Base de Données Cliniques et Biobanque de Patients Atteints de Myopathies Inflammatoires : le Projet MASC (Myosite, ADN, Sérum, Cellules) (MASC) (MASC)
21 mai 2024 mis à jour par: Joe Elie Salem, Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
Les myosites sont des maladies rares pour lesquelles le développement d'une cohorte associée à une banque d'échantillons biologiques (biobanque) permettra de mener des recherches pour mieux cerner la physiopathologie sous-jacente et trouver des remèdes.
Cette cohorte prospective de patients atteints de myosite permettra d'identifier les facteurs favorisant la survenue de la myosite, qu'ils soient constitutionnels (génétiques) ou acquis (environnementaux ou médicamenteux).
Différents sous-groupes de myosite utilisés pour le pronostic seront identifiés en fonction des variables clinico-démographiques, de la nature des organes concernés au-delà des muscles périphériques (cardiaque, diaphragme) et des anomalies des biomarqueurs.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Description détaillée
La myosite est une maladie auto-immune rare dans laquelle le système immunitaire attaque par erreur les muscles périphériques du patient. Cette agression se manifeste par une inflammation musculaire et une nécrose responsable d'un déficit moteur plus ou moins sévère.
Les traitements disponibles aujourd'hui sont insuffisants et non spécifiques. Les critères biologiques, issus de simples tests sanguins ou musculaires font défaut, et ils permettront de définir l'activité de la maladie et l'efficacité des traitements.
Le protocole MASC inclura des patients atteints de myosite, et les investigateurs recueilleront des données cliniques, radiologiques, électrophysiologiques, histologiques et biologiques à utiliser pour des recherches visant à mieux comprendre cette entité. Une biobanque (biopsie musculaire, ADN, sérum, plasma, PBMC) sera acquise sur cette cohorte prospective.
L'étude elle-même sera composée d'une visite de référence et de visites de suivi mensuelles à annuelles qui évalueront :
Examen clinique avec une évaluation de la force musculaire et de l'altération/du handicap fonctionnel, y compris, mais sans s'y limiter :
- Test manuel des muscles proximaux axiaux et distaux sur l'échelle à cinq points du Medical Research Council (MRC)
- Tests de Barré et tests de Mingazzini, nombre de debout/assis, croisement de jambes
- Mesures biométriques, labo et radiologiques : enzymes musculaires (créatine phosphokinase CPK, troponine, protéine C-réactive, quantification des auto-anticorps, IRM musculaire, biopsie musculaire, tomodensitométrie thoracique, test fonctionnel pulmonaire
- Bilan extra-musculaire : examen et bilan cardiaques (échocardiographie, IRM cardiaque et tomographie par émission de positons (TEP), biopsies cardiaques), bilan pulmonaire, bilan rhumatologique et dermatologique, antécédents de maladie thromboembolique et de cancer
Évaluation de l'activité du patient : évaluation de l'activité de la vie quotidienne par le patient et le médecin à l'aide d'une échelle visuelle analogique
- Questionnaires de qualité de vie
- Évaluation de l'efficacité et de la toxicité de traitements spécifiques
Pour chaque patient, la date de la dernière visite ou du dernier contact sera recueillie ainsi que les résultats, notamment pour la cause du décès le cas échéant.
Les données de la biobanque MASC « Muscles DNA/RNA Serum and Cells » seront ajoutées à d'autres données. La biobanque a fait l'objet d'un enregistrement complet auprès des collectivités territoriales et des comités d'éthique (convention CPP (Comité de Protection des Personnes (CPP)). Il contient des cellules mononucléaires du sang périphérique (PBMC), du sérum, de l'ADN et de l'ARN issus de biopsies sanguines et musculaires prélevés au stade du diagnostic. La base de données contient des données immunologiques et génétiques.
Cette étude prospective visera également à :
- Identifier les processus physiopathologiques différentiels entre les différents sous-groupes de myosite
- Identifier les facteurs pronostiques, y compris les différentes modalités de traitement utilisées
- Améliorer les connaissances physiopathologiques (caractéristiques clinico-anatomobiologiques et identification d'autres biomarqueurs grâce à la biobanque)
- Améliorer l'évaluation des résultats/critères cliniques pour les futurs essais
- Développer des essais cliniques pour des sous-groupes homogènes de patients, basés sur leur physiopathologie et évalués sur les paramètres appropriés.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
1273
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Paris, France, 75013
- AP-HP, Pitié-Salpêtrière Hospital, Department of Internal Medicine and clinical immunology
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
14 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Tous les patients ayant eu une myosite confirmée ou suspectée
La description
Critère d'intégration:
Tous les patients ayant eu une myosite confirmée (biopsie musculaire, électromyogramme, imagerie par résonance magnétique) ou suspectée cliniquement. Les critères de myosite sont les suivants :
- Dermatomyosite ou polymyosite selon les critères de Bohan et Peter (1975)
- Myosite à inclusions corporelles selon Griggs et al. critères (1995)
- Myopathie auto-immune nécrosante selon Hoogendijk et al. critères (2004)
- Myosite médicamenteuse
- Signature du formulaire de consentement éclairé pour l'étude et pour la biobanque
- Âge supérieur à 18 ans
Critère d'exclusion:
- Aucun
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Éventuel
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Caractérisation des différents sous-groupes de myosites à partir d'évaluations cliniques, radiologiques, électrophysiologiques et histobiologiques
Délai: ligne de base : 30 premiers jours après l'inclusion
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Caractérisation des différents sous-groupes de myosites sur la base d'évaluations cliniques, radiologiques, électrophysiologiques et histo-biologiques incluant mais non limités à : sexe, âge, profession, antécédents infectieux, cancer ou autres maladies auto-immunes et inflammatoires, critères de diagnostic, créatine phosphokinase, auto-anticorps, évaluation du système immunitaire basée sur les cellules mononucléaires du sang périphérique, séquençage de l'ADN, biopsies musculaires
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ligne de base : 30 premiers jours après l'inclusion
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Caractérisation de l'histoire naturelle des sous-groupes de myosites : réponses aux traitements, facteurs pronostiques, évolution
Délai: jusqu'à vingt ans après l'inclusion
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Caractérisation de l'histoire naturelle des sous-groupes de myosites : réponses aux traitements, facteurs pronostiques, évolution
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jusqu'à vingt ans après l'inclusion
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Caractérisation d'une signature du système immunitaire, à l'aide de cellules mononucléaires du sang périphérique et de biopsies musculaires, de séquençage d'ADN et d'ARN et d'auto-anticorps
Délai: ligne de base : 30 premiers jours après l'inclusion
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Caractérisation d'une signature du système immunitaire, à l'aide de cellules mononucléaires du sang périphérique et de biopsies musculaires, de séquençage d'ADN et d'ARN et d'auto-anticorps
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ligne de base : 30 premiers jours après l'inclusion
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Facteurs de risque de mortalité toutes causes en fonction des caractéristiques du patient et de la maladie
Délai: jusqu'à vingt ans après l'inclusion
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Facteurs de risque de mortalité toutes causes confondues en fonction des caractéristiques du patient et de la maladie, y compris cliniques, radiologiques électrophysiologiques, histobiologiques et immunologiques ainsi que du traitement reçu stratifié par chaque sous-groupe de myosite
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jusqu'à vingt ans après l'inclusion
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Incidence des événements cardio-vasculaires majeurs
Délai: jusqu'à vingt ans après l'inclusion
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Incidence des événements cardio-vasculaires majeurs
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jusqu'à vingt ans après l'inclusion
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Corrélation de la myosite avec le développement de maladies extra-musculaires, y compris, mais sans s'y limiter, les maladies associées dermatologiques, rhumatologiques, cardiologiques et pneumologiques
Délai: jusqu'à vingt ans après l'inclusion
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Corrélation de la myosite avec le développement de maladies extra-musculaires, y compris, mais sans s'y limiter, les maladies associées dermatologiques, rhumatologiques, cardiologiques et pneumologiques
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jusqu'à vingt ans après l'inclusion
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Modification de la qualité de vie, à l'aide de questionnaires de qualité de vie, en fonction des patients et des caractéristiques de la maladie
Délai: jusqu'à vingt ans après l'inclusion
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Modification de la qualité de vie, à l'aide de questionnaires de qualité de vie, en fonction des patients et des caractéristiques de la maladie
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jusqu'à vingt ans après l'inclusion
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Modification de la déficience de l'activité à l'aide d'une évaluation de l'activité de la vie quotidienne par le patient et le médecin à l'aide d'une échelle visuelle analogique en fonction des patients et des caractéristiques de la maladie
Délai: jusqu'à vingt ans après l'inclusion
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Modification de la déficience de l'activité à l'aide d'une évaluation de l'activité de la vie quotidienne par le patient et le médecin à l'aide d'une échelle visuelle analogique en fonction des patients et des caractéristiques de la maladie
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jusqu'à vingt ans après l'inclusion
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Caractérisation d'une échelle de qualité de vie à partir de données biologiques (CPK), de faiblesse musculaire (test musculaire) et d'autres atteintes viscérales
Délai: jusqu'à vingt ans après l'inclusion
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Caractérisation d'une échelle de qualité de vie à partir de données biologiques (CPK), de faiblesse musculaire (test musculaire) et d'autres atteintes viscérales
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jusqu'à vingt ans après l'inclusion
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Caractérisation d'une échelle d'activité globale à partir de données biologiques (CPK), de faiblesse musculaire (test musculaire) et d'autres atteintes viscérales
Délai: jusqu'à vingt ans après l'inclusion
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Caractérisation d'une échelle d'activité globale à partir de données biologiques (CPK), de faiblesse musculaire (test musculaire) et d'autres atteintes viscérales
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jusqu'à vingt ans après l'inclusion
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Conséquences sur les résultats des événements cardio-vasculaires majeurs
Délai: jusqu'à vingt ans après l'inclusion
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Conséquences sur les résultats des événements cardio-vasculaires majeurs
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jusqu'à vingt ans après l'inclusion
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Caractérisation de la fonction respiratoire avec test de la fonction pulmonaire et tomodensitométrie thoracique
Délai: jusqu'à vingt ans après l'inclusion
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Caractérisation de la fonction respiratoire avec test de la fonction pulmonaire et tomodensitométrie thoracique
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jusqu'à vingt ans après l'inclusion
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Caractérisation de l'insuffisance diaphragmatique avec test de la fonction pulmonaire et tomodensitométrie thoracique
Délai: jusqu'à vingt ans après l'inclusion
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Caractérisation de l'insuffisance diaphragmatique avec test de la fonction pulmonaire et tomodensitométrie thoracique
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jusqu'à vingt ans après l'inclusion
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Suivi de la fonction respiratoire avec test de la fonction pulmonaire et tomodensitométrie thoracique
Délai: jusqu'à vingt ans après l'inclusion
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Suivi de la fonction respiratoire avec test de la fonction pulmonaire et tomodensitométrie thoracique
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jusqu'à vingt ans après l'inclusion
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Suivi de l'insuffisance diaphragmatique avec test de la fonction pulmonaire et tomodensitométrie thoracique
Délai: jusqu'à vingt ans après l'inclusion
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Suivi de l'insuffisance diaphragmatique avec test de la fonction pulmonaire et tomodensitométrie thoracique
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jusqu'à vingt ans après l'inclusion
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Olivier Benveniste, PU PH, Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
- Directeur d'études: Yves Allenbach, Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
- Directeur d'études: Joe Elie SALEM, Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
19 décembre 2013
Achèvement primaire (Réel)
14 décembre 2023
Achèvement de l'étude (Réel)
14 décembre 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
8 novembre 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
15 novembre 2020
Première publication (Réel)
20 novembre 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
22 mai 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
21 mai 2024
Dernière vérification
1 septembre 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CIC-1421-20-04
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .