Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uso di un regime contenente ruxolitinib adattato alla risposta per il trattamento della linfoistiocitosi emofagocitica

8 marzo 2024 aggiornato da: St. Jude Children's Research Hospital

Questo studio è uno studio clinico multi-sito di fase Ib/II, non randomizzato a 2 bracci per determinare l'efficacia e la tollerabilità di un regime adattato alla risposta che combina ruxolitinib, desametasone ed etoposide come terapia di prima linea per i pazienti con linfoistiocitosi emofagocitica di nuova diagnosi. HLH) o come terapia di salvataggio per i pazienti con HLH recidivato/refrattario.

Obiettivo primario

  • Per determinare l'efficacia e la tollerabilità di un regime contenente ruxolitinib adattato alla risposta per i pazienti con HLH di nuova diagnosi.

Obiettivi secondari

  • Per descrivere l'efficacia e la tollerabilità di un regime contenente ruxolitinib adattato alla risposta per i pazienti con HLH recidivante/refrattario.
  • Descrivere la risposta complessiva e l'esito per i pazienti con HLH di nuova diagnosi o recidivato/refrattario trattati con questo regime contenente ruxolitinib adattato alla risposta.

Obiettivi esplorativi

  • Per stimare i parametri farmacocinetici (PK) di ruxolitinib, valutare le covariate della farmacocinetica di ruxolitinib e verificare se l'efficacia del farmaco è correlata all'esposizione sistemica al farmaco.
  • Interrogare biomarcatori immunologici specifici e determinare se i livelli di questi biomarcatori sono correlati alla risposta e all'esito della malattia.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Braccio di prima linea: fase di sicurezza e fase di espansione

Fase di sicurezza: il braccio di prima linea inizierà con una fase di sicurezza per identificare una dose fattibile e sicura di ruxolitinib da somministrare in combinazione con gli agenti "gold standard" diretti da HLH desametasone ed etoposide. Per questa parte dello studio saranno inclusi un minimo di 6 pazienti affetti da HLH di nuova diagnosi. Questi pazienti riceveranno prima ruxolitinib 25 mg/m^2/dose per via orale BID (due volte al giorno), desametasone 5 mg/m^2/dose PO o EV BID ed etoposide 150 mg/m^2/dose EV settimanalmente. La somministrazione di etoposide deve essere iniziata entro le prime 24-48 ore. La prima dose di desametasone ed etoposide sarà almeno 8 ore dopo la prima dose di ruxolitinib ai fini del test PK, ma i pazienti non saranno esclusi se il desametasone è già stato avviato prima di iniziare ruxolitinib. La dose di ruxolitinib può essere aumentata o ridotta secondo necessità, sulla base delle tossicità osservate e dei surrogati della risposta alla malattia. Il desametasone verrà svezzato ogni 2 settimane. In caso di riattivazione della malattia, i pazienti riceveranno una reintensificazione individualizzata.

Fase di espansione: quando viene identificata una dose di ruxolitinib ritenuta fattibile e sicura, inizierà la fase di espansione del braccio di prima linea. I pazienti con HLH di nuova diagnosi nella fase di espansione riceveranno ruxolitinib (alla dose massima tollerata [MTD] stabilita nella fase di sicurezza) e desametasone 5 mg/m^2/dose per via orale o EV BID. La prima dose di desametasone verrà somministrata almeno 8 ore dopo la prima dose di ruxolitinib ai fini del test PK, ma i pazienti non saranno esclusi se il desametasone è già stato avviato prima dell'inizio di ruxolitinib. Le valutazioni della risposta alla malattia saranno completate a 1, 2, 4, 6 e 8 settimane. Il trattamento sarà individualizzato in base alla risposta.

I pazienti il ​​cui HLH risponde favorevolmente dopo 1 settimana (DS 8) di terapia (ad esempio, risposta favorevole (FR), settimana 1) rimarranno su ruxolitinib e desametasone. Fintanto che i pazienti mostrano una CR o una risposta parziale (PR) alla settimana 2 (SD15), ruxolitinib e desametasone sono tollerati e i pazienti sono clinicamente stabili, continueranno ad assumere entrambi gli agenti per il resto del periodo di studio di 8 settimane. Il desametasone verrà svezzato ogni 2 settimane come tollerato. In caso di riattivazione della malattia, la terapia sarà nuovamente intensificata.

Ai pazienti il ​​cui HLH risponde sfavorevolmente dopo 1 settimana (SD8) di terapia (ad es. risposta sfavorevole, settimana 1) verrà aggiunto etoposide (150 mg/m^2/dose, IV settimanalmente). Se il paziente incontra CR o PR alla settimana 2 (SD15), il trattamento combinato con ruxolitinib, desametasone ed etoposide verrà continuato fino alla valutazione della malattia alla settimana 4 (SD 29). Se i pazienti hanno una CR o una PR alla settimana 4 di valutazione della malattia (SD 29) o successiva, ulteriori dosi di etoposide possono essere trattenute a discrezione del PI del sito. Lo svezzamento con desametasone può continuare oltre il periodo di studio di 8 settimane. I pazienti il ​​​​cui HLH non risponde favorevolmente (ad esempio, mostrano non risposta (NR), malattia progressiva (PD)) nonostante il trattamento con ruxolitinib, desametasone ed etoposide saranno sospesi dal trattamento e la terapia di salvataggio sarà presa in considerazione e decisa dal medico curante .

Braccio di salvataggio: i pazienti con HLH recidivato/refrattario saranno trattati nel braccio di salvataggio. Non saranno inclusi nella Fase di Sicurezza; invece, saranno trattati utilizzando l'approccio adattato alla risposta. I pazienti possono essere arruolati nel braccio di salvataggio mentre è in corso la fase di sicurezza. I pazienti riceveranno ruxolitinib 25 mg/m^2/dose per via orale BID e desametasone 5 mg/m^2/dose per via orale o IV BID. La prima dose di desametasone verrà somministrata almeno 8 ore dopo la prima dose di ruxolitinib ai fini del test PK, ma i pazienti non saranno esclusi se il desametasone è già stato avviato prima di iniziare ruxolitinib. Le valutazioni della risposta alla malattia saranno completate a 1, 2, 4, 6 e 8 settimane. Il trattamento sarà individualizzato in base alla risposta come descritto per la fase di espansione del braccio di prima linea. Quando l'MTD di ruxolitinib è stato determinato nella fase di sicurezza del braccio di prima linea, sarà la dose utilizzata per eventuali ulteriori pazienti arruolati nel braccio di salvataggio. Tutti i pazienti già nel braccio di salvataggio che non mostrano effetti avversi o tossicità a una dose assegnata di 25 mg/m^2 BID continueranno con questa dose per il periodo di studio di 8 settimane.

Riattivazione dell'HLH: per i pazienti che inizialmente rispondono favorevolmente ma poi peggiorano (ad es. "riattivazione") durante le fasi successive dell'induzione quando il desametasone viene svezzato, il desametasone verrà aumentato nuovamente a 5 mg/m^2/dose PO/IV BID (10 mg/m^2/giorno). Se il paziente assume una dose ridotta di ruxolitinib a causa di precedenti tossicità, la dose di ruxolitinib può essere aumentata alla dose iniziale del paziente, a condizione che la o le precedenti tossicità si siano risolte per almeno 1 settimana. I pazienti il ​​cui HLH risponde favorevolmente continueranno a ricevere ruxolitinib e desametasone o ruxolitinib, desametasone ed etoposide. I pazienti che ricevono ruxolitinib, desametasone ed etoposide il cui HLH risponde sfavorevolmente saranno sospesi dal trattamento e saranno presi in considerazione per una terapia di salvataggio alternativa. Per i pazienti che ricevono ruxolitinib e desametasone il cui HLH risponde sfavorevolmente, può essere aggiunto etoposide. Se la risposta è favorevole, il paziente continuerà con tutti e 3 i farmaci. Se la risposta è sfavorevole dopo l'aggiunta di etoposide, il paziente verrà sospeso dal trattamento e sarà preso in considerazione per una terapia di salvataggio alternativa.

Tutti i pazienti con malattia del SNC riceveranno MTX intratecale (IT) e idrocortisone (HC), per dosaggio basato sull'età, una volta alla settimana per un massimo di 4 settimane.

I pazienti saranno seguiti per un anno dopo l'inizio della terapia del protocollo o 1 anno dopo l'HSCT (per quelli sottoposti a HSCT).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

62

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Reclutamento
        • Phoenix Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Michael Henry, MD
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Orange County
        • Contatto:
          • Lilibeth Torno, MD
          • Numero di telefono: 714-509-4348
          • Email: ltorno@choc.org
        • Investigatore principale:
          • Lilibeth Torno, MD
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • Reclutamento
        • University of California San Francisco
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Michelle Hermiston, MD
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Reclutamento
        • Children's National Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Birte Wistinghausen, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Reclutamento
        • John Hopkins University
        • Contatto:
          • Elias Zambidis, MD, PhD
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Elias Zambidis, MD, PhD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Reclutamento
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Investigatore principale:
          • Barbara Degar, MD
        • Contatto:
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11040
        • Reclutamento
        • Cohen Children's Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Anshul Vagrecha, MD
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28203
        • Reclutamento
        • Levine Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • David Gass, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • David Teachey, MD
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • Reclutamento
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Melissa Hines, MD
        • Investigatore principale:
          • Kim E. Nichols, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • Reclutamento
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Erin Butler, MD
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • Texas Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Olive Eckstein, MD
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Reclutamento
        • Children's Wisconsin/Medical College of Wisconsin
        • Contatto:
          • Julie-An Talano, MD
          • Numero di telefono: 414-955-4185
          • Email: jtalano@mcw.edu
        • Investigatore principale:
          • Julie-An Talano, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 mese a 22 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione: braccio di prima linea:

  1. Il paziente ha ≥6 settimane e ≤22 anni di età.
  2. Il paziente pesa ≥3 kg.
  3. Il paziente è in grado di assumere farmaci PO e/o il paziente o il genitore è disposto a far posizionare il tubo NG se il paziente non è in grado di assumere farmaci PO.

  4. Il paziente ha HLH attivo se:

    • Il paziente ha ≥5 degli 8 criteri diagnostici HLH elencati di seguito, OPPURE
    • Il paziente ha fHLH noto (ad es., il paziente ha varianti germinali patogene/probabilmente patogene in geni come PRF1, UNC13D, STX11, STXBP2, LYST, RAB27A, XIAP, SH2D1A, NLCR4) e soddisfa ≥4 dei criteri diagnostici HLH elencati sotto, O

    • Il paziente ha un'alta probabilità di fHLH in base all'assenza di perforina, SAP, espressione XIAP e soddisfa ≥4 dei criteri diagnostici HLH elencati di seguito:

      • Febbre
      • Splenomegalia (se presente in qualsiasi momento prima dell'inizio del farmaco oggetto dello studio)
      • Citopenie che interessano ≥2 linee cellulari su 3 nel sangue periferico (emoglobina
      • Ipertrigliceridemia (trigliceridi a digiuno ≥265 mg/dL) o ipofibrinogenemia (fibrinogeno ≤150 g/dL)
      • Presenza di emofagocitosi nel midollo osseo o in altri tessuti
      • Bassa o assente attività delle cellule NK (se presente in qualsiasi momento prima dell'inizio del farmaco in studio) O ridotta mobilizzazione del CD107a (se presente in qualsiasi momento prima dell'inizio del farmaco in studio)
      • Ferritina ≥500 ng/mL
      • Recettore IL-2 solubile (CD25) ≥2400 U/mL
  5. Il paziente non ha ricevuto una precedente terapia con HLH, ad eccezione degli steroidi (è consentita qualsiasi dose o durata della terapia) OPPURE anakinra (è consentita qualsiasi dose o durata della terapia).
  6. Il paziente, il genitore o il rappresentante legale autorizzato (LAR) devono fornire il consenso informato.

Criteri di inclusione: braccio di salvataggio:

  1. Il paziente ha ≥6 settimane e ≤22 anni di età.
  2. Il paziente pesa ≥3 kg.
  3. Il paziente o il genitore è disposto a far posizionare il tubo NG se il paziente non è in grado di assumere farmaci PO.
  4. Il paziente ha una storia pregressa di HLH, definita come soddisfare ≥5 di 8 criteri diagnostici HLH-2004 per quelli senza mutazioni note associate a HLH, OPPURE ≥4 di 8 criteri diagnostici HLH-2004 per quelli con malattia familiare nota.

  5. Il paziente deve avere HLH attivo al momento della valutazione di idoneità, definito come 3 o più dei seguenti criteri HLH recidivante/refrattario:

    • Febbre
    • Splenomegalia (ricorrente o peggioramento)
    • Neutrofili
    • Ipofibrinogenemia (fibrinogeno
    • Livello del recettore IL-2 solubile ≥ 2400 U/L
    • Peggioramento dei sintomi del SNC O nuovi risultati anomali della risonanza magnetica cerebrale (MRI) ritenuti coerenti con HLH del SNC dal medico curante primario O conta delle cellule del CSF > 5 (con o senza emofagocitosi) O proteina del CSF superiore al limite superiore istituzionale del normale O neopterina del CSF superiore al limite superiore istituzionale del normale
    • Presenza di emofagocitosi nel midollo osseo o in altri tessuti
    • Aumento delle valutazioni della ferritina × 2 per almeno 3 giorni (entrambi i livelli devono essere >2000 ng/dL)
  6. Il medico curante primario deve ritenere che il paziente non abbia risposto alla terapia precedente non avendo o mantenendo una risposta

  7. Il paziente deve aver ricevuto una precedente terapia diretta con HLH:

    • Almeno 2 settimane di steroidi (equivalenti ad almeno 5 mg/m^2/die di desametasone o 1 mg/kg/die di metilprednisolone) E almeno 2 dosi di etoposide (con almeno 7 giorni tra l'ultima dose di etoposide e l'inizio di ruxolitinib ); O
    • Almeno 1 dose di ATG (con almeno 7 giorni tra l'ultima dose di ATG e l'inizio di ruxolitinib)
  8. Il paziente o il genitore/LAR devono fornire il consenso informato.

Criteri di esclusione: prima linea e armi di salvataggio:

  1. Il paziente ha 22 anni.
  2. Il paziente pesa
  3. Il paziente ha una malattia del SNC isolata.
  4. L'aspettativa di vita è
  5. È probabile che il paziente richieda
  6. Pazienti con clearance della creatinina (CrCl)
  7. Il paziente presenta evidenza di grave disfunzione d'organo, definita come: grave disfunzione epatica (ALT > 1000 U/L), OPPURE insufficienza cardiorespiratoria che richiede qualsiasi supporto ionotropo OPPURE supporto vitale extracorporeo, OPPURE ventilazione oscillatoria ad alta frequenza, sono consentite altre forme di supporto respiratorio o ventilazione se il paziente non è in vasopressori)
  8. Paziente con disturbo reumatologico preesistente.
  9. Paziente con neoplasia attiva nota.
  10. Paziente con precedente HSCT, tranne quando HSCT era per il trattamento di HLH.
  11. La paziente è incinta o in allattamento.
  12. Pazienti che prevedono di concepire o generare figli entro la durata prevista dello studio e/o che non sono disposti a utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci per tutta la durata dello studio, a partire dalla visita di screening fino alla fine della visita di trattamento.
  13. Il paziente ha una malattia fungina sospetta o nota.
  14. Il paziente non è in grado di tollerare la somministrazione di farmaci PO o NG.
  15. Il paziente sta assumendo rifampicina o erba di San Giovanni.
  16. Il paziente sta assumendo un altro agente sperimentale o è arruolato in un altro protocollo di trattamento.
  17. Paziente, genitore o LAR non sono in grado o non vogliono fornire il consenso informato.

Ulteriori criteri di esclusione per il braccio di prima linea:

  1. Il paziente ha o sta ricevendo un trattamento con un inibitore JAK (incluso ruxolitinib), ATG, alemtuzumab, etoposide, tocilizumab, emapalumab o qualsiasi altra terapia diretta a HLH diversa da steroidi o anakinra (come definito nei criteri di inclusione del braccio di prima linea, n. 5).

Ulteriori criteri di esclusione per il braccio di salvataggio:

  1. Il paziente ha o sta ricevendo un trattamento con un inibitore JAK (incluso ruxolitinib) o alemtuzumab negli ultimi 3 mesi.
  2. Il paziente ha ricevuto la terapia nel braccio di prima linea di questo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio di salvataggio
I pazienti con HLH recidivato/refrattario riceveranno ruxolitinib PO o NGT e desametasone PO o IV. Etoposide IV sarà aggiunto in base alla risposta alla malattia.
Droga: Ruxolitinib
Dato per via orale (PO) o per sondino nasogastrico (NGT) due volte al giorno per 8 settimane
Altri nomi:
  • Jakafi®
Droga: Desametasone
Dato per via endovenosa (IV) o per via orale (PO) due volte al giorno per 8 settimane
Altri nomi:
  • Decadron®
  • Hexadrol®
  • Dexone®
  • Dexameth®
Droga: Etoposide
Dato per via endovenosa (IV) una volta alla settimana per 8 settimane
Altri nomi:
  • VP-16
  • Etoposide fosfato
  • VePesid®
  • Etopophos®
Sperimentale: Braccio in prima linea

Fase di sicurezza:

I pazienti con HLH di nuova diagnosi riceveranno ruxolitinib PO o NGT e desametasone, PO o IV. L'etoposide IV verrà aggiunto in base alla risposta alla malattia.

Fase di espansione:

I pazienti con trattamento HLH di nuova diagnosi inizieranno con ruxolitinib PO o NGT alla dose MTD. Il desametasone verrà somministrato PO o IV. L'etoposide IV verrà aggiunto in base alla risposta alla malattia.
Droga: Ruxolitinib
Dato per via orale (PO) o per sondino nasogastrico (NGT) due volte al giorno per 8 settimane
Altri nomi:
  • Jakafi®
Droga: Desametasone
Dato per via endovenosa (IV) o per via orale (PO) due volte al giorno per 8 settimane
Altri nomi:
  • Decadron®
  • Hexadrol®
  • Dexone®
  • Dexameth®
Droga: Etoposide
Dato per via endovenosa (IV) una volta alla settimana per 8 settimane
Altri nomi:
  • VP-16
  • Etoposide fosfato
  • VePesid®
  • Etopophos®

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta completa (CR)/Risposta completa con recupero ematologico incompleto (CRi)
Lasso di tempo: 8 settimane
Verrà riportato come numero e percentuale di pazienti che soddisfano i criteri CR/CRi alla fine delle 8 settimane di terapia
8 settimane
Eventi avversi (AE) associati al regime contenente ruxolitinib
Lasso di tempo: fino a 8 settimane
L'incidenza cumulativa sarà stimata con il metodo Kalbfleisch-Prentice per le tossicità gravi che portano a morbilità e mortalità.
fino a 8 settimane
Eventi avversi (AE) associati al regime contenente ruxolitinib
Lasso di tempo: fino a 1 anno dalla diagnosi
L'incidenza cumulativa sarà stimata con il metodo Kalbfleisch-Prentice per le tossicità gravi che portano a morbilità e mortalità.
fino a 1 anno dalla diagnosi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta globale (CR/CRi più risposta parziale [PR]))
Lasso di tempo: 8 settimane
Verrà riportato come numero e percentuale/proporzione di pazienti che soddisfano i criteri di risposta (CR/CRi più PR) alla fine delle 8 settimane di terapia
8 settimane
Sopravvivenza a otto settimane
Lasso di tempo: 8 settimane
La proporzione (probabilità) di pazienti che sopravvivono alla fine delle 8 settimane sarà stimata in base alle proporzioni del campione insieme agli IC binomiali esatti al 95% rispettivamente nei bracci di prima linea e di salvataggio.
8 settimane
Sopravvivenza al trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) in pazienti per i quali è pianificato un trapianto allogenico
Lasso di tempo: fino a 1 anno
La proporzione (probabilità) di sopravvivenza all'HSCT sarà stimata dalle proporzioni del campione insieme agli IC binomiali esatti al 95% rispettivamente nel Frontline e nel Salvage Arms.
fino a 1 anno
Sopravvivenza fino a un anno dopo l'inizio del protocollo di trattamento
Lasso di tempo: 1 anno dall'inizio del trattamento
Il tasso di sopravvivenza globale (OS) a un anno sarà stimato in tutti i pazienti
1 anno dall'inizio del trattamento
Sopravvivenza un anno dopo l'HSCT
Lasso di tempo: 1 anno dopo il trapianto
Il tasso di sopravvivenza globale (OS) post-trapianto a un anno sarà stimato nei pazienti che ricevono il trapianto, rispettivamente nel Frontline e nel Salvage Arms.
1 anno dopo il trapianto
Tempo di risposta (CR/CRi o PR)
Lasso di tempo: Alle settimane 2, 4, 6 e 8
Il tempo medio per la CR/PR inclusa la CRi per la valutazione della risposta alla settimana 8 (sarà stimato dalla media del campione insieme agli IC al 95%, rispettivamente nel braccio di prima linea e di soccorso. Il tempo mediano sarà stimato dalla mediana del campione insieme all'intervallo di confidenza del campione finito al 95%.
Alle settimane 2, 4, 6 e 8

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Collaboratori

Incyte Corporation
North American Consortium for Histiocytosis
Cures Within Reach

Investigatori

  • Cattedra di studio: Melissa Hines, MD, St. Jude Children's Research Hospital
  • Cattedra di studio: Kim E. Nichols, MD, St. Jude Children's Research Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 luglio 2021

Completamento primario (Stimato)

1 agosto 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 agosto 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 settembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 settembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

16 settembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HLHRUXO
  • NCI-2020-08320 (Identificatore di registro: NCI Clinical Trial Registration)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Saranno resi disponibili set di dati anonimizzati dei singoli partecipanti contenenti le variabili analizzate nell'articolo pubblicato (relativi agli obiettivi primari o secondari dello studio contenuti nella pubblicazione). I documenti di supporto come il protocollo, il piano di analisi statistiche e il consenso informato sono disponibili attraverso il sito Web CTG per lo studio specifico. I dati utilizzati per generare l'articolo pubblicato saranno resi disponibili al momento della pubblicazione dell'articolo. Gli investigatori che richiedono l'accesso a dati anonimizzati a livello individuale contatteranno il team informatico del Dipartimento di Biostatistica (ClinTrialDataRequest@stjude.org) che risponderà alla richiesta di dati.

Periodo di condivisione IPD

I dati saranno resi disponibili al momento della pubblicazione dell'articolo.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I dati saranno forniti ai ricercatori a seguito di una richiesta formale con le seguenti informazioni: nome completo del richiedente, affiliazione, set di dati richiesto e momento in cui i dati sono necessari. Come punto informativo, lo statistico capo e il ricercatore principale dello studio saranno informati che sono stati richiesti i set di dati dei risultati primari.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Ruxolitinib

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in South Africa

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi