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Une étude pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la PD et la pharmacocinétique du HBM9161 chez les patients atteints de MG

6 septembre 2021 mis à jour par: Harbour BioMed (Guangzhou) Co. Ltd.

Une étude multicentrique, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité, l'innocuité, la pharmacodynamique et la pharmacocinétique de l'injection sous-cutanée de HBM9161 (HL161) chez des patients atteints de myasthénie grave généralisée

Objectifs principaux : Étudier l'efficacité du HBM9161 chez les patients présentant une attaque de MG en Chine

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude multicentrique, randomisée, en double aveugle et contrôlée contre placebo. Le médicament expérimental est l'injection HBM9161 et l'indication est MG.

Les sujets seront randomisés en trois groupes de dose (340 mg, 680 mg et placebo) pour une période de traitement en double aveugle de 6 semaines suivie d'une période de traitement d'extension en ouvert. L'étude portera sur l'innocuité, l'efficacité et la pharmacodynamique et la pharmacocinétique du HBM9161 chez les patients présentant une attaque de MG en Chine.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

30

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chine
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Chine
        • Huashan Hospital, Fudan University

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

14 ans à 95 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Formulaire de consentement éclairé signé.
  2. Homme ou femme ≥ 18 ans.

  3. Une participante est admissible à participer si elle est :

    1. Potentiel de non-procréation (physiquement infertile, y compris les femmes ménopausées depuis 2 ans ou plus);
    2. Potentiel de procréer, résultats de test de grossesse sérique négatifs lors des visites de dépistage, et accepter d'utiliser systématiquement des méthodes contraceptives acceptables et efficaces jusqu'à 14 jours après la dernière visite.
  4. Un participant masculin doit prendre une contraception efficace pendant cet essai clinique ou son partenaire hétérosexuel doit prendre une contraception efficace.

  5. Test sérologique positif pour AChR-Ab ou MUSK-Ab lors de la visite de dépistage et au moins 1 des éléments suivants :

    1. Antécédents de test de transmission neuromusculaire anormal démontré par une électromyographie par fibre optique ou une stimulation nerveuse répétitive OU
    2. Antécédents de test positif au chlorure d'édrophonium OU
    3. Le participant a démontré une amélioration des signes de MG sur les inhibiteurs de la cholinestérase par voie orale, tel qu'évalué par le médecin traitant.

Critère d'exclusion:

  1. Utilisation du rituximab, du belimumab, de l'eculizumab ou de tout anticorps monoclonal/biologique de fusion Fc pour l'immunomodulation dans les 6 mois précédant le dépistage.
  2. Immunoglobulines administrées par voie SC, IV (IgIV) ou intramusculaire, ou plasmaphérèse/échange plasmatique (EP) dans les 4 semaines précédant le dépistage.
  3. Thymectomie réalisée < 12 mois avant le dépistage.
  4. Taux d'IgG totaux
  5. Le participant présente une anomalie de laboratoire (au moment du dépistage) qui, de l'avis de l'investigateur, est cliniquement significative, n'a pas été résolue au départ et pourrait compromettre ou compromettre la capacité du participant à participer à cette étude.
  6. Avoir une maladie auto-immune connue autre que MG qui interférerait avec le déroulement et la conduite de l'étude (telle qu'une maladie thyroïdienne non contrôlée).
  7. Avoir une infection active, une infection grave récente (c'est-à-dire nécessitant un traitement antimicrobien injectable ou une hospitalisation) dans les 8 semaines précédant le dépistage.
  8. Antécédents ou infection connue par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH), le virus de l'hépatite B (VHB), le virus de l'hépatite C (VHC) ou Mycobacterium tuberculosis. Les participants doivent avoir des résultats de test négatifs pour l'antigène de surface du VHB, l'anticorps de base du VHB, l'anticorps du VHC, les anticorps du VIH 1 et 2 et un test de tuberculose négatif lors du dépistage.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: HBM9161 (680 mg et 340 mg)
Injection sous-cutanée; En aveugle : HBM9161 680 mg ; En ouvert : HBM9161 340 mg ;
Médicament: Injection de HBM9161 (680 mg et 340 mg)
Injection de HBM9161 (680 mg et 340 mg)
Expérimental: HBM9161 (340mg)
Injection sous-cutanée; En aveugle : HBM9161 340 mg ; En ouvert : HBM9161 340 mg ;
Médicament: HBM9161 injectable (340 mg)
HBM9161 injectable (340 mg)
Comparateur placebo: Placebo, HBM9161 (340 mg)
Injection sous-cutanée; En aveugle : Placebo ; En ouvert : HBM9161 340 mg ;
Médicament: Placebos
Placebo, injection de HBM9161 (340 mg)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification du score Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) entre le départ et le jour 43
Délai: 43 jours
Le profil MG-ADL fournit une évaluation de la gravité des symptômes de MG et mesure 8 éléments sur une échelle de 0 à 3, 0 étant le moins grave. La somme totale des 13 items représente le score AVQ. Le score ADL peut aller de 0 (moins sévère) à 24 (plus sévère)
43 jours

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification du score Myasthenia Gravis Composite (MGC) entre le départ et le jour 43
Délai: 43 jours
Le score total du QMG est obtenu en additionnant les réponses à chaque élément individuel (13 éléments ; Réponses : Aucune = 0, Légère = 1, Modérée = 2, Sévère = 3). Le score varie de 0 à 39, les scores les plus bas indiquant une activité plus faible de la maladie.
43 jours
Modification du score quantitatif de myasthénie grave (QMG) entre le départ et le jour 43
Délai: 43 jours
Le test QMG est un système de notation de force quantitatif standardisé et mesure 13 éléments sur une échelle de 0 à 3, 0 étant le moins sévère. La somme totale des 13 items représente le score QMG. Le score QMG peut aller de 0 (le moins sévère) à 39 (le plus sévère).
43 jours
Modification du score Myasthenia Gravis Quality of Life 15 (MG-QoL15r) entre le départ et le jour 43
Délai: 43 jours
L'échelle MG-QoL 15r est un score rapporté par le patient qui évalue la perception du patient de la déficience et de l'invalidité et le degré auquel le patient tolère les manifestations de la maladie. Chaque question a été notée sur une échelle de 3 points allant de 0=normal à 2=sévère avec un score de 0 à 30 ; le score le plus élevé indique une plus mauvaise activité de la maladie MG
43 jours
Proportion de participants avec une diminution du score MG-ADL de ≥ 2 points
Délai: 43 jours
43 jours
Proportion de participants avec une amélioration et une détérioration du statut post-intervention de la MGFA (MGFA-PIS) de la ligne de base au jour 43.
Délai: 43 jours
43 jours
Changement du score MG-ADL de la ligne de base au jour 120
Délai: 120 jours
Le profil MG-ADL fournit une évaluation de la gravité des symptômes de MG et mesure 8 éléments sur une échelle de 0 à 3, 0 étant le moins grave. La somme totale des 13 items représente le score AVQ. Le score ADL peut aller de 0 (moins sévère) à 24 (plus sévère)
120 jours
Changement du score MGC de la ligne de base au jour 120
Délai: 120 jours
Le score total du QMG est obtenu en additionnant les réponses à chaque élément individuel (13 éléments ; Réponses : Aucune = 0, Légère = 1, Modérée = 2, Sévère = 3). Le score varie de 0 à 39, les scores les plus bas indiquant une activité plus faible de la maladie.
120 jours
Changement du score QMG de la ligne de base au jour 120
Délai: 120 jours
Le test QMG est un système de notation de force quantitatif standardisé et mesure 13 éléments sur une échelle de 0 à 3, 0 étant le moins sévère. La somme totale des 13 items représente le score QMG. Le score QMG peut aller de 0 (le moins sévère) à 39 (le plus sévère).
120 jours
Changement du score MG-QoL15r de la ligne de base au jour 120
Délai: 120 jours
L'échelle MG-QoL 15r est un score rapporté par le patient qui évalue la perception du patient de la déficience et de l'invalidité et le degré auquel le patient tolère les manifestations de la maladie. Chaque question a été notée sur une échelle de 3 points allant de 0=normal à 2=sévère avec un score de 0 à 30 ; le score le plus élevé indique une plus mauvaise activité de la maladie MG
120 jours
Proportion de participants avec une amélioration persistante du score MGC de la ligne de base au jour 120
Délai: 120 jours
Amélioration (diminution) du score MGC de ≥ 3 points pendant 6 semaines
120 jours
Proportion de participants avec une amélioration persistante du score MG-ADL de la ligne de base au jour 120
Délai: 120 jours
Amélioration (diminution) du score MG-ADL de ≥ 2 points pendant 6 semaines
120 jours

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Harbour BioMed (Guangzhou) Co. Ltd.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Chongbo Zhao, Huashan Hospital

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

23 juillet 2020

Achèvement primaire (Réel)

24 août 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

24 août 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

13 avril 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

14 avril 2020

Première publication (Réel)

15 avril 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

8 septembre 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 septembre 2021

Dernière vérification

1 septembre 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 9161.3

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

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