ELX/TEZ/IVA utvidet tilgangsprogram for pasienter med cystisk fibrose (CF) med minst én F508del-mutasjon
8. juli 2021 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
ELX/TEZ/IVA utvidet tilgangsprogram for pasienter i alderen 6 til 11 år med cystisk fibrose som har minst én F508del-mutasjon
Formålet med dette programmet er å gi elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) til CF-pasienter i kritiske behov som er 6 til 11 år gamle med minst én F508del-mutasjon som svar på uoppfordrede legeforespørsler.
Studieoversikt
Status
Godkjent for markedsføring
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Utvidet tilgang
Utvidet tilgangstype
- Behandling IND/Protokoll
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
6 år til 11 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
N/A
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Pasienter med bekreftet diagnose av CF som har en F/en hvilken som helst genotype
- Tidligere behandling i minst 6 måneder med en godkjent alternativ CFTR-modulator (hvis pasienten er kvalifisert for slik behandling)
- Pasienter med prosent predikert tvungen ekspirasjonsvolum i løpet av 1 sekund (ppFEV1) <40 i minimum 60 påfølgende dager før datoen for utfylling av forespørselsskjemaet
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Pasienter med alvorlig nedsatt leverfunksjon
Andre protokolldefinerte inklusjons-/ekskluderingskriterier kan gjelde
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
6. januar 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
6. januar 2021
Først lagt ut (Faktiske)
8. januar 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
15. juli 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
8. juli 2021
Sist bekreftet
1. juli 2021
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske prosesser
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Sykdommer i luftveiene
- Sykdommer i fordøyelsessystemet
- Lungesykdommer
- Spedbarn, nyfødte, sykdommer
- Pankreassykdommer
- Fibrose
- Cystisk fibrose
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Membrantransportmodulatorer
- Kloridkanalagonister
- Elexacaftor
- Ivacaftor
Andre studie-ID-numre
- VX20-445-905
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .