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ELX/TEZ/IVA-Programm für erweiterten Zugang für Patienten mit zystischer Fibrose (CF) mit mindestens einer F508del-Mutation

8. Juli 2021 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

ELX/TEZ/IVA-Programm für erweiterten Zugang für Patienten im Alter von 6 bis 11 Jahren mit zystischer Fibrose, die mindestens eine F508del-Mutation aufweisen

Der Zweck dieses Programms ist die Bereitstellung von Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) für CF-Patienten mit kritischem Bedarf im Alter von 6 bis 11 Jahren mit mindestens einer F508del-Mutation als Reaktion auf unaufgeforderte Anfragen von Ärzten.

Studienübersicht

Status

Für die Vermarktung zugelassen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Erweiterter Zugriff

Erweiterter Zugriffstyp

  • Behandlung IND/Protokoll

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre bis 11 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

N/A

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Patienten mit bestätigter CF-Diagnose, die einen F/beliebigen Genotyp haben
  • Vorbehandlung für mindestens 6 Monate mit einem zugelassenen alternativen CFTR-Modulator (wenn der Patient für eine solche Behandlung in Frage kommt)
  • Patienten mit einem prognostizierten forcierten Exspirationsvolumen in 1 Sekunde (ppFEV1) < 40 an mindestens 60 aufeinanderfolgenden Tagen vor dem Datum des Ausfüllens des Anforderungsformulars

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Patienten mit schwerer Leberfunktionsstörung

Andere protokolldefinierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. Januar 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. Januar 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

8. Januar 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

15. Juli 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. Juli 2021

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VX20-445-905

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