Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Gebruik van een respons-aangepast ruxolitinib-bevattend regime voor de behandeling van hemofagocytaire lymfohistiocytose

8 maart 2024 bijgewerkt door: St. Jude Children's Research Hospital

Deze studie is een multi-site fase Ib/II, 2-armige niet-gerandomiseerde klinische studie om de werkzaamheid en verdraagbaarheid te bepalen van een respons-aangepast regime dat ruxolitinib, dexamethason en etoposide combineert als eerstelijnstherapie voor patiënten met nieuw gediagnosticeerde hemofagocytaire lymfohistiocytose ( HLH) of als Salvage-therapie voor patiënten met recidiverende/refractaire HLH.

Hoofddoel

  • Om de werkzaamheid en verdraagbaarheid te bepalen van een op respons aangepast ruxolitinib-bevattend regime voor patiënten met nieuw gediagnosticeerde HLH.

Secundaire doelstellingen

  • Om de werkzaamheid en verdraagbaarheid te beschrijven van een op respons aangepast ruxolitinib-bevattend regime voor patiënten met gerecidiveerd/refractair HLH.
  • Om de algehele respons en uitkomst te beschrijven voor patiënten met nieuw gediagnosticeerde of recidiverende/refractaire HLH die worden behandeld met dit op respons aangepaste ruxolitinib-bevattende regime.

Verkennende doelstellingen

  • Om de farmacokinetische (PK) parameters van ruxolitinib te schatten, covariaten van de farmacokinetiek van ruxolitinib te beoordelen en te testen of de effectiviteit van het geneesmiddel gecorreleerd is met systemische blootstelling aan het geneesmiddel.
  • Specifieke immunologische biomarkers opvragen en bepalen of de niveaus van deze biomarkers correleren met ziekterespons en -uitkomst.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Frontline Arm: veiligheidsfase en uitbreidingsfase

Veiligheidsfase: De Frontline-arm zal beginnen met een veiligheidsfase om een ​​haalbare en veilige dosis ruxolitinib te identificeren die moet worden gegeven in combinatie met de "gouden standaard" op HLH gerichte middelen dexamethason en etoposide. Voor dit deel van het onderzoek zullen minimaal 6 nieuw gediagnosticeerde HLH-patiënten worden opgenomen. Deze patiënten krijgen eerst ruxolitinib 25 mg/m^2/dosis via de mond BID (tweemaal daags), dexamethason 5 mg/m^2/dosis PO of IV BID en etoposide 150 mg/m^2/dosis IV wekelijks. De dosering van etoposide moet binnen de eerste 24-48 uur worden gestart. De eerste dosis dexamethason en etoposide zal ten minste 8 uur na de eerste dosis ruxolitinib zijn voor PK-testdoeleinden, maar patiënten zullen niet worden uitgesloten als dexamethason al is gestart voordat ruxolitinib wordt gestart. De dosis ruxolitinib kan naar behoefte worden verhoogd of verlaagd, op basis van waargenomen toxiciteiten en surrogaten van ziekterespons. Dexamethason wordt elke 2 weken gespeend. In het geval van reactivering van de ziekte, zullen patiënten geïndividualiseerde re-intensificatie krijgen.

Uitbreidingsfase: wanneer een dosis ruxolitinib die haalbaar en veilig wordt geacht, wordt geïdentificeerd, begint de uitbreidingsfase van de Frontline-arm. Patiënten met nieuw gediagnosticeerde HLH in de uitbreidingsfase krijgen ruxolitinib (bij de maximaal getolereerde dosis [MTD] vastgesteld in de veiligheidsfase) en dexamethason 5 mg/m^2/dosis via de mond of IV BID. De eerste dosis dexamethason wordt ten minste 8 uur na de eerste dosis ruxolitinib gegeven voor PK-testdoeleinden, maar patiënten worden niet uitgesloten als dexamethason al is gestart voordat met ruxolitinib wordt begonnen. Evaluaties van de ziekterespons worden na 1, 2, 4, 6 en 8 weken voltooid. De behandeling zal worden geïndividualiseerd op basis van de respons.

Patiënten bij wie de HLH gunstig reageert na 1 week (SD 8) therapie (bijv. gunstige respons (FR), week 1) blijven op ruxolitinib en dexamethason. Zolang patiënten een CR of gedeeltelijke respons (PR) vertonen in week 2 (SD15), ruxolitinib en dexamethason worden verdragen en patiënten klinisch stabiel zijn, zullen ze beide middelen blijven gebruiken gedurende de rest van de onderzoeksperiode van 8 weken. Dexamethason zal elke 2 weken worden gespeend, zoals wordt verdragen. In geval van reactivering van de ziekte zal de therapie opnieuw worden geïntensiveerd.

Bij patiënten bij wie de HLH ongunstig reageert na 1 week (SD8) therapie (bijv. ongunstige respons, week 1) wordt etoposide toegevoegd (150 mg/m^2/dosis, IV wekelijks). Als de patiënt in week 2 (SD15) CR of PR bereikt, wordt de combinatiebehandeling met ruxolitinib, dexamethason en etoposide voortgezet tot ziektebeoordeling in week 4 (SD 29). Als patiënten een CR of PR hebben bij de ziekte-evaluatie in week 4 (SD 29) of later, kunnen naar goeddunken van de PI verdere doses etoposide worden aangehouden. Het afbouwen van dexamethason kan doorgaan na de onderzoeksperiode van 8 weken. Patiënten bij wie HLH niet gunstig reageert (bijv. non-respons (NR), progressieve ziekte (PD) vertonen) ondanks behandeling met ruxolitinib, dexamethason en etoposide zullen uit de behandeling worden gehaald en salvagetherapie zal worden overwogen en beslist door de behandelend arts .

Salvage Arm: Patiënten met recidiverende/refractaire HLH worden behandeld op de Salvage Arm. Zij worden niet meegenomen in de Veiligheidsfase; in plaats daarvan zullen ze worden behandeld met behulp van de respons-aangepaste benadering. Patiënten kunnen worden ingeschreven op de bergingsarm terwijl de veiligheidsfase aan de gang is. Patiënten krijgen ruxolitinib 25 mg/m^2/dosis oraal BID en dexamethason 5 mg/m^2/dosis oraal of IV BID. De eerste dosis dexamethason wordt ten minste 8 uur na de eerste dosis ruxolitinib gegeven voor PK-testdoeleinden, maar patiënten worden niet uitgesloten als dexamethason al is gestart voordat met ruxolitinib wordt begonnen. Evaluaties van de ziekterespons worden na 1, 2, 4, 6 en 8 weken voltooid. De behandeling wordt geïndividualiseerd op basis van de respons zoals beschreven voor de uitbreidingsfase van de frontlijnarm. Wanneer de MTD van ruxolitinib is bepaald in de veiligheidsfase van de Frontline-arm, zal dit de dosis zijn die wordt gebruikt voor eventuele extra patiënten die zijn ingeschreven in de Salvage-arm. Alle patiënten die al op de Salvage-arm zitten en geen nadelige effecten of toxiciteit vertonen bij een toegewezen dosis van 25 mg/m^2 tweemaal daags, zullen gedurende de onderzoeksperiode van 8 weken op deze dosis worden voortgezet.

HLH-reactivering: voor patiënten die in eerste instantie gunstig reageren, maar vervolgens verslechteren (bijv. "reactiveren") tijdens de latere fasen van inductie wanneer dexamethason wordt gespeend, zal dexamethason worden verhoogd tot 5 mg/m^2/dosis PO/IV BID (10 mg/m²/dag). Als de patiënt een verlaagde dosis ruxolitinib krijgt vanwege eerdere toxiciteit(en), kan de dosis ruxolitinib worden verhoogd tot de startdosis van de patiënt, op voorwaarde dat de eerdere toxiciteit(en) gedurende ten minste 1 week zijn verdwenen. Patiënten bij wie de HLH gunstig reageert, zullen ruxolitinib en dexamethason of ruxolitinib, dexamethason en etoposide blijven gebruiken. Patiënten die ruxolitinib, dexamethason en etoposide krijgen bij wie de HLH ongunstig reageert, zullen van de behandeling worden gehaald en in aanmerking komen voor een alternatieve salvage-therapie. Voor patiënten die ruxolitinib en dexamethason krijgen en bij wie de HLH ongunstig reageert, kan etoposide worden toegevoegd. Als de respons gunstig is, gaat de patiënt door met alle 3 de medicijnen. Als de respons na toevoeging van etoposide ongunstig is, wordt de behandeling van de patiënt stopgezet en wordt een alternatieve salvagetherapie overwogen.

Alle patiënten met CZS-aandoening zullen intrathecaal (IT) MTX en hydrocortison (HC) krijgen, per op leeftijd gebaseerde dosering, eenmaal per week gedurende maximaal 4 weken.

Patiënten worden gevolgd gedurende één jaar na het starten van de protocoltherapie of 1 jaar na HSCT (voor degenen die HSCT ondergaan).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

62

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
        • Werving
        • Phoenix Children's Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Michael Henry, MD
    • California
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Werving
        • Children's Hospital of Orange County
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Lilibeth Torno, MD
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
        • Werving
        • University of California San Francisco
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Michelle Hermiston, MD
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Werving
        • Children's National Medical Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Birte Wistinghausen, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Werving
        • John Hopkins University
        • Contact:
          • Elias Zambidis, MD, PhD
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Elias Zambidis, MD, PhD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
        • Werving
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Hoofdonderzoeker:
          • Barbara Degar, MD
        • Contact:
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Verenigde Staten, 11040
        • Werving
        • Cohen Children's Medical Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Anshul Vagrecha, MD
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28203
        • Werving
        • Levine Children's Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • David Gass, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Werving
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • David Teachey, MD
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38105
        • Werving
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Melissa Hines, MD
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kim E. Nichols, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
        • Werving
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Erin Butler, MD
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Werving
        • Texas Children's Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Olive Eckstein, MD
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Werving
        • Children's Wisconsin/Medical College of Wisconsin
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Julie-An Talano, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 maand tot 22 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria: Frontlinie Arm:

  1. Patiënt is ≥6 weken en ≤22 jaar oud.
  2. Patiënt weegt ≥3 kg.
  3. Patiënt is in staat om medicatie PO in te nemen en/of patiënt of ouder is bereid om een ​​NG-sonde te laten plaatsen als patiënt niet in staat is om medicatie PO in te nemen.

  4. Patiënt heeft actieve HLH als:

    • Patiënt heeft ≥5 van de 8 onderstaande diagnostische HLH-criteria, OF
    • Patiënt heeft fHLH gekend (bijv. patiënt heeft pathogene/waarschijnlijk pathogene kiembaanvariant(en) in genen zoals PRF1, UNC13D, STX11, STXBP2, LYST, RAB27A, XIAP, SH2D1A, NLCR4) en voldoet aan ≥4 van de vermelde diagnostische HLH-criteria hieronder, OF

    • Patiënt heeft een hoge waarschijnlijkheid van fHLH op basis van afwezige perforine-, SAP-, XIAP-expressie en voldoet aan ≥4 van de onderstaande diagnostische HLH-criteria:

      • Koorts
      • Splenomegalie (indien aanwezig op enig moment voorafgaand aan het starten van het onderzoeksgeneesmiddel)
      • Cytopenieën die ≥2 van de 3 cellijnen in het perifere bloed beïnvloeden (hemoglobine
      • Hypertriglyceridemie (nuchtere triglyceriden ≥265 mg/dl) of hypofibrinogenemie (fibrinogeen ≤150 g/dl)
      • Aanwezigheid van hemofagocytose in BM of andere weefsels
      • Lage of afwezige NK-celactiviteit (indien aanwezig op enig moment voorafgaand aan het starten van het onderzoeksgeneesmiddel) OF verminderde CD107a-mobilisatie (indien aanwezig op enig moment voorafgaand aan het starten van het onderzoeksgeneesmiddel)
      • Ferritine ≥500 ng/ml
      • Oplosbare IL-2-receptor (CD25) ≥2400 E/ml
  5. Patiënt heeft geen eerdere HLH-therapie gekregen, behalve steroïden (elke dosis of duur van therapie is toegestaan) OF anakinra (elke dosis of duur van therapie is toegestaan).
  6. Patiënt, ouder of wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger (LAR) moet geïnformeerde toestemming geven.

Inclusiecriteria: Bergingsarm:

  1. Patiënt is ≥6 weken en ≤22 jaar oud.
  2. Patiënt weegt ≥3 kg.
  3. Patiënt of ouder is bereid om de NG-sonde te laten plaatsen als patiënt geen medicijnen PO kan innemen.
  4. Patiënt heeft een voorgeschiedenis van HLH, gedefinieerd als het voldoen aan ≥5 van de 8 HLH-2004 diagnostische criteria voor diegenen zonder bekende HLH-geassocieerde mutaties, OF ≥4 van de 8 HLH-2004 diagnostische criteria voor diegenen met bekende familiale ziekte.

  5. De patiënt moet actieve HLH hebben op het moment van geschiktheidsbeoordeling, gedefinieerd als 3 of meer van de volgende recidiverende/refractaire HLH-criteria:

    • Koorts
    • Splenomegalie (terugkerend of verergerend)
    • Neutrofielen
    • Hypofibrinogenemie (fibrinogeen
    • Oplosbaar IL-2-receptorniveau ≥ 2400 E/L
    • Verslechterende CZS-symptomen OF nieuwe abnormale bevindingen van magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) van de hersenen die door de primaire behandelend arts consistent worden geacht met CZS HLH OF CSF-celtelling >5 (met of zonder hemofagocytose) OF CSF-eiwit hoger dan de institutionele bovengrens van normaal OF CSF-neopterine hoger dan de institutionele bovengrens van normaal
    • Aanwezigheid van hemofagocytose in de BM of andere weefsels
    • Toenemende ferritine × 2-beoordelingen gedurende ten minste 3 dagen (beide niveaus moeten >2000 ng/dL zijn)
  6. Volgens de primaire behandelend arts moet de patiënt niet op eerdere therapie hebben gereageerd door geen respons te hebben of te behouden

  7. Patiënt moet eerder op HLH gerichte therapie hebben gekregen:

    • Ten minste 2 weken steroïden (overeenkomend met ten minste 5 mg/m^2/dag dexamethason of 1 mg/kg/dag methylprednisolon) EN ten minste 2 doses etoposide (met ten minste 7 dagen tussen de laatste dosis etoposide en het starten met ruxolitinib ); OF
    • Minstens 1 dosis ATG (met minstens 7 dagen tussen de laatste dosis ATG en het starten met ruxolitinib)
  8. Patiënt of ouder/LAR moet geïnformeerde toestemming geven.

Uitsluitingscriteria: frontlinie en bergingswapens:

  1. Patiënt is 22 jaar oud.
  2. Patiënt weegt
  3. Patiënt heeft een geïsoleerde CZS-aandoening.
  4. De levensverwachting is
  5. Patiënt zal waarschijnlijk nodig hebben
  6. Patiënten met creatinineklaring (CrCl)
  7. Patiënt heeft tekenen van ernstige orgaandisfunctie, gedefinieerd als: ernstige leverdisfunctie (ALAT >1000 E/L), OF cardiorespiratoire insufficiëntie waarvoor ionotrope ondersteuning nodig is OF extracorporale levensondersteuning, OF hoogfrequente oscillerende beademing, andere vormen van ademhalingsondersteuning of beademing zijn toegestaan als de patiënt geen vasopressoren gebruikt)
  8. Patiënt met reeds bestaande reumatologische aandoening.
  9. Patiënt met bekende actieve maligniteit.
  10. Patiënt met eerdere HSCT, behalve wanneer HSCT voor de behandeling van HLH was.
  11. Patiënt is zwanger of geeft borstvoeding.
  12. Patiënten die verwachten kinderen te krijgen of te verwekken binnen de geplande duur van het onderzoek en/of die niet bereid zijn zeer effectieve anticonceptiemethoden te gebruiken gedurende het hele onderzoek, te beginnen met het screeningsbezoek tot het einde van het behandelingsbezoek.
  13. Patiënt heeft een vermoedelijke of bekende schimmelziekte.
  14. Patiënt kan toediening van geneesmiddelen PO of NG niet verdragen.
  15. Patiënt gebruikt rifampicine of sint-janskruid.
  16. Patiënt neemt een ander onderzoeksgeneesmiddel of is ingeschreven voor een ander behandelingsprotocol.
  17. Patiënt, ouder of LAR kunnen of willen geen geïnformeerde toestemming geven.

Aanvullende uitsluitingscriteria voor de frontlijnarm:

  1. Patiënt is of wordt behandeld met een JAK-remmer (inclusief ruxolitinib), ATG, alemtuzumab, etoposide, tocilizumab, emapalumab of enige andere op HLH gerichte therapie anders dan steroïden of anakinra (zoals gedefinieerd in de Frontline Arm Inclusion Criteria, #5).

Aanvullende uitsluitingscriteria voor de bergingsarm:

  1. Patiënt is of wordt in de afgelopen 3 maanden behandeld met een JAK-remmer (waaronder ruxolitinib) of alemtuzumab.
  2. Patiënt heeft therapie gekregen op de Frontline-arm van deze studie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Bergingsarm
Patiënten met recidiverende/refractaire HLH krijgen ruxolitinib oraal of NGT en dexamethason oraal of i.v. Etoposide IV zal worden toegevoegd op basis van de ziekterespons.
Geneesmiddel: Ruxolitinib
Oraal (PO) of per neussonde (NGT) twee keer per dag toegediend gedurende 8 weken
Andere namen:
  • Jakafi®
Geneesmiddel: Dexamethason
Gedurende 8 weken tweemaal daags intraveneus (IV) of oraal (PO) toegediend
Andere namen:
  • Decadron®
  • Hexadrol®
  • Dexone®
  • Dexameth®
Geneesmiddel: Etoposide
Eenmaal per week intraveneus (IV) toegediend gedurende 8 weken
Andere namen:
  • VP-16
  • Etoposide-fosfaat
  • VePesid®
  • Etopophos®
Experimenteel: Frontlinie-arm

Veiligheidsfase:

Patiënten met nieuw gediagnosticeerde HLH zullen ruxolitinib PO of NGT en dexamethason, PO of IV krijgen. Etoposide IV zal worden toegevoegd op basis van de ziekterespons.

Uitbreidingsfase:

Patiënten met een nieuw gediagnosticeerde HLH-behandeling zullen beginnen met ruxolitinib PO of NGT in de MTD-dosis. Dexamethason wordt PO of IV toegediend. Etoposide IV zal worden toegevoegd op basis van de ziekterespons.
Geneesmiddel: Ruxolitinib
Oraal (PO) of per neussonde (NGT) twee keer per dag toegediend gedurende 8 weken
Andere namen:
  • Jakafi®
Geneesmiddel: Dexamethason
Gedurende 8 weken tweemaal daags intraveneus (IV) of oraal (PO) toegediend
Andere namen:
  • Decadron®
  • Hexadrol®
  • Dexone®
  • Dexameth®
Geneesmiddel: Etoposide
Eenmaal per week intraveneus (IV) toegediend gedurende 8 weken
Andere namen:
  • VP-16
  • Etoposide-fosfaat
  • VePesid®
  • Etopophos®

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Volledige respons (CR)/complete respons met onvolledig hematologisch herstel (CRi)
Tijdsspanne: 8 weken
Wordt gerapporteerd als aantal en percentage patiënten die aan de CR/CRi-criteria voldoen aan het einde van 8 weken therapie
8 weken
Bijwerkingen (AE's) geassocieerd met het ruxolitinib-bevattende regime
Tijdsspanne: tot 8 weken
De cumulatieve incidentie zal worden geschat met de methode van Kalbfleisch-Prentice voor ernstige toxiciteiten die leiden tot morbiditeit en mortaliteit.
tot 8 weken
Bijwerkingen (AE's) geassocieerd met het ruxolitinib-bevattende regime
Tijdsspanne: tot 1 jaar na diagnose
De cumulatieve incidentie zal worden geschat met de methode van Kalbfleisch-Prentice voor ernstige toxiciteiten die leiden tot morbiditeit en mortaliteit.
tot 1 jaar na diagnose

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Totale respons (CR/CRi plus gedeeltelijke respons [PR]))
Tijdsspanne: 8 weken
Wordt gerapporteerd als aantal en percentage/proportie van patiënten die voldoen aan responscriteria (CR/CRi plus PR) aan het einde van 8 weken therapie
8 weken
Overleven tot acht weken
Tijdsspanne: 8 weken
De proportie (waarschijnlijkheid) van de patiënten die overleven tot het einde van 8 weken zal worden geschat door middel van steekproefproporties samen met de 95% exacte binominale CI's in respectievelijk de Frontline en Salvage Arms.
8 weken
Overleving van allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) bij patiënten voor wie een allogene HSCT is gepland
Tijdsspanne: tot 1 jaar
De proportie (kans) om te overleven voor HSCT zal worden geschat aan de hand van steekproefproporties samen met 95% exacte binominale CI's in respectievelijk de Frontline en Salvage Arms.
tot 1 jaar
Overleving tot één jaar na aanvang van het behandelprotocol
Tijdsspanne: 1 jaar na aanvang van de behandeling
Bij alle patiënten wordt de totale overlevingskans (OS) na één jaar geschat
1 jaar na aanvang van de behandeling
Overleving een jaar na HSCT
Tijdsspanne: 1 jaar na HSCT
Een jaar na HSCT zal het totale overlevingspercentage (OS) worden geschat bij patiënten die een transplantatie ondergaan, respectievelijk in de Frontline- en Salvage-armen.
1 jaar na HSCT
Tijd tot respons (CR/CRi of PR)
Tijdsspanne: In week 2, 4, 6 en 8
De gemiddelde tijd tot CR/PR inclusief CRi voor responsevaluatie in week 8 (wordt geschat op basis van het steekproefgemiddelde samen met 95% BI's, respectievelijk in de Frontline en Salvage Arms. De mediane tijd wordt geschat door de steekproefmediaan samen met het 95% eindige-steekproef-BI.
In week 2, 4, 6 en 8

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Medewerkers

Incyte Corporation
North American Consortium for Histiocytosis
Cures Within Reach

Onderzoekers

  • Studie stoel: Melissa Hines, MD, St. Jude Children's Research Hospital
  • Studie stoel: Kim E. Nichols, MD, St. Jude Children's Research Hospital

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

13 juli 2021

Primaire voltooiing (Geschat)

1 augustus 2025

Studie voltooiing (Geschat)

1 augustus 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 september 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 september 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

16 september 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

12 maart 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 maart 2024

Laatst geverifieerd

1 maart 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • HLHRUXO
  • NCI-2020-08320 (Register-ID: NCI Clinical Trial Registration)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gedeïdentificeerde datasets van individuele deelnemers die de variabelen bevatten die in het gepubliceerde artikel zijn geanalyseerd, zullen beschikbaar worden gesteld (gerelateerd aan de primaire of secundaire doelstellingen van het onderzoek in de publicatie). Ondersteunende documenten zoals het protocol, het plan voor statistische analyse en geïnformeerde toestemming zijn beschikbaar via de CTG-website voor de specifieke studie. Gegevens die worden gebruikt om het gepubliceerde artikel te genereren, worden beschikbaar gesteld op het moment dat het artikel wordt gepubliceerd. Onderzoekers die toegang willen tot geanonimiseerde gegevens op individueel niveau, zullen contact opnemen met het computerteam van de afdeling Biostatistiek (ClinTrialDataRequest@stjude.org) die zal reageren op het gegevensverzoek.

IPD-tijdsbestek voor delen

Gegevens zullen beschikbaar worden gesteld op het moment van publicatie van het artikel.

IPD-toegangscriteria voor delen

Gegevens zullen aan onderzoekers worden verstrekt na een formeel verzoek met de volgende informatie: volledige naam van de aanvrager, affiliatie, gevraagde dataset en tijdstip waarop gegevens nodig zijn. Ter informatie zullen de hoofdstatisticus en de hoofdonderzoeker van het onderzoek op de hoogte worden gebracht dat datasets met primaire resultaten zijn opgevraagd.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ruxolitinib

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Hungary

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren