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Utilisation d'un régime contenant du ruxolitinib adapté à la réponse pour le traitement de la lymphohistiocytose hémophagocytaire

8 mars 2024 mis à jour par: St. Jude Children's Research Hospital

Cette étude est un essai clinique non randomisé multisite de phase Ib/II à 2 bras visant à déterminer l'efficacité et la tolérabilité d'un schéma thérapeutique adapté à la réponse combinant le ruxolitinib, la dexaméthasone et l'étoposide comme traitement de première ligne pour les patients atteints d'une lymphohistiocytose hémophagocytaire nouvellement diagnostiquée ( HLH) ou en tant que thérapie de sauvetage pour les patients atteints de HLH récidivante/réfractaire.

Objectif principal

  • Déterminer l'efficacité et la tolérabilité d'un régime contenant du ruxolitinib adapté à la réponse pour les patients atteints d'une LHH nouvellement diagnostiquée.

Objectifs secondaires

  • Décrire l'efficacité et la tolérabilité d'un régime contenant du ruxolitinib adapté à la réponse pour les patients atteints de LHH récidivante/réfractaire.
  • Décrire la réponse globale et les résultats pour les patients atteints d'une LHH nouvellement diagnostiquée ou en rechute/réfractaire qui sont traités avec ce schéma thérapeutique contenant du ruxolitinib adapté à la réponse.

Objectifs exploratoires

  • Pour estimer les paramètres pharmacocinétiques (PK) du ruxolitinib, évaluer les covariables de la pharmacocinétique du ruxolitinib et tester si l'efficacité du médicament est corrélée à l'exposition systémique au médicament.
  • Interroger des biomarqueurs immunologiques spécifiques et déterminer si les niveaux de ces biomarqueurs sont en corrélation avec la réponse et l'issue de la maladie.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Bras de première ligne : phase de sécurité et phase d'expansion

Phase de sécurité : le groupe de première ligne commencera par une phase de sécurité pour identifier une dose réalisable et sûre de ruxolitinib à administrer en association avec les agents de référence pour la HLH, la dexaméthasone et l'étoposide. Pour cette partie de l'essai, un minimum de 6 patients HLH nouvellement diagnostiqués seront inclus. Ces patients recevront d'abord du ruxolitinib 25 mg/m^2/dose par voie orale BID (deux fois par jour), de la dexaméthasone 5 mg/m^2/dose PO ou IV BID et de l'étoposide 150 mg/m^2/dose IV hebdomadaire. L'administration d'étoposide doit être initiée dans les premières 24 à 48 heures. La première dose de dexaméthasone et d'étoposide sera administrée au moins 8 heures après la première dose de ruxolitinib à des fins de test pharmacocinétique, mais les patients ne seront pas exclus si la dexaméthasone a déjà été commencée avant de commencer le ruxolitinib. La dose de ruxolitinib peut être augmentée ou diminuée selon les besoins, en fonction des toxicités observées et des substituts de la réponse de la maladie. La dexaméthasone sera sevrée toutes les 2 semaines. En cas de réactivation de la maladie, les patients recevront une réintensification individualisée.

Phase d'expansion : lorsqu'une dose de ruxolitinib jugée faisable et sûre est identifiée, la phase d'expansion du bras de première ligne commencera. Les patients avec une LHH nouvellement diagnostiquée dans la phase d'expansion recevront du ruxolitinib (à la dose maximale tolérée [MTD] établie dans la phase de sécurité) et de la dexaméthasone 5 mg/m^2/dose par voie orale ou IV BID. La première dose de dexaméthasone sera administrée au moins 8 heures après la première dose de ruxolitinib à des fins de test pharmacocinétique, mais les patients ne seront pas exclus si la dexaméthasone a déjà été commencée avant le début du ruxolitinib. Les évaluations de la réponse à la maladie seront terminées à 1, 2, 4, 6 et 8 semaines. Le traitement sera individualisé en fonction de la réponse.

Les patients dont la LHH répond favorablement après 1 semaine (ET 8) de traitement (par exemple, réponse favorable (FR), semaine 1) continueront à prendre du ruxolitinib et de la dexaméthasone. Tant que les patients présentent une RC ou une réponse partielle (RP) à la semaine 2 (SD15), que le ruxolitinib et la dexaméthasone sont tolérés et que les patients sont cliniquement stables, ils continueront à prendre les deux agents pour le reste de la période d'étude de 8 semaines. La dexaméthasone sera sevrée toutes les 2 semaines selon la tolérance. En cas de réactivation de la maladie, la thérapie sera réintensifiée.

Les patients dont la LHH répond défavorablement après 1 semaine (SD8) de traitement (par exemple, réponse défavorable, Semaine 1) recevront de l'étoposide (150 mg/m^2/dose, IV hebdomadaire). Si le patient rencontre une RC ou une RP à la semaine 2 (SD15), le traitement combiné avec ruxolitinib, dexaméthasone et étoposide sera poursuivi jusqu'à l'évaluation de la maladie à la semaine 4 (SD 29). Si les patients ont une RC ou une RP lors de l'évaluation de la maladie à la semaine 4 (SD 29) ou plus tard, d'autres doses d'étoposide peuvent être retenues à la discrétion de l'IP du site. Le sevrage à la dexaméthasone peut se poursuivre au-delà de la période d'étude de 8 semaines. Les patients dont la LHH ne répond pas favorablement (par exemple, présentent une non-réponse (NR), une maladie évolutive (PD)) malgré un traitement par ruxolitinib, dexaméthasone et étoposide seront retirés du traitement et un traitement de sauvetage sera envisagé et décidé par le médecin traitant .

Bras de sauvetage : les patients atteints de LHH récidivante/réfractaire seront traités dans le bras de sauvetage. Ils ne seront pas inclus dans la phase de sécurité ; au lieu de cela, ils seront traités en utilisant l'approche adaptée à la réponse. Les patients peuvent être inscrits dans le bras de récupération pendant que la phase de sécurité est en cours. Les patients recevront du ruxolitinib 25 mg/m^2/dose par voie orale BID et de la dexaméthasone 5 mg/m^2/dose par voie orale ou IV BID. La première dose de dexaméthasone sera administrée au moins 8 heures après la première dose de ruxolitinib à des fins de test pharmacocinétique, mais les patients ne seront pas exclus si la dexaméthasone a déjà été commencée avant de commencer le ruxolitinib. Les évaluations de la réponse à la maladie seront terminées à 1, 2, 4, 6 et 8 semaines. Le traitement sera individualisé en fonction de la réponse, comme décrit pour la phase d'expansion du bras de première ligne. Lorsque la DMT de ruxolitinib a été déterminée lors de la phase de sécurité du bras de première ligne, ce sera la dose utilisée pour tout patient supplémentaire inscrit dans le bras de récupération. Tous les patients déjà dans le bras de récupération qui ne présentent aucun effet indésirable ou toxicité à une dose assignée de 25 mg/m^2 BID continueront à recevoir cette dose pendant la période d'étude de 8 semaines.

Réactivation de la HLH : pour les patients qui répondent initialement favorablement mais s'aggravent ensuite (par exemple, "réactivent") pendant les phases ultérieures de l'induction lorsque la dexaméthasone est sevrée, la dexaméthasone sera augmentée à 5 mg/m^2/dose PO/IV BID (10 mg/m^2/jour). Si le patient reçoit une dose réduite de ruxolitinib en raison d'une ou plusieurs toxicités antérieures, la dose de ruxolitinib peut être augmentée jusqu'à la dose initiale du patient, à condition que la ou les toxicités antérieures aient disparu depuis au moins 1 semaine. Les patients dont la LHH répond favorablement continueront à recevoir du ruxolitinib et de la dexaméthasone ou du ruxolitinib, de la dexaméthasone et de l'étoposide. Les patients recevant du ruxolitinib, de la dexaméthasone et de l'étoposide dont la HLH répond défavorablement seront retirés du traitement et seront considérés pour un traitement de sauvetage alternatif. Pour les patients recevant du ruxolitinib et de la dexaméthasone dont la HLH répond défavorablement, l'étoposide peut être ajouté. Si la réponse est favorable, le patient continuera à prendre les 3 médicaments. Si la réponse est défavorable après l'ajout d'étoposide, le patient sera retiré du traitement et sera considéré pour un traitement de sauvetage alternatif.

Tous les patients atteints d'une maladie du SNC recevront du MTX intrathécal (IT) et de l'hydrocortisone (HC), en fonction de l'âge, une fois par semaine pendant 4 semaines maximum.

Les patients seront suivis pendant un an après le début du protocole de traitement ou 1 an après la GCSH (pour ceux subissant une GCSH).

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

62

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
        • Recrutement
        • Phoenix Children's Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Michael Henry, MD
    • California
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • Recrutement
        • Children's Hospital of Orange County
        • Contact:
          • Lilibeth Torno, MD
          • Numéro de téléphone: 714-509-4348
          • E-mail: ltorno@choc.org
        • Chercheur principal:
          • Lilibeth Torno, MD
      • San Francisco, California, États-Unis, 94158
        • Recrutement
        • University of California San Francisco
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Michelle Hermiston, MD
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Recrutement
        • Children's National Medical Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Birte Wistinghausen, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • Recrutement
        • John Hopkins University
        • Contact:
          • Elias Zambidis, MD, PhD
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Elias Zambidis, MD, PhD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
        • Recrutement
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Chercheur principal:
          • Barbara Degar, MD
        • Contact:
    • New York
      • New Hyde Park, New York, États-Unis, 11040
        • Recrutement
        • Cohen Children's Medical Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Anshul Vagrecha, MD
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28203
        • Recrutement
        • Levine Children's Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • David Gass, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Recrutement
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • David Teachey, MD
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, États-Unis, 38105
        • Recrutement
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Melissa Hines, MD
        • Chercheur principal:
          • Kim E. Nichols, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75235
        • Recrutement
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Erin Butler, MD
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Recrutement
        • Texas Children's Hospital
        • Contact:
          • Olive Eckstein, MD
          • Numéro de téléphone: 932-822-4242
          • E-mail: Eckstein@bcm.edu
        • Chercheur principal:
          • Olive Eckstein, MD
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Recrutement
        • Children's Wisconsin/Medical College of Wisconsin
        • Contact:
          • Julie-An Talano, MD
          • Numéro de téléphone: 414-955-4185
          • E-mail: jtalano@mcw.edu
        • Chercheur principal:
          • Julie-An Talano, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 mois à 22 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion : Bras de première ligne :

  1. Le patient a ≥ 6 semaines et ≤ 22 ans.
  2. Le patient pèse ≥ 3 kg.
  3. Le patient est capable de prendre des médicaments PO et/ou le patient ou ses parents sont disposés à faire placer un tube NG si le patient est incapable de prendre des médicaments PO.

  4. Le patient a une LHH active si :

    • Le patient a ≥ 5 des 8 critères diagnostiques HLH énumérés ci-dessous, OU
    • Le patient a une fHLH connue (par exemple, le patient a une ou des variantes germinales pathogènes/probablement pathogènes dans des gènes tels que PRF1, UNC13D, STX11, STXBP2, LYST, RAB27A, XIAP, SH2D1A, NLCR4) et répond à ≥4 des critères diagnostiques de HLH répertoriés ci-dessous, OU

    • Le patient présente une forte probabilité de fHLH en raison de l'absence d'expression de perforine, SAP, XIAP et répond à ≥4 des critères diagnostiques de la LHH énumérés ci-dessous :

      • Fièvre
      • Splénomégalie (si présente à tout moment avant le début du médicament à l'étude)
      • Cytopénies affectant ≥ 2 des 3 lignées cellulaires du sang périphérique (hémoglobine
      • Hypertriglycéridémie (triglycérides à jeun ≥265 mg/dL) ou hypofibrinogénémie (fibrinogène ≤150 g/dL)
      • Présence d'hémophagocytose dans le BM ou d'autres tissus
      • Activité des cellules NK faible ou absente (si présente à tout moment avant le début du médicament à l'étude) OU diminution de la mobilisation du CD107a (si présente à tout moment avant le début du médicament à l'étude)
      • Ferritine ≥500 ng/mL
      • Récepteur IL-2 soluble (CD25) ≥2400 U/mL
  5. Le patient n'a pas reçu de traitement HLH antérieur, à l'exception des stéroïdes (toute dose ou durée de traitement est autorisée) OU anakinra (toute dose ou durée de traitement est autorisée).
  6. Le patient, le parent ou le représentant légal autorisé (LAR) doit fournir un consentement éclairé.

Critères d'inclusion : Bras de récupération :

  1. Le patient a ≥ 6 semaines et ≤ 22 ans.
  2. Le patient pèse ≥ 3 kg.
  3. Le patient ou le parent est prêt à faire placer le tube NG si le patient est incapable de prendre des médicaments PO.
  4. Le patient a des antécédents de HLH, définis comme répondant à ≥5 des 8 critères de diagnostic HLH-2004 pour les personnes sans mutations associées à la HLH connues, OU ≥4 des 8 critères de diagnostic HLH-2004 pour les personnes atteintes d'une maladie familiale connue.

  5. Le patient doit avoir une HLH active au moment de l'évaluation de l'éligibilité, définie comme 3 ou plus des critères suivants de HLH en rechute/réfractaire :

    • Fièvre
    • Splénomégalie (récurrente ou aggravation)
    • Neutrophiles
    • Hypofibrinogénémie (fibrinogène
    • Niveau de récepteur IL-2 soluble ≥ 2400 U/L
    • Aggravation des symptômes du SNC OU nouveaux résultats anormaux d'imagerie par résonance magnétique (IRM) du cerveau jugés compatibles avec la HLH du SNC par le médecin traitant OU nombre de cellules du LCR > 5 (avec ou sans hémophagocytose) OU protéine du LCR supérieure à la limite supérieure institutionnelle de la normale OU néoptérine du LCR supérieure à la limite supérieure institutionnelle de la normale
    • Présence d'hémophagocytose dans le BM ou d'autres tissus
    • Augmentation de la ferritine × 2 évaluations sur au moins 3 jours (les deux niveaux doivent être> 2000 ng / dL)
  6. Le patient doit être considéré par le médecin traitant comme n'ayant pas répondu à un traitement antérieur en n'ayant pas ou en maintenant une réponse

  7. Le patient doit avoir reçu au préalable un traitement dirigé par HLH :

    • Au moins 2 semaines de corticoïdes (équivalent à au moins 5 mg/m^2/jour de dexaméthasone ou 1 mg/kg/jour de méthylprednisolone) ET au moins 2 doses d'étoposide (avec au moins 7 jours entre la dernière dose d'étoposide et le début du ruxolitinib ); OU ALORS
    • Au moins 1 dose d'ATG (avec au moins 7 jours entre la dernière dose d'ATG et le début du ruxolitinib)
  8. Le patient ou le parent/LAR doit fournir un consentement éclairé.

Critères d'exclusion : Armes de première ligne et de récupération :

  1. Le patient a 22 ans.
  2. Le patient pèse
  3. Le patient a une maladie isolée du SNC.
  4. L'espérance de vie est
  5. Le patient aura probablement besoin
  6. Patients avec clairance de la créatinine (CrCl)
  7. Le patient présente des signes de dysfonctionnement organique grave, défini comme suit : dysfonctionnement hépatique grave (ALT > 1 000 U/L), OU insuffisance cardiorespiratoire nécessitant une assistance ionotrope OU assistance extracorporelle, OU ventilation oscillatoire à haute fréquence, d'autres formes d'assistance respiratoire ou de ventilation sont autorisées si le patient n'est pas sous vasopresseurs)
  8. Patient avec un trouble rhumatologique préexistant.
  9. Patient avec une malignité active connue.
  10. Patient ayant déjà subi une GCSH, sauf lorsque la GCSH était destinée au traitement de la LHH.
  11. La patiente est enceinte ou allaitante.
  12. Patients qui s'attendent à concevoir ou à engendrer des enfants pendant la durée prévue de l'étude et/ou qui ne souhaitent pas utiliser des méthodes de contraception hautement efficaces pendant toute la durée de l'étude, en commençant par la visite de dépistage jusqu'à la fin de la visite de traitement.
  13. Le patient a une maladie fongique suspectée ou connue.
  14. Le patient est incapable de tolérer l'administration de médicaments PO ou NG.
  15. Le patient prend de la rifampicine ou du millepertuis.
  16. Le patient prend un autre agent expérimental ou est inscrit à un autre protocole de traitement.
  17. Le patient, le parent ou le LAR ne peut pas ou ne veut pas donner son consentement éclairé.

Critères d'exclusion supplémentaires pour le bras de première ligne :

  1. Le patient a ou reçoit un traitement avec un inhibiteur de JAK (y compris le ruxolitinib), ATG, alemtuzumab, étoposide, tocilizumab, emapalumab ou tout autre traitement dirigé contre la HLH autre que les stéroïdes ou l'anakinra (tel que défini dans les critères d'inclusion du bras de première ligne, #5).

Critères d'exclusion supplémentaires pour le bras de récupération :

  1. Le patient a ou reçoit un traitement avec un inhibiteur de JAK (y compris le ruxolitinib) ou l'alemtuzumab au cours des 3 derniers mois.
  2. Le patient a reçu un traitement dans le bras de première ligne de cet essai.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Bras de récupération
Les patients atteints de LHH récidivante/réfractaire recevront du ruxolitinib PO ou NGT et de la dexaméthasone PO ou IV. L'étoposide IV sera ajouté en fonction de la réponse de la maladie.
Médicament: Ruxolitinib
Administré par voie orale (PO) ou par sonde nasogastrique (NGT) deux fois par jour pendant 8 semaines
Autres noms:
  • Jakafi®
Médicament: Dexaméthasone
Administré par voie intraveineuse (IV) ou orale (PO) deux fois par jour pendant 8 semaines
Autres noms:
  • Décadron®
  • Hexadrol®
  • Dexone®
  • Dexaméth®
Médicament: Étoposide
Administré par voie intraveineuse (IV) une fois par semaine pendant 8 semaines
Autres noms:
  • VP-16
  • Phosphate d'étoposide
  • VePeSid®
  • Etopophos®
Expérimental: Bras de première ligne

Phase de sécurité :

Les patients atteints de HLH nouvellement diagnostiqué recevront du ruxolitinib PO ou NGT et de la dexaméthasone, PO ou IV. L'étoposide IV sera ajouté en fonction de la réponse à la maladie.

Phase d'agrandissement :

Les patients avec un traitement HLH nouvellement diagnostiqué commenceront par ruxolitinib PO ou NGT à la dose MTD. La dexaméthasone sera administrée PO ou IV. L'étoposide IV sera ajouté en fonction de la réponse à la maladie.
Médicament: Ruxolitinib
Administré par voie orale (PO) ou par sonde nasogastrique (NGT) deux fois par jour pendant 8 semaines
Autres noms:
  • Jakafi®
Médicament: Dexaméthasone
Administré par voie intraveineuse (IV) ou orale (PO) deux fois par jour pendant 8 semaines
Autres noms:
  • Décadron®
  • Hexadrol®
  • Dexone®
  • Dexaméth®
Médicament: Étoposide
Administré par voie intraveineuse (IV) une fois par semaine pendant 8 semaines
Autres noms:
  • VP-16
  • Phosphate d'étoposide
  • VePeSid®
  • Etopophos®

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Réponse complète (RC)/réponse complète avec récupération hématologique incomplète (RCi)
Délai: 8 semaines
Seront rapportés sous forme de nombre et de pourcentage de patients répondant aux critères de RC/RCi à la fin des 8 semaines de traitement
8 semaines
Événements indésirables (EI) associés au traitement contenant du ruxolitinib
Délai: jusqu'à 8 semaines
L'incidence cumulée sera estimée par la méthode de Kalbfleisch-Prentice pour les toxicités graves entraînant la morbidité et la mortalité.
jusqu'à 8 semaines
Événements indésirables (EI) associés au traitement contenant du ruxolitinib
Délai: jusqu'à 1 an après le diagnostic
L'incidence cumulée sera estimée par la méthode de Kalbfleisch-Prentice pour les toxicités graves entraînant la morbidité et la mortalité.
jusqu'à 1 an après le diagnostic

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Réponse globale (RC/RCi plus réponse partielle [RP]))
Délai: 8 semaines
Seront rapportés sous forme de nombre et de pourcentage/proportion de patients répondant aux critères de réponse (RC/RCi plus RP) à la fin des 8 semaines de traitement
8 semaines
Survie à huit semaines
Délai: 8 semaines
La proportion (probabilité) de patients survivant à la fin des 8 semaines sera estimée par les proportions d'échantillons ainsi que les IC binomiaux exacts à 95 % dans les bras Frontline et Salvage, respectivement.
8 semaines
Survie à la greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) chez les patients pour lesquels une greffe allogénique est prévue
Délai: jusqu'à 1 an
La proportion (probabilité) de survie à la GCSH sera estimée par les proportions de l'échantillon ainsi que par les IC binomiaux exacts à 95 % dans les bras de première ligne et de récupération, respectivement.
jusqu'à 1 an
Survie à un an après le début du protocole de traitement
Délai: 1 an après le début du traitement
Le taux de survie globale (SG) à un an sera estimé chez tous les patients
1 an après le début du traitement
Survie un an après GCSH
Délai: 1 an après HSCT
Le taux de survie globale (SG) à un an après la GCSH sera estimé chez les patients qui reçoivent une greffe, respectivement dans les bras de première ligne et de récupération.
1 an après HSCT
Délai de réponse (CR/CRi ou PR)
Délai: Aux semaines 2, 4, 6 et 8
Le temps moyen jusqu'à la RC/RP, y compris la RCi pour l'évaluation de la réponse à la semaine 8 (sera estimé par la moyenne de l'échantillon avec les IC à 95 %, dans les bras de première ligne et de récupération, respectivement. Le temps médian sera estimé par la médiane de l'échantillon avec l'IC à 95 % de l'échantillon fini.
Aux semaines 2, 4, 6 et 8

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

St. Jude Children's Research Hospital

Collaborateurs

Incyte Corporation
North American Consortium for Histiocytosis
Cures Within Reach

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Melissa Hines, MD, St. Jude Children's Research Hospital
  • Chaise d'étude: Kim E. Nichols, MD, St. Jude Children's Research Hospital

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

13 juillet 2021

Achèvement primaire (Estimé)

1 août 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 août 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

2 septembre 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 septembre 2020

Première publication (Réel)

16 septembre 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

12 mars 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 mars 2024

Dernière vérification

1 mars 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • HLHRUXO
  • NCI-2020-08320 (Identificateur de registre: NCI Clinical Trial Registration)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Des ensembles de données anonymisés des participants individuels contenant les variables analysées dans l'article publié seront mis à disposition (liés aux objectifs principaux ou secondaires de l'étude contenus dans la publication). Les documents justificatifs tels que le protocole, le plan d'analyses statistiques et le consentement éclairé sont disponibles sur le site Web du CTG pour l'étude spécifique. Les données utilisées pour générer l'article publié seront mises à disposition au moment de la publication de l'article. Les enquêteurs qui souhaitent accéder à des données anonymisées au niveau individuel contacteront l'équipe informatique du Département de biostatistique (ClinTrialDataRequest@stjude.org) qui répondra à la demande de données.

Délai de partage IPD

Les données seront disponibles au moment de la publication de l'article.

Critères d'accès au partage IPD

Les données seront fournies aux chercheurs à la suite d'une demande officielle contenant les informations suivantes : nom complet du demandeur, affiliation, ensemble de données demandé et moment auquel les données sont nécessaires. À titre informatif, le statisticien principal et l'investigateur principal de l'étude seront informés que des ensembles de données de résultats primaires ont été demandés.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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