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Programma di accesso ampliato ELX/TEZ/IVA per pazienti affetti da fibrosi cistica (FC) con almeno una mutazione F508del

8 luglio 2021 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Programma di accesso ampliato ELX/TEZ/IVA per pazienti di età compresa tra 6 e 11 anni affetti da fibrosi cistica che presentano almeno una mutazione F508del

Lo scopo di questo programma è fornire elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) a pazienti affetti da FC in condizioni critiche di età compresa tra 6 e 11 anni con almeno una mutazione F508del in risposta a richieste mediche non richieste.

Panoramica dello studio

Stato

Approvato per il marketing

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Accesso esteso

Tipo di accesso espanso

  • Trattamento IND/Protocollo

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 11 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

N/A

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Pazienti con diagnosi confermata di FC che hanno un genotipo F/qualsiasi
  • Precedente trattamento per almeno 6 mesi con un modulatore CFTR alternativo approvato (se il paziente è idoneo per tale trattamento)
  • Pazienti con volume espiratorio forzato previsto in percentuale in 1 secondo (ppFEV1) <40 per un minimo di 60 giorni consecutivi prima della data di compilazione del modulo di richiesta

Criteri chiave di esclusione:

  • Pazienti con compromissione epatica grave

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 gennaio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 gennaio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

8 gennaio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 luglio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 luglio 2021

Ultimo verificato

1 luglio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VX20-445-905

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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