E-mail: ntwinem@akronchildrens.org
-
Contato:
- Debbie Giebner
- E-mail: dgiebner@akronchildrens.org
-
Subinvestigador:
- Ryan Nofziger, MD
-
Subinvestigador:
- Christopher Page-Goertz, MD
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Recrutamento
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Contato:
- Nathan Gregor
- E-mail: Nathan.Gregor@cchmc.org
-
Contato:
- Abigayle Gibson
- E-mail: Abigayle.Gibson@cchmc.org
-
Subinvestigador:
- Brian Varisco, MD
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Recrutamento
- Nationwide Children's Hospital
-
Contato:
- Lisa Steele
- E-mail: lisa.steele@nationwidechildrens.org
-
Subinvestigador:
- Joshua Frazier, MD
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Recrutamento
- Penn State Hershey Children's Hospital
-
Contato:
- Debbie Spear
- E-mail: dspear@pennstatehealth.psu.org
-
Subinvestigador:
- Neal Thomas, MD
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Recrutamento
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Contato:
- Stephen T Famularo
- Número de telefone: 215-590-2964
- E-mail: famularois@chop.edu
-
Investigador principal:
- Nadir Yehya, MD
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Recrutamento
- Texas Children's Hospital / Baylor College of Medicine
-
Contato:
- Parag Jain, M.D.
- E-mail: pnjain@texaschildrens.org
-
Subinvestigador:
- Parag Jain, MD
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Recrutamento
- Children's Hospital of Wisconsin
-
Contato:
- Sadaf Shad
- E-mail: sshad@mcw.edu
-
Subinvestigador:
- Jasmine Dowell, MD
-
Subinvestigador:
- Rainer Gedeit, MD
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
10 meses a 17 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra de Probabilidade
População do estudo
Lactentes a adolescentes com idade entre 44 semanas e 17,5 anos internados na UTIP por insuficiência respiratória aguda que requer ventilação mecânica invasiva.
Descrição
Critério de inclusão:
- insuficiência respiratória aguda (≤ 7 dias de fator de risco) que requer ventilação mecânica invasiva
- idade > 44 semanas de idade gestacional corrigida e < 17,5 anos
- ventilação mecânica invasiva via tubo endotraqueal
- infiltrados bilaterais na radiografia de tórax
- índice de oxigenação (IO) ≥ 4; ou índice de saturação de oxigênio (OSI) ≥ 5 em 2 medições consecutivas com pelo menos 4 horas de intervalo, mas < 24 horas de intervalo
- ventilação invasiva ≤ 7 dias antes de atender aos critérios radiográficos e de oxigenação acima
Critério de exclusão:
- peso < 3 quilos
- doença cardíaca congênita cianótica (exceto Forame Oval Patenteado (PFO) ou Ducto Arterioso Patenteado (PDA))
- traqueostomia no momento da triagem
- ventilado de forma invasiva por > 7 dias quando atende aos critérios de SDRA acima
- insuficiência cardíaca como causa predominante de insuficiência respiratória
- doença obstrutiva primária das vias aéreas (asma, bronquiolite) por julgamento do médico como a principal causa de insuficiência respiratória
- doença pulmonar crônica conhecida alternativa como causa de insuficiência respiratória (fibrose cística, pneumonia eosinofílica, pneumonite intersticial, hemossiderose pulmonar, pneumonia em organização criptogênica)
- morbidade neurológica grave não esperada para sobreviver > 72 horas
- quaisquer limitações de cuidados no momento da triagem
- inscrição prévia neste estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Mortalidade em 28 dias em SDRA pediátrica.
Prazo: 28 dias
|
28 dias todos causam mortalidade.
|
28 dias
|
|
Presença de dois ou mais endótipos na SDRA pediátrica.
Prazo: Dentro de 24 horas após o início da SDRA
|
Estratifique a SDRA pediátrica em subfenótipos usando um classificador conhecido baseado na expressão de 100 genes para agrupar indivíduos de acordo com a biologia subjacente compartilhada.
|
Dentro de 24 horas após o início da SDRA
|
|
Ocorrência de subfenótipos de novo em SDRA pediátrica usando biomarcadores e transcriptômica do genoma total do sangue periférico.
Prazo: Dentro de 24 horas após o início da SDRA.
|
Ocorrência de subfenótipos de novo em SDRA pediátrica usando 12 biomarcadores de proteínas e transcriptômica do genoma total do sangue periférico.
|
Dentro de 24 horas após o início da SDRA.
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
dias sem ventilação aos 28 dias.
Prazo: 28 dias
|
endpoint composto de dias vivos e livres de ventilação mecânica no dia 28.
|
28 dias
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Nadir Yehya, M.D., Children's Hospital of Philadelphia
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
7 de janeiro de 2020
Conclusão Primária (Estimado)
1 de junho de 2024
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de dezembro de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
1 de outubro de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
1 de outubro de 2019
Primeira postagem (Real)
2 de outubro de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
8 de agosto de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
3 de agosto de 2023
Última verificação
1 de agosto de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 19-016271
- R01HL148054 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
O consentimento específico será obtido para armazenar sangue e usar dados para pesquisas futuras. Compartilharemos dados com a comunidade de pesquisa usando o programa Biologic Specimen and Data Repository Information Coordinating Center (BioLINCC) no NHLBI e seguiremos as diretrizes sugeridas para desidentificar os dados (codificação de IDs de locais, conversão de datas em dias de estudo) .
De acordo com a política do NIH, todos os dados obtidos a partir desta proposta serão disponibilizados para pesquisa por indivíduos qualificados dentro da comunidade científica após a publicação dos estudos propostos. Os dados de expressão gênica dos objetivos 2 e 3 serão disponibilizados simultaneamente com a publicação dos resultados desses objetivos, fazendo o upload para o Gene Expression Omnibus. Para a divulgação dos resultados dos biomarcadores plasmáticos e do conjunto de dados clínicos associados, usaremos o programa BioLINCC no NHLBI, com lançamento de um conjunto de dados não identificado com identificadores não rastreáveis dentro de 2 anos após a publicação do manuscrito principal.
Prazo de Compartilhamento de IPD
Os dados de expressão gênica serão liberados para o Gene Expression Omnibus simultaneamente com a publicação dos dados.
Os dados dos biomarcadores serão divulgados dentro de 2 anos após a publicação do manuscrito principal.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Seguiremos as diretrizes do NHLBI para acessar os dados do BioLINCC.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- CIF
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .