Programa de acesso expandido ELX/TEZ/IVA para pacientes com fibrose cística (FC) com pelo menos uma mutação F508del
8 de julho de 2021 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Programa de acesso expandido ELX/TEZ/IVA para pacientes de 6 a 11 anos de idade com fibrose cística que apresentam pelo menos uma mutação F508del
O objetivo deste programa é fornecer elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) a pacientes com FC em necessidade crítica com idade entre 6 e 11 anos com pelo menos uma mutação F508del em resposta a solicitações médicas não solicitadas.
Visão geral do estudo
Status
Aprovado para comercialização
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Acesso expandido
Tipo de acesso expandido
- Tratamento IND/Protocolo
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 anos a 11 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
N/D
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Pacientes com diagnóstico confirmado de FC com F/qualquer genótipo
- Tratamento anterior por pelo menos 6 meses com um modulador CFTR alternativo aprovado (se o paciente for elegível para tal tratamento)
- Pacientes com percentual previsto de volume expiratório forçado em 1 segundo (ppVEF1) <40 por no mínimo 60 dias consecutivos antes da data de preenchimento do formulário de solicitação
Principais Critérios de Exclusão:
- Pacientes com insuficiência hepática grave
Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
6 de janeiro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
6 de janeiro de 2021
Primeira postagem (Real)
8 de janeiro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
15 de julho de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
8 de julho de 2021
Última verificação
1 de julho de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Respiratórias
- Doenças do aparelho digestivo
- Doenças pulmonares
- Lactente, Recém Nascido, Doenças
- Doenças pancreáticas
- Fibrose
- Fibrose cística
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Moduladores de transporte de membrana
- Agonistas do canal de cloreto
- Elexacaftor
- Ivacaftor
Outros números de identificação do estudo
- VX20-445-905
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