Banco de Dados Clínico e Biobanco de Pacientes com Miopatias Inflamatórias: Projeto MASC (Miosite, DNA, Soro, Células) (MASC) (MASC)
21 de maio de 2024 atualizado por: Joe Elie Salem, Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
As miosites são doenças raras para as quais o desenvolvimento de uma coorte associada a um banco de amostras biológicas (biobanco) permitirá a realização de pesquisas para melhor delinear a fisiopatologia subjacente e encontrar a cura.
Esta coorte prospectiva de pacientes com miosite permitirá identificar os fatores que favorecem a ocorrência de miosite, sejam eles constitucionais (genéticos) ou adquiridos (ambientais ou medicamentosos).
Diferentes subgrupos de miosite usados para prognóstico serão identificados com base em variáveis clínico-demográficas, a natureza dos órgãos envolvidos além dos músculos periféricos (cardíaco, diafragma) e anormalidades de biomarcadores.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Descrição detalhada
A miosite é uma doença autoimune rara na qual o sistema imunológico ataca erroneamente os próprios músculos periféricos do paciente. Essa agressão se manifesta por inflamação e necrose muscular responsáveis por um déficit motor de gravidade variável.
Os tratamentos disponíveis hoje são insuficientes e inespecíficos. Faltam critérios biológicos, provenientes de simples exames de sangue ou de músculos, que ajudarão a definir a atividade da doença e a eficácia dos tratamentos.
O protocolo MASC incluirá pacientes com miosite, e os pesquisadores coletarão dados clínicos, radiológicos, eletrofisiológicos, histológicos e biológicos para serem utilizados em pesquisas que visam um melhor entendimento desta entidade. Um biobanco (biópsia muscular, DNA, soro, plasma, PBMCs) será adquirido nesta coorte prospectiva.
O estudo em si será composto por uma visita inicial e visitas mensais a anuais de acompanhamento que avaliarão:
Exame clínico com avaliação da força muscular e comprometimento/incapacidade funcional, incluindo, entre outros:
- Teste manual dos músculos axiais e distais proximais na escala de cinco pontos do Medical Research Council (MRC)
- Testes de Barré e testes de Mingazzini, número de levantar/sentar, cruzar as pernas
- Biometria, medidas laboratoriais e radiológicas: enzimas musculares (creatina fosfoquinase CPK, troponina, proteína C-reativa, quantificação de autoanticorpos, ressonância magnética muscular, biópsia muscular, tomodensitometria de tórax, teste de função pulmonar
- Avaliação extramuscular: exame cardíaco e avaliação (ecocardiografia, ressonância magnética cardíaca e tomografia por emissão de pósitrons (PET), biópsias cardíacas), avaliação pulmonar, avaliação reumatológica e dermatológica, história de doença tromboembólica e câncer
Avaliação da atividade do paciente: avaliação da atividade de vida diária pelo paciente e pelo médico usando uma Escala Visual Analógica
- Questionários de qualidade de vida
- Avaliação da eficácia e toxicidade de tratamentos específicos
Para cada paciente, a data da última visita ou contato será coletada, bem como os resultados, principalmente para a causa da morte, se relevante.
Dados do biobanco MASC "Músculos DNA/RNA Soro e Células" serão adicionados a outros dados. O biobanco foi totalmente registrado junto às autoridades locais e comitês éticos (acordo CPP do "Comitê de Proteção Pessoal (CPP)"). Contém células mononucleares do sangue periférico (PBMC), soro, DNA e RNA de sangue e biópsias musculares coletadas na fase de diagnóstico. O banco de dados contém dados imunológicos e genéticos.
Este estudo prospectivo também terá como objetivos:
- Identificar os processos fisiopatológicos diferenciais entre os diferentes subgrupos de miosite
- Identificar fatores prognósticos, incluindo as diferentes modalidades de tratamento utilizadas
- Melhorar o conhecimento fisiopatológico (características clínico-anatomobiológicas e identificação de outros biomarcadores através do biobanco)
- Melhorar a avaliação dos resultados/pontos finais clínicos para ensaios futuros
- Desenvolver ensaios clínicos para subgrupos homogêneos de pacientes, com base em sua fisiopatologia e avaliados nos endpoints apropriados.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
1273
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Paris, França, 75013
- AP-HP, Pitié-Salpêtrière Hospital, Department of Internal Medicine and clinical immunology
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
16 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Todos os pacientes que tiveram uma miosite confirmada ou suspeita
Descrição
Critério de inclusão:
Todos os pacientes que tiveram uma miosite confirmada (biópsia muscular, eletromiograma, ressonância magnética) ou suspeitada clinicamente. Os critérios de miosite são os seguintes:
- Dermatomiosite ou polimiosite de acordo com os critérios de Bohan e Peter (1975)
- Miosite de inclusão corporal segundo Griggs et al. critérios (1995)
- Miopatia necrotizante autoimune segundo Hoogendijk et al. critérios (2004)
- Miosite induzida por drogas
- Assinatura do termo de consentimento informado para o estudo e para o biobanco
- Idade acima de 18 anos
Critério de exclusão:
- Nenhum
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Caracterização dos diferentes subgrupos de miosite com base em avaliações clínicas, radiológicas, eletrofisiológicas e histobiológicas
Prazo: linha de base: primeiros 30 dias após a inclusão
|
Caracterização dos diferentes subgrupos de miosite com base em avaliações clínicas, radiológicas, eletrofisiológicas e histobiológicas, incluindo, entre outros: sexo, idade, profissão, história de infecção, câncer ou outras doenças autoimunes e inflamatórias, critérios diagnósticos, creatina fosfoquinase, autoanticorpos, avaliação do sistema imunológico com base em células mononucleares do sangue periférico, biópsias musculares por sequenciamento de DNA
|
linha de base: primeiros 30 dias após a inclusão
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Caracterização da história natural dos subgrupos de miosite: respostas aos tratamentos, fatores de prognóstico, evolução
Prazo: até vinte anos após a inclusão
|
Caracterização da história natural dos subgrupos de miosite: respostas aos tratamentos, fatores de prognóstico, evolução
|
até vinte anos após a inclusão
|
|
Caracterização de uma assinatura do sistema imunológico, usando células mononucleares do sangue periférico e biópsias musculares, sequenciamento de DNA e RNA e autoanticorpos
Prazo: linha de base: primeiros 30 dias após a inclusão
|
Caracterização de uma assinatura do sistema imunológico, usando células mononucleares do sangue periférico e biópsias musculares, sequenciamento de DNA e RNA e autoanticorpos
|
linha de base: primeiros 30 dias após a inclusão
|
|
Fatores de risco para mortalidade por todas as causas, dependendo das características do paciente e da doença
Prazo: até vinte anos após a inclusão
|
Fatores de risco para mortalidade por todas as causas, dependendo das características do paciente e da doença, incluindo clínica, eletrofisiológica radiológica, histobiológica e imunológica, bem como tratamento recebido estratificado por cada subgrupo de miosite
|
até vinte anos após a inclusão
|
|
Incidência de grandes eventos cardiovasculares
Prazo: até vinte anos após a inclusão
|
Incidência de grandes eventos cardiovasculares
|
até vinte anos após a inclusão
|
|
Correlação da miosite com o desenvolvimento de doenças extramusculares, incluindo mas não se limitando a doenças associadas dermatológicas, reumatológicas, cardiológicas e pneumológicas
Prazo: até vinte anos após a inclusão
|
Correlação da miosite com o desenvolvimento de doenças extramusculares, incluindo mas não se limitando a doenças associadas dermatológicas, reumatológicas, cardiológicas e pneumológicas
|
até vinte anos após a inclusão
|
|
Mudança da qualidade de vida, usando questionários de qualidade de vida, dependendo dos pacientes e das características da doença
Prazo: até vinte anos após a inclusão
|
Mudança da qualidade de vida, usando questionários de qualidade de vida, dependendo dos pacientes e das características da doença
|
até vinte anos após a inclusão
|
|
Alteração do comprometimento da atividade usando uma avaliação da atividade de vida diária pelo paciente e pelo médico usando uma Escala Visual Analógica, dependendo dos pacientes e das características da doença
Prazo: até vinte anos após a inclusão
|
Alteração do comprometimento da atividade usando uma avaliação da atividade de vida diária pelo paciente e pelo médico usando uma Escala Visual Analógica, dependendo dos pacientes e das características da doença
|
até vinte anos após a inclusão
|
|
Caracterização de uma escala de qualidade de vida usando dados biológicos (CPK), fraqueza muscular (teste muscular) e outros envolvimentos viscerais
Prazo: até vinte anos após a inclusão
|
Caracterização de uma escala de qualidade de vida usando dados biológicos (CPK), fraqueza muscular (teste muscular) e outros envolvimentos viscerais
|
até vinte anos após a inclusão
|
|
Caracterização de uma escala de atividade global usando dados biológicos (CPK), fraqueza muscular (teste muscular) e outros envolvimentos viscerais
Prazo: até vinte anos após a inclusão
|
Caracterização de uma escala de atividade global usando dados biológicos (CPK), fraqueza muscular (teste muscular) e outros envolvimentos viscerais
|
até vinte anos após a inclusão
|
|
Consequências nos desfechos de eventos cardiovasculares maiores
Prazo: até vinte anos após a inclusão
|
Consequências nos desfechos de eventos cardiovasculares maiores
|
até vinte anos após a inclusão
|
|
Caracterização da função respiratória com prova de função pulmonar e tomodensitometria torácica
Prazo: até vinte anos após a inclusão
|
Caracterização da função respiratória com prova de função pulmonar e tomodensitometria torácica
|
até vinte anos após a inclusão
|
|
Caracterização da insuficiência diafragmática com prova de função pulmonar e tomodensitometria torácica
Prazo: até vinte anos após a inclusão
|
Caracterização da insuficiência diafragmática com prova de função pulmonar e tomodensitometria torácica
|
até vinte anos após a inclusão
|
|
Acompanhamento da função respiratória com prova de função pulmonar e tomodensitometria torácica
Prazo: até vinte anos após a inclusão
|
Acompanhamento da função respiratória com prova de função pulmonar e tomodensitometria torácica
|
até vinte anos após a inclusão
|
|
Acompanhamento da insuficiência diafragmática com prova de função pulmonar e tomodensitometria torácica
Prazo: até vinte anos após a inclusão
|
Acompanhamento da insuficiência diafragmática com prova de função pulmonar e tomodensitometria torácica
|
até vinte anos após a inclusão
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Olivier Benveniste, PU PH, Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
- Diretor de estudo: Yves Allenbach, Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
- Diretor de estudo: Joe Elie SALEM, Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
19 de dezembro de 2013
Conclusão Primária (Real)
14 de dezembro de 2023
Conclusão do estudo (Real)
14 de dezembro de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
8 de novembro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
15 de novembro de 2020
Primeira postagem (Real)
20 de novembro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
22 de maio de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
21 de maio de 2024
Última verificação
1 de setembro de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CIC-1421-20-04
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .