至少有一个 F508del 突变的囊性纤维化 (CF) 患者的 ELX/TEZ/IVA 扩展访问计划
2021年7月8日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
ELX/TEZ/IVA 扩展计划适用于至少有一个 F508del 突变的 6 至 11 岁囊性纤维化患者
该计划的目的是向 6 至 11 岁且至少有一个 F508del 突变的急需 CF 患者提供 elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor（ELX/TEZ/IVA），以响应未经请求的医生请求。
研究概览
研究类型
扩展访问
扩展访问类型
- 治疗 IND/方案
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 至 11年 (孩子)
接受健康志愿者
不适用
描述
关键纳入标准：
- 确诊为 CF 且具有 F/any 基因型的患者
- 先前使用经批准的替代 CFTR 调节剂治疗至少 6 个月（如果患者有资格接受此类治疗）
- 在完成申请表日期之前至少连续 60 天预测第一秒用力呼气量百分比 (ppFEV1) <40 的患者
关键排除标准：
- 严重肝功能不全患者
其他协议定义的包含/排除标准可能适用
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究注册日期
首次提交
2021年1月6日
首先提交符合 QC 标准的
2021年1月6日
首次发布 (实际的)
2021年1月8日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年7月15日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年7月8日
最后验证
2021年7月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
ELX/TEZ/IVA的临床试验
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的囊性纤维化美国, 西班牙, 英国, 新西兰, 以色列, 澳大利亚, 爱尔兰, 德国, 瑞典, 捷克语, 葡萄牙, 匈牙利
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的囊性纤维化加拿大, 法国, 德国, 英国, 以色列, 澳大利亚, 西班牙, 荷兰, 丹麦, 瑞士
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的囊性纤维化西班牙, 比利时, 荷兰, 法国, 加拿大, 德国, 瑞典, 意大利, 捷克语, 瑞士, 葡萄牙, 奥地利, 匈牙利, 挪威, 波兰
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的囊性纤维化美国, 英国, 比利时, 荷兰, 法国, 丹麦, 以色列, 新西兰, 澳大利亚, 爱尔兰, 瑞典, 加拿大, 德国, 波兰, 瑞士, 意大利, 奥地利, 匈牙利, 希腊, 挪威
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