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Uso de un régimen que contiene ruxolitinib adaptado a la respuesta para el tratamiento de la linfohistiocitosis hemofagocítica

8 de marzo de 2024 actualizado por: St. Jude Children's Research Hospital

Este estudio es un ensayo clínico no aleatorizado de fase Ib/II de 2 brazos en múltiples sitios para determinar la eficacia y la tolerabilidad de un régimen adaptado a la respuesta que combina ruxolitinib, dexametasona y etopósido como terapia de primera línea para pacientes con linfohistiocitosis hemofagocítica recién diagnosticada ( HLH) o como terapia de rescate para pacientes con HLH recidivante/resistente al tratamiento.

Objetivo primario

  • Determinar la eficacia y la tolerabilidad de un régimen que contiene ruxolitinib adaptado a la respuesta para pacientes con HLH de diagnóstico reciente.

Objetivos secundarios

  • Describir la eficacia y la tolerabilidad de un régimen que contiene ruxolitinib adaptado a la respuesta para pacientes con HLH recidivante/resistente al tratamiento.
  • Describir la respuesta general y el resultado de los pacientes con HLH recién diagnosticada o en recaída/refractaria que reciben tratamiento con este régimen que contiene ruxolitinib adaptado a la respuesta.

Objetivos exploratorios

  • Para estimar los parámetros farmacocinéticos (PK) de ruxolitinib, evalúe las covariables de la farmacocinética de ruxolitinib y pruebe si la eficacia del fármaco se correlaciona con la exposición sistémica al fármaco.
  • Para consultar biomarcadores inmunológicos específicos y determinar si los niveles de estos biomarcadores se correlacionan con la respuesta y el resultado de la enfermedad.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Brazo de Primera Línea: Fase de Seguridad y Fase de Expansión

Fase de seguridad: el brazo de primera línea comenzará con una fase de seguridad para identificar una dosis factible y segura de ruxolitinib que se administrará en combinación con los agentes "estándar de oro" dirigidos a la HLH, dexametasona y etopósido. Para esta parte del ensayo, se incluirán un mínimo de 6 pacientes con HLH recién diagnosticados. Estos pacientes recibirán primero ruxolitinib 25 mg/m^2/dosis por vía oral BID (dos veces al día), dexametasona 5 mg/m^2/dosis PO o IV BID y etopósido 150 mg/m^2/dosis IV semanalmente. La dosificación de etopósido debe iniciarse dentro de las primeras 24 a 48 horas. La primera dosis de dexametasona y etopósido será al menos 8 horas después de la primera dosis de ruxolitinib para fines de pruebas farmacocinéticas, pero no se excluirá a los pacientes si ya se comenzó con dexametasona antes de comenzar con ruxolitinib. La dosis de ruxolitinib puede aumentarse o reducirse según sea necesario, según las toxicidades observadas y los sustitutos de la respuesta a la enfermedad. La dexametasona se retirará cada 2 semanas. En caso de reactivación de la enfermedad, los pacientes recibirán reintensificación individualizada.

Fase de expansión: cuando se identifique una dosis de ruxolitinib que se considere factible y segura, comenzará la fase de expansión del brazo de primera línea. Los pacientes con HLH recién diagnosticada en la Fase de Expansión recibirán ruxolitinib (a la dosis máxima tolerada [DMT] establecida en la Fase de Seguridad) y dexametasona 5 mg/m^2/dosis por vía oral o IV BID. La primera dosis de dexametasona se administrará al menos 8 horas después de la primera dosis de ruxolitinib para fines de pruebas farmacocinéticas, pero no se excluirá a los pacientes si ya se comenzó con dexametasona antes de comenzar con ruxolitinib. Las evaluaciones de respuesta a la enfermedad se completarán a las 1, 2, 4, 6 y 8 semanas. El tratamiento será individualizado en función de la respuesta.

Los pacientes cuya HLH responde favorablemente después de 1 semana (SD 8) de terapia (p. ej., respuesta favorable (FR), semana 1) seguirán recibiendo ruxolitinib y dexametasona. Siempre que los pacientes muestren una RC o una respuesta parcial (PR) en la semana 2 (SD15), se toleren el ruxolitinib y la dexametasona, y los pacientes estén clínicamente estables, seguirán tomando ambos agentes durante el resto del período de estudio de 8 semanas. La dexametasona se retirará cada 2 semanas según se tolere. En caso de reactivación de la enfermedad, se volverá a intensificar la terapia.

A los pacientes cuya HLH responde desfavorablemente después de 1 semana (SD8) de tratamiento (p. ej., respuesta desfavorable, semana 1) se les agregará etopósido (150 mg/m^2/dosis, IV semanal). Si el paciente cumple con CR o PR en la Semana 2 (SD 15), entonces se continuará con el tratamiento combinado con ruxolitinib, dexametasona y etopósido hasta la evaluación de la enfermedad en la Semana 4 (SD 29). Si los pacientes tienen RC o PR en la evaluación de la enfermedad de la Semana 4 (SD 29) o más tarde, se pueden suspender las dosis de etopósido adicionales a discreción del PI del sitio. El destete de dexametasona puede continuar más allá del período de estudio de 8 semanas. Los pacientes cuya HLH no responda favorablemente (p. ej., que presenten falta de respuesta [NR], enfermedad progresiva [EP]) a pesar del tratamiento con ruxolitinib, dexametasona y etopósido se suspenderán el tratamiento y el médico tratante considerará y decidirá la terapia de rescate. .

Brazo de Salvamento: Los pacientes con HLH recidivante/refractario serán tratados en el Brazo de Salvamento. No se incluirán en la Fase de Seguridad; en cambio, serán tratados utilizando el enfoque adaptado a la respuesta. Los pacientes pueden inscribirse en el Brazo de Salvamento mientras la Fase de Seguridad está en curso. Los pacientes recibirán ruxolitinib 25 mg/m^2/dosis por vía oral BID y dexametasona 5 mg/m^2/dosis por vía oral o IV BID. La primera dosis de dexametasona se administrará al menos 8 horas después de la primera dosis de ruxolitinib para fines de pruebas farmacocinéticas, pero no se excluirá a los pacientes si ya se comenzó con dexametasona antes de comenzar con ruxolitinib. Las evaluaciones de respuesta a la enfermedad se completarán a las 1, 2, 4, 6 y 8 semanas. El tratamiento se individualizará en función de la respuesta, tal como se describe para la fase de expansión del brazo de primera línea. Cuando se haya determinado la MTD de ruxolitinib en la fase de seguridad del brazo de primera línea, será la dosis utilizada para cualquier paciente adicional inscrito en el brazo de salvamento. Cualquier paciente que ya esté en el grupo de rescate que no muestre efectos adversos o toxicidad a una dosis asignada de 25 mg/m^2 BID continuará con esta dosis durante el período de estudio de 8 semanas.

Reactivación de HLH: para los pacientes que inicialmente responden favorablemente pero luego empeoran (p. ej., se "reactivan") durante las últimas fases de inducción cuando se retira la dexametasona, la dexametasona se incrementará nuevamente a 5 mg/m^2/dosis PO/IV BID (10 mg/m^2/día). Si el paciente recibe una dosis reducida de ruxolitinib debido a toxicidad(es) previa(s), la dosis de ruxolitinib puede aumentarse a la dosis inicial del paciente, siempre que la(s) toxicidad(es) previa(s) se haya(n) resuelto(s) durante al menos 1 semana. Los pacientes cuya HLH responda favorablemente continuarán recibiendo ruxolitinib y dexametasona o ruxolitinib, dexametasona y etopósido. Los pacientes que reciben ruxolitinib, dexametasona y etopósido cuya HLH responde desfavorablemente serán retirados del tratamiento y se considerarán para una terapia de rescate alternativa. Para los pacientes que reciben ruxolitinib y dexametasona cuya HLH responde desfavorablemente, se puede agregar etopósido. Si la respuesta es favorable, el paciente continuará con los 3 medicamentos. Si la respuesta es desfavorable después de agregar etopósido, se suspenderá el tratamiento y se considerará una terapia de rescate alternativa.

Todos los pacientes con enfermedad del SNC recibirán MTX intratecal (IT) e hidrocortisona (HC), según la dosis según la edad, una vez por semana durante un máximo de 4 semanas.

Los pacientes serán seguidos durante un año después de comenzar la terapia del protocolo o 1 año después del HSCT (para aquellos que se someten a HSCT).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

62

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Reclutamiento
        • Phoenix Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Michael Henry, MD
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Orange County
        • Contacto:
          • Lilibeth Torno, MD
          • Número de teléfono: 714-509-4348
          • Correo electrónico: ltorno@choc.org
        • Investigador principal:
          • Lilibeth Torno, MD
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • Reclutamiento
        • University of California San Francisco
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Michelle Hermiston, MD
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Reclutamiento
        • Children's National Medical Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Birte Wistinghausen, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Reclutamiento
        • John Hopkins University
        • Contacto:
          • Elias Zambidis, MD, PhD
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Elias Zambidis, MD, PhD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Reclutamiento
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Investigador principal:
          • Barbara Degar, MD
        • Contacto:
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
        • Reclutamiento
        • Cohen Children's Medical Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Anshul Vagrecha, MD
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
        • Reclutamiento
        • Levine Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • David Gass, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contacto:
          • David Teachey, MD
          • Número de teléfono: 267-426-5802
          • Correo electrónico: teacheyd@chop.edu
        • Investigador principal:
          • David Teachey, MD
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
        • Reclutamiento
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Melissa Hines, MD
        • Investigador principal:
          • Kim E. Nichols, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • Reclutamiento
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Erin Butler, MD
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Reclutamiento
        • Texas Children's Hospital
        • Contacto:
          • Olive Eckstein, MD
          • Número de teléfono: 932-822-4242
          • Correo electrónico: Eckstein@bcm.edu
        • Investigador principal:
          • Olive Eckstein, MD
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Reclutamiento
        • Children's Wisconsin/Medical College of Wisconsin
        • Contacto:
          • Julie-An Talano, MD
          • Número de teléfono: 414-955-4185
          • Correo electrónico: jtalano@mcw.edu
        • Investigador principal:
          • Julie-An Talano, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 mes a 22 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión: Brazo de primera línea:

  1. El paciente tiene ≥6 semanas y ≤22 años de edad.
  2. El paciente pesa ≥3 kg.
  3. El paciente puede tomar la medicación por vía oral y/o el paciente o los padres están dispuestos a que se le coloque una sonda nasogástrica si el paciente no puede tomar la medicación por vía oral.

  4. El paciente tiene HLH activo si:

    • El paciente tiene ≥5 de los 8 criterios diagnósticos de HLH enumerados a continuación, O
    • El paciente tiene fHLH conocida (p. ej., el paciente tiene variantes de línea germinal patógenas/probablemente patógenas en genes como PRF1, UNC13D, STX11, STXBP2, LYST, RAB27A, XIAP, SH2D1A, NLCR4) y cumple ≥4 de los criterios diagnósticos de HLH enumerados abajo, O

    • El paciente tiene una alta probabilidad de fHLH en base a la ausencia de perforina, SAP, expresión de XIAP y cumple con ≥4 de los criterios de diagnóstico de HLH que se enumeran a continuación:

      • Fiebre
      • Esplenomegalia (si está presente en cualquier momento antes de comenzar con el fármaco del estudio)
      • Citopenias que afectan a ≥2 de 3 linajes celulares en la sangre periférica (hemoglobina
      • Hipertrigliceridemia (triglicéridos en ayunas ≥265 mg/dL) o hipofibrinogenemia (fibrinógeno ≤150 g/dL)
      • Presencia de hemofagocitosis en MO u otros tejidos
      • Actividad de células NK baja o ausente (si está presente en cualquier momento antes de comenzar con el fármaco del estudio) O disminución de la movilización de CD107a (si está presente en cualquier momento antes de comenzar con el fármaco del estudio)
      • Ferritina ≥500 ng/mL
      • Receptor soluble de IL-2 (CD25) ≥2400 U/mL
  5. El paciente no ha recibido tratamiento previo con HLH, excepto esteroides (se permite cualquier dosis o duración del tratamiento) O anakinra (se permite cualquier dosis o duración del tratamiento).
  6. El paciente, padre o representante legal autorizado (LAR) debe dar su consentimiento informado.

Criterios de inclusión: Brazo de salvamento:

  1. El paciente tiene ≥6 semanas y ≤22 años de edad.
  2. El paciente pesa ≥3 kg.
  3. El paciente o los padres están dispuestos a que se le coloque la sonda NG si el paciente no puede tomar los medicamentos por vía oral.
  4. El paciente tiene antecedentes de HLH, definido como el cumplimiento de ≥5 de 8 criterios de diagnóstico de HLH-2004 para aquellos sin mutaciones conocidas asociadas a HLH, O ≥4 de 8 criterios de diagnóstico de HLH-2004 para aquellos con enfermedad familiar conocida.

  5. El paciente debe tener HLH activo en el momento de la evaluación de elegibilidad, definido como 3 o más de los siguientes criterios de HLH recidivante/refractario:

    • Fiebre
    • Esplenomegalia (recurrente o que empeora)
    • neutrófilos
    • Hipofibrinogenemia (fibrinógeno
    • Nivel de receptor de IL-2 soluble ≥ 2400 U/L
    • Empeoramiento de los síntomas del SNC O nuevos hallazgos anormales de imágenes por resonancia magnética (IRM) cerebrales que el médico tratante primario considere consistentes con HLH del SNC O recuento de células del LCR >5 (con o sin hemofagocitosis) O proteína del LCR superior al límite superior institucional de lo normal O neopterina del LCR superior al límite superior institucional de la normalidad
    • Presencia de hemofagocitosis en la MO u otros tejidos
    • Aumento de las evaluaciones de ferritina × 2 durante al menos 3 días (ambos niveles deben ser >2000 ng/dL)
  6. El médico tratante primario debe considerar que el paciente no ha respondido a la terapia previa ya sea por no tener o mantener una respuesta.

  7. El paciente debe haber recibido tratamiento previo dirigido por HLH:

    • Al menos 2 semanas de esteroides (equivalente a al menos 5 mg/m^2/día de dexametasona o 1 mg/kg/día de metilprednisolona) Y al menos 2 dosis de etopósido (con al menos 7 días entre la última dosis de etopósido y el inicio de ruxolitinib ); O
    • Al menos 1 dosis de ATG (con al menos 7 días entre la última dosis de ATG y el inicio de ruxolitinib)
  8. El paciente o padre/LAR debe dar su consentimiento informado.

Criterios de exclusión: armas de primera línea y salvamento:

  1. El paciente tiene 22 años.
  2. El paciente pesa
  3. El paciente tiene enfermedad aislada del SNC.
  4. La esperanza de vida es
  5. Es probable que el paciente requiera
  6. Pacientes con aclaramiento de creatinina (CrCl)
  7. El paciente tiene evidencia de disfunción orgánica grave, definida como: Disfunción hepática grave (ALT >1000 U/L), O Insuficiencia cardiorrespiratoria que requiere cualquier soporte ionotrópico O soporte vital extracorpóreo, O ventilación oscilatoria de alta frecuencia, se permiten otras formas de soporte respiratorio o ventilación si el paciente no está en vasopresores)
  8. Paciente con trastorno reumatológico preexistente.
  9. Paciente con malignidad activa conocida.
  10. Paciente con TCMH previo, excepto cuando el TCMH fue para tratamiento de HLH.
  11. La paciente está embarazada o lactando.
  12. Pacientes que esperan concebir o engendrar hijos dentro de la duración proyectada del estudio y/o que no están dispuestas a utilizar métodos anticonceptivos altamente efectivos durante la duración del estudio, desde la visita de selección hasta el final de la visita de tratamiento.
  13. El paciente tiene enfermedad fúngica sospechada o conocida.
  14. El paciente no puede tolerar la administración de fármacos PO o NG.
  15. El paciente está tomando rifampicina o hierba de San Juan.
  16. El paciente está tomando otro agente en investigación o está inscrito en otro protocolo de tratamiento.
  17. El paciente, el padre o el LAR no pueden o no quieren dar su consentimiento informado.

Criterios de exclusión adicionales para el brazo de primera línea:

  1. El paciente tiene o está recibiendo tratamiento con un inhibidor de JAK (incluido ruxolitinib), ATG, alemtuzumab, etopósido, tocilizumab, emapalumab o cualquier otra terapia dirigida a la HLH que no sean esteroides o anakinra (como se define en los Criterios de inclusión del grupo de primera línea, n.° 5).

Criterios de exclusión adicionales para el brazo de salvamento:

  1. El paciente tiene o está recibiendo tratamiento con un inhibidor de JAK (incluido ruxolitinib) o alemtuzumab en los últimos 3 meses.
  2. El paciente ha recibido terapia en el brazo de primera línea de este ensayo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Brazo de salvamento
Los pacientes con HLH recidivante/refractario recibirán ruxolitinib PO o SNG y dexametasona PO o IV. Se agregará etopósido IV en función de la respuesta de la enfermedad.
Droga: Ruxolitinib
Administrado por vía oral (PO) o por sonda nasogástrica (NGT) dos veces al día durante 8 semanas
Otros nombres:
  • Jakafi®
Droga: Dexametasona
Administrado por vía intravenosa (IV) u oral (PO) dos veces al día durante 8 semanas
Otros nombres:
  • Decadron®
  • Hexadrol®
  • Dexone®
  • Dexameth®
Droga: Etopósido
Administrado por vía intravenosa (IV) una vez a la semana durante 8 semanas
Otros nombres:
  • VP-16
  • Fosfato de etopósido
  • VePesid®
  • Etopophos®
Experimental: Brazo de primera línea

Fase de Seguridad:

Los pacientes con HLH recién diagnosticado recibirán ruxolitinib VO o NGT y dexametasona, VO o IV. Se agregará etopósido IV según la respuesta a la enfermedad.

Fase de Expansión:

Los pacientes con tratamiento de HLH recién diagnosticado comenzarán con ruxolitinib VO o NGT a la dosis MTD. La dexametasona se administrará por vía oral o intravenosa. Se agregará etopósido IV según la respuesta a la enfermedad.
Droga: Ruxolitinib
Administrado por vía oral (PO) o por sonda nasogástrica (NGT) dos veces al día durante 8 semanas
Otros nombres:
  • Jakafi®
Droga: Dexametasona
Administrado por vía intravenosa (IV) u oral (PO) dos veces al día durante 8 semanas
Otros nombres:
  • Decadron®
  • Hexadrol®
  • Dexone®
  • Dexameth®
Droga: Etopósido
Administrado por vía intravenosa (IV) una vez a la semana durante 8 semanas
Otros nombres:
  • VP-16
  • Fosfato de etopósido
  • VePesid®
  • Etopophos®

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Respuesta completa (CR)/Respuesta completa con recuperación hematológica incompleta (CRi)
Periodo de tiempo: 8 semanas
Se informará como número y porcentaje de pacientes que cumplen los criterios CR/CRi al final de las 8 semanas de tratamiento
8 semanas
Eventos adversos (EA) asociados con el régimen que contiene ruxolitinib
Periodo de tiempo: hasta 8 semanas
La incidencia acumulada se estimará mediante el método de Kalbfleisch-Prentice para toxicidades graves que provocan morbilidad y mortalidad.
hasta 8 semanas
Eventos adversos (EA) asociados con el régimen que contiene ruxolitinib
Periodo de tiempo: hasta 1 año después del diagnóstico
La incidencia acumulada se estimará mediante el método de Kalbfleisch-Prentice para toxicidades graves que provocan morbilidad y mortalidad.
hasta 1 año después del diagnóstico

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Respuesta global (CR/CRi más respuesta parcial [PR]))
Periodo de tiempo: 8 semanas
Se informará como número y porcentaje/proporción de pacientes que cumplen los criterios de respuesta (CR/CRi más PR) al final de las 8 semanas de tratamiento
8 semanas
Supervivencia a ocho semanas
Periodo de tiempo: 8 semanas
La proporción (probabilidad) de pacientes que sobreviven hasta el final de las 8 semanas se estimará mediante proporciones de muestra junto con los IC binomiales exactos del 95 % en Frontline y Salvage Arms, respectivamente.
8 semanas
Supervivencia al trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (HSCT) en pacientes para quienes se planea un HSCT alogénico
Periodo de tiempo: hasta 1 año
La proporción (probabilidad) de sobrevivir al HSCT se estimará mediante proporciones muestrales junto con IC binomiales exactos del 95 % en Frontline y Salvage Arms, respectivamente.
hasta 1 año
Supervivencia a un año después del inicio del protocolo de tratamiento
Periodo de tiempo: 1 año después del inicio del tratamiento
La tasa de supervivencia general (SG) a un año se calculará en todos los pacientes
1 año después del inicio del tratamiento
Supervivencia un año después del TCMH
Periodo de tiempo: 1 año después del TCMH
Se estimará la tasa de supervivencia general (SG) al año posterior al TCMH en pacientes que reciben trasplante, en los brazos de primera línea y salvamento, respectivamente.
1 año después del TCMH
Tiempo de respuesta (CR/CRi o PR)
Periodo de tiempo: En las semanas 2, 4, 6 y 8
El tiempo medio de CR/PR, incluido CRi para la evaluación de respuesta de la semana 8 (se estimará mediante la media de la muestra junto con los IC del 95 %, en Frontline y Salvage Arms, respectivamente). El tiempo medio se estimará mediante la mediana de la muestra junto con el IC de muestra finita del 95 %.
En las semanas 2, 4, 6 y 8

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

St. Jude Children's Research Hospital

Colaboradores

Incyte Corporation
North American Consortium for Histiocytosis
Cures Within Reach

Investigadores

  • Silla de estudio: Melissa Hines, MD, St. Jude Children's Research Hospital
  • Silla de estudio: Kim E. Nichols, MD, St. Jude Children's Research Hospital

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

13 de julio de 2021

Finalización primaria (Estimado)

1 de agosto de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

1 de agosto de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

2 de septiembre de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de septiembre de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

16 de septiembre de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

12 de marzo de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de marzo de 2024

Última verificación

1 de marzo de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • HLHRUXO
  • NCI-2020-08320 (Identificador de registro: NCI Clinical Trial Registration)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Se pondrán a disposición conjuntos de datos anonimizados de participantes individuales que contengan las variables analizadas en el artículo publicado (relacionados con los objetivos primarios o secundarios del estudio contenidos en la publicación). Los documentos de respaldo, como el protocolo, el plan de análisis estadístico y el consentimiento informado, están disponibles a través del sitio web de CTG para el estudio específico. Los datos utilizados para generar el artículo publicado estarán disponibles en el momento de la publicación del artículo. Los investigadores que busquen acceso a datos no identificados a nivel individual se comunicarán con el equipo informático del Departamento de Bioestadística (ClinTrialDataRequest@stjude.org) que responderá a la solicitud de datos.

Marco de tiempo para compartir IPD

Los datos estarán disponibles en el momento de la publicación del artículo.

Criterios de acceso compartido de IPD

Los datos se proporcionarán a los investigadores después de una solicitud formal con la siguiente información: nombre completo del solicitante, afiliación, conjunto de datos solicitado y momento en que se necesitan los datos. Como punto informativo, se informará al estadístico principal y al investigador principal del estudio que se han solicitado conjuntos de datos de resultados primarios.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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