Een studie om de werkzaamheid, veiligheid en PD en PK van HBM9161 bij MG-patiënten te evalueren
6 september 2021 bijgewerkt door: Harbour BioMed (Guangzhou) Co. Ltd.
Een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om de werkzaamheid, veiligheid en farmacodynamiek en farmacokinetiek van HBM9161 (HL161) subcutane injectie bij patiënten met gegeneraliseerde myasthenia gravis te evalueren
Primaire doelstellingen: de werkzaamheid van HBM9161 onderzoeken bij patiënten met een aanval van MG in China
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde en placebogecontroleerde studie. Het onderzoeksgeneesmiddel is HBM9161-injectie en de indicatie is MG.
De proefpersonen worden gerandomiseerd naar drie dosisgroepen (340 mg, 680 mg en placebo) gedurende een dubbelblinde behandelingsperiode van 6 weken, gevolgd door een open-label verlengingsbehandelingsperiode. De studie zal de veiligheid, werkzaamheid en farmacodynamiek en farmacokinetiek van HBM9161 onderzoeken bij patiënten met een aanval van MG in China.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
30
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, China
- Huashan Hospital, Fudan University
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
14 jaar tot 95 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Ondertekend formulier voor geïnformeerde toestemming.
- Man of vrouw ≥ 18 jaar.
Een vrouwelijke deelnemer komt in aanmerking voor deelname als zij:
- Niet-vruchtbaar potentieel (lichamelijk onvruchtbaar, inclusief vrouwen die al 2 jaar of langer in de menopauze zijn);
- Mogelijkheid om zwanger te worden, negatieve serumzwangerschapstestresultaten bij screeningbezoeken, en ermee instemmen om consistent aanvaardbare en effectieve anticonceptiemethoden te gebruiken tot 14 dagen na het laatste bezoek.
- Een mannelijke deelnemer moet effectieve anticonceptie gebruiken tijdens deze klinische studie of zijn heteroseksuele partner moet effectieve anticonceptie gebruiken.
Positieve serologische test voor AChR-Ab of MUSK-Ab bij het screeningsbezoek en ten minste 1 van de volgende:
- Geschiedenis van abnormale neuromusculaire transmissietest aangetoond door sign-fiber-elektromyografie of herhaalde zenuwstimulatie OF
- Geschiedenis van positieve edrofoniumchloride-test OF
- Deelnemer heeft verbetering aangetoond in MG-symptomen op orale cholinesteraseremmers zoals beoordeeld door de behandelend arts.
Uitsluitingscriteria:
- Gebruik van rituximab, belimumab, eculizumab of een monoklonaal antilichaam/Fc-fusiebiologisch middel voor immunomodulatie binnen 6 maanden voorafgaand aan de screening.
- Immunoglobulinen toegediend via SC, IV (IVIG) of intramusculaire route, of plasmaferese/plasma-uitwisseling (PE) binnen 4 weken voorafgaand aan de screening.
- Thymectomie uitgevoerd < 12 maanden voorafgaand aan de screening.
- Totaal IgG-niveau
- Deelnemer heeft een laboratoriumafwijking (bij screening) die, naar de mening van de onderzoeker, klinisch significant is, niet is verdwenen bij baseline, en die het vermogen van de deelnemer om aan dit onderzoek deel te nemen in gevaar kan brengen of in gevaar kan brengen.
- Een andere auto-immuunziekte hebben gehad dan MG die het verloop en de uitvoering van het onderzoek zou kunnen verstoren (zoals een ongecontroleerde schildklieraandoening).
- U heeft een actieve infectie, een recente ernstige infectie (d.w.z. waarvoor injecteerbare antimicrobiële therapie of ziekenhuisopname nodig is) binnen de 8 weken voorafgaand aan de screening.
- Geschiedenis van of bekende infectie met humaan immunodeficiëntievirus (HIV), hepatitis B-virus (HBV), hepatitis C-virus (HCV) of Mycobacterium tuberculosis. Deelnemers moeten bij de screening negatieve testresultaten hebben voor HBV-oppervlakteantigeen, HBV-kernantilichaam, HCV-antilichaam, HIV 1- en 2-antilichamen en een negatieve tbc-test.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: HBM9161 (680 mg en 340 mg)
Subcutane injectie; Geblindeerd: HBM9161 680mg; Open-label: HBM9161 340 mg;
|
HBM9161-injectie (680 mg en 340 mg)
|
|
Experimenteel: HBM9161 (340 mg)
Subcutane injectie; Geblindeerd: HBM9161 340 mg; Open-label: HBM9161 340 mg;
|
HBM9161 Injectie (340 mg)
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo, HBM9161 (340 mg)
Subcutane injectie; Geblindeerd: Placebo; Open-label: HBM9161 340 mg;
|
Placebo, HBM9161-injectie (340 mg)
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in de Myasthenia Gravis-score voor activiteiten van het dagelijks leven (MG-ADL) vanaf baseline tot dag 43
Tijdsspanne: 43 dagen
|
Het MG-ADL-profiel geeft een beoordeling van de ernst van de MG-symptomen en meet 8 items op een schaal van 0-3, waarbij 0 de minst ernstige is.
De som van de 13 items vertegenwoordigt de ADL-score.
De ADL-score kan variëren van 0 (minst ernstig) tot 24 (meest ernstig)
|
43 dagen
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in de Myasthenia Gravis Composite (MGC)-score vanaf baseline tot dag 43
Tijdsspanne: 43 dagen
|
De totale QMG-score wordt verkregen door de antwoorden op elk individueel item op te tellen (13 items; Reacties: Geen=0, Mild=1, Matig=2, Ernstig=3).
De score varieert van 0 tot 39, waarbij lagere scores een lagere ziekteactiviteit aangeven.
|
43 dagen
|
|
Verandering in de kwantitatieve Myasthenia Gravis (QMG)-score vanaf baseline tot dag 43
Tijdsspanne: 43 dagen
|
De QMG-test is een gestandaardiseerd kwantitatief krachtscoresysteem en meet 13 items op een schaal van 0-3, waarbij 0 de minst ernstige is.
De totale som van de 13 items vertegenwoordigt de QMG-score.
De QMG-score kan variëren van 0 (minst ernstig) tot 39 (meest ernstig).
|
43 dagen
|
|
Verandering in de Myasthenia Gravis Quality of Life 15 (MG-QoL15r)-score vanaf baseline tot dag 43
Tijdsspanne: 43 dagen
|
De MG-QoL 15r-schaal is een door de patiënt gerapporteerde score die de perceptie van de patiënt van beperkingen en handicaps en de mate waarin de patiënt ziekteverschijnselen tolereert, beoordeelt.
Elke vraag werd beoordeeld op een 3-puntsschaal van 0=normaal tot 2=ernstig met een score van 0 tot 30; de hogere score geeft een slechtere MG-ziekteactiviteit aan
|
43 dagen
|
|
Percentage deelnemers met een afname op de MG-ADL Score van ≥ 2 punten
Tijdsspanne: 43 dagen
|
43 dagen
|
|
|
Percentage deelnemers met een verbetering of verslechtering van de MGFA Post-intervention Status (MGFA-PIS) vanaf baseline tot dag 43.
Tijdsspanne: 43 dagen
|
43 dagen
|
|
|
Verandering in de MG-ADL-score vanaf baseline tot dag 120
Tijdsspanne: 120 dagen
|
Het MG-ADL-profiel geeft een beoordeling van de ernst van de MG-symptomen en meet 8 items op een schaal van 0-3, waarbij 0 de minst ernstige is.
De som van de 13 items vertegenwoordigt de ADL-score.
De ADL-score kan variëren van 0 (minst ernstig) tot 24 (meest ernstig)
|
120 dagen
|
|
Verandering in de MGC-score vanaf baseline tot dag 120
Tijdsspanne: 120 dagen
|
De totale QMG-score wordt verkregen door de antwoorden op elk individueel item op te tellen (13 items; Reacties: Geen=0, Mild=1, Matig=2, Ernstig=3).
De score varieert van 0 tot 39, waarbij lagere scores een lagere ziekteactiviteit aangeven.
|
120 dagen
|
|
Verandering in de QMG-score vanaf baseline tot dag 120
Tijdsspanne: 120 dagen
|
De QMG-test is een gestandaardiseerd kwantitatief krachtscoresysteem en meet 13 items op een schaal van 0-3, waarbij 0 de minst ernstige is.
De totale som van de 13 items vertegenwoordigt de QMG-score.
De QMG-score kan variëren van 0 (minst ernstig) tot 39 (meest ernstig).
|
120 dagen
|
|
Verandering in de MG-QoL15r-score vanaf baseline tot dag 120
Tijdsspanne: 120 dagen
|
De MG-QoL 15r-schaal is een door de patiënt gerapporteerde score die de perceptie van de patiënt van beperkingen en handicaps en de mate waarin de patiënt ziekteverschijnselen tolereert, beoordeelt.
Elke vraag werd beoordeeld op een 3-puntsschaal van 0=normaal tot 2=ernstig met een score van 0 tot 30; de hogere score geeft een slechtere MG-ziekteactiviteit aan
|
120 dagen
|
|
Percentage deelnemers met aanhoudende verbetering van de MGC-score vanaf baseline tot dag 120
Tijdsspanne: 120 dagen
|
Verbetering (afname) van de MGC-score met ≥ 3 punten gedurende 6 weken
|
120 dagen
|
|
Percentage deelnemers met aanhoudende verbetering van de MG-ADL-score vanaf baseline tot dag 120
Tijdsspanne: 120 dagen
|
Verbetering (afname) van de MG-ADL-score met ≥ 2 punten gedurende 6 weken
|
120 dagen
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Chongbo Zhao, Huashan Hospital
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
23 juli 2020
Primaire voltooiing (Werkelijk)
24 augustus 2021
Studie voltooiing (Werkelijk)
24 augustus 2021
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
13 april 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
14 april 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
15 april 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
8 september 2021
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
6 september 2021
Laatst geverifieerd
1 september 2021
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Ziekten van het immuunsysteem
- Neoplasmata
- Auto-immuunziekten van het zenuwstelsel
- Auto-immuunziekten
- Neoplasmata per site
- Neuromusculaire aandoeningen
- Neurodegeneratieve ziekten
- Neoplasmata van het zenuwstelsel
- Paraneoplastische syndromen, zenuwstelsel
- Paraneoplastische syndromen
- Neuromusculaire junctieziekten
- Myasthenia Gravis
Andere studie-ID-nummers
- 9161.3
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .