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Étude de phase 1/2 sur UCART22 chez des patients atteints de leucémie aiguë lymphoblastique CD22+ récidivante ou réfractaire (BALLI-01)

4 novembre 2026 mis à jour par: Cellectis S.A.

Étude ouverte d'escalade de dose et d'expansion de dose pour évaluer l'innocuité, l'expansion, la persistance et l'activité clinique d'UCART22 (cellules T allogéniques exprimant un récepteur d'antigène chimérique anti-CD22) chez des patients atteints de leucémie aiguë lymphoblastique à cellules B CD22+ récidivante ou réfractaire ( BALLE)

This is a first-in-human, open-label, dose escalation and expansion study of UCART22 administered intravenously to patients with relapsed or refractory B-cell acute Lymphoblastic Leukemia (B-ALL). The purpose of this study is to determine the optimal dose of CLLS52 as part of the FCA LD regimen followed by the Recommended Phase 2 Dose (RP2D) of UCART22 and evaluate the safety and efficacy of UCART22.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

45

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • France
      • Nantes, France, 44093
        • Centre Hospitalier Universitaire Nantes - Hôtel Dieu
      • Paris, France, 75010
        • Hôpital Saint-Louis
      • Paris, France, 75019
        • Hôpital Robert-Debré AP-HP
      • Pierre-Bénite, France, 69495
        • Centre Hospitalier Lyon-Sud
      • Rennes, France, 35033
        • Hôpital Pontchaillou
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • Children's of Alabama
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • University of California Los Angeles (UCLA)
      • San Francisco, California, États-Unis, 94158
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • UCHealth Cancer Care - Anschutz Medical Campus - University of Colorado Cancer Center
      • Denver, Colorado, États-Unis, 80218
        • SCRI - Colorado Blood Cancer Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
        • University of Illinois Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
    • New York
      • Buffalo, New York, États-Unis, 14263
        • Roswell Park Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, États-Unis, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center - David H. Koch Center for Cancer Care
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37203
        • SCRI - TriStar Centennial Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, États-Unis, 78704
        • SCRI - St. David's South Austin Medical Center
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • University of Texas MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
        • Methodist Hospital - San Antonio
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, États-Unis, 53792
        • University of Wisconsin - Madison

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans à 50 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Inclusion Criteria:

  • Must have measurable or evaluable disease in the bone marrow (BM) of at least 5% blasts at the time of enrollment
  • Received prior autologous anti-CD19 chimeric antigen receptor (CAR) T-cell therapy (unless participants were not able to receive prior autologous anti-CD19 CAR T-cell therapy or if autologous anti-CD19 CAR T-cell therapy has not been available due to any reason or documented as CD19 negative relapsed or refractory B-ALL.

Cohort A:

- At least 70% of B-ALL blast cells must express CD22 by flow cytometry performed as per standard practice

Cohort B:

- Less than 70% of B-ALL blast cells must express CD22 by flow cytometry performed as per standard practice

Exclusion Criteria:

  • Prior CD22 CAR-T cell therapy
  • More than 1 allogenic hematopoietic stem cell transplant (HSCT)
  • Active, acute, or chronic graft-versus-host disease (GvHD)
  • White blood cell (WBC) count ≥ 50,000 cells/μL at Screening or rapidly progressive disease (PD) that, in the estimation of the Investigators and Sponsor, would compromise ability to complete study therapy
  • Radiologically detected central nervous system (CNS) leukemia or CNS-3 disease

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: UCART22

Phase 1 Dose Escalation: Several tested doses of UCART22 until the Maximum Tolerated Dose (MTD) is identified and establish RP2D.

Phase 2 Part 1 Dose Optimization: Two doses of CLLS52 followed by RP2D of UCART22.

Phase 2 Part 2 Dose Expansion: Optimal dose of CLLS52 followed by RP2D of UCART22.
Biologique: UCART22

Allogeneic engineered T-cells expressing anti-CD22 Chimeric Antigen Receptor given following a lymphodepleting regimen

Biologique: CLLS52

A monoclonal antibody that recognizes a CD52 antigen

Autres noms:
  • Alemtuzumab

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Incidence of adverse events (AEs), serious adverse events (SAEs), and dose limiting toxicities (DLTs) throughout the study in relation to UCART22 and/or lymphodepletion
Délai: 24 months
24 months
Percentage of participants achieving a complete response (CR) or CR with incomplete hematologic recovery (CRi) according to the Response Criteria for acute lymphoblastic leukemia (ALL) assessed by independent response review committee
Délai: Within 3 months at Day 28, Day 56, Day 84
Within 3 months at Day 28, Day 56, Day 84

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Profil pharmacocinétique (PK)/niveaux d'exposition du CLLS52 (Alemtuzumab) utilisé pendant la lymphodéplétion
Délai: Lymphodéplétion au jour 56
Lymphodéplétion au jour 56
Duration of Response
Délai: From the date of the initial response to the date of disease progression or death from any cause, whichever occurs first, assessed up to 24 months4
From the date of the initial response to the date of disease progression or death from any cause, whichever occurs first, assessed up to 24 months4
Progression Free Survival
Délai: From the first day of trial treatment to the date of disease progression or death from any cause, whichever occurs first, assessed up to 24 months
From the first day of trial treatment to the date of disease progression or death from any cause, whichever occurs first, assessed up to 24 months
Overall Survival
Délai: From the first day of trial treatment to the date of death from any cause, assessed up to 24 months
From the first day of trial treatment to the date of death from any cause, assessed up to 24 months
Number of participants who were transplant ineligible at trial start that transition to transplant eligible as assessed by the investigator
Délai: UCART22 infusion to Day 84
UCART22 infusion to Day 84
Number of participants achieving minimal residual disease (MRD) negativity
Délai: Day 28, Day 42, Day 56, Day 84
Day 28, Day 42, Day 56, Day 84
Overall Response Rate (ORR)
Délai: At 3 months (Day 28, Day 42, Day 56, Day 84) as defined by National Comprehensive Cancer Network (NCCN) guidelines

ORR is defined as number of participants who have achieved CR, CRi, complete response with partial hematologic recovery (CRh), and Morphologic Leukemia-Free State (MLFS).
At 3 months (Day 28, Day 42, Day 56, Day 84) as defined by National Comprehensive Cancer Network (NCCN) guidelines
Molecular MRD-negative event free survival (mEFS) rate
Délai: At 3 months, 6 months, 9 months, 12 months, 18 months, and 24 months
At 3 months, 6 months, 9 months, 12 months, 18 months, and 24 months
Changes over time on quality of life using European Organisation for Research and Treatment of Cancer Quality of Life Questionnaire (EORTC QLQ-C30) (adults)
Délai: 24 months

EORTC QLQ-C30, a cancer-specific tool that assesses global health status, functional scales, and symptom burden. The questionnaire provides functional scores (physical, role, cognitive, emotional, and social), symptom scores (fatigue, nausea and vomiting, pain, dyspnoea, sleep disturbance, appetite loss, constipation, diarrhoea, and financial difficulties), and a global quality of life/health status score. Patients provide their responses on a 4-category rating scale for most of the items (not at all, a little, quite a bit, and very much), and on a 7-point numeric rating scale for the global items. Raw scores are converted into scale scores ranging from 0 to 100. For the functional scales and the global scale, higher scores represent better health-related quality of life (HRQoL); whereas for the symptom scales lower scores represent better HRQOL.
24 months
Changes over time on quality of life using Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) 4.0 (12-17 years)
Délai: Screening to 24 months

PedsQL 4.0 is a validated tool used to assess health-related quality of life in children and adolescents aged 12 to 17 years (for subjects aged 12 years the PedsQL-Child will be used, for participants aged 13-17 years the PedsQL-Teen will be used). It evaluates four key domains: physical functioning, emotional well-being, social interactions, and school performance. It includes 23 items, each item is rated on a 5-point scale, with scores ranging from 0 to 100.
Screening to 24 months
Changes over time on quality of life using EuroQol 5-Dimension five-level (EQ-5D-5L)
Délai: 24 months

EQ-5D-5L, a self-administered, generic preference-based measure that enables health utility estimation for economic evaluation. The EQ-5D-5L includes single items such as mobility, self-care, usual activities, pain/discomfort and anxiety/depression. Patients provide their response to each item using a 5-category rating scale (no problems, slight problems, moderate problems, severe problems, and extreme problems). Patient responses to the items are used to derive utility values for the calculation of Quality-Adjusted Life-Years in economic modelling in health technology assessment. The visual analog scale (VAS) item on the EQ-5D-5L asks patients to rate how good or bad their health is today. It is a vertical thermometer with the anchors "best imaginable health" at 100 and the "worst imaginable health" at 0.
24 months
Quantitation of T, B, and natural killer (NK) cells and total lymphocytes in peripheral blood (PB) pre- and post-CLLS52 administration
Délai: UCART22 infusion to Day 84
UCART22 infusion to Day 84
Monitoring of anti-alemtuzumab (CLLS52) antibodies in serum pre- and post-administration of CLLS52
Délai: Screening to Day 84
Screening to Day 84

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Cellectis S.A.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Nitin Jain, MD, M.D. Anderson Cancer Center

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

14 octobre 2019

Achèvement primaire (Réel)

16 septembre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 novembre 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

1 novembre 2019

Première publication (Réel)

4 novembre 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

9 novembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 novembre 2026

Dernière vérification

1 novembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • UCART22_01

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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