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Programme d'accès élargi ELX/TEZ/IVA pour les patients atteints de fibrose kystique (FK) présentant au moins une mutation F508del

8 juillet 2021 mis à jour par: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Programme d'accès élargi ELX/TEZ/IVA pour les patients de 6 à 11 ans atteints de fibrose kystique qui ont au moins une mutation F508del

L'objectif de ce programme est de fournir de l'elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) aux patients atteints de mucoviscidose ayant des besoins critiques et âgés de 6 à 11 ans présentant au moins une mutation F508del en réponse à des demandes non sollicitées de médecins.

Aperçu de l'étude

Statut

Approuvé pour la commercialisation

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Accès étendu

Type d'accès étendu

  • Traitement IND/Protocole

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans à 11 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

N/A

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Patients avec un diagnostic confirmé de mucoviscidose qui ont un génotype F/any
  • Traitement antérieur d'au moins 6 mois avec un modulateur CFTR alternatif approuvé (si le patient est éligible à un tel traitement)
  • Patients dont le pourcentage de volume expiratoire maximal prévu en 1 seconde (ppFEV1) <40 pendant au moins 60 jours consécutifs avant la date de remplissage du formulaire de demande

Critères d'exclusion clés :

  • Patients atteints d'insuffisance hépatique sévère

D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 janvier 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 janvier 2021

Première publication (Réel)

8 janvier 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

15 juillet 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 juillet 2021

Dernière vérification

1 juillet 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • VX20-445-905

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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