Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

ELX/TEZ/IVA-programma voor uitgebreide toegang voor patiënten met cystische fibrose (CF) met ten minste één F508del-mutatie

8 juli 2021 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

ELX/TEZ/IVA-programma voor uitgebreide toegang voor patiënten van 6 tot en met 11 jaar met cystische fibrose die ten minste één F508del-mutatie hebben

Het doel van dit programma is om elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) te verstrekken aan CF-patiënten in kritieke behoefte tussen 6 en 11 jaar oud met ten minste één F508del-mutatie als reactie op ongevraagde verzoeken van artsen.

Studie Overzicht

Toestand

Goedgekeurd voor marketing

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Uitgebreide toegang

Uitgebreid toegangstype

  • Behandeling IND/Protocol

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar tot 11 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Patiënten met een bevestigde diagnose van CF die een F/any-genotype hebben
  • Voorafgaande behandeling gedurende ten minste 6 maanden met een goedgekeurde alternatieve CFTR-modulator (als de patiënt in aanmerking komt voor een dergelijke behandeling)
  • Patiënten met een percentage voorspeld geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (ppFEV1) <40 gedurende minimaal 60 opeenvolgende dagen vóór de datum van voltooiing van het aanvraagformulier

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Patiënten met een ernstige leverfunctiestoornis

Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 januari 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 januari 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

8 januari 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

15 juli 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 juli 2021

Laatst geverifieerd

1 juli 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VX20-445-905

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren