Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Program rozšířeného přístupu ELX/TEZ/IVA pro pacienty s cystickou fibrózou (CF) s alespoň jednou mutací F508del

8. července 2021 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Program rozšířeného přístupu ELX/TEZ/IVA pro pacienty ve věku 6 až 11 let s cystickou fibrózou, kteří mají alespoň jednu mutaci F508del

Účelem tohoto programu je poskytnout elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) pacientům s CF v kritické potřebě, kteří jsou ve věku 6 až 11 let s alespoň jednou mutací F508del v reakci na nevyžádané žádosti lékaře.

Přehled studie

Postavení

Schváleno pro marketing

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Rozšířený přístup

Rozšířený typ přístupu

  • Léčba IND/Protokol

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 11 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s potvrzenou diagnózou CF, kteří mají F/jakýkoli genotyp
  • Předchozí léčba po dobu nejméně 6 měsíců schváleným alternativním modulátorem CFTR (pokud je pacient způsobilý pro takovou léčbu)
  • Pacienti s procentem předpokládaného objemu usilovného výdechu za 1 sekundu (ppFEV1) < 40 po dobu minimálně 60 po sobě jdoucích dnů před datem vyplnění formuláře žádosti

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Pacienti s těžkou poruchou funkce jater

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. ledna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. ledna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

8. ledna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. července 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. července 2021

Naposledy ověřeno

1. července 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VX20-445-905

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na ELX/TEZ/IVA

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Venezuela

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit